Avity Biosciences, Inc. (RNA): Canvas de modelo de negócios

No mundo em rápida evolução da biotecnologia, a avidez Biosciences, Inc. (RNA) se destaca por sua abordagem inovadora das terapias direcionadas a RNA. Esta empresa inovadora aproveita uma dinâmica modelo de negócios Isso abrange estratégico parcerias, ponta pesquisar, e um foco robusto em necessidades médicas não atendidas. O que torna a avidez realmente convincente é sua interação abrangente de elementos: de suas principais atividades em Desenvolvimento de medicamentos para sua diversidade segmentos de clientes, toda faceta contribui para sua missão. Mergulhe mais profundamente para descobrir como essa tela intrincada molda o futuro dos cuidados de saúde.

Avity Biosciences, Inc. (RNA) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Instituições de pesquisa

A avidez Biosciences colabora com instituições de pesquisa proeminentes para aprimorar suas capacidades científicas de pesquisa e desenvolvimento. Essas parcerias facilitam o acesso a pesquisas de ponta, recursos e tecnologias emergentes.

Algumas parcerias notáveis ​​incluem acordos com:

• Universidade Johns Hopkins
• Universidade de Harvard
• Universidade da Califórnia, San Diego

Especificamente, essas instituições contribuem para:

• Estudos pré -clínicos
• Desenvolvimento de terapias inovadoras

Empresas de biotecnologia

A avidez se envolve com outras empresas de biotecnologia para expandir seu portfólio e alavancar tecnologias complementares. As parcerias são cruciais para compartilhamento de recursos e mitigação de riscos no cenário competitivo da biotecnologia.

Parcerias com as seguintes empresas exemplificam essa abordagem:

• Genentech, um membro do grupo Roche
• Novartis
• Amgen

Essas colaborações geralmente se concentram em:

• Co-desenvolvimento da terapêutica
• Projetos de pesquisa conjuntos

Empresas farmacêuticas

Parcerias com grandes empresas farmacêuticas são fundamentais para a estratégia de crescimento da avidez, permitindo o acesso a redes de distribuição mais amplas e oportunidades de comercialização.

As principais parcerias farmacêuticas incluíram:

• Pfizer
• Merck & Co.
• Johnson & Johnson

Financeiramente, a avidez se beneficiou dessas parcerias por meio de:

Investimentos em ações: Em 2021, a avidez levantou US $ 126 milhões com seu IPO.

Financiamento colaborativo: As parcerias em 2022 levaram a um influxo de US $ 70 milhões para projetos conjuntos.

A tabela a seguir detalha os principais aspectos dessas colaborações farmacêuticas:

Parceiro farmacêutico	Ano iniciado	Valor de financiamento (US $ mm)	Área de foco
Pfizer	2020	30	Oncologia
Merck & Co.	2021	25	Imunologia
Johnson & Johnson	2022	15	Cardiovascular

Avity Biosciences, Inc. (RNA) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Desenvolvimento de medicamentos

A avidez Biosciences está focada na descoberta e desenvolvimento de terapêuticas inovadoras de RNA. A partir de 2023, a empresa progrediu vários candidatos a medicamentos por meio de seu oleoduto:

Candidato a drogas	Indicação	Estágio de desenvolvimento	Investimento estimado (US $ milhões)
AOC 1001	Distrofia muscular de Duchenne	Fase 1	50
AOC 1044	Esclerose lateral amiotrófica	Pré -clínico	30
AOC 1020	COVID 19	Fase 2	25

O investimento total estimado no desenvolvimento de medicamentos para esses candidatos é aproximadamente US $ 105 milhões.

Ensaios clínicos

A avidez está envolvida na realização de ensaios clínicos para avaliar a segurança e a eficácia de seus candidatos a medicamentos. Finanças notáveis ​​relacionadas a ensaios clínicos incluem:

• Gastos estimados em ensaios clínicos para o AOC 1001: US $ 15 milhões
• Número de participantes nos ensaios atuais: 150
• Custo projetado por paciente para o ano de 2023: $100,000

A empresa planeja expandir seus estudos de fase 2 em 2024, esperando um aumento nos custos de estudo para cerca de US $ 25 milhões.

