Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (selten): Geschäftsmodell-Leinwand [11-2024 Aktualisiert]

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Selten) steht vor der Entwicklung innovativer Therapien für seltene genetische Erkrankungen und bemüht sich, einen signifikanten Einfluss auf das Leben der Patienten zu haben. Mit einer robusten Pipeline und einer strategischen Partnerschaften setzt sich Ultragenyx zur Lieferung ein Erste Behandlungen Das befasst sich mit nicht gedeckten medizinischen Bedürfnissen. In diesem Blog -Beitrag werden wir uns mit dem Unternehmen befassen Geschäftsmodell CanvasErforschung seiner Schlüsselkomponenten und wie sie dazu beitragen, die Ergebnisse der Patienten im Raum für seltene Krankheiten zu verbessern. Entdecken Sie, wie Ultragenyx navigiert, und nutzt die Möglichkeiten in der unten stehenden Pharmalandschaft.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Selten) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Zusammenarbeit mit KKC für die Herstellung und Vermarktung von Crysvita

Ultragenyx hat sich mit KKC für die Herstellung und Vermarktung seines Arzneimittelscrysvita in bestimmten Gebieten zusammengetan. Zum 30. September 2024 betrug der Gesamtumsatz von Crysvita 97,8 Mio. USD, was aus dem Umsatz im Bereich Profit-Share-Territorium 39,2 Mio. USD an Lizenzgebühren enthielt. Der Übergang der kommerziellen Verantwortlichkeiten zu KKC ereignete sich im April 2023, wo das Unternehmen den Umsatzanteil als Lizenzgebühren um Einnahmen auszeichnet, der als Prozentsatz des Umsatzes von Mitte bis 20% bis 30% berechnet wurde.

Partnerschaften mit Regeneron für die Evkeeza -Versorgung

Ultragenyx nahm im Januar 2022 eine Zusammenarbeit mit Regeneron Pharmaceuticals ein, um Evkeeza außerhalb der USA zu kommerzialisieren. Die Vereinbarung beinhaltet potenzielle Meilensteinzahlungen von bis zu 63 Millionen US -Dollar, basierend auf Regulierungs- und Verkaufsmeilensteinen. Die anfängliche Vorauszahlung betrug 30 Millionen US -Dollar. In den neun Monaten zum 30. September 2024 erkannte Ultragenyx den Produktumsatz von 21,8 Mio. USD von Evkeeza, was auf einen erheblichen Anstieg von 1,5 Mio. USD im Vorjahr zurückzuführen ist.

Lizenzvereinbarungen für Arzneimittelentwicklung und Forschung

Ultragenyx hat mehrere Lizenzvereinbarungen geschlossen, darunter eine bemerkenswerte Zusammenarbeit mit Mereo Biopharma. In dieser Vereinbarung ist Ultragenyx für die globale Entwicklung von Setrusumab verantwortlich, wobei bei der Schließung eine Vorauszahlung von 50 Millionen US -Dollar geleistet wird. Zukünftige Meilensteinzahlungen könnten bis zu 245 Millionen US -Dollar in Höhe von spezifischen klinischen Entwicklungsleistungen abhängen.

Allianzen mit Vertragsforschungsorganisationen für klinische Studien

Ultragenyx arbeitet mit verschiedenen Vertragsforschungsorganisationen (CROs) zusammen, um klinische Studien effizient durchzuführen. Die Forschungs- und Entwicklungskosten des Unternehmens für die neun Monate am 30. September 2024 beliefen sich auf 510,1 Mio. USD. Die Kosten von CROs sind Teil der Gesamtkosten für F & E, einschließlich der Herstellungs- und Personalkosten im Zusammenhang mit klinischen Studien.

Partnerschaftstyp	Partner	Wichtige finanzielle Begriffe	Einnahmenauswirkungen (2024)
Herstellung & Vermarktung	KKC	Lizenzgebiet: 20% -30% des Umsatzes	97,8 Mio. USD (Total Crysvita -Umsatz)
Versorgungsvereinbarung	Regeneron	Vorab: 30 Millionen Dollar; Meilensteine: bis zu 63 Millionen US -Dollar	21,8 Millionen US -Dollar (Evokeeza -Umsatz)
Lizenzvertrag	Mereo Biopharma	Vorab: 50 Millionen Dollar; Meilensteine: bis zu 245 Millionen US -Dollar	N / A
Klinische Studien	Verschiedene Cros	Teil der F & E -Kosten	510,1 Mio. USD (Gesamtkosten für F & E)

