PTC Therapeutics, Inc. (PTCT): historia, propiedad, misión, cómo funciona & gana dinero

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PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) Información


Una breve historia de la empresa H3

La compañía ha sufrido cambios significativos y desarrollos previos a 2024. Financieramente, ha experimentado fluctuaciones en ingresos y gastos debido a decisiones estratégicas y condiciones del mercado.

Desempeño financiero Overview

Para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, la compañía informó una pérdida neta de $ 297.4 millones, en comparación con una pérdida de $ 470.8 millones para el mismo período en 2023. Esto refleja una disminución en las pérdidas en aproximadamente un 37% año tras año.

Métrico 2024 (9 meses) 2023 (9 meses)
Pérdida neta $ 297.4 millones $ 470.8 millones
Pérdida integral $ 300.5 millones $ 466.0 millones
Ganancia $ 0.0 millones $ 0.0 millones

Desglose de gastos

Los gastos de los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024 incluyeron costos significativos relacionados con los gastos de venta, general y administrativos, que ascendieron a $ 216.2 millones, por debajo de $ 256.2 millones en el año anterior.

Tipo de gasto 2024 (9 meses) 2023 (9 meses)
Venta, General y Administrativa $ 216.2 millones $ 256.2 millones
Gasto de interés, neto $ 125.9 millones $ 84.9 millones
Gasto del impuesto sobre la renta $ 29.0 millones $ 68.2 millones (beneficio)

Desarrollos del mercado

En mayo de 2024, la FDA aceptó la solicitud de licencia de biológica (BLA) de la Compañía para su tratamiento de terapia génica para la deficiencia de AADC para presentar un pago de $ 20 millones a un pago de $ 20 millones ex acciones de capital de Agilis.

Consideración contingente

El valor razonable de la consideración contingente por pagar se informó como $ 22 millones al 30 de septiembre de 2024, con cambios significativos observados en comparación con los períodos anteriores. El desarrollo y los hitos regulatorios se valoraron en $ 9.9 millones, mientras que los hitos de ventas netas fueron de $ 12.1 millones.

Tipo Valor razonable (30 de septiembre de 2024) Valor razonable (31 de diciembre de 2023)
Desarrollo e hitos regulatorios $ 9.9 millones $ 26.6 millones
Hitos de ventas netas $ 12.1 millones $ 9.7 millones

Análisis de flujo de caja

El efectivo neto utilizado en actividades de inversión para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024 fue de $ 223.5 millones, significativamente superior a $ 82.3 millones para el mismo período en 2023. Este aumento se debió principalmente a adquisiciones e inversiones en los derechos de los productos.

El efectivo neto proporcionado por las actividades de financiación fue de $ 229.4 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, en comparación con $ 25.9 millones en 2023. Esto fue impulsado en gran medida por los ingresos de la venta de regalías futuras.

Actividad de flujo de efectivo 2024 (9 meses) 2023 (9 meses)
Efectivo neto utilizado en actividades de inversión $ 223.5 millones $ 82.3 millones
Efectivo neto proporcionado por actividades de financiación $ 229.4 millones $ 25.9 millones

Rendimiento de stock

Al 30 de septiembre de 2024, la compañía tenía aproximadamente 76.9 millones de acciones en circulación, con una pérdida neta atribuida a accionistas de $ 106.7 millones para el trimestre. La pérdida integral para el mismo período fue de $ 94.5 millones.

Métricas de stock Valor
Acciones en circulación 76,952,124
Pérdida neta (tercer trimestre 2024) $ 106.7 millones
Pérdida integral (tercer trimestre 2024) $ 94.5 millones

Esta histórica overview Destaca el estado financiero y los hitos clave de H3 Company a partir de 2024, enfatizando sus ajustes operativos y estrategias de mercado en medio de condiciones desafiantes.



A Who posee PTC Therapeutics, Inc. (PTCT)

Estructura de propiedad

A partir de 2024, PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) tiene una estructura de propiedad diversa que incluye inversores institucionales, fondos mutuos y accionistas individuales. La compañía tiene aproximadamente 76.95 millones de acciones en circulación al 30 de septiembre de 2024.

Principales accionistas

La siguiente tabla describe a los principales accionistas de PTC Therapeutics, Inc. al 30 de septiembre de 2024:

Accionista Porcentaje de propiedad Acciones de propiedad
Blackrock, Inc. 11.5% 8,853,029
Vanguard Group, Inc. 8.9% 6,830,000
State Street Corporation 6.1% 4,688,000
Royalty Pharma plc 9.5% 7,296,000
Otros inversores institucionales 25.0% 19,000,000
Inversores minoristas 38.0% 29,200,000

Cambios de propiedad recientes

Las presentaciones recientes indican que los inversores institucionales han aumentado sus posiciones en PTC Therapeutics, con aumentos notables en las tenencias de BlackRock y Vanguard en 2024.

Capitalización de mercado

Al 30 de septiembre de 2024, la capitalización de mercado de PTC Therapeutics, Inc. es de aproximadamente $ 1.25 mil millones, según un precio de las acciones de alrededor de $ 16.25 por acción.