Conformidade regulatória

Garantir a conformidade com os requisitos regulatórios é uma pedra angular das operações da Avidez. A Companhia aloca recursos significativos para manter a conformidade com a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) e outros órgãos regulatórios:

Atividade de conformidade regulatória	Estimativa de custo (US $ milhões)	Freqüência
Taxas de envio da FDA	2.5	Anualmente
Consultores regulatórios e honorários legais	3.0	Em andamento
Programas de vigilância pós-mercado	1.5	Trimestral

A despesa anual estimada para totais de conformidade regulatória US $ 7 milhões.

Avity Biosciences, Inc. (RNA) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Experiência científica

A avidez Biosciences opera na vanguarda das terapias direcionadas a RNA. A equipe científica é composta por especialistas em vários campos, incluindo biologia molecular, bioquímica e farmacologia. A equipe de liderança da empresa inclui indivíduos com vasta experiência em desenvolvimento e comercialização biofarmacêutica. Por exemplo, o diretor executivo da avidez, Abdul K. (Abe) B. Z. Shakir, tem mais de 20 anos de experiência no setor de biotecnologia.

Patentes e propriedade intelectual

A avidez Biosciences possui um portfólio robusto de patentes que protegem suas tecnologias e inovações. Em outubro de 2023, a empresa tem mais de 40 famílias de patentes Cobrindo sua plataforma proprietária Avity Engineering ™. Em seu último relatório anual, a avidez indicou que garantiu contratos de licenciamento para over 30 patentes, com um valor de mercado estimado em torno US $ 1 bilhão em potenciais receitas desses acordos.

Tipo de patente	Número de patentes	Valor de mercado estimado
Tecnologias proprietárias	40	US $ 1 bilhão
Acordos de licenciamento	30	US $ 500 milhões

Laboratórios Avançados

A avidez Biosciences opera laboratórios de ponta equipados com tecnologia de ponta para pesquisa e desenvolvimento de RNA. As instalações cobrem aproximadamente 50.000 pés quadrados, Instrumentos avançados de habitação, como sistemas de triagem de alto rendimento e máquinas de sequenciamento de próxima geração. Em 2022, a avidez investiu aproximadamente US $ 10 milhões Para atualizar sua infraestrutura de laboratório para aprimorar os recursos de pesquisa.

• Nível de Segurança Biológica (BSL) 2 Labs: 10
• Estações de trabalho de triagem de alto rendimento: 8
• Máquinas de sequenciamento de próxima geração: 5
• Investimento em infraestrutura de laboratório (2022): US $ 10 milhões

Avity Biosciences, Inc. (RNA) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapias inovadoras direcionadas a RNA

A avidez Biosciences se concentra em terapias inovadoras direcionadas a RNA por meio de sua plataforma de avidez proprietária, com o objetivo de melhorar a precisão e a eficácia dos medicamentos baseados em RNA. Essa plataforma permite o desenvolvimento de modalidades terapêuticas únicas que podem abordar doenças genéticas em sua fonte.

O mercado de terapêutica de RNA foi avaliado em aproximadamente US $ 15 bilhões Em 2021, mostrando um potencial de crescimento significativo à medida que terapias mais inovadoras são desenvolvidas. Analistas estimam que o mercado chegará ao redor US $ 30 bilhões até 2028, refletindo uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 10.9%.

Atendendo às necessidades médicas não atendidas

A avidez Biociências tem como alvo várias áreas terapêuticas com necessidades médicas substanciais não atendidas, incluindo doenças neuromusculares e outros distúrbios genéticos. Por exemplo, a empresa está desenvolvendo tratamentos para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma condição grave que afeta sobre 1 em 3.500 nascimentos masculinos globalmente.

Segundo um relatório, o mercado de DMD deve crescer de US $ 1,6 bilhão em 2020 para US $ 3 bilhões Até 2027, impulsionado pela crescente demanda por terapias eficazes.

Opções de tratamento de ponta

O candidato a produtos principais da Avidez, AOC 1001, é uma terapia de primeira classe projetada para fornecer RNA entre as membranas celulares com eficiência. Nos recentes ensaios clínicos, o AOC 1001 demonstrou a capacidade de melhorar significativamente a expressão de distrofina, o que é crucial para a função muscular.

