Avidity Biosciences, Inc. (RNA): Geschäftsmodell -Leinwand

In der sich schnell entwickelnden Welt der Biotechnologie fällt Avidity Biosciences, Inc. (RNA) für seinen bahnbrechenden Ansatz für RNA-zielgerichtete Therapien auf. Dieses innovative Unternehmen nutzt eine Dynamik Geschäftsmodell das umfasst strategisch Partnerschaften, innovativ, auf dem neuesten Stand Forschungund ein robuster Fokus auf ungedeckte medizinische Bedürfnisse. Was die Avidität wirklich überzeugend macht, ist das umfassende Zusammenspiel von Elementen: aus ihren wichtigsten Aktivitäten in Drogenentwicklung zu seiner vielfältigen KundensegmenteJede Facette trägt zu seiner Mission bei. Tauchen Sie tiefer, um herauszufinden, wie diese komplizierte Leinwand die Zukunft des Gesundheitswesens prägt.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Forschungsinstitutionen

Avidity Biosciences arbeitet mit prominenten Forschungsinstitutionen zusammen, um ihre wissenschaftlichen Forschungs- und Entwicklungsfähigkeiten zu verbessern. Diese Partnerschaften ermöglichen den Zugang zu modernen Forschungen, Ressourcen und aufstrebenden Technologien.

Einige bemerkenswerte Partnerschaften enthalten Vereinbarungen mit:

• Johns Hopkins University
• Harvard University
• Universität von Kalifornien, San Diego

Insbesondere tragen diese Institutionen zu:

• Präklinische Studien
• Entwicklung innovativer Therapien

Biotechnologieunternehmen

Die Avidität beteiligt sich mit anderen Biotechnologieunternehmen, um sein Portfolio zu erweitern und komplementäre Technologien zu nutzen. Partnerschaften sind entscheidend für die Teilen von Ressourcen und die Risikominderung in der wettbewerbsfähigen Biotech -Landschaft.

Partnerschaften mit den folgenden Unternehmen veranschaulichen diesen Ansatz:

• Genentech, ein Mitglied der Roche -Gruppe
• Novartis
• Amgen

Diese Kooperationen konzentrieren sich oft auf:

• Mitentwicklung der Therapeutika
• Gemeinsame Forschungsprojekte

Pharmaunternehmen

Partnerschaften mit großen Pharmaunternehmen sind entscheidend für die Wachstumsstrategie von Avidity und ermöglichen den Zugang zu breiteren Vertriebsnetzwerken und Kommerzialisierungsmöglichkeiten.

Zu den wichtigsten pharmazeutischen Partnerschaften gehörten:

• Pfizer
• Merck & Co.
• Johnson & Johnson

Finanziell hat die Avidität von diesen Partnerschaften profitiert:

Eigenkapitalinvestitionen: Im Jahr 2021 sammelte Avidity 126 Millionen US -Dollar aus dem Börsengang.

Kollaborative Finanzierung: Partnerschaften im Jahr 2022 führten zu einem Zustrom von 70 Millionen US -Dollar für gemeinsame Projekte.

Die folgende Tabelle beschreibt wichtige Aspekte dieser pharmazeutischen Zusammenarbeit:

Pharmazeutischer Partner	Jahr eingeleitet	Finanzierungsbetrag ($ mm)	Fokusbereich
Pfizer	2020	30	Onkologie
Merck & Co.	2021	25	Immunologie
Johnson & Johnson	2022	15	Herz -Kreislauf

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Drogenentwicklung

Die Aviditätsbioschienungen konzentrieren sich auf die Entdeckung und Entwicklung innovativer RNA -Therapeutika. Ab 2023 hat das Unternehmen mehrere Arzneimittelkandidaten durch seine Pipeline fortgesetzt:

Drogenkandidat	Anzeige	Entwicklungsphase	Investition geschätzt (Millionen US -Dollar)
AOC 1001	Duchenne Muskeldystrophie	Phase 1	50
AOC 1044	Amyotrophe laterale Sklerose	Präklinisch	30
AOC 1020	COVID 19	Phase 2	25

Die insgesamt geschätzte Investition in die Arzneimittelentwicklung für diese Kandidaten beträgt ungefähr 105 Millionen Dollar.

