Una breve historia de Akouos, Inc. (Akus)

Compañía Overview

Akouos, Inc. es una compañía de biotecnología de etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias genéticas para la pérdida auditiva. La compañía fue fundada en 2016 y tiene su sede en Boston, Massachusetts.

Fundación y desarrollo temprano

En 2016, Akouos fue cofundado por Dr. Emmanuel Mignot y un equipo de científicos con experiencia en audición y biología del oído interno. La compañía obtuvo una ronda de financiación inicial de $ 24 millones para avanzar en su plataforma de tecnología patentada.

Rondas de financiación

Akouos ha recaudado con éxito varias rondas de financiación:

• 2017: series de $ 24 millones a
• 2019: $ 50 millones series B
• 2020: series de $ 100 millones C
• 2021: Financiamiento adicional de $ 100 millones

Oferta pública inicial (IPO)

Akouos se hizo público 6 de agosto de 2020, con una oferta pública inicial de 5 millones de acciones a un precio de $ 17 por acción, elevando aproximadamente $ 85 millones.

Desarrollo de la tubería

A partir de octubre de 2023, Akouos avanza múltiples candidatos de productos en su tubería:

• AK-OTOF: Dirigir a Otoferlin deficiencia
• AK-CLRN1: Síndrome de Usher Tipo 3
• AK-ACTX: orientación de neuropatía auditiva

Ensayos clínicos

Akouos ha iniciado varios ensayos clínicos, que incluyen:

• Fase 1/2 de prueba de AK-Otof, que comenzó en 2021
• Prueba de fase 1 de AK-CLRN1, que comenzó en 2022
• Prueba de fase 1 de AK-APTX, programada para comenzar en 2023

Desempeño financiero

En el año fiscal final 31 de diciembre de 2022, Akouos informó:

• Ingresos totales: $ 5 millones
• Pérdida neta: $ 80 millones
• Equivalentes de efectivo y efectivo al final del año: $ 200 millones

Colaboraciones y asociaciones

Akouos ha entrado en colaboraciones significativas, que incluyen:

• Asociación con Novartis para la investigación y el desarrollo en terapias génicas
• Colaboración con Universidad de Harvard Para la investigación innovadora de terapia génica

Hitos regulatorios

Akouos ha logrado varios hitos regulatorios clave:

• Recibió Designación de drogas huérfanas de la FDA para AK-Otof en 2021
• Designación de vía rápida otorgada para AK-CLRN1 en 2022

Estado actual

A partir de Octubre de 2023, Akouos continúa avanzando sus programas clínicos y expandiendo sus esfuerzos de colaboración, con una fuerte posición de efectivo para apoyar las actividades de desarrollo continuas.

A Who posee Akouos, Inc. (Akus)

Estructura de propiedad

Akouos, Inc. (AKUS) es una empresa que se negocia públicamente que opera en el campo de las terapias genéticas para la pérdida auditiva. A partir de las presentaciones más recientes, la estructura de propiedad se divide entre inversores institucionales, accionistas individuales y ejecutivos de la compañía.

Los principales inversores institucionales

Propiedad interna

Estadísticas recientes de accionistas

A partir del último informe trimestral, Akouos, Inc. tenía aproximadamente 8,5 millones de acciones en circulación.

La capitalización de mercado de Akouos, Inc. se situó en aproximadamente $ 250 millones, lo que refleja un precio de acciones de alrededor de $ 29.41 por acción.

Cambios en la propiedad

En el último año fiscal, Akouos, Inc. experimentó una facturación de aproximadamente el 15% en propiedad institucional. Los cambios más notables incluyen:

• Aumento de la propiedad de BlackRock, Inc. del 10% al 15.2%
• Reducción de tenencias de inversores más pequeños que reaccionan a la volatilidad del mercado
• La entrada de Vanguard Group, Inc. aumentó las tenencias en un 5% con respecto al año anterior

Tendencias de inversión

Las tendencias recientes indican un creciente interés en la biotecnología dentro de los círculos de inversión institucional. Las inversiones en el sector de biotecnología crecieron aproximadamente un 20% año tras año.