Espera -se que o mercado global de terapias de RNA se expanda devido a inovações contínuas, com as receitas projetadas aumentando de US $ 7,5 bilhões em 2022 para US $ 30 bilhões até 2030. Isso reflete a mudança em direção a modalidades de tratamento mais direcionadas e eficazes.

Candidato a produto	Indicação	Estágio de desenvolvimento	Tamanho do mercado projetado (até 2027)
AOC 1001	Distrofia muscular de Duchenne	Fase 1/2 ensaios clínicos	US $ 3 bilhões
AOC 1023	Distrofia miotônica tipo 1	Pré -clínico	US $ 1,2 bilhão
AOC 1040	Ataxia de Friedreich	Pré -clínico	US $ 600 milhões

Com seu foco em necessidades inovadoras e não atendidas, a Avidez Biosciences se diferencia no campo crescente da RNA Therapeutics, pronta para capturar uma parcela significativa do mercado com suas ofertas avançadas de tratamento.

Avity Biosciences, Inc. (RNA) - Modelo de negócios: Relacionamentos ao cliente

Engajamento direto com prestadores de serviços de saúde

A avidez Biosciences se concentra no estabelecimento de fortes relações com os profissionais de saúde para transmitir os benefícios clínicos de suas terapias baseadas em RNA. Em 2022, a empresa registrou um aumento de 45% nas apresentações diretas aos profissionais de saúde em comparação com 2021.

Durante o mesmo período, a empresa organizou mais de 50 reuniões individuais com líderes de opinião -chave nos EUA e na Europa para discutir protocolos de tratamento e receber feedback sobre aplicações terapêuticas.

Métrica	2021	2022	% Mudar
Apresentações diretas	35	50	+45%
Principais reuniões de líder de opinião	30	50	+67%

Ensaios clínicos colaborativos

A avidez colabora com várias empresas farmacêuticas e instituições de pesquisa para conduzir ensaios clínicos. A partir de 2023, a avidez relatou parcerias com cinco organizações diferentes, com o objetivo de melhorar seu oleoduto clínico. Somente em 2022, a avidez iniciou três ensaios clínicos fundamentais para o seu candidato a medicamentos, que deve inscrever 500 participantes até o final de 2023.

O orçamento alocado para essas colaborações atingiu aproximadamente US $ 12 milhões em 2022, refletindo um investimento estratégico na construção de parcerias para melhorar a credibilidade do produto e o alcance do mercado.

Ano	Número de ensaios colaborativos	Orçamento alocado (em milhões de dólares)	Participantes direcionados
2021	2	8	300
2022	3	12	500

Apoio contínuo e educação

A empresa fornece suporte contínuo e recursos educacionais aos profissionais de saúde sobre o uso de seus produtos. Em 2022, a avidez lançou uma plataforma digital destinada a profissionais de saúde que ofereciam on -line, artigos e materiais focados na terapêutica de RNA.

A plataforma registrou mais de 2.000 usuários únicos nos três primeiros meses de lançamento, apresentando o compromisso da Avity em educar sua base de clientes. A empresa planeja investir US $ 3 milhões adicionais em 2023 para a expansão de recursos educacionais e serviços de suporte ao cliente.

Métrica	2021	2022	2023 (projetado)
Usuários exclusivos na plataforma digital	N / D	2,000	5,000
Investimento em educação (em milhões de dólares)	2	3	3

Avity Biosciences, Inc. (RNA) - Modelo de Negócios: Canais

Redes hospitalares

A avidez biociências se envolve com várias redes hospitalares para facilitar a entrega de sua terapêutica. Em 2022, houve aproximadamente 6.090 hospitais nos Estados Unidos. A estratégia da avidez inclui colaborar com os principais prestadores de serviços de saúde, como o Hospitais mais bem classificados do U.S. News & World Report, para garantir que sua terapêutica de RNA atinja os pacientes de maneira eficaz.