Klinische Studien

Die Avidität wird in klinischen Studien durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit ihrer Arzneimittelkandidaten zu bewerten. Bemerkenswerte Finanzdaten im Zusammenhang mit klinischen Studien umfassen:

• Geschätzte Ausgaben für klinische Studien für AOC 1001: 15 Millionen Dollar
• Anzahl der Teilnehmer an aktuellen Versuchen: 150
• Projizierte Kosten pro Patient für das Jahr 2023: $100,000

Das Unternehmen plant, seine Phase -2 -Studien im Jahr 2024 zu erweitern, und erwartet einen Anstieg der Versuchskosten auf rund um 25 Millionen Dollar.

Vorschriftenregulierung

Die Einhaltung der regulatorischen Anforderungen ist ein Eckpfeiler der Operationen von Avidity. Das Unternehmen weist erhebliche Ressourcen für die Aufrechterhaltung der Einhaltung der US -amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und anderer Aufsichtsbehörden zu:

Vorschriftenaktivität der Regulierung	Kostenschätzung (Millionen US -Dollar)	Frequenz
FDA -Einreichungsgebühren	2.5	Jährlich
Regulierungsberater und Rechtskosten	3.0	Laufend
Nachmarktüberwachungsprogramme	1.5	Vierteljährlich

Die geschätzten jährlichen Kosten für die Gesamteinhaltung der Vorschriften 7 Millionen Dollar.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Wissenschaftliches Fachwissen

Die Aviditätsbioskenschaften arbeiten an der Spitze der RNA-zielgerichteten Therapien. Das wissenschaftliche Team besteht aus Experten in verschiedenen Bereichen, darunter molekulare Biologie, Biochemie und Pharmakologie. Das Führungsteam des Unternehmens umfasst Personen mit umfassender Erfahrung in der biopharmazeutischen Entwicklung und Kommerzialisierung. Zum Beispiel der Chief Executive Officer von Avidity, Abdul K. (Abe) B. Z. Shakir, hat über 20 Jahre Erfahrung im Biotechnologiesektor.

Patente und geistiges Eigentum

Die Aviditätsbioschienungen verfügen über ein robustes Portfolio von Patenten, die seine Technologien und Innovationen schützen. Ab Oktober 2023 hat das Unternehmen mehr als 40 Patentfamilien Abdeckung seiner proprietären Avidity Engineering ™ -Plattform. In seinem jüngsten Jahresbericht gab Avidity darauf hin, dass sie Lizenzvereinbarungen für Over abgeschlossen hat 30 Patente, mit einem geschätzten Marktwert von rund um 1 Milliarde US -Dollar in potenziellen Einnahmen aus diesen Vereinbarungen.

Patentart	Anzahl der Patente	Geschätzter Marktwert
Proprietäre Technologien	40	1 Milliarde US -Dollar
Lizenzvereinbarungen	30	500 Millionen Dollar

Fortgeschrittene Labors

Die Aviditätsbioschienungen betreiben hochmoderne Labors, die mit hochmodernen Technologien für die RNA-Forschung und -entwicklung ausgestattet sind. Die Einrichtungen bedecken ungefähr 50.000 Quadratfuß, Gehäuse fortschrittliche Instrumente wie Hochdurchsatz-Screening-Systeme und Sequenzierungsmaschinen der nächsten Generation. Im Jahr 2022 investierte Avidity ungefähr 10 Millionen Dollar Um die Laborinfrastruktur zu verbessern, um die Forschungsmöglichkeiten zu verbessern.

• Biologische Sicherheitsniveau (BSL) 2 Labore: 10
• High-Throughput-Screening-Workstationen: 8
• Sequenzierungsmaschinen der nächsten Generation: 5
• Investition in Laborinfrastruktur (2022): 10 Millionen US -Dollar

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative RNA-zielgerichtete Therapien

Die Aviditätsbioschienungen konzentrieren sich auf innovative RNA-Targeted-Therapien durch seine proprietäre Aviditätsplattform, um die Präzision und Wirksamkeit von Medikamenten auf RNA-basierten auf RNA-basierten zu verbessern. Diese Plattform ermöglicht die Entwicklung einzigartiger therapeutischer Modalitäten, die genetische Erkrankungen an ihrer Quelle berücksichtigen können.

