Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE): نموذج الأعمال التجارية [11-2024 محدث]

تعد شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) في طليعة الشركات التي تعمل على تطوير علاجات مبتكرة للأمراض الوراثية النادرة، وتسعى جاهدة لإحداث تأثير كبير على حياة المرضى. من خلال خط أنابيب قوي وشراكات استراتيجية، تلتزم Ultragenyx بالتقديم علاجات من الدرجة الأولى التي تلبي الاحتياجات الطبية غير الملباة. في منشور المدونة هذا، سوف نتعمق في الشركة قماش نموذج الأعمالواستكشاف مكوناته الرئيسية وكيف تساهم في مهمته المتمثلة في تحسين نتائج المرضى في مجال الأمراض النادرة. اكتشف كيف يتغلب Ultragenyx على التحديات ويستفيد من الفرص المتاحة في المشهد الصيدلاني أدناه.

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) – نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون مع KKC لتصنيع وتسويق Crysvita

دخلت Ultragenyx في شراكة مع KKC لتصنيع وتسويق عقارها Crysvita في مناطق معينة. اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، بلغ إجمالي الإيرادات من Crysvita 97.8 مليون دولار أمريكي، بما في ذلك 39.2 مليون دولار أمريكي من إيرادات حقوق الملكية من المبيعات في منطقة تقاسم الأرباح. تم نقل المسؤوليات التجارية إلى KKC في أبريل 2023، حيث تعترف الشركة بحصة الإيرادات كإيرادات حقوق ملكية، ويتم حسابها كنسبة مئوية من المبيعات تتراوح من منتصف 20% إلى 30%.

شراكات مع Regeneron لتوريد Evkeeza

دخلت Ultragenyx في تعاون مع Regeneron Pharmaceuticals في يناير 2022 لتسويق Evkeeza خارج الولايات المتحدة. وتنطوي الاتفاقية على مدفوعات هامة محتملة تصل إلى 63 مليون دولار بناءً على المعالم التنظيمية والمبيعات. وكانت الدفعة الأولية الأولية 30 مليون دولار. بالنسبة للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، حققت Ultragenyx مبيعات منتجات بقيمة 21.8 مليون دولار أمريكي من Evkeeza، مما يعكس زيادة كبيرة من 1.5 مليون دولار أمريكي في العام السابق.

اتفاقيات الترخيص لتطوير وأبحاث الأدوية

دخلت Ultragenyx في العديد من اتفاقيات الترخيص، بما في ذلك التعاون الملحوظ مع Mereo BioPharma. في هذه الاتفاقية، تكون Ultragenyx مسؤولة عن التطوير العالمي لـ setrusumab، مع دفع مبلغ 50 مليون دولار أمريكي مقدمًا عند الإغلاق. ويمكن أن يصل إجمالي المدفوعات المستقبلية إلى 245 مليون دولار، ويتوقف ذلك على إنجازات محددة في مجال التطوير السريري.

التحالفات مع المنظمات البحثية التعاقدية للتجارب السريرية

تتعاون Ultragenyx مع العديد من المنظمات البحثية التعاقدية (CROs) لإجراء التجارب السريرية بكفاءة. وبلغ إجمالي نفقات البحث والتطوير للشركة للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، 510.1 مليون دولار. تعد النفقات من CROs جزءًا من إجمالي تكاليف البحث والتطوير، والتي تشمل أيضًا تكاليف التصنيع والموظفين المتعلقة بالدراسات السريرية.

نوع الشراكة	شريك	الشروط المالية الرئيسية	تأثير الإيرادات (2024)
تصنيع & التسويق	KKC	نطاق حقوق الملكية: 20%-30% من المبيعات	97.8 مليون دولار (إجمالي إيرادات Crysvita)
اتفاقية التوريد	ريجينيرون	مقدما: 30 مليون دولار؛ المعالم الرئيسية: ما يصل إلى 63 مليون دولار	21.8 مليون دولار (مبيعات إيفكيزا)
اتفاقية الترخيص	ميريو بيوفارما	مقدماً: 50 مليون دولار؛ المعالم الرئيسية: ما يصل إلى 245 مليون دولار	لا يوجد
التجارب السريرية	CROs المختلفة	جزء من نفقات البحث والتطوير	510.1 مليون دولار (إجمالي نفقات البحث والتطوير)