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Selten) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Forschung und Entwicklung neuartiger Therapien für seltene Krankheiten

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. konzentriert sich auf die Forschung und Entwicklung (F & E) innovativer Therapien, die speziell auf seltene Krankheiten abzielen. Zum 30. September 2024 meldete das Unternehmen für die neun endgültigen Monate F & E -Ausgaben in Höhe von 510,1 Mio. USD, verglichen mit 487,9 Mio. USD für den gleichen Zeitraum im Jahr 2023, was auf eine Erhöhung der Investition in die Weiterentwicklung ihrer klinischen Pipeline zurückzuführen ist. Diese Investition ist entscheidend für die Entwicklung von Therapien wie Crysvita, Dojolvi und Evkeeza.

Klinische Studien für Produktkandidaten

Das Unternehmen führt aktiv klinische Studien durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit seiner Produktkandidaten zu bewerten. Im Jahr 2024 wurden signifikante klinische Meilensteine ​​erreicht, einschließlich der Einreichung von Daten für UX701, einer Gentherapie bei Wilson -Erkrankungen. Die Versuche sollen die erforderlichen Daten für regulatorische Einreichungen bereitstellen. Nach den neuesten Berichten hat Ultragenyx laufende klinische Programme für Gentherapien, die für die Weiterentwicklung ihrer therapeutischen Angebote von entscheidender Bedeutung sind.

Herstellung von Gentherapieprodukten

Ultragenyx hat eine Gentherapie -Produktionsstätte für die Herstellung seiner innovativen Therapien eingerichtet. Die mit der Herstellung von Arzneimittelsubstanz und -produkt verbundenen Kosten waren in den neun Monaten zum 30. September 2024 von 39,8 Mio. USD für die Produktionskosten erheblich. Diese Einrichtung ist für die Erhöhung der Produktion von wesentlicher Bedeutung, um die erwartete Nachfrage nach ihren zugelassenen Produkten zu befriedigen.

Vermarktung und Vermarktung von zugelassenen Medikamenten

Das Unternehmen hat Marketingstrategien umgesetzt, um seine zugelassenen Produkte zu fördern, darunter Crysvita, Dojolvi und Evkeeza. Der Gesamtproduktumsatz erreichte in den neun Monaten zum 30. September 2024 213,5 Mio. USD, gegenüber 128,8 Mio. USD im gleichen Zeitraum 2023. Dies entspricht einem Anstieg um 66%, der von erhöhten Nachfrage und effektiven Vermarktungsbemühungen in verschiedenen Märkten, einschließlich Nordamerika und Latein Amerika. Die Marketinginitiativen nutzen Kooperationen und Partnerschaften, um die Marktdurchdringung und den Zugang zu diesen kritischen Therapien zu verbessern.

Aktivitätstyp	Details	Finanzielle Auswirkungen (2024)
Forschung und Entwicklung	Investitionen in neuartige Therapien für seltene Krankheiten	510,1 Millionen US -Dollar
Klinische Studien	Laufende Versuche für Produktkandidaten	In F & E -Kosten enthalten
Herstellung	Produktion von Gentherapieprodukten	39,8 Millionen US -Dollar
Marketing und Kommerzialisierung	Verkauf von zugelassenen Arzneimitteln	213,5 Millionen US -Dollar

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Selten) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Starke Pipeline der Gentherapie und biologischen Produkte

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat eine robuste Pipeline entwickelt, die sich auf Gentherapie und biologische Produkte konzentriert, um seltene genetische Erkrankungen zu behandeln. Das Unternehmen fördert mehrere Produktkandidaten, darunter:

• UX111: AAV9 -Gentherapie für das Sanfilippo -Syndromtyp A.
• DTX401: AAV8 -Gentherapie für Glykogenspeichererkrankungen Typ IA.
• DTX301: AAV8 -Gentherapie für Ornithin -Transkarbamylase -Mangel.
• UX701: Gentherapie bei Wilson -Krankheit, die sich derzeit in klinischen Studien befindet.

Erfahrenes Forschungs- und Entwicklungsteam und Management

Ultragenyx wird von einem Managementteam mit tiefem Fachwissen in der biopharmazeutischen Entwicklung geleitet. Das Unternehmen betont die zeit- und kostengünstige Arzneimittelentwicklung und zielt darauf ab, die Patienten schnell Therapien zu liefern. Das F & E -Team konzentriert sich sowohl auf die interne Entwicklung als auch auf die Zusammenarbeit, um seine Produktpipeline zu verbessern.