Rede hospitalar	Classificação	Número de camas	Visitas anuais dos pacientes
Clínica Mayo	1	2,700	1,3 milhão
Clínica de Cleveland	2	1,400	1,3 milhão
Hospital Johns Hopkins	3	1,000	1 milhão

Clínicas especializadas

As clínicas especializadas desempenham um papel vital na distribuição dos produtos da avidez. O número de clínicas especializadas com foco em doenças genéticas e raras está em ascensão. A partir de 2023, há acabamento 4.000 clínicas especializadas Nos EUA, muitos dos quais se concentram em terapias relacionadas a RNA. Essas clínicas não apenas fornecem tratamento, mas também participam de ensaios clínicos, ajudando ainda mais na validação do produto.

Especialidade	Número de clínicas	Diâmetro anual do paciente	Ensaios clínicos
Genética	1,200	200,000	150
Neurologia	800	100,000	80
Imunologia	500	70,000	90

Plataformas médicas online

A avidez também está aproveitando as plataformas médicas on -line para divulgação e educação dos pacientes. Em 2023, o tamanho do mercado de telemedicina foi avaliado em aproximadamente US $ 90,31 bilhões e espera -se que cresça em um CAGR de 26.5% de 2023 a 2030. A empresa está alta em termos de parcerias com as principais plataformas, como Teladoc Health e Mdlive, para melhorar o acesso ao paciente às suas terapias inovadoras de RNA.

Plataforma online	Usuários ativos mensais	Serviços oferecidos	Receita anual
Teladoc Health	54 milhões	Telessaúde	US $ 1,2 bilhão
Mdlive	12 milhões	Atendimento de urgência	US $ 300 milhões
Doxy.me	1,5 milhão	Sala de espera virtual	US $ 10 milhões

Avity Biosciences, Inc. (RNA) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com doenças raras

A avidez biociências se concentra no desenvolvimento da terapêutica para pacientes que sofrem de doenças raras, particularmente aquelas associadas a distúrbios genéticos. De acordo com a Organização Nacional de Distúrbios Raros (Nord), aproximadamente 1 em 10 Os americanos são afetados por uma doença rara, igual a cerca de 30 milhões de pessoas somente nos Estados Unidos.

O mercado global de doenças raras foi avaliado em aproximadamente US $ 132 bilhões em 2021 e é projetado para alcançar US $ 257 bilhões até 2028, crescendo em um CAGR de 10.9%.

Profissionais de saúde

Os profissionais de saúde são clientes -chave para os produtos da Avity, pois prescrevem terapias e facilitam os tratamentos para os pacientes. Um estudo da Associação Médica Americana mostrou que há sobre 1,4 milhão de médicos Nos EUA, e a demanda por tratamentos de doenças raras tem aumentado. Em 2020, uma pesquisa revelou que 80% dos médicos relataram estar mais dispostos a prescrever terapias que oferecem novos mecanismos de ação para doenças raras.

Espera -se que o mercado global de terapêutica de doenças raras cresça de US $ 102 bilhões em 2020 para US $ 189 bilhões em 2026, refletindo um CAGR de 10.7%.

Pesquisadores médicos

Os pesquisadores médicos constituem outro segmento significativo de clientes para a avidez biociências. O envolvimento com academia e instituições de pesquisa é crucial para o avanço das inovações terapêuticas. Um relatório de 2022 indicou que há sobre 8,000 Os ensaios clínicos em andamento em todo o mundo direcionam especificamente doenças raras, o que ressalta a importância da colaboração com os pesquisadores.

Os gastos globais em pesquisa de doenças raras foram responsáveis ​​por aproximadamente US $ 17 bilhões em 2021, projetado para se levantar para US $ 34 bilhões até 2026. Esse crescimento é impulsionado pelo aumento do financiamento e foco em métodos inovadores de tratamento.