Der RNA -Therapeutikmarkt wurde ungefähr ungefähr bewertet 15 Milliarden Dollar Im Jahr 2021, das signifikantes Wachstumspotenzial als innovativere Therapien zeigt. Analysten schätzen, dass der Markt herumgehen wird 30 Milliarden US -Dollar bis 2028 widerspiegelt eine zusammengesetzte jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 10.9%.

Mangel an nicht gefüllten medizinischen Bedürfnissen

Aviditätsbiolkens zielen auf verschiedene therapeutische Bereiche mit erheblichen, nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen ab, einschließlich neuromuskulärer Erkrankungen und anderer genetischer Störungen. Zum Beispiel entwickelt das Unternehmen Behandlungen für die Duchenne -Muskeldystrophie (DMD), ein schwerwiegender Zustand, der sich auswirkt. 1 zu 3.500 männliche Geburten weltweit.

Laut einem Bericht soll der DMD 1,6 Milliarden US -Dollar im Jahr 2020 bis 3 Milliarden Dollar Bis 2027, angetrieben von der zunehmenden Nachfrage nach wirksamen Therapien.

Spitzenreiter Behandlungsoptionen

Der leitende Produktkandidat von Avidity, AOC 1001, ist eine erstklassige Therapie, mit der RNA über Zellmembranen effizient übermittelt werden soll. In jüngsten klinischen Studien zeigte AOC 1001 die Fähigkeit, die Dystrophin -Expression signifikant zu verbessern, was für die Muskelfunktion von entscheidender Bedeutung ist.

Der globale Markt für RNA -Therapien wird voraussichtlich aufgrund kontinuierlicher Innovationen wachsen, wobei die prognostizierten Einnahmen von zunehmend ausgehen 7,5 Milliarden US -Dollar im Jahr 2022 bis 30 Milliarden US -Dollar Bis 2030. Dies spiegelt die Verschiebung in Richtung gezielterer und wirksamer Behandlungsmodalitäten wider.

Produktkandidat	Anzeige	Entwicklungsphase	Projizierte Marktgröße (bis 2027)
AOC 1001	Duchenne Muskeldystrophie	Klinische Phase 1/2	3 Milliarden Dollar
AOC 1023	Myotonischer Dystrophie Typ 1	Präklinisch	1,2 Milliarden US -Dollar
AOC 1040	Friedreichs Ataxie	Präklinisch	600 Millionen Dollar

Mit dem Fokus auf innovative und nicht erfüllte Bedürfnisse unterscheidet sich Avidity Biosciences im aufkeimenden Bereich der RNA -Therapeutika, um einen erheblichen Anteil des Marktes mit seinen fortschrittlichen Behandlungsangeboten zu erfassen.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit Gesundheitsdienstleistern

Die Aviditätsbioschienungen konzentrieren sich darauf, starke Beziehungen zu Gesundheitsdienstleistern aufzubauen, um die klinischen Vorteile ihrer RNA-basierten Therapien zu vermitteln. Im Jahr 2022 verzeichnete das Unternehmen einen Anstieg der direkten Präsentationen um 45% gegenüber medizinischen Fachleuten im Vergleich zu 2021.

Im gleichen Zeitraum veranstaltete das Unternehmen über 50 Einzelsitzungen mit wichtigen Meinungsführern in den USA und in Europa, um die Behandlungsprotokolle zu erörtern und Feedback zu therapeutischen Anwendungen zu sammeln.

Metrisch	2021	2022	% Ändern
Direkte Präsentationen	35	50	+45%
Key Opinion Opinion Leader -Sitzungen	30	50	+67%

Kollaborative klinische Studien

Die Avidität arbeitet mit verschiedenen Pharmaunternehmen und Forschungsinstitutionen zusammen, um klinische Studien durchzuführen. Ab 2023 meldete Avidity Partnerschaften mit fünf verschiedenen Organisationen, die darauf abzielten, ihre klinische Pipeline zu verbessern. Allein im Jahr 2022 initiierte Avidität drei zentrale klinische Studien für seinen leitenden Arzneimittelkandidaten, was voraussichtlich bis Ende 2023 500 Teilnehmer einschreiben wird.