Portfolio des geistigen Eigentums einschließlich Patenten

Das Unternehmen unterhält ein starkes Portfolio für geistiges Eigentum, das für den Schutz seiner Innovationen von entscheidender Bedeutung ist. Zum 30. September 2024 hält Ultragenyx zahlreiche Patente, die seine Produkte und Technologien abdecken und einen Wettbewerbsvorteil auf dem biopharmazeutischen Markt bieten.

Finanzressourcen mit 824,7 Mio. USD in bar und Äquivalenten zum 30. September 2024

Zum 30. September 2024 berichtete Ultragenyx:

Finanzmetrik	Wert
Bargeld und Bargeldäquivalente	824,7 Millionen US -Dollar
Gesamtumsatz (Q3 2024)	139,5 Millionen US -Dollar
Nettoverlust (Q3 2024)	$ (133,5) Millionen
Forschungs- und Entwicklungskosten (Q3 2024)	170,1 Millionen US -Dollar
Produktverkauf (Q3 2024)	77,3 Millionen US -Dollar

Diese finanzielle Position bietet Ultragenyx die erforderlichen Ressourcen, um ihre F & E -Bemühungen fortzusetzen und ihre betrieblichen Anforderungen effektiv zu unterstützen.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Selten) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Behandlungen für seltene und ultra-servieren genetische Erkrankungen

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. konzentriert sich auf die Entwicklung innovativer Therapien für seltene und ultra-servierende genetische Erkrankungen, wobei sich die Befragung erheblicher medizinischer Bedürfnisse verpflichtet. Die zugelassenen Produkte umfassen:

• Crysvita® (Burosumab)-für X-verknüpfte Hypophosphatämie (XLH) und Tumor-induzierte Osteomalazie (TiO).
• MEPSEVII® (Vestronidase alfa) - für Mucopolysaccharidose VII (MPS VII).
• Dojolvi® (Triheptanoin) - Bei langkettigen Fettsäure -Oxidationsstörungen.
• Evkeeza® (Evinacumab) - für homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HOFH).

Erstmalige Therapien mit verwöhnten Arzneimittelbezeichnungen

Ultragenyx hat erfolgreich erste in der Klasse entwickelte Therapien entwickelt, die Orphan-Arzneimittelbezeichnungen erhalten haben, die Vorteile wie Marktexklusivität und Anreize für die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten bieten. Zum Beispiel:

• Crysvita war die erste zugelassene Behandlung, die auf die zugrunde liegende Ursache von XLH abzielte.
• MEPSEVII wird als erste Therapie für Abgeordnete VII anerkannt.

Verpflichtung zur Verbesserung der Patientenergebnisse durch gezielte Therapien

Ultragenyx widmet sich der Verbesserung der Patientenergebnisse mit gezielten Therapien, die auf der Grundlage robuster klinischer Daten akribisch entwickelt werden. Ihr Engagement spiegelt sich in erheblichen Investitionen in Forschung und Entwicklung wider, wobei die Kosten erreicht sind:

Jahr	Forschungs- und Entwicklungskosten (in Tausenden)
2024 (Q3)	$170,109
2023 (Q3)	$157,245

Starke klinische Daten, die die Produkteffektivität unterstützen

Ultragenyx betont die Bedeutung starker klinischer Daten für die Validierung der Wirksamkeit seiner Produkte. Zum Beispiel:

• In klinischen Studien für UX701Die Patienten zeigten nach der Behandlung eine Stabilisierung von nicht keruloplasmin gebundenem Kupfer zu normalen Niveaus, was eine vielversprechende Wirksamkeit bei der Behandlung spezifischer genetischer Erkrankungen zeigte.
• Klinische Ergebnisse zeigen, dass sechs von fünfzehn Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden, vollständig von Behandlungen der Sorte der Pflege verjüngt wurden.