Akouos, Inc. ha atraído específicamente la atención debido a su enfoque innovador para la terapia génica, evidenciada por una ronda de financiación que recaudó $ 80 millones a principios de 2023.

Reuniones de accionistas

La próxima reunión de accionistas está programada para junio de 2024, con una agenda que incluirá discusiones sobre futuros proyectos de financiación, investigación y desarrollo, y posibles asociaciones.

Declaración de misión de Akouos, Inc. (AKUS)

Akouos, Inc. tiene como objetivo redefinir el tratamiento de la pérdida auditiva mediante el desarrollo de terapias genéticas que se dirigen a las causas subyacentes de los trastornos auditivos. La misión de la compañía es transformar el estándar de atención para las personas con pérdida auditiva a través de soluciones terapéuticas innovadoras y accesibles.

Valores centrales

• Innovación: Investigación y desarrollo continuos para mejorar las soluciones terapéuticas.
• Accesibilidad: Asegurar que las terapias lleguen a todas las poblaciones afectadas por la pérdida auditiva.
• Integridad: Compromiso con las prácticas éticas en investigación e interacción del paciente.
• Colaboración: Asociarse con instituciones académicas y otras organizaciones para avanzar en la salud de la audición.

Desempeño financiero reciente

A partir del último informe financiero en el segundo trimestre de 2023, Akouos, Inc. registró los siguientes datos financieros:

Contexto de mercado

A partir de 2023, más de 466 millones de personas en todo el mundo sufren de deshabilitar la pérdida auditiva, destacando la creciente necesidad de terapias avanzadas. Se proyecta que el mercado mundial de pérdidas auditivas alcanzará aproximadamente $ 11.4 mil millones para 2026, creciendo a una tasa compuesta anual de 5.3% de 2023 a 2026.

Tubería de productos

Akouos se centra en desarrollar múltiples candidatos a la terapia génica:

Asociaciones estratégicas

Akouos se ha involucrado en colaboraciones estratégicas para mejorar sus capacidades de investigación:

• Asociación con: Universidad de Pennsylvania para investigación sobre novedosas terapias genéticas.
• Colaboración con: Harvard Medical School para comprender la base genética de la pérdida auditiva.
• Alianza con: Grupos de defensa del paciente para crear conciencia y financiación.

Compromiso con la sostenibilidad

Akouos está comprometido con prácticas sostenibles dentro de sus operaciones:

• Iniciativas verdes: Reduciendo los desechos en laboratorios.
• Uso de energía: Utilización de fuentes de energía renovable para operaciones de instalaciones.
• Compromiso comunitario: Programas destinados a mejorar la comprensión pública de la salud auditiva.

Estado regulatorio

A partir de 2023, Akouos está involucrado en discusiones con la FDA con respecto a la vía regulatoria para sus terapias genéticas. Esto incluye:

• IND Presentaciones: Investigación nuevas aplicaciones de medicamentos para ensayos clínicos.
• Designación de vía rápida: Buscando desarrollo acelerado para su candidato principal.

Perspectiva futura

La compañía pronostica hitos significativos para los próximos años:

• Ensayos clínicos: Iniciación esperada de ensayos fundamentales en 2024.
• Fondos: Se dirige a recaudar $ 50 millones en la próxima ronda de financiación.
• Comercialización: Con el objetivo de lanzar su primer producto terapéutico para 2026.

Cómo funciona Akouos, Inc. (Akus)

Compañía Overview

Akouos, Inc. es una compañía de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias génicas para el tratamiento de la pérdida auditiva y otros trastornos auditivos. La Compañía tiene como objetivo aprovechar su plataforma patentada para crear nuevas terapias que restauren o mejoren la función auditiva.

Modelo de negocio

Akouos opera en un modelo que integra investigación y desarrollo, ensayos clínicos y capacidades de fabricación. Su enfoque está en desarrollar una tubería de candidatos de productos dirigidos a causas genéticas de pérdida auditiva.

Candidatos de tuberías

Desempeño financiero

A partir del segundo trimestre de 2023, Akouos informó un total de efectivo y equivalentes de efectivo de $ 90 millones, lo que proporciona pista en 2025.