Reuniones de accionistas y derechos de voto

Los accionistas de PTC Therapeutics tienen derechos de voto en proporción a su propiedad. La reunión anual de accionistas generalmente se lleva a cabo en mayo, donde los accionistas votan sobre cuestiones clave, incluidas las elecciones de la junta y la compensación ejecutiva.

Propiedad interna

La propiedad interna también es una parte importante de la estructura de capital de la compañía. Al 30 de septiembre de 2024, los expertos poseen aproximadamente el 5.0% del total de acciones, lo que se traduce en aproximadamente 3.85 millones de acciones.

Conclusión

La propiedad de PTC Therapeutics, Inc. se caracteriza por una combinación de inversores institucionales y minoristas, con participaciones significativas en posesión de las principales empresas de gestión de activos. La estructura de gobierno de la Compañía permite la participación activa de sus accionistas en las decisiones corporativas.



PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) Declaración de misión

Compañía Overview

PTC Therapeutics, Inc. se centra en el desarrollo de medicamentos innovadores para el tratamiento de enfermedades raras y otras afecciones graves. La compañía está comprometida a avanzar en la ciencia de la genética y abordar las necesidades médicas no satisfechas a través de la investigación y el desarrollo.

Declaración de misión

A partir de 2024, la declaración de misión de PTC Therapeutics enfatiza su dedicación para proporcionar terapias transformadoras para pacientes con enfermedades raras. Su objetivo es mejorar la vida de los pacientes mediante el desarrollo de medicamentos innovadores que aborden las causas subyacentes de estas enfermedades.

Objetivos estratégicos

  • Innovación: Concéntrese en la investigación de vanguardia para desarrollar terapias novedosas.
  • Enfoque centrado en el paciente: Priorizar las necesidades y experiencias de los pacientes en todas las iniciativas.
  • Colaboración: Asóciese con otras organizaciones para mejorar los esfuerzos de investigación y desarrollo.

Desempeño financiero

Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, PTC Therapeutics informó los siguientes datos financieros:

Métrica financiera 2024 (en miles) 2023 (en miles) Cambiar
Ingresos netos del producto $446,245 $506,187 $(59,942)
Ingresos de colaboración $0 $6 $(6)
Ingresos por regalías $145,702 $117,857 $27,845
Ingresos de fabricación $1,661 $6,716 $(5,055)
Costo de la venta de productos $41,115 $36,368 $4,747
Gastos de investigación y desarrollo $409,710 $545,210 $(135,500)
Venta, Gastos Generales y Administrativos $216,228 $256,249 $(40,021)
Pérdida neta $(297,409) $(470,812) $173,403

Desarrollos recientes

En marzo de 2024, PTC presentó una Solicitud de Licencia de Biología (BLA) a la FDA para su terapia génica dirigida a la deficiencia de AADC, que fue aceptada para la presentación. La fecha de acción regulatoria objetivo es el 13 de noviembre de 2024. Además, en mayo de 2024, la FDA aceptó la presentación de sepiapterina para el tratamiento de PKU, con una fecha de acción objetivo del 29 de julio de 2025.

Posición de mercado

Al 30 de septiembre de 2024, PTC Therapeutics tenía efectivo, equivalentes en efectivo y valores comercializables por un total de $ 1.01 mil millones, posicionando bien a la compañía para iniciativas de investigación continuas y futuras.

Productos clave

  • Emflaza: Para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
  • Transltarna: Para el tratamiento de NMDMD.
  • Estraza: Para la deficiencia de AADC.

Desafíos

PTC enfrenta desafíos continuos, incluida la expiración de la exclusividad de drogas huérfanas para Emflaza en febrero de 2024, lo que puede afectar los flujos de ingresos. Además, la compañía está navegando por obstáculos regulatorios en varios mercados.

Conclusión

PTC Therapeutics se mantiene enfocado en su misión de desarrollar terapias transformadoras para enfermedades raras al tiempo que gestiona el desempeño financiero y aborda los desafíos operativos.



Cómo funciona PTC Therapeutics, Inc. (PTCT)

Negocio Overview

PTC Therapeutics, Inc. es una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo de terapias innovadoras para trastornos raros. Sus productos principales incluyen:

  • Emflaza (DeFlazacort) para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
  • Transltarna (Ataluren) para la distrofinopatía de la mutación sin sentido
  • Tegsedi (inotersen) para la amiloidosis de transtiretina hereditaria
  • Waylivra (Volanesorsen) para el síndrome de quilomicronemia familiar
  • Upstaza (Eladocagene exuparvovec) para deficiencia aromática de L-aminoácido descarboxilasa (AADC)

Desempeño financiero

Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, PTC Therapeutics informó las siguientes métricas financieras:

Métrico 2024 (en miles) 2023 (en miles) Cambiar
Ingresos netos del producto $446,245 $506,187 ($59,942)
Ingresos de colaboración $0 $6 ($6)
Ingresos por regalías $145,702 $117,857 $27,845
Ingresos de fabricación $1,661 $6,716 ($5,055)
Costo de la venta de productos $41,115 $36,368 $4,747
Gastos de investigación y desarrollo $409,710 $545,210 ($135,500)
Venta, Gastos Generales y Administrativos $216,228 $256,249 ($40,021)
Pérdida neta ($297,409) ($470,812) $173,403