Das für diese Zusammenarbeit bereitgestellte Budget erreichte 2022 ungefähr 12 Millionen US -Dollar, was eine strategische Investition in den Aufbau von Partnerschaften zur Verbesserung der Glaubwürdigkeit der Produkte und der Marktreichweite widerspiegelte.

Jahr	Anzahl der kollaborativen Versuche	Budget zugewiesen (in Millionen USD)	Teilnehmer ins Visier genommen
2021	2	8	300
2022	3	12	500

Kontinuierliche Unterstützung und Bildung

Das Unternehmen bietet den medizinischen Fachleuten fortlaufende Unterstützung und Bildungsressourcen in Bezug auf die Verwendung seiner Produkte. Im Jahr 2022 startete Avidity eine digitale Plattform, die sich an medizinische Fachkräfte abzielte, die Webinaren, Artikel und Materialien, die sich auf RNA -Therapeutika konzentrierten, anbot.

Die Plattform hat innerhalb der ersten drei Monate nach dem Start über 2.000 einzigartige Benutzer aufgezeichnet und die Verpflichtung von Avidity für die Erziehung ihrer Kundenstamme vorgestellt. Das Unternehmen plant, 2023 zusätzliche 3 Millionen US -Dollar für die Ausweitung von Bildungsressourcen und Kundenunterstützungsdiensten zu investieren.

Metrisch	2021	2022	2023 (projiziert)
Eindeutige Benutzer auf der digitalen Plattform	N / A	2,000	5,000
Investition in Bildung (in Millionen USD)	2	3	3

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Geschäftsmodell: Kanäle

Krankenhausnetzwerke

Die Aviditätsbiolkens beiträgt verschiedene Krankenhausnetzwerke ein, um die Abgabe seiner Therapeutika zu erleichtern. Im Jahr 2022 gab es ungefähr 6.090 Krankenhäuser in den Vereinigten Staaten. Die Strategie von Avidity umfasst die Zusammenarbeit mit großen Gesundheitsdienstleistern wie der US News & World Reports erstklassige Krankenhäuser, um sicherzustellen, dass ihre RNA -Therapeutika die Patienten effektiv erreichen.

Krankenhausnetzwerk	Rang	Anzahl der Betten	Jährliche Patientenbesuche
Mayo -Klinik	1	2,700	1,3 Millionen
Cleveland Clinic	2	1,400	1,3 Millionen
Johns Hopkins Hospital	3	1,000	1 Million

Spezialkliniken

Spezialisierte Kliniken spielen eine wichtige Rolle bei der Verteilung der Produkte von Avidity. Die Anzahl der spezialisierten Kliniken, die sich auf genetische und seltene Krankheiten konzentrieren, steigt. Ab 2023 gibt es vorbei 4.000 Spezialkliniken In den USA konzentrieren sich viele auf RNA-bedingte Therapien. Diese Kliniken bieten nicht nur eine Behandlung, sondern nehmen auch an klinischen Studien teil, was bei der Produktvalidierung weiter unterstützt wird.

Spezialität	Anzahl der Kliniken	Jährlicher Patientendurchmesser	Klinische Studien
Genetik	1,200	200,000	150
Neurologie	800	100,000	80
Immunologie	500	70,000	90

Online -medizinische Plattformen

Die Avidität nutzt auch die medizinischen Online -Plattformen für die Öffentlichkeitsarbeit und Ausbildung. Im Jahr 2023 wurde die Größe der Telemedizin -Marktgröße ungefähr ungefähr bewertet 90,31 Milliarden US -Dollar und wird erwartet, dass sie in einem CAGR von rund umwachsen wird 26.5% Von 2023 bis 2030. Das Unternehmen ist in Bezug auf Partnerschaften mit wichtigen Plattformen hoch, wie z. Teladoc Health Und Mdlive, um den Zugang des Patienten zu seinen innovativen RNA -Therapien zu verbessern.

