Declaração de missão, visão, & Valores centrais (2024) da Praxis Precision Medicines, Inc. (Prax)

Um Overview da Praxis Precision Medicines, Inc. (Prax)

Resumo geral da Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX)

A Praxis Precision Medicines, Inc. (Prax) é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico focado no desenvolvimento de tratamentos inovadores para distúrbios do sistema nervoso central. Fundada em 2015, a empresa desenvolveu um portfólio exclusivo de candidatos a produtos direcionados a várias condições neurológicas. A partir de 2024, a Praxis é conhecida principalmente por suas plataformas avançadas de desenvolvimento de medicamentos, Cerebrum ™ e Solidus ™, que incluem vários candidatos em estágio clínico. Os principais candidatos a produtos da empresa incluem Ulixacaltamida, Vormatrigine e Relutrigine.

Em 2024, a Praxis registrou vendas totais de aproximadamente US $ 1,1 milhão, impulsionadas principalmente por acordos de colaboração e serviços de pesquisa fornecidos sob suas parcerias, particularmente com a UCB Biopharma SRL. A empresa continua se concentrando em expandir seu pipeline e avançar seus ensaios clínicos, com investimentos substanciais em pesquisa e desenvolvimento.

Desempenho financeiro da empresa nos mais recentes relatórios financeiros

No último relatório financeiro dos nove meses encerrados em 30 de setembro de 2024, a Praxis registrou uma perda líquida de US $ 124,1 milhões, em comparação com uma perda líquida de US $ 96,4 milhões durante o mesmo período em 2023. O aumento de perdas foi atribuído a pesquisas e desenvolvimento mais altos As despesas, que aumentaram para US $ 96,1 milhões, de US $ 68,4 milhões ano a ano. As despesas operacionais no mesmo período totalizaram US $ 137,3 milhões, refletindo investimentos significativos em ensaios clínicos e desenvolvimento de produtos.

A receita de colaboração durante o período de nove meses foi registrada em US $ 1,1 milhão, uma queda de US $ 1,9 milhão em 2023. Apesar da perda, a empresa registrou outra receita de US $ 12,1 milhões, acima de US $ 2,2 milhões no ano anterior, principalmente devido à receita de juros de receita de juros a partir de Caixa, equivalentes de caixa e valores mobiliários comercializáveis.

Praxis's total assets as of September 30, 2024, amounted to $416.3 million, a significant increase from $87.9 million at the end of 2023. The company had cash, cash equivalents, and marketable securities of $411.2 million, which is expected to fund operations through at Menos 2027. A Companhia também concluiu ofertas públicas bem -sucedidas em janeiro e abril de 2024, gerando recursos líquidos de aproximadamente US $ 377,6 milhões e US $ 216,0 milhões, respectivamente.

Introdução à empresa como líder na indústria

A Praxis Precision Medicines, Inc. é reconhecida como líder na indústria biofarmacêutica, particularmente no campo da medicina de precisão para distúrbios neurológicos. A abordagem inovadora da empresa para o desenvolvimento de medicamentos e seu foco nas necessidades médicas de alta não atendimento a posicionará com destaque no setor. O compromisso da Praxis de avançar seus programas clínicos e alavancar colaborações estratégicas aumenta seu potencial para o sucesso a longo prazo.

A partir de 2024, a Praxis detém uma forte vantagem competitiva, apoiada por um pipeline robusto e recursos financeiros significativos. A empresa está pronta para fazer avanços significativos no tratamento de condições neurológicas complexas, tornando -se uma entidade notável para assistir na paisagem em evolução da medicina de precisão.

Declaração de missão da Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX)

Declaração de missão da empresa

A Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) é dedicada a traduzir idéias de epilepsias genéticas em terapias para distúrbios do sistema nervoso central (SNC) caracterizados por desequilíbrio neuronal de inibição da excitação. A declaração de missão é fundamental, pois guia os objetivos de longo prazo da empresa e a direção estratégica, concentrando-se em fornecer soluções inovadoras que atendem às necessidades médicas não atendidas significativas no espaço neurológico.