Desglose de ventas de productos

Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, el desglose de las ventas de productos netos fue el siguiente:

Producto Ingresos (en miles)
Emflaza (EE. UU.) $156,700
Transltarna (fuera de los Estados Unidos) $246,200
Tegsedi Incluido en total
Waylivra Incluido en total
Estraza Incluido en total

Presencia en el mercado

Distribución de ventas para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024:

  • Estados Unidos: $ 156.7 millones
  • Brasil: $ 68.3 millones
  • Rusia: $ 55.7 millones

Enfoque de investigación y desarrollo

Los gastos de investigación y desarrollo disminuyeron significativamente debido a la priorización estratégica, por valor de:

  • $ 409.7 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024
  • $ 545.2 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2023

Flujo de caja y liquidez

Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, los detalles del flujo de efectivo fueron:

Tipo de flujo de caja 2024 (en miles) 2023 (en miles)
Actividades operativas ($77,684) ($58,130)
Actividades de inversión ($223,530) ($82,319)
Actividades financieras $229,395 $25,915

Deuda y obligaciones financieras

Al 30 de septiembre de 2024, PTC Therapeutics tenía:

  • Deuda a largo plazo: $ 285.1 millones
  • Consideración contingente por pagar: $ 22 millones
  • Pasivos totales: $ 2.9 mil millones
  • Déficit acumulado: $ 3.58 mil millones

Desarrollos regulatorios

Al 30 de septiembre de 2024, las acciones regulatorias clave incluyen:

  • Presentó BLA a la FDA para el tratamiento de deficiencia de AADC en marzo de 2024
  • La FDA aceptó la presentación con una fecha de acción objetivo del 13 de noviembre de 2024
  • Opinión negativa de CHMP para la renovación de Transltarna en el EEE


Cómo PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) gana dinero

Flujos de ingresos

PTC Therapeutics genera ingresos principalmente a través de las siguientes corrientes:

  • Ingresos netos del producto
  • Ingresos por regalías
  • Ingresos de colaboración
  • Ingresos de fabricación

Ingresos netos del producto

Los ingresos netos del producto fueron de $ 446.2 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, una disminución de $ 59.9 millones, o 12%, en comparación con $ 506.2 millones para el mismo período en 2023. Los productos principales que contribuyen a estos ingresos incluyen:

Producto Ingresos Q3 2024 (en millones) Ingresos Q3 2023 (en millones) Cambio (en millones)
Transltarna $246.2 $280.6 ($34.4)
Emflaza $156.7 $187.7 ($31.0)

Para los tres meses terminados el 30 de septiembre de 2024, los ingresos netos del producto fueron de $ 135.4 millones, por debajo de $ 144.0 millones para el mismo período en 2023, con los ingresos de Emflaza disminuyendo significativamente debido a la expiración de su exclusividad de medicamentos huérfanos en febrero de 2024.

Ingresos por regalías

Los ingresos por regalías para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, aumentaron a $ 145.7 millones, frente a $ 117.9 millones en 2023, lo que refleja un crecimiento de $ 27.8 millones, o 24%. Este aumento se atribuye a mayores ventas de Evrysdi.

Período Ingresos de regalías (en millones) Cambio del año anterior (en millones)
P3 2024 $61.4 $11.2
9 meses 2024 $145.7 $27.8

Ingresos de colaboración

Los ingresos por colaboración fueron insignificantes para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, sin hitos significativos logrados durante este período, marcando una disminución de $ 6,000 en 2023.

Ingresos de fabricación

Los ingresos por fabricación fueron de $ 1.7 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, una disminución significativa de $ 6.7 millones en 2023, principalmente debido a la venta del negocio de fabricación de terapia génica en junio de 2024.

Estructura de costos

El costo de las ventas de productos, excluyendo la amortización de los activos intangibles adquiridos, fue de $ 41.1 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, un aumento de $ 36.4 millones en el año anterior. Este aumento fue impulsado principalmente por mayores costos de regalías asociados con Emflaza y otros productos.

Tipo de gasto Q3 2024 (en millones) Q3 2023 (en millones)
Costo de la venta de productos $41.1 $36.4
Investigación y desarrollo $409.7 $545.2
Venta, general y administrativa $216.2 $256.2

Desempeño financiero

Para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, PTC Therapeutics informó una pérdida neta de $ 297.4 millones, en comparación con una pérdida neta de $ 470.8 millones para el mismo período en 2023. Los gastos operativos totalizaron $ 733.8 millones, por debajo de $ 1,076.1 millones en el año anterior.

Los ingresos totales para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024 fueron de $ 593.6 millones, una disminución de $ 630.8 millones en 2023.

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Updated on 16 Nov 2024

Resources:

  1. PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of PTC Therapeutics, Inc. (PTCT)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
  2. SEC Filings – View PTC Therapeutics, Inc. (PTCT)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.