Online -Plattform	Monatliche aktive Benutzer	Dienstleistungen angeboten	Jahresumsatz
Teladoc Health	54 Millionen	Telegesundheit	1,2 Milliarden US -Dollar
Mdlive	12 Millionen	Notfallversorgung	300 Millionen Dollar
Doxy.me	1,5 Millionen	Virtueller Wartezimmer	10 Millionen Dollar

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen Krankheiten

Die Aviditätsbioschienungen konzentrieren sich auf die Entwicklung von Therapeutika für Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, insbesondere von solchen, die mit genetischen Störungen verbunden sind. Nach Angaben der Nationalen Organisation für seltene Störungen (Nord) ungefähr ungefähr 1 zu 10 Die Amerikaner sind von einer seltenen Krankheit betroffen, die ungefähr entspricht 30 Millionen Menschen allein in den Vereinigten Staaten.

Der globale Markt für seltene Krankheiten wurde ungefähr ungefähr bewertet 132 Milliarden US -Dollar im Jahr 2021 und wird voraussichtlich erreichen 257 Milliarden US -Dollar bis 2028 wachsen in einem CAGR von 10.9%.

Angehörige der Gesundheitsberufe

Angehörige der Gesundheitsberufe sind wichtige Kunden für die Produkte von Avidity, da sie Therapien verschreiben und die Behandlungen für Patienten erleichtern. Eine Studie der American Medical Association zeigte, dass es ungefähr gibt 1,4 Millionen Ärzte In den USA und die Nachfrage nach Behandlungen für seltene Krankheiten hat zugenommen. Im Jahr 2020 ergab eine Umfrage das 80% von Ärzten gaben an, eher bereit zu sein, Therapien zu verschreiben, die neue Wirkungsmechanismen für seltene Krankheiten anbieten.

Der globale Markt für Therapeutika für seltene Krankheiten wird voraussichtlich von wachsen 102 Milliarden US -Dollar im Jahr 2020 bis 189 Milliarden US -Dollar im Jahr 2026 reflektiert ein CAGR von 10.7%.

Medizinische Forscher

Medizinische Forscher bilden ein weiteres bedeutendes Kundensegment für Aviditätsbioschsen. Die Beschäftigung mit Wissenschaft und Forschungsinstitutionen ist entscheidend für die Weiterentwicklung therapeutischer Innovationen. Ein Bericht von 2022 gab an, dass es vorbei gibt 8,000 Weitere klinische Studien weltweit abzielen speziell auf seltene Krankheiten, die die Bedeutung der Zusammenarbeit mit Forschern unterstreichen.

Die globalen Ausgaben für seltene Krankheitsforschungen waren ungefähr ungefähr 17 Milliarden Dollar im Jahr 2021 prognostiziert, um aufzusteigen 34 Milliarden US -Dollar Bis 2026. Dieses Wachstum wird durch erhöhte Finanzierung und Konzentration auf innovative Behandlungsmethoden angetrieben.

Kundensegment	Geschätzte Anzahl von Personen/Organisationen	Marktgröße (2021)	Projizierte Marktgröße (2028)	Wachstumsrate (CAGR)
Patienten mit seltenen Krankheiten	30 Millionen (USA)	132 Milliarden US -Dollar	257 Milliarden US -Dollar	10.9%
Angehörige der Gesundheitsberufe	1,4 Millionen (USA)	102 Milliarden US -Dollar	189 Milliarden US -Dollar	10.7%
Medizinische Forscher	8.000 klinische Studien	17 Milliarden Dollar	34 Milliarden US -Dollar	14.6%

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschung und Entwicklung

Die Forschungs- und Entwicklungskosten (F & E) sind für die Aviditätsbioschsen von entscheidender Bedeutung, da sie sich auf innovative Therapien in RNA -Abgabemechanismen konzentrieren. Im Jahr 2022 meldete das Unternehmen F & E -Kosten von ungefähr ungefähr 43 Millionen Dollar, vor allem von der Weiterentwicklung ihrer AOC -Plattform. Für Q2 2023 stiegen die F & E -Ausgaben auf etwa ungefähr 12 Millionen Dollar, mit prognostizierten jährlichen Ausgaben für 2023, die auf Reichweite geschätzt werden 50 Millionen Dollar.