Componente Core 1: Inovação

A inovação está no coração da missão de Praxis. A empresa aplica insights genéticos avançados e plataformas proprietárias, a saber, o Cerebrum ™ e o Solidus ™, para desenvolver terapias de precisão. A plataforma Cerebrum ™ concentra -se em pequenas moléculas que modulam a excitabilidade neuronal, enquanto a plataforma Solidus ™ aproveita a tecnologia de oligonucleotídeos antisense. Em 30 de setembro de 2024, a empresa investiu aproximadamente US $ 96,1 milhões em pesquisa e desenvolvimento, refletindo seu compromisso com a inovação na descoberta de medicamentos.

Componente do núcleo 2: abordagem centrada no paciente

A Praxis está comprometida com uma abordagem centrada no paciente, garantindo que as terapias desenvolvidas sejam adaptadas para atender às necessidades específicas de indivíduos que sofrem de distúrbios do SNC. Os ensaios clínicos em andamento da Companhia, como o estudo Fase 3 Essential3 para Ulixacaltamida, destacam esse compromisso. Em 30 de setembro de 2024, a empresa registrou uma perda líquida de US $ 124,1 milhões, principalmente devido a investimentos significativos no desenvolvimento clínico que visam melhorar os resultados dos pacientes.

Componente Core 3: Colaboração

A colaboração é um aspecto essencial da missão da Praxis, permitindo à empresa aproveitar a experiência e os recursos externos. A parceria com a UCB Biopharma SRL, criada em dezembro de 2022, exemplifica esse espírito colaborativo, fornecendo uma estrutura para os esforços compartilhados de pesquisa e desenvolvimento. Durante os nove meses findos em 30 de setembro de 2024, a Praxis reconheceu a receita de colaboração de US $ 1,1 milhão, o que reflete o valor derivado de tais parcerias.

Declaração de visão da Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX)

Declaração de visão da Praxis Precision Medicines, Inc.

A Declaração de Visão da Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) concentra -se em transformar o cenário do tratamento para distúrbios neurológicos por meio de terapias inovadoras. A empresa pretende alavancar as idéias genéticas sobre o desenvolvimento de medicamentos de precisão que atendem às necessidades médicas não atendidas nos distúrbios do sistema nervoso central (SNC).

A Praxis se dedica a avançar suas plataformas proprietárias, Cerebrum ™ e Solidus ™, para criar terapias eficazes para vários distúrbios do SNC. A empresa enfatiza uma abordagem orientada a pesquisas, utilizando metodologias computacionais para melhorar a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos.

Utilizando uma profunda compreensão da excitabilidade e das redes neuronais, a Praxis visa desenvolver terapias que visam fundos genéticos específicos de condições neurológicas. Esse foco permite estratégias de tratamento personalizadas que prometem melhorar os perfis de eficácia e segurança.

A Praxis está comprometida em abordar lacunas significativas no tratamento de distúrbios neurológicos. Em 30 de setembro de 2024, a empresa possui um pipeline robusto com vários programas em vários estágios de desenvolvimento clínico, incluindo:

Esses candidatos representam o foco estratégico da Companhia no desenvolvimento de terapias que podem melhorar significativamente a qualidade de vida dos pacientes que sofrem dessas condições debilitantes.

A Praxis reconhece a importância da colaboração no avanço de sua missão. A Companhia firmou parcerias estratégicas, incluindo um contrato de colaboração com a UCB Biopharma SRL, que continua a aprimorar suas capacidades de pesquisa e expandir seus programas clínicos.

Em 30 de setembro de 2024, a Praxis tinha dinheiro, equivalentes de caixa e títulos comercializáveis, totalizando US $ 411,2 milhões, garantindo capital suficiente para financiar atividades contínuas de pesquisa e desenvolvimento em 2027. A Companhia pretende utilizar esses recursos para promover seu pipeline e buscar oportunidades de comercialização Uma vez que as aprovações regulatórias são obtidas.