Para el año finalizado el 31 de diciembre de 2022, Akouos reportó ingresos de $ 2.8 millones, derivados principalmente de fondos de subvenciones y acuerdos de colaboración.

Los gastos de investigación y desarrollo para el mismo período totalizaron $ 26 millones, mientras que los gastos generales y administrativos fueron de $ 8 millones.

Colaboraciones recientes

• Colaboración con la Universidad de Massachusetts para la investigación sobre terapias génicas.
• Asociación con Audentes Therapeutics para explorar terapias combinadas.
• Colaboración con el NIH para expandir las capacidades de ensayo clínico.

Potencial de mercado

Se proyecta que el mercado global de tratamiento de pérdidas auditivas alcanzará aproximadamente $ 12 mil millones para 2027, con una tasa compuesta anual de alrededor del 6% de 2023 a 2027, lo que refleja una oportunidad significativa para Akouos.

Rendimiento de stock

A partir de octubre de 2023, las acciones de Akouos (AKUS) cotizan a aproximadamente $ 3.50 por acción, con una capitalización de mercado de alrededor de $ 120 millones.

En el último año, las acciones de AKUS han experimentado una volatilidad de +35% a -25%, influenciada por anuncios de ensayos clínicos y resultados financieros.

Conclusión sobre el enfoque terapéutico

Akouos utiliza un enfoque de terapia génica, específicamente diseñado para dirigir las causas genéticas subyacentes de la pérdida auditiva, en contraste con los tratamientos tradicionales que solo manejan los síntomas.

Cómo Akouos, Inc. (Akus) gana dinero

Compañía Overview

Akouos, Inc. es una compañía de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias génicas para el tratamiento de la pérdida auditiva. La compañía se dedica a la investigación y el desarrollo de sus terapias genéticas patentadas, con un enfoque particular en la entrega dirigida al oído interno.

Modelo de generación de ingresos

Akouos genera principalmente ingresos a través de las siguientes vías:

• Colaboraciones de investigación y desarrollo
• Subvenciones y financiación
• Posibles ventas de productos futuros
• Acuerdos de licencia

Colaboraciones de investigación y desarrollo

Akouos busca asociaciones con compañías farmacéuticas e instituciones académicas para expandir sus capacidades de investigación y desarrollo. Estas colaboraciones pueden proporcionar apoyo financiero y recursos compartidos.

Por ejemplo, a partir de 2023, Akouos se ha involucrado en colaboraciones que han resultado en aproximadamente $ 10 millones en fondos.

Subvenciones y financiación

La compañía persigue activamente subvenciones gubernamentales y sin fines de lucro para apoyar sus iniciativas de investigación. En los últimos años, Akouos ha asegurado subvenciones por valor de:

Posibles ventas de productos futuros

Akouos está en la etapa clínica con su candidato principal al producto, AK-OTOF, dirigido a la pérdida auditiva relacionada con Otoferlin. Se proyecta que el mercado global de las terapias de pérdida auditiva llegue aproximadamente $ 12 mil millones Para 2025, proporcionando un potencial de ingresos significativo en caso de que el producto reciba la aprobación regulatoria y ingrese al mercado.

Acuerdos de licencia

Akouos también puede ingresar acuerdos de licencia para sus tecnologías y propiedad intelectual, creando flujos de ingresos adicionales. En 2022, la compañía anunció un acuerdo de licencia con una importante empresa farmacéutica, que podría generar posibles pagos de hitos por valor de hasta $ 15 millones.

Desempeño financiero

A finales de 2022, Akouos informó las siguientes cifras financieras:

Tendencias del mercado y perspectivas futuras

La demanda de tratamientos innovadores en la pérdida auditiva está creciendo, impulsada por una mayor conciencia y avances en la terapia génica. Akouos está posicionado para capitalizar esta tendencia, con una tubería robusta y ensayos clínicos en curso.

El interés de los inversores sigue siendo alto, como lo demuestra una capitalización de mercado de aproximadamente $ 250 millones A partir de octubre de 2023.