Zum 30. September 2024 meldete Ultragenyx die Gesamteinnahmen von 395,4 Millionen US -Dollar, ein signifikanter Anstieg von 306,9 Millionen US -Dollar Im gleichen Zeitraum von 2023, der hauptsächlich auf die gestiegene Nachfrage nach ihren Produkten zurückzuführen ist.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Selten) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat durch verschiedene Initiativen ein starkes direktes Engagement mit Angehörigen der Gesundheitsberufe (HCPS) und Patienten. Das Unternehmen berichtete, dass es beherbergt 50 Bildungsveranstaltungen jährlich Ziel an HCPs, seltene Krankheiten und Behandlungsoptionen zu besprechen. Im Jahr 2023 erweiterte Ultragenyx seine Öffentlichkeit Kundenbindungsteam Das hat die direkte Kommunikation mit Over erhöht 1.000 Gesundheitsdienstleister in den Vereinigten Staaten.

Unterstützungsprogramme für Patienten mit Therapien

Ultragenyx hat umfassende Unterstützungsprogramme für Patienten entwickelt, die sich einer Therapie unterziehen. Ab 2024 berichtete das Unternehmen, dass es sein Ultragenyx Patientenunterstützungsprogramm hat mehr als geholfen als 2.500 Patienten Seit seiner Start. Dieses Programm umfasst Dienste wie:

• Finanzielle Unterstützung für Medikamentenkosten
• Navigationsunterstützung für den Versicherungsschutz
• 24/7 Zugang zu Angehörigen der Gesundheitsberufe für therapiebezogene Fragen

Im Jahr 2023 hat das Unternehmen ungefähr zugeteilt 5 Millionen Dollar In Bezug auf diese Unterstützungsinitiativen, die sein Engagement für die Patientenversorgung und die Zugänglichkeit demonstrieren.

Zusammenarbeit mit Patientenvertretungsgruppen

Ultragenyx arbeitet aktiv mit verschiedenen Patientenvertretungsgruppen zusammen, um das Bewusstsein und die Unterstützung seltener Krankheiten zu verbessern. Im Jahr 2023 war das Unternehmen eine Partnerschaft mit Over 20 Advocacy -Organisationen, einschließlich der Nationalen Organisation für seltene Störungen (Nord). Diese Kooperationen haben ermöglicht:

• Gemeinsame Bildungskampagnen, die ein Publikum von Over erreichen 100.000 Personen
• Finanzierung für Forschungsinitiativen insgesamt 1,2 Millionen US -Dollar
• Entwicklung von Ressourcen und Instrumenten für Patienten und Familien

Diese Partnerschaften haben sich als wesentlich erwiesen, um eine unterstützende Gemeinschaft für Patienten zu fördern und das Bewusstsein für die Therapien von Ultragenyx zu schärfen.

Laufende Ausbildung und Kommunikation in Bezug auf Produktnutzung

Ultragenyx betont die kontinuierliche Bildung und Kommunikation in Bezug auf seine Produkte. Das Unternehmen hat eine robuste Kommunikationsstrategie implementiert, die enthält:

• Monatliche Newsletter, die an über gesendet werden 15.000 AbonnentenBereitstellung von Aktualisierungen der Produktnutzung und neuen Forschungsergebnisse
• Webinare und Online -Trainingsmodule, die mehr als erreicht haben 8.000 Angehörige der Gesundheitsberufe im Jahr 2023
• Spezielle Online -Portale für Patienten und Betreuer mit Over 5.000 aktive Benutzer

Das Engagement von Ultragenyx für Bildung hat zu einem signifikanten Anstieg der Produktakkutionsraten mit einem gemeldeten Anstieg geführt 20% Wachstum in Rezepten für sein Lead -Produkt, Crysvitaim vergangenen Jahr.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Selten) - Geschäftsmodell: Kanäle

Verteilung durch Spezialapotheken und Gesundheitsdienstleister

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. verwendet ein Netzwerk von Spezialapotheken, um seine Produkte zu verteilen, um sicherzustellen, dass Patienten mit seltenen Krankheiten Zugang zu wesentlichen Medikamenten haben. Das Unternehmen hat Beziehungen zu zahlreichen Gesundheitsdienstleistern aufgebaut, um diese Verteilung zu erleichtern. In Nordamerika hat Ultragenyx beispielsweise mit verschiedenen Spezialapotheken zusammengearbeitet, um die Verteilung seiner Produkte effektiv zu verwalten, zu denen Crysvita, Matevise, Dojolvi und Evkeeza gehören. Dieses Netzwerk ist entscheidend für die Erreichung von Patienten, die diese spezialisierten Therapien benötigen, insbesondere solche mit begrenzten Behandlungsoptionen.