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج العمل: الأنشطة الرئيسية

بحث وتطوير علاجات جديدة للأمراض النادرة

تركز شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. على البحث والتطوير (R&D) للعلاجات المبتكرة التي تستهدف الأمراض النادرة على وجه التحديد. اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، أعلنت الشركة عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 510.1 مليون دولار أمريكي للأشهر التسعة المنتهية، مقارنة بـ 487.9 مليون دولار أمريكي للفترة نفسها من عام 2023، مما يعكس زيادة في الاستثمار نحو تطوير خط أنابيبها السريري. يعد هذا الاستثمار أمرًا بالغ الأهمية لتطوير علاجات مثل Crysvita وDojolvi وEvkeeza.

التجارب السريرية للمرشحين المنتج

تجري الشركة بنشاط تجارب سريرية لتقييم سلامة وفعالية منتجاتها المرشحة. وفي عام 2024، تم تحقيق معالم سريرية مهمة، بما في ذلك تقديم البيانات الخاصة بـ UX701، وهو علاج جيني لمرض ويلسون. تم تصميم التجارب لتوفير البيانات اللازمة لتقديم الطلبات التنظيمية. اعتبارًا من أحدث التقارير، لدى Ultragenyx برامج سريرية مستمرة للعلاجات الجينية التي تعتبر ضرورية لتطوير عروضها العلاجية.

تصنيع منتجات العلاج الجيني

أنشأت Ultragenyx منشأة لتصنيع العلاج الجيني لإنتاج علاجاتها المبتكرة. كانت التكاليف المرتبطة بتصنيع المواد والمنتجات الدوائية كبيرة، حيث تم الإبلاغ عن 39.8 مليون دولار أمريكي لتغطية نفقات التصنيع في الأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024. ويعد هذا المرفق ضروريًا لتوسيع نطاق الإنتاج لتلبية الطلب المتوقع على منتجاتهم المعتمدة.

تسويق وتسويق الأدوية المعتمدة

نفذت الشركة استراتيجيات تسويقية للترويج لمنتجاتها المعتمدة، والتي تشمل Crysvita وDojolvi وEvkeeza. بلغ إجمالي مبيعات المنتجات 213.5 مليون دولار أمريكي للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، ارتفاعًا من 128.8 مليون دولار أمريكي في نفس الفترة من عام 2023. ويمثل هذا زيادة بنسبة 66% مدفوعة بالطلب المتزايد وجهود التسويق الفعالة عبر مختلف الأسواق، بما في ذلك أمريكا الشمالية واللاتينية. أمريكا. تستفيد المبادرات التسويقية من التعاون والشراكات لتعزيز اختراق السوق والوصول إلى هذه العلاجات المهمة.

نوع النشاط	تفاصيل	الأثر المالي (2024)
البحث والتطوير	الاستثمار في علاجات جديدة للأمراض النادرة	510.1 مليون دولار
التجارب السريرية	التجارب المستمرة للمرشحين المنتج	متضمنة في نفقات البحث والتطوير
تصنيع	إنتاج منتجات العلاج الجيني	39.8 مليون دولار
التسويق والتسويق	بيع الأدوية المعتمدة	213.5 مليون دولار

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج العمل: الموارد الرئيسية

خط أنابيب قوي للعلاج الجيني والمنتجات البيولوجية

قامت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. بتطوير خط أنابيب قوي يركز على العلاج الجيني والمنتجات البيولوجية التي تهدف إلى علاج الأمراض الوراثية النادرة. تعمل الشركة على تطوير العديد من المنتجات المرشحة، بما في ذلك:

• UX111: العلاج الجيني AAV9 لمتلازمة سانفيليبو من النوع أ.
• DTX401: العلاج الجيني AAV8 لمرض تخزين الجليكوجين من النوع Ia.
• DTX301: العلاج الجيني AAV8 لنقص أورنيثين ترانسكارباميلاز.
• UX701: العلاج الجيني لمرض ويلسون، والذي يخضع حاليًا للتجارب السريرية.

فريق البحث والتطوير والإدارة من ذوي الخبرة

يتولى قيادة Ultragenyx فريق إداري يتمتع بخبرة عميقة في مجال تطوير المستحضرات الصيدلانية الحيوية. وتركز الشركة على تطوير الأدوية بكفاءة من حيث الوقت والتكلفة، بهدف تقديم العلاج للمرضى بسرعة. يركز فريق البحث والتطوير على كل من التطوير الداخلي والتعاون لتعزيز خط منتجاته.