Jahr	F & E -Ausgaben (Millionen US -Dollar)
2021	32
2022	43
2023 (projiziert)	50

Regulierungskosten

Die Regulierungskosten umfassen Gebühren, die mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden verbunden sind, die für die Zulassung und Einhaltung von Arzneimitteln von wesentlicher Bedeutung sind. Für das Jahr 2022 entstanden die Aviditätsbioskener die regulatorischen Kosten geschätzt auf 3 Millionen Dollar, einschließlich Einreichungsgebühren und Compliance -Audits. Für 2023 wird erwartet, dass diese Kosten aufgrund zusätzlicher Einreichungen und Wechselwirkungen mit den Aufsichtsbehörden steigen werden, die bei projiziert werden 4,5 Millionen US -Dollar.

Jahr	Regulierungskosten (Millionen US -Dollar)
2021	2.5
2022	3
2023 (projiziert)	4.5

Fertigungskosten

Zu den Herstellungskosten gehören Kosten im Zusammenhang mit der Herstellung von RNA -Therapiekandidaten, einschließlich Rohstoffen, Arbeitskräften und operativem Overhead. Aviditätsbioschienungen berichteten über die Herstellungskosten von ungefähr 20 Millionen Dollar Für das Geschäftsjahr 2022. In der ersten Hälfte von 2023 stieg die Produktionskosten auf rund um 10 Millionen Dollarmit Schätzungen des Gesamtjahres um 25 Millionen Dollar als Produktion skaliert sich.

Jahr	Fertigungskosten (Millionen US -Dollar)
2021	15
2022	20
2023 (projiziert)	25

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Drogenverkauf

Die Aviditätsbioschienungen konzentrieren sich auf die Entwicklung von RNA -Therapeutika, die sich mit verschiedenen Krankheiten befassen. Nach den jüngsten Finanzberichten ist der Umsatz mit Drogen einen erheblichen Teil des Umsatzes des Unternehmens. Das Unternehmen hat seinen leitenden Produktkandidaten AOC 1001 fortgeschritten, der sich an myotonische Dystrophie -Typ 1 (DM1) abzielt und in zentralen klinischen Studien ist. Die projizierte Marktgröße für RNA -Therapeutika im Segment Neuromuskulärer Störung wird voraussichtlich überschritten 5 Milliarden Dollar Bis 2025, was auf erhebliche potenzielle Einnahmen aus dem Arzneimittelverkauf hinweist.

Lizenzgebühren

Die Aviditätsbioschienungen erzielen zusätzliche Einnahmen durch Lizenzvereinbarungen. Das Unternehmen hat sich mit Novartis zusammengetan, um die proprietäre AOC -Plattformtechnologie von Avidity zu entwickeln und zu kommerzialisieren. Die finanziellen Bedingungen dieser Vereinbarung enthalten eine Vorauszahlung von 60 Millionen Dollar und mögliche Meilensteine, die übertreffen könnten 1 Milliarde US -Dollar basierend auf Entwicklung und Kommerzialisierungserfolg. Dies zeigt, wie Lizenzvereinbarungen ein entscheidendes Element der Einnahmequellen von Avidity sind.

Forschungszuschüsse

Forschungsstipendien sind eine weitere Einnahmequelle für die Aviditätsbioskenschaften. Das Unternehmen hat Mittel von verschiedenen staatlichen und nichtstaatlichen Organisationen erhalten, um seine Forschungsinitiativen zu unterstützen. Zum Beispiel wurde die Avidität mit einem Zuschuss der National Institutes of Health (NIH) in Höhe 7,5 Millionen US -Dollar seine präklinischen Studien zur RNA -Therapeutika voranzutreiben. Diese Finanzierung ermöglicht die Förderung von Innovationen und setzt einige Betriebskosten aus.

Einnahmequelle	Details	Finanzieller Betrag
Drogenverkauf	Projizierte Marktgröße für RNA -Therapeutika bei neuromuskulären Störungen	5 Milliarden US -Dollar (bis 2025)
Lizenzgebühren	Vorauszahlung von Novartis	60 Millionen Dollar
Lizenzgebühren	Potenzielle Meilensteinzahlungen von Novartis	Über 1 Milliarde US -Dollar
Forschungszuschüsse	NIH Grant für präklinische Studien	7,5 Millionen US -Dollar