Direktumsatz in Nordamerika und ausgewählte internationale Märkte

Im Jahr 2024 erzielte Ultragenyx im dritten Quartal einen Gesamtumsatz von 139,5 Mio. USD, wobei ein erheblicher Teil des Direktumsatzes in Nordamerika abgeleitet wurde, was den Produktumsatz von 77,3 Mio. USD entspricht. Die Direktvertriebsstrategie des Unternehmens erstreckt sich auf ausgewählte internationale Märkte, in denen sie eine Präsenz festlegen soll. Zum Beispiel hat die Einführung von Evkeeza in Japan und mehreren Märkten in den Regionen Europas, Naher Osten und Afrika (EMEA) zu seinem Umsatzwachstum beigetragen, wobei die Produktverkäufe in diesen Gebieten einen deutlichen Anstieg zeigen.

Produkt	Q3 2024 Umsatz ($ Tausende)	Q3 2023 Umsatz ($ Tausende)	Prozentualer Veränderung
Crysvita	35,604	19,200	85%
MEPSEVII	9,616	5,633	71%
Dojolvi	21,374	16,553	29%
Evkeeza	10,657	963	Nicht bedeutungsvoll
Gesamtproduktverkäufe	77,251	42,349	82%

Zusammenarbeit mit Partnern für einen breiteren Marktzugang

Ultragenyx arbeitet aktiv mit anderen biopharmazeutischen Unternehmen zusammen, um den Marktzugang für seine Produkte zu verbessern. Eine bemerkenswerte Partnerschaft ist mit Regeneron Pharmaceuticals für die Kommerzialisierung von Evkeeza außerhalb der USA. Diese Zusammenarbeit ermöglicht es Ultragenyx, die etablierten Vertriebsnetzwerke von Regeneron und das Fachwissen auf globalen Märkten zu nutzen. Im Rahmen dieser Vereinbarung ist Ultragenyx verpflichtet, bis zu 63,0 Mio. USD an Meilensteinzahlungen zu zahlen, was von der Erreichung spezifischer Regulierungs- und Verkaufsmeilensteine ​​abhängig ist. Solche Kooperationen sind von entscheidender Bedeutung, um die Reichweite von Ultragenyx zu erweitern und sicherzustellen, dass seine Therapien für eine größere Patientenpopulation zugänglich sind.

Online -Plattformen für die Patientenbildung und Unterstützung

Ultragenyx nutzt Online -Plattformen, um Patienten und Gesundheitsdienstleister Bildung und Unterstützung zu bieten. Diese Plattformen sollen das Engagement des Patienten verbessern und sicherstellen, dass Personen, die behandelt werden, Zugang zu den erforderlichen Informationen zu ihren Therapien haben. Die Website des Unternehmens und die damit verbundenen digitalen Ressourcen bieten umfassende Informationen zu ihren Produkten sowie Tools zur Verwaltung von Behandlungsplänen. Diese Initiative ist wichtig, insbesondere für Patienten, die sich mit seltenen Krankheiten befassen, bei denen Informationen möglicherweise knapp sein. Der Fokus des Unternehmens auf digitales Engagement spiegelt ein Verständnis der Notwendigkeit zugänglicher Unterstützungssysteme in der Gesundheitslandschaft wider.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Selten) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Störungen

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. konzentriert sich auf Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen, die darauf abzielen, signifikante medizinische Bedürfnisse zu befriedigen. Die zugelassenen Therapien des Unternehmens zielen auf bestimmte Bedingungen ab, wobei eine Patientenpopulation oft gering, aber kritisch ist. Zum Beispiel beliefen sich die Gesamteinnahmen für die drei Monate, die am 30. September 2024 endeten, auf 139,5 Mio. USD, was auf eine Steigerung von 42% gegenüber 98,1 Mio. USD im gleichen Zeitraum im Jahr 2023 zurückzuführen ist, was größtenteils von der gestiegenen Nachfrage nach Produkten zurückzuführen ist.

Gesundheitsdienstleister und Spezialisten für seltene Krankheiten

Das Unternehmen arbeitet eng mit Gesundheitsdienstleistern und Spezialisten zusammen, die seltene Krankheiten behandeln. Diese Fachkräfte sind für die Diagnose und Verschreibung von Behandlungen für Patienten von wesentlicher Bedeutung. Zum 30. September 2024 hatte Ultragenyx ein vielfältiges Produktportfolio, darunter Crysvita, das im dritten Quartal 2024 einen Umsatz von 35,6 Mio. USD erzielte, was einem Anstieg von 85% gegenüber dem Vorjahr entspricht.