محفظة الملكية الفكرية بما في ذلك براءات الاختراع

وتحتفظ الشركة بمحفظة قوية للملكية الفكرية، وهو أمر بالغ الأهمية لحماية ابتكاراتها. اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، تمتلك Ultragenyx العديد من براءات الاختراع التي تغطي منتجاتها وتقنياتها، مما يوفر ميزة تنافسية في سوق الأدوية الحيوية.

الموارد المالية بمبلغ 824.7 مليون دولار نقدًا وما في حكمه حتى 30 سبتمبر 2024

اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، ذكرت Ultragenyx ما يلي:

المقياس المالي	قيمة
النقد والنقد المعادل	824.7 مليون دولار
إجمالي الإيرادات (الربع الثالث 2024)	139.5 مليون دولار
صافي الخسارة (الربع الثالث 2024)	(133.5) مليون دولار
مصاريف البحث والتطوير (الربع الثالث 2024)	170.1 مليون دولار
مبيعات المنتجات (الربع الثالث 2024)	77.3 مليون دولار

يوفر هذا الوضع المالي لشركة Ultragenyx الموارد اللازمة لمواصلة جهود البحث والتطوير ودعم احتياجاتها التشغيلية بشكل فعال.

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) – نموذج الأعمال: عروض القيمة

علاجات مبتكرة للأمراض الوراثية النادرة والنادرة للغاية

تركز شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. على تطوير علاجات مبتكرة للأمراض الوراثية النادرة والنادرة للغاية، مع الالتزام بتلبية الاحتياجات الطبية الكبيرة التي لم تتم تلبيتها. وتشمل منتجاتها المعتمدة ما يلي:

• كريسفيتا® (بوروسوماب) - لعلاج نقص فوسفات الدم المرتبط بالصبغي X (XLH) ولين العظام الناجم عن الورم (TIO).
• ميبسفي® (فيسترونيداز ألفا) - لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي السابع (MPS VII).
• دوجولفي® (تريهيبتانوين) - لعلاج اضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة.
• ايفكيزا® (ايفيناكوماب) - لعلاج فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل (HoFH).

علاجات من الدرجة الأولى مع تسميات الأدوية اليتيمة

نجحت Ultragenyx في تطوير علاجات من الدرجة الأولى حصلت على تصنيفات الأدوية اليتيمة، والتي توفر فوائد مثل التفرد في السوق وحوافز لتطوير علاجات للأمراض النادرة. على سبيل المثال:

• كان Crysvita أول علاج معتمد يستهدف السبب الكامن وراء مرض XLH.
• تم التعرف على Mepsevii كأول علاج لـ MPS VII.

الالتزام بتحسين نتائج المرضى من خلال العلاجات المستهدفة

Ultragenyx مكرس لتعزيز نتائج المرضى من خلال العلاجات المستهدفة التي تم تطويرها بدقة بناءً على بيانات سريرية قوية. وينعكس التزامهم في الاستثمارات الكبيرة في البحث والتطوير، حيث تصل النفقات إلى:

سنة	نفقات البحث والتطوير (بالآلاف)
2024 (الربع الثالث)	$170,109
2023 (الربع الثالث)	$157,245

بيانات سريرية قوية تدعم فعالية المنتج

تؤكد Ultragenyx على أهمية البيانات السريرية القوية في التحقق من فعالية منتجاتها. على سبيل المثال:

• في التجارب السريرية ل UX701أظهر المرضى استقرار النحاس غير المرتبط بالسيرولوبلازمين إلى المستويات الطبيعية بعد العلاج، مما أظهر فعالية واعدة في معالجة حالات وراثية محددة.
• تشير النتائج السريرية إلى أن ستة من أصل خمسة عشر مريضًا مسجلين في الدراسة قد توقفوا تمامًا عن علاجات الرعاية القياسية.

اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، أعلنت Ultragenyx عن إجمالي إيرادات قدرها 395.4 مليون دولار، زيادة كبيرة من 306.9 مليون دولار في نفس الفترة من عام 2023، مدفوعًا إلى حد كبير بزيادة الطلب على منتجاتها.