No geral, a visão da Praxis Precision Medicines, Inc. está centrada na inovação, terapias focadas no paciente e crescimento estratégico para transformar o futuro do tratamento neurológico do distúrbio.

Valores centrais da Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX)

Valor central 1: Inovação

A inovação é uma pedra angular da Praxis Precision Medicines, Inc. (Prax), impulsionando o desenvolvimento de terapias para distúrbios neurológicos. A empresa se concentra em alavancar idéias genéticas para criar novos paradigmas de tratamento.

Em 2024, a Praxis investiu significativamente em pesquisa e desenvolvimento, com despesas totais de P&D no valor de US $ 96,1 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, em comparação com US $ 68,4 milhões no mesmo período em 2023. Esse aumento de US $ 27,7 milhões reflete um compromisso com a inovação Através do avanço de vários candidatos a produtos em estágio clínico em suas plataformas proprietárias, Cerebrum ™ e Solidus ™.

Exemplos específicos de iniciativas inovadoras incluem o programa Ulixacaltamida, que obteve um aumento de US $ 29,5 milhões nos gastos principalmente devido a atividades clínicas relacionadas ao seu programa de Fase 3.

Valor central 2: Integridade

A integridade é fundamental para o ethos operacional da Praxis, orientando as interações com as partes interessadas e os órgãos regulatórios. A empresa enfatiza a transparência e as práticas éticas em seus ensaios e colaborações clínicas.

Em 2024, a Praxis registrou receita de colaboração de US $ 1,1 milhão de seu contrato com a UCB, refletindo seu compromisso de manter a confiança e a confiabilidade nas parcerias. A Companhia também divulgou sua rigorosa adesão aos requisitos regulatórios, essencial na indústria biofarmacêutica, garantindo que todos os estudos clínicos sejam conduzidos de forma ética e responsável.

Valor central 3: Centralidade do paciente

A Praxis coloca uma forte ênfase na centralização do paciente, com foco no desenvolvimento de terapias que atendam às necessidades médicas não atendidas em distúrbios neurológicos. A missão da empresa está intimamente alinhada com a melhoria dos resultados dos pacientes.

Em 30 de setembro de 2024, a Praxis tinha dinheiro, equivalentes de caixa e títulos comercializáveis, totalizando US $ 411,2 milhões, que são destinados a financiar ensaios clínicos em andamento destinados a avançar em terapias para condições como a epilepsia. Esse compromisso financeiro sublinha a dedicação da Companhia em priorizar as necessidades do paciente e promover seu pipeline de produtos para tratamentos eficazes.

Valor central 4: colaboração

A colaboração é parte integrante da estratégia da Praxis, promovendo parcerias que aprimoram seus recursos de pesquisa e expandem suas ofertas terapêuticas. A empresa se envolve ativamente com outras organizações para ampliar seus esforços de pesquisa.

Em 2024, a Praxis celebrou acordos de colaboração que geraram aproximadamente US $ 14,8 milhões em receita. Além disso, a empresa consistentemente procurou parcerias, como com Tenacia, para alavancar a experiência compartilhada em desenvolvimento de medicamentos. Essa abordagem colaborativa é essencial para acelerar o ritmo da inovação e aumentar a eficácia de suas terapias.

Valor central 5: Excelência

A excelência é um princípio orientador na Praxis, impulsionando a empresa a alcançar os mais altos padrões em pesquisa, ensaios clínicos e práticas operacionais. Esse compromisso se reflete em seus rigorosos processos de garantia de qualidade.

Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, a Praxis registrou uma perda líquida de US $ 124,1 milhões, o que ressalta os desafios enfrentados na obtenção de excelência operacional enquanto avançava com extensas P&D. No entanto, o foco da empresa na excelência é evidente em seu investimento substancial em custos relacionados ao pessoal, que aumentou em US $ 8,5 milhões devido aos esforços de contratação destinados a aprimorar seus recursos de pesquisa.

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.