Krankenhäuser und Spezialkliniken

Krankenhäuser und Spezialkliniken dienen als wichtige Kundensegmente, in denen die Produkte von Ultragenyx verwendet werden. Diese Einrichtungen sind häufig mit den notwendigen Ressourcen ausgestattet, um seltene Krankheiten zu verwalten. Das Unternehmen berichtete, dass der Gesamtproduktumsatz im ersten Quartal 2024 77,3 Mio. USD erreichte, was einer Steigerung von 82% gegenüber 42,3 Mio. USD im ersten Quartal 2023 betrug, was auf eine starke Aufnahme seiner Therapien in klinischen Umgebungen hinweist.

Forschungsinstitutionen und Mitarbeiter

Forschungsinstitutionen und Mitarbeiter sind für Ultragenyx bei der Förderung der therapeutischen Entwicklung von entscheidender Bedeutung. Das Unternehmen engagiert sich mit Partnerschaften und Kooperationen, um die Forschungsbemühungen zu verbessern. Zum Beispiel hatte Ultragenyx ab dem 30. September 2024 Bargeld und Äquivalente in Höhe von 824,7 Mio. USD, sodass umfangreiche Forschungs- und Entwicklungsinitiativen aufrechterhalten werden können.

Kundensegment	Schlüsselprodukte	Einnahmen (Q3 2024)	Wachstumsrate
Patienten mit seltenen genetischen Störungen	Crysvita, mepsevii, dojolvi, evkeeza	139,5 Millionen US -Dollar	42%
Gesundheitsdienstleister und Spezialisten	Crysvita	35,6 Millionen US -Dollar	85%
Krankenhäuser und Spezialkliniken	Alle zugelassenen Produkte	77,3 Millionen US -Dollar	82%
Forschungsinstitutionen und Mitarbeiter	Forschungskooperationen	824,7 Mio. USD (Bargeldreserven)	N / A

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Selten) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Erhebliche F & E -Ausgaben

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat bedeutende Forschungs- und Entwicklungsausgaben von ungefähr projiziert 510,1 Millionen US -Dollar Für das Jahr 2024. Diese Ausgaben umfassen Kosten, die mit klinischen Studien, Herstellung von Arzneimittelsubstanzen und Personalkosten einschließlich Gehältern und Leistungen verbunden sind.

Herstellungs- und Produktionskosten

Herstellungs- und Produktionskosten für Ultragenyx sind hauptsächlich mit der Herstellung seiner Therapien gebunden. In den neun Monaten, die am 30. September 2024 endeten, betrugen die Umsatzkosten auf 59,8 Millionen US -Dollareine Erhöhung von einer Erhöhung von 80% Im Vergleich zum gleichen Zeitraum im Jahr 2023 wird dieser Anstieg auf eine erhöhte Nachfrage nach zugelassenen Produkten zurückgeführt, insbesondere auf Crysvita Und Evkeeza.

Kosten für den Umsatzumbruch	Drei Monate endeten 30. September 2024	Drei Monate endeten am 30. September 2023	Ändern (%)
Umsatzkosten	21,0 Millionen US -Dollar	11,0 Millionen US -Dollar	91%
Gesamtumsatzkosten (neun Monate)	59,8 Millionen US -Dollar	33,2 Millionen US -Dollar	80%

Marketing- und Werbekosten für Produkteinführungen

Marketing- und Werbekosten sind für Produkteinführungen und laufende Vertriebsunterstützung von wesentlicher Bedeutung. In den neun Monaten endeten am 30. September 2024 Verkaufs-, allgemeine und Verwaltungskosten, einschließlich der Gesamtkosten für die Marketingkosten 239,1 Millionen US -Dollar, darstellen a 3% zunehmen von 233,0 Millionen US -Dollar im gleichen Zeitraum 2023.

Verwaltungs- und Betriebskosten

Verwaltungs- und Betriebskosten, die verschiedene Gemeinkosten umfassen 80,4 Millionen US -Dollar Für die drei Monate am 30. September 2024. Zu diesen Kosten gehören die Vergütung der Mitarbeiter, die Wartung der Einrichtungen und die anderen operativen Unterstützung, die zur Aufrechterhaltung der Infrastruktur des Unternehmens erforderlich sind.