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج العمل: العلاقات مع العملاء

المشاركة المباشرة مع المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى

تحافظ شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. على مشاركة مباشرة قوية مع متخصصي الرعاية الصحية (HCPs) والمرضى من خلال مبادرات مختلفة. وذكرت الشركة أنها تستضيف أكثر 50 فعالية تعليمية سنويا موجهة إلى مقدمي الرعاية الصحية لمناقشة الأمراض النادرة وخيارات العلاج. في عام 2023، قامت Ultragenyx بتوسيع نطاق انتشارها من خلال إنشاء مركز مخصص فريق مشاركة العملاء مما أدى إلى زيادة التواصل المباشر مع أكثر من 1000 مقدم رعاية صحية في جميع أنحاء الولايات المتحدة.

برامج دعم للمرضى على العلاجات

قامت Ultragenyx بتطوير برامج دعم شاملة للمرضى الذين يخضعون للعلاج. اعتبارًا من عام 2024، ذكرت الشركة أن برنامج دعم المرضى Ultragenyx وقد ساعد أكثر من 2500 مريض منذ إطلاقه. يتضمن هذا البرنامج خدمات مثل:

• المساعدة المالية لتغطية تكاليف الدواء
• دعم الملاحة للتغطية التأمينية
• إمكانية الوصول إلى المتخصصين في الرعاية الصحية على مدار 24 ساعة طوال أيام الأسبوع لطرح الأسئلة المتعلقة بالعلاج

وفي عام 2023، خصصت الشركة ما يقرب من 5 ملايين دولار تجاه مبادرات الدعم هذه، مما يدل على التزامها برعاية المرضى وإمكانية الوصول إليهم.

التعاون مع مجموعات الدفاع عن المرضى

تتعاون Ultragenyx بنشاط مع مختلف مجموعات الدفاع عن المرضى لتعزيز الوعي ودعم الأمراض النادرة. في عام 2023، دخلت الشركة في شراكة مع أكثر من 20 منظمة دعوية، بما في ذلك المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (NORD). وقد سهلت هذه التعاونات ما يلي:

• حملات تعليمية مشتركة تصل إلى جمهور يزيد عن 100.000 فرد
• إجمالي تمويل المبادرات البحثية 1.2 مليون دولار
• تطوير الموارد والأدوات للمرضى وأسرهم

وقد أثبتت هذه الشراكات أهميتها في تعزيز مجتمع داعم للمرضى وزيادة الوعي حول علاجات Ultragenyx.

التعليم المستمر والتواصل فيما يتعلق باستخدام المنتج

تؤكد Ultragenyx على التعليم المستمر والتواصل فيما يتعلق بمنتجاتها. نفذت الشركة استراتيجية اتصال قوية تتضمن ما يلي:

• يتم إرسال النشرات الإخبارية الشهرية إلى أكثر 15.000 مشترك، وتوفير تحديثات حول استخدام المنتج ونتائج الأبحاث الجديدة
• الندوات عبر الإنترنت ووحدات التدريب عبر الإنترنت التي وصلت إلى أكثر من 8000 متخصص في الرعاية الصحية في عام 2023
• بوابات إلكترونية مخصصة للمرضى ومقدمي الرعاية، مع أكثر من 5000 مستخدم نشط

وقد أدى التزام Ultragenyx بالتعليم إلى زيادة كبيرة في معدلات اعتماد المنتج، حسبما ورد نمو 20% في الوصفات الطبية لمنتجها الرئيسي، كريسفيتا، في العام الماضي.

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج الأعمال: القنوات

التوزيع من خلال الصيدليات المتخصصة ومقدمي الرعاية الصحية

تستخدم شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. شبكة من الصيدليات المتخصصة لتوزيع منتجاتها، مما يضمن حصول المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة على الأدوية الأساسية. أقامت الشركة علاقات مع العديد من مقدمي الرعاية الصحية لتسهيل هذا التوزيع. على سبيل المثال، في أمريكا الشمالية، دخلت Ultragenyx في شراكة مع العديد من الصيدليات المتخصصة لإدارة توزيع منتجاتها بشكل فعال، والتي تشمل Crysvita وMepsevii وDojolvi وEvkeeza. تعتبر هذه الشبكة ضرورية للوصول إلى المرضى الذين يحتاجون إلى هذه العلاجات المتخصصة، وخاصة أولئك الذين لديهم خيارات علاجية محدودة.

