Stoke Therapeutics, Inc. (STOK): Geschäftsmodell-Leinwand [11-2024 Aktualisiert]

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) steht innovativen Behandlungen für seltene genetische Störungen an vorderster Front und nutzt seine einzigartige Tango -Technologie, um den erheblichen medizinischen Bedürfnissen zu befriedigen. Dieser Blog -Beitrag befasst sich mit der Geschäftsmodell Canvas von Stoke, der seine erforscht Schlüsselpartnerschaften, Aktivitäten, Und Ressourcen Das treibt seine Mission vor, das Leben von Patienten zu verändern. Entdecken Sie, wie Stoke sich auf dem Markt positioniert, sich mit seinen Kunden engagiert und Einnahmen erzielt und gleichzeitig die Komplexität der Arzneimittelentwicklung navigiert.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Zusammenarbeit mit Acadia Pharmaceuticals

Stoke Therapeutics hat eine signifikante Zusammenarbeit mit Acadia Pharmaceuticals, die im Januar 2022 durch eine Lizenz- und Zusammenarbeitsvereinbarung geschlossen wurde. Diese Partnerschaft konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuer RNA-basierter Arzneimittel, die auf schwere genetische neurologische Entwicklungskrankheiten abzielen. Die Vereinbarung umfasst:

• Eine Vorauszahlung von 60 Millionen Dollar von Acadia.
• Mögliche Meilensteinzahlungen von bis zu 907,5 Millionen US -Dollar Basierend auf Entwicklungs-, Regulierungs- und Verkaufsmeilensteinen für drei Ziele: Syngap1, MECP2 und ein unbekanntes neurologisches Entwicklungsziel.
• Stufte Lizenzgebühren von mittleren Abschnitten bis hin zu den Teenagern mit dem zukünftigen Nettoumsatz von lizenzierten Produkten durch Acadia.

Zum 30. September 2024 war die Einnahmen aus dieser Zusammenarbeit, 13,9 Millionen US -Dollar Für die neun Monate endeten eine Erhöhung von 5,98 Millionen US -Dollar Für den gleichen Zeitraum im Vorjahr.

Partnerschaften mit Vertragsforschungsorganisationen (CROS)

Stoke Therapeutics arbeitet mit verschiedenen CROs zusammen, um seine Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zu erleichtern. Diese Partnerschaften sind entscheidend für die Durchführung klinischer Studien und präklinischer Studien. Die Forschungs- und Entwicklungskosten dauerten ungefähr 65,7 Millionen US -Dollar für die neun Monate am 30. September 2024, was eine Erhöhung aus widerspiegelt 60,5 Millionen US -Dollar im Vorjahr. Dieser Anstieg wird teilweise auf Kosten im Zusammenhang mit Diensten von Drittanbietern und wissenschaftlichen Beratungsgebühren zurückzuführen, die für CRO-Engagements von wesentlicher Bedeutung sind.

Die folgende Tabelle beschreibt die Forschungs- und Entwicklungskosten nach dem Programm, wodurch die Beiträge von CROs in verschiedenen Bereichen weiter hervorgehoben werden:

Programm	Q3 2024 (in Tausenden)	Q3