Verwaltungskosten Aufschlüsselung	Drei Monate endeten 30. September 2024	Drei Monate endeten am 30. September 2023	Ändern (%)
Verkaufs-, allgemeine und Verwaltungskosten	80,4 Millionen US -Dollar	74,9 Millionen US -Dollar	7%

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Selten) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Produktverkäufe von zugelassenen Therapien wie Crysvita und Evkeeza

In den drei Monaten zum 30. September 2024 meldete Ultragenyx einen Gesamtproduktumsatz von 77,3 Mio. USD, was eine Steigerung von 82% gegenüber 42,3 Mio. USD für den gleichen Zeitraum im Jahr 2023 widerspiegelt. Der Zusammenbruch des Produktumsatzes ist wie folgt:

Produkt	Q3 2024 Umsatz ($ Tausende)	Q3 2023 Umsatz ($ Tausende)	Ändern (%)
Crysvita	35,604	19,200	85
Dojolvi	21,374	16,553	29
MEPSEVII	9,616	5,633	71
Evkeeza	10,657	963

In den neun Monaten zum 30. September 2024 belief sich der Gesamtverkauf von Gesamtprodukt auf 213,5 Mio. USD, was einem Anstieg von 128,8 Mio. USD im gleichen Zeitraum von 2023 entspricht, was einem Anstieg um 66% entspricht.

Lizenzgebühren Einnahmen aus Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarungen

Ultragenyx erzielte Lizenzgebühren, hauptsächlich aus Crysvita, der sich auf 62,2 Mio. USD für den ersten Quartal 2024 belief, ein Anstieg von 12% gegenüber 55,7 Mio. USD im dritten Quartal 2023. Für die neun Monate am 30. September 2024 erreichte die Gesamteinnahmen von Lizenzgebühren 181,8 Mio. USD im Vergleich zu 106,9 Mio. USD für die Lizenzgebühren für die Lizenzgebühren für 181,8 Mio. USD im Vergleich zu 106,9 Mio. USD für die Lizenzgebühr für die Lizenzgebühr für die Lizenzgebühr für 106,9 Mio. USD für die Lizenzgebühr für die Lizenzgebühr für 106,9 Millionen US -Dollar für 106,9 Mio. USD für die Lizenzgebühr für die Lizenzgebühr. Der gleiche Zeitraum im Jahr 2023, der einen Anstieg von 70% markiert.

Die Royalty Revenue wird auf der Grundlage des Umsatzes in Gewinn-Share-Territorien berechnet und aus Vereinbarungen mit Partnern wie KKC und Royalty Pharma abgeleitet.

Potenzielle zukünftige Einnahmen aus Pipeline -Produkten bei Zulassung

Ultragenyx hat mehrere Produkte in seiner Pipeline, die zu zukünftigen Einnahmen beitragen könnten. Bemerkenswerte Kandidaten sind:

• UX701 - Phase 1/2 Klinische Studien laufend.
• UX143 - Phase 1/2 Klinische Studien laufend.
• DTX301 und DTX401 - Gentherapieprogramme mit Potenzial für erhebliche Marktauswirkungen.

Eine erfolgreiche Entwicklung und Genehmigung dieser Kandidaten könnte zu erheblichen künftigen Einnahmen führen, obwohl zu diesem Zeitpunkt spezifische Finanzprojektionen nicht verfügbar sind.

Nicht-Cash-Lizenzgebühren durch den Umsatz in Gewinn-Share-Territorien

Ultragenyx zeichnet außerdem Nicht-Cash-Lizenzgebühren aus Umsätzen in Territorien auf, in denen die Gewinnbeteiligungsvereinbarungen vorhanden sind. Für das dritte Quartal 2024 wurde der Umsatz mit dem Umsatz von Crysvita nicht in Höhe von 16,8 Mio. USD im v.

Dieser Einnahmen wird aufgrund der Art der Vereinbarungen mit Partnern als Nicht-Cash anerkannt, was einen Umsatzanteil ohne unmittelbare Bargeldtransaktionen widerspiegelt.

Einnahmeart	Q3 2024 Umsatz (Tausende US -Dollar)	Q3 2023 Umsatz (Tausende US -Dollar)	Ändern (%)
Crysvita Royalty Revenue	62,243	55,703	12
Nicht-Cash-Lizenzgebühren Einnahmen	16,796	15,070	11

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.