المبيعات المباشرة في أمريكا الشمالية وأسواق دولية مختارة

في عام 2024، أعلنت Ultragenyx عن إيرادات إجمالية قدرها 139.5 مليون دولار أمريكي للربع الثالث، مع جزء كبير مستمد من المبيعات المباشرة في أمريكا الشمالية، والتي تمثل 77.3 مليون دولار أمريكي من مبيعات المنتجات. تمتد استراتيجية المبيعات المباشرة للشركة لتشمل أسواقًا دولية مختارة حيث تهدف إلى ترسيخ وجودها. على سبيل المثال، ساهم إطلاق Evkeeza في اليابان والعديد من الأسواق في مناطق أوروبا والشرق الأوسط وأفريقيا (EMEA) في نمو إيراداتها، حيث أظهرت مبيعات المنتجات في هذه المناطق زيادة ملحوظة.

منتج	مبيعات الربع الثالث من عام 2024 (بالآلاف)	مبيعات الربع الثالث من عام 2023 (بالآلاف)	تغيير النسبة المئوية
كريسفيتا	35,604	19,200	85%
ميبسفي	9,616	5,633	71%
دوجولفي	21,374	16,553	29%
افكيزا	10,657	963	لا معنى لها
إجمالي مبيعات المنتجات	77,251	42,349	82%

التعاون مع الشركاء للوصول إلى الأسواق على نطاق أوسع

تتعاون Ultragenyx بنشاط مع شركات الأدوية الحيوية الأخرى لتعزيز وصول منتجاتها إلى الأسواق. إحدى الشراكات البارزة هي مع شركة Regeneron Pharmaceuticals لتسويق Evkeeza خارج الولايات المتحدة. ويتيح هذا التعاون لشركة Ultragenyx الاستفادة من شبكات التوزيع الراسخة لشركة Regeneron وخبراتها في الأسواق العالمية. وكجزء من هذه الاتفاقية، تلتزم Ultragenyx بدفع ما يصل إلى 63.0 مليون دولار أمريكي كدفعات هامة، بشرط تحقيق مراحل تنظيمية ومبيعات محددة. يعد مثل هذا التعاون أمرًا حيويًا لتوسيع نطاق Ultragenyx والتأكد من أن علاجاته متاحة لعدد أكبر من المرضى.

منصات إلكترونية لتعليم المرضى ودعمهم

تستخدم Ultragenyx منصات عبر الإنترنت لتوفير التعليم والدعم للمرضى ومقدمي الرعاية الصحية. تم تصميم هذه المنصات لتعزيز مشاركة المرضى والتأكد من أن الأفراد الذين يتلقون العلاج لديهم إمكانية الوصول إلى المعلومات الضرورية المتعلقة بعلاجاتهم. يقدم موقع الشركة الإلكتروني والموارد الرقمية ذات الصلة معلومات شاملة عن منتجاتها، بالإضافة إلى أدوات لإدارة خطط العلاج. تعتبر هذه المبادرة ضرورية، خاصة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة، حيث قد تكون المعلومات شحيحة. يعكس تركيز الشركة على المشاركة الرقمية فهمًا للحاجة إلى أنظمة دعم يمكن الوصول إليها في مشهد الرعاية الصحية.

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة

تركز شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. على المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة، بهدف تلبية الاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة. تستهدف العلاجات المعتمدة من الشركة حالات محددة، حيث غالبًا ما يكون عدد المرضى صغيرًا ولكنه حرج. على سبيل المثال، بلغ إجمالي الإيرادات للأشهر الثلاثة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، 139.5 مليون دولار أمريكي، مما يعكس زيادة بنسبة 42% من 98.1 مليون دولار أمريكي في نفس الفترة من عام 2023، ويرجع ذلك إلى حد كبير إلى زيادة الطلب على منتجاتها.

مقدمو الرعاية الصحية والمتخصصون في الأمراض النادرة

تتعاون الشركة بشكل وثيق مع مقدمي الرعاية الصحية والمتخصصين الذين يعالجون الأمراض النادرة. هؤلاء المهنيين ضروريون في تشخيص ووصف العلاجات للمرضى. اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، كان لدى Ultragenyx مجموعة منتجات متنوعة، بما في ذلك Crysvita، التي حققت مبيعات بقيمة 35.6 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2024، بزيادة 85٪ عن العام السابق.