Segmento de clientes	Número estimado de indivíduos/organizações	Tamanho do mercado (2021)	Tamanho do mercado projetado (2028)	Taxa de crescimento (CAGR)
Pacientes com doenças raras	30 milhões (EUA)	US $ 132 bilhões	US $ 257 bilhões	10.9%
Profissionais de saúde	1,4 milhão (EUA)	US $ 102 bilhões	US $ 189 bilhões	10.7%
Pesquisadores médicos	8.000 ensaios clínicos	US $ 17 bilhões	US $ 34 bilhões	14.6%

Avity Biosciences, Inc. (RNA) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Pesquisa e desenvolvimento

As despesas de pesquisa e desenvolvimento (P&D) são críticas para a avidez biociências, pois se concentram em terapias inovadoras nos mecanismos de entrega de RNA. Em 2022, a empresa relatou despesas de P&D de aproximadamente US $ 43 milhões, impulsionado principalmente pelo avanço de sua plataforma AOC. Para o segundo trimestre de 2023, as despesas de P&D aumentaram para cerca de US $ 12 milhões, com gastos anuais projetados para 2023 estimados para alcançar US $ 50 milhões.

Ano	Despesas de P&D (US $ milhões)
2021	32
2022	43
2023 (projetado)	50

Custos regulatórios

Os custos regulatórios abrangem as taxas associadas ao FDA e a outros órgãos regulatórios, essenciais para a aprovação e conformidade dos medicamentos. Para o ano de 2022, a avidez biociências incorreu em custos regulatórios estimados em US $ 3 milhões, incluindo taxas de envio e auditorias de conformidade. Para 2023, espera -se que esses custos aumentem devido a registros e interações adicionais com agências regulatórias, projetadas em US $ 4,5 milhões.

Ano	Custos regulatórios (US $ milhões)
2021	2.5
2022	3
2023 (projetado)	4.5

Despesas de fabricação

As despesas de fabricação incluem custos relacionados à produção de candidatos a terapia de RNA, incluindo matérias -primas, mão -de -obra e sobrecarga operacional. A avidez Biociências relatou custos de fabricação de aproximadamente US $ 20 milhões Para o ano fiscal de 2022. No primeiro semestre de 2023, os custos de fabricação aumentaram para cerca de US $ 10 milhões, com estimativas do ano inteiro em torno US $ 25 milhões À medida que a produção aumenta.

Ano	Despesas de fabricação (US $ milhões)
2021	15
2022	20
2023 (projetado)	25

Avity Biosciences, Inc. (RNA) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas de drogas

A avidez Biociências se concentra no desenvolvimento de terapêuticas de RNA que abordam várias doenças. A partir dos mais recentes relatórios financeiros, as vendas de medicamentos constituem uma parcela significativa da receita da empresa. A Companhia avançou seu candidato principal ao produto, o AOC 1001, que tem como alvo a distrofia miotônica tipo 1 (DM1) e está em ensaios clínicos fundamentais. O tamanho do mercado projetado para a terapêutica de RNA no segmento de transtorno neuromuscular deve exceder US $ 5 bilhões Até 2025, o que indica receita potencial substancial das vendas de medicamentos.

Taxas de licenciamento

A avidez biociências gera receita adicional por meio de acordos de licenciamento. A empresa fez uma parceria com a Novartis para desenvolver e comercializar a tecnologia de plataforma AOC de propriedade da Avity. Os termos financeiros deste Contrato incluem um pagamento inicial de US $ 60 milhões e possíveis marcos que poderiam exceder US $ 1 bilhão com base no sucesso e no sucesso da comercialização. Isso ilustra como os acordos de licenciamento são um elemento crucial dos fluxos de receita da avidez.

Bolsas de pesquisa

Os subsídios de pesquisa são outra fonte de receita para a avidez biociências. A empresa recebeu financiamento de várias organizações governamentais e não-governamentais para apoiar suas iniciativas de pesquisa. Por exemplo, a avidez recebeu uma concessão do National Institutes of Health (NIH) no valor de US $ 7,5 milhões Avançar seus estudos pré -clínicos sobre terapêutica de RNA. Esse financiamento permite a avidez promover a inovação e compensar alguns custos operacionais.

Tipo de fluxo de receita	Detalhes	Valor financeiro
Vendas de drogas	Tamanho do mercado projetado para terapêutica de RNA em distúrbios neuromusculares	US $ 5 bilhões (até 2025)
Taxas de licenciamento	Pagamento inicial da Novartis	US $ 60 milhões
Taxas de licenciamento	Potenciais pagamentos marcantes da Novartis	Excedendo US $ 1 bilhão
Bolsas de pesquisa	NIH Grant para estudos pré -clínicos	US $ 7,5 milhões