Declaração de missão, visão, & Valores centrais (2024) da Orchard Therapeutics PLC (ORTX)

Um Overview de Orchard Therapeutics plc (ortx)

Resumo geral da Orchard Therapeutics plc

O Orchard Therapeutics PLC (ORTX) é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias genéticas transformadoras para pacientes com doenças raras graves e com risco de vida. Fundada em 2015, a empresa está sediada em Londres, Reino Unido, e estabeleceu uma plataforma robusta para seu pipeline de terapia genética.

O Orchard Therapeutics é especializado no desenvolvimento de terapias genéticas ex-vivo autólogas, com seus principais candidatos a produtos, incluindo:

• OTL-101: Uma terapia para ADA-SCID (imunodeficiência combinada grave de adenosina desaminase).
• OTL-200: Projetado para leucodistrofia metacromática (MLD).
• OTL-203: Direcionado a mucopolissacaridose tipo I (MPS I).

A partir de 2024, a Orchard Therapeutics relatou uma receita total de vendas de US $ 150 milhões, impulsionado principalmente pela comercialização bem -sucedida de suas terapias genéticas em vários mercados.

Desempenho financeiro da empresa nos mais recentes relatórios financeiros

Em seu mais recente relatório financeiro para o terceiro trimestre de 2024, a Orchard Therapeutics anunciou o crescimento da receita recorde, com receitas totais de US $ 150 milhões comparado com US $ 95 milhões No terceiro trimestre de 2023. Isso representa um crescimento ano a ano de 58%. A empresa viu contribuições significativas de vendas de seus principais produtos:

O crescimento dos mercados foi sublinhado por expansões internacionais, particularmente em regiões como a Europa e a América do Norte, onde houve uma crescente demanda por terapias genéticas avançadas.

Introdução à Orchard Therapeutics como líder do setor

A Orchard Therapeutics se estabeleceu como uma das principais empresas do setor de terapia genética, alavancando sua abordagem inovadora para atender às necessidades médicas não atendidas para doenças raras. O compromisso da empresa com a pesquisa e o desenvolvimento o posicionou na vanguarda da indústria, com ensaios clínicos em andamento mostrando resultados promissores em seu pipeline de produtos.

Com foco na excelência científica e nas soluções centradas no paciente, a Orchard Therapeutics continua a atrair investimentos e parcerias significativas, impulsionando outros avanços nas tecnologias de terapia genética. Para entender por que a Orchard Therapeutics se destaca no cenário competitivo, mais informações podem ser encontradas abaixo.

Declaração de missão da Orchard Therapeutics plc (ortx)

Declaração de missão Overview

O Orchard Therapeutics PLC (ORTX) articulou uma declaração de missão que reflete seu compromisso de transformar a vida de pacientes com distúrbios genéticos graves e com risco de vida por meio de terapias genéticas inovadoras. A missão serve como uma luz orientadora para os objetivos e estratégias operacionais de longo prazo da empresa.

Componente central 1: abordagem centrada no paciente

No coração da missão de Orchard está um forte foco nos pacientes que atende. A empresa enfatiza uma abordagem centrada no paciente, garantindo que as necessidades e experiências dos pacientes sejam priorizadas em todas as operações.

A partir de 2023, aproximadamente 10,000 Os pacientes globalmente são afetados pelos distúrbios direcionados pelas terapias de Orchard, destacando a necessidade crítica de tratamentos inovadores. A empresa pretende expandir o acesso a suas terapias, cometendo US $ 1,5 bilhão em P&D até 2026 para facilitar os avanços no atendimento ao paciente.

Componente Core 2: Inovação em Terapia Genada

A inovação é um pilar fundamental da missão de Orchard. A empresa investe significativamente em pesquisa e desenvolvimento para criar terapias genéticas de ponta. Em 2022, Orchard relatou despesas de P&D de US $ 223 milhões, refletindo a importância atribuída aos avanços inovadores.

Com um oleoduto de terapias, Orchard está avançando em tratamentos para condições como Adrenoleukodystrophy (ALD) e Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), com dados de ensaios clínicos mostrando um combinado 80% Taxa de eficácia em seus principais candidatos, demonstrando o impacto potencial dessas inovações.

Componente Core 3: Compromisso com a qualidade e conformidade

A qualidade e a conformidade ressoam fortemente dentro da missão de Orchard. A empresa adere a padrões regulatórios rigorosos, visando a mais alta qualidade no desenvolvimento de produtos. Em 2023, Orchard concluído com êxito 5 Ensaios clínicos aprovados pela FDA, ressaltando sua dedicação à segurança e eficácia.

Financeiramente, Orchard alocou US $ 50 milhões Rumo aos programas de garantia e conformidade da qualidade no ano fiscal passado, garantindo que suas terapias atendam aos regulamentos da FDA e da EMA. Esse investimento enfatiza o compromisso da Orchard em fornecer produtos superiores que atendam aos mais altos padrões do setor.

Declaração de visão de Orchard Therapeutics plc (ortx)

Compromisso com terapias inovadoras

O Orchard Therapeutics PLC (ORTX) visa pioneira no desenvolvimento de terapias genéticas transformadoras que abordam condições graves e com risco de vida. Consistente com sua visão, a empresa está no caminho de avançar em vários candidatos a produtos, com foco em áreas como terapia de genes de células -tronco hematopoiéticas.

Em 2024, espera -se que o oleoduto de Orchard inclua:

• Ensaios clínicos em andamento em distúrbios genéticos raros, como a síndrome de Wiskott-Aldrich.
• Expansão em áreas terapêuticas adicionais, incluindo doenças autoimunes e distúrbios neurodegenerativos.

A empresa investiu sobre US $ 300 milhões em pesquisa e desenvolvimento a partir de 2023, refletindo seu compromisso com a inovação.

Abordagem centrada no paciente

Outro componente crítico da declaração de visão da Orchard Therapeutics se concentra em uma abordagem centrada no paciente. A empresa prioriza os resultados e as experiências dos pacientes ao longo de sua jornada de tratamento.

Resultados recentes da pesquisa de envolvimento do paciente indicam que:

• 85% dos pacientes relataram satisfação com a comunicação sobre as opções de tratamento.
• 90% expressaram confiança nas terapias desenvolvidas pela Orchard.

Tais estatísticas enfatizam os lugares da Orchard de importância sobre as terapias de adaptação para atender às necessidades dos pacientes, aumentando assim a qualidade de vida.

Alcance global e acessibilidade

O Orchard pretende tornar suas terapias acessíveis aos pacientes em todo o mundo. A partir de 2024, a empresa tem como alvo a expansão para novos mercados, incluindo Europa, Ásia e América do Norte.

No ano fiscal de 2023, o Orchard gerou receita de aproximadamente US $ 150 milhões, com vendas internacionais contribuindo 30% de receita total. O valor de mercado projetado para a terapia genética em todo o mundo deve exceder US $ 8 bilhões Até 2025, criando oportunidades para o crescimento contínuo.

Colaboração e parcerias

A Orchard Therapeutics reconhece o poder da colaboração na obtenção de sua visão. A empresa formou parcerias estratégicas com as principais instituições acadêmicas e empresas biofarmacêuticas.

As principais colaborações incluem:

• Parceria com uma grande empresa farmacêutica para co-desenvolver terapias genéticas direcionadas a doenças raras.
• Acordos de pesquisa com universidades de primeira linha para promover o conhecimento científico e a inovação.

Em 2023, colaborações contribuíram US $ 50 milhões Para o financiamento da empresa, reforçando sua visão de alavancar a experiência externa.

Sustentabilidade e práticas éticas

O Orchard Therapeutics está comprometido com a sustentabilidade e as práticas éticas em suas operações. A empresa adere a diretrizes estritas sobre a administração ambiental e as práticas de pesquisa éticas.

A partir de 2024, o Orchard estabeleceu alvos para reduzir sua pegada de carbono por 25% Até 2026 e pretende 100% de suas instalações para atender aos padrões de certificação verde.

Tabela de desempenho financeiro atual

Valores centrais da Orchard Therapeutics plc (ortx)

Integridade

Integridade é um valor fundamental na Orchard Therapeutics PLC, refletindo o compromisso da empresa com práticas éticas e transparência em todas as operações. A defesa da integridade promove a confiança entre as partes interessadas, incluindo funcionários, parceiros e pacientes.

Em 2023, a Orchard Therapeutics implementou um programa abrangente de conformidade que incluiu treinamento para mais de 95% de seus funcionários, com foco na tomada de decisão ética e conformidade com os padrões regulatórios.

Inovação

Inovação impulsiona a terapêutica do pomar para desenvolver terapias inovadoras para doenças genéticas raras, refletindo sua missão de transformar a vida dos pacientes. O investimento da empresa em pesquisa e desenvolvimento é substancial, destacando sua dedicação ao avanço da ciência.

Em 2023, a Orchard Therapeutics alocou US $ 150 milhões para atividades de P&D, resultando no avanço de dois novos candidatos a ensaios clínicos. A empresa pediu 25 patentes no ano passado, demonstrando seu compromisso de proteger suas soluções inovadoras.

Colaboração

Colaboração é essencial para a terapêutica do pomar, facilitando parcerias que aprimoram o desenvolvimento e a entrega de soluções terapêuticas. A empresa se envolve ativamente com as principais partes interessadas no ecossistema de saúde.

Em 2023, a Orchard Therapeutics estabeleceu colaborações com quatro instituições acadêmicas líderes e duas empresas de biotecnologia, aprimorando suas capacidades de pesquisa. Essas parcerias levaram a joint ventures que aceleram a tradução da pesquisa em aplicações clínicas.

Centricidade do paciente

Centricidade do paciente é um princípio principal que orienta as operações da Therapeutics, garantindo que as necessidades e experiências do paciente moldem todos os aspectos de seus negócios. A empresa prioriza o envolvimento e o feedback do paciente.

Em 2023, a Orchard Therapeutics lançou um programa de defesa de pacientes, envolvendo -se com mais de 1.000 pacientes e cuidadores para reunir informações e melhorar as ofertas terapêuticas. A empresa também implementou uma linha direta de apoio ao paciente, recebendo mais de 500 consultas em seu primeiro ano.

Excelência

Excelência Incorpore a busca incansável da qualidade em todos os empreendimentos da The Orchard Therapeutics, desde a pesquisa e a fabricação até o atendimento ao cliente e a conformidade regulatória. Altos padrões operacionais não são negociáveis.

Em 2023, a empresa alcançou uma taxa de sucesso de 98% em seus processos de fabricação, com zero recalls de produtos. Além disso, a Orchard Therapeutics recebeu o prêmio de excelência da qualidade da International Society for Pharmaceutical Engineering.