المستشفيات والعيادات المتخصصة

تعمل المستشفيات والعيادات المتخصصة كقطاعات عملاء رئيسية حيث يتم استخدام منتجات Ultragenyx. غالبًا ما تكون هذه المرافق مجهزة بالموارد اللازمة لإدارة الأمراض النادرة. أفادت الشركة أن إجمالي مبيعات المنتجات وصل إلى 77.3 مليون دولار أمريكي في الربع الثالث من عام 2024، بزيادة قدرها 82٪ من 42.3 مليون دولار أمريكي في الربع الثالث من عام 2023، مما يشير إلى الإقبال القوي على علاجاتها في البيئات السريرية.

المؤسسات البحثية والمتعاونين

تلعب المؤسسات البحثية والمتعاونون دورًا محوريًا في Ultragenyx في تعزيز التطوير العلاجي. وتشارك الشركة في شراكات وتعاون لتعزيز الجهود البحثية. على سبيل المثال، كان لدى Ultragenyx 824.7 مليون دولار نقدًا وما يعادله اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، مما يمكنها من الحفاظ على مبادرات البحث والتطوير واسعة النطاق.

شريحة العملاء	المنتجات الرئيسية	الإيرادات (الربع الثالث 2024)	معدل النمو
المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة	كريسفيتا، ميبسفي، دوجولفي، إيفكيزا	139.5 مليون دولار	42%
مقدمي الرعاية الصحية والمتخصصين	كريسفيتا	35.6 مليون دولار	85%
المستشفيات والعيادات المتخصصة	جميع المنتجات المعتمدة	77.3 مليون دولار	82%
المؤسسات البحثية والمتعاونين	التعاون البحثي	824.7 مليون دولار (احتياطيات نقدية)	لا يوجد

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج العمل: هيكل التكلفة

نفقات كبيرة على البحث والتطوير

شركة ألتراجينيكس للأدوية توقعت نفقات كبيرة على البحث والتطوير تبلغ حوالي 510.1 مليون دولار لعام 2024. وتشمل هذه النفقات التكاليف المرتبطة بالدراسات السريرية وتصنيع المواد الدوائية وتكاليف الموظفين بما في ذلك الرواتب والمزايا.

تكاليف التصنيع والإنتاج

ترتبط تكاليف التصنيع والإنتاج لـ Ultragenyx في المقام الأول بإنتاج علاجاته. للتسعة أشهر المنتهية في 30 سبتمبر 2024، بلغت تكلفة المبيعات 59.8 مليون دولار، مما يعكس زيادة 80% مقارنة بنفس الفترة من عام 2023. وتعزى هذه الزيادة إلى زيادة الطلب على المنتجات المعتمدة بشكل خاص كريسفيتا و افكيزا.

تكلفة تقسيم المبيعات	الثلاثة أشهر المنتهية في 30 سبتمبر 2024	الثلاثة أشهر المنتهية في 30 سبتمبر 2023	يتغير (٪)
تكلفة المبيعات	21.0 مليون دولار	11.0 مليون دولار	91%
التكلفة الإجمالية للمبيعات (تسعة أشهر)	59.8 مليون دولار	33.2 مليون دولار	80%

مصاريف التسويق والترويج لإطلاق المنتجات

تعتبر نفقات التسويق والترويج ضرورية لإطلاق المنتجات ودعم المبيعات المستمر. في التسعة أشهر المنتهية في 30 سبتمبر 2024، بلغ إجمالي مصاريف البيع والعمومية والإدارية والتي تشمل تكاليف التسويق 239.1 مليون دولار، يمثل أ 3% زيادة من 233.0 مليون دولار في نفس الفترة من عام 2023.

التكاليف الإدارية والتشغيلية

تم الإبلاغ عن التكاليف الإدارية والتشغيلية، والتي تشمل النفقات العامة المختلفة 80.4 مليون دولار للأشهر الثلاثة المنتهية في 30 سبتمبر 2024. تشمل هذه التكاليف تعويضات الموظفين وصيانة المرافق والدعم التشغيلي الآخر الضروري للحفاظ على البنية التحتية للشركة.

توزيع التكاليف الإدارية	الثلاثة أشهر المنتهية في 30 سبتمبر 2024	الثلاثة أشهر المنتهية في 30 سبتمبر 2023	يتغير (٪)
المصاريف البيعية والعمومية والإدارية	80.4 مليون دولار	74.9 مليون دولار	7%

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات من العلاجات المعتمدة مثل Crysvita وEvkeeza

بالنسبة للأشهر الثلاثة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، أعلنت Ultragenyx عن إجمالي مبيعات منتجات بقيمة 77.3 مليون دولار أمريكي، وهو ما يعكس زيادة بنسبة 82٪ مقارنة بـ 42.3 مليون دولار أمريكي لنفس الفترة من عام 2023. وفيما يلي تفاصيل مبيعات المنتجات:

منتج	مبيعات الربع الثالث من عام 2024 (بالآلاف)	مبيعات الربع الثالث من عام 2023 (بالآلاف)	يتغير (٪)
كريسفيتا	35,604	19,200	85
دوجولفي	21,374	16,553	29
ميبسفي	9,616	5,633	71
افكيزا	10,657	963

وبالنسبة للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، بلغ إجمالي مبيعات المنتجات 213.5 مليون دولار أمريكي، ارتفاعًا من 128.8 مليون دولار أمريكي في الفترة نفسها من عام 2023، وهو ما يمثل زيادة بنسبة 66%.

إيرادات حقوق الملكية من التعاون واتفاقيات الترخيص

حققت Ultragenyx إيرادات حقوق ملكية بشكل أساسي من Crysvita، والتي بلغت 62.2 مليون دولار أمريكي للربع الثالث من عام 2024، بزيادة قدرها 12٪ من 55.7 مليون دولار أمريكي في الربع الثالث من عام 2023. بالنسبة للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، بلغ إجمالي إيرادات حقوق الملكية 181.8 مليون دولار أمريكي، مقارنة بـ 106.9 مليون دولار أمريكي لـ نفس الفترة من عام 2023 بنسبة زيادة قدرها 70%.

يتم احتساب إيرادات حقوق الملكية على أساس المبيعات في مناطق حصة الأرباح وهي مستمدة من الاتفاقيات المبرمة مع شركاء مثل KKC وRoyalty Pharma.

الإيرادات المستقبلية المحتملة من منتجات خطوط الأنابيب عند الموافقة عليها

لدى Ultragenyx العديد من المنتجات في طور الإنتاج والتي يمكن أن تساهم في الإيرادات المستقبلية. من بين المرشحين البارزين:

• UX701 - المرحلة الأولى من التجارب السريرية مستمرة.
• UX143 - المرحلة الأولى من التجارب السريرية مستمرة.
• DTX301 وDTX401 – برامج العلاج الجيني مع إمكانية إحداث تأثير كبير على السوق.

يمكن أن يؤدي التطوير الناجح لهؤلاء المرشحين والموافقة عليهم إلى تحقيق إيرادات مستقبلية كبيرة، على الرغم من عدم توفر توقعات مالية محددة في الوقت الحالي.

إيرادات حقوق الملكية غير النقدية من المبيعات في مناطق تقاسم الأرباح

تسجل Ultragenyx أيضًا إيرادات حقوق الملكية غير النقدية من المبيعات في المناطق التي لديها فيها ترتيبات لتقاسم الأرباح. بالنسبة للربع الثالث من عام 2024، تم الإبلاغ عن إيرادات حقوق الملكية غير النقدية من مبيعات Crysvita بمبلغ 16.8 مليون دولار أمريكي، مقارنة بـ 15.1 مليون دولار أمريكي في الربع الثالث من عام 2023. وبالنسبة للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، ارتفع هذا الرقم إلى 49.0 مليون دولار أمريكي من 27.5 مليون دولار أمريكي في العام السابق.

يتم إثبات هذه الإيرادات على أنها غير نقدية بسبب طبيعة الاتفاقيات المبرمة مع الشركاء، مما يعكس حصة من المبيعات دون معاملات نقدية فورية.

نوع الإيرادات	إيرادات الربع الثالث من عام 2024 (بآلاف الدولارات)	إيرادات الربع الثالث من عام 2023 (بالآلاف الدولارات)	يتغير (٪)
إيرادات حقوق الملكية لـCrysvita	62,243	55,703	12
إيرادات الإتاوات غير النقدية	16,796	15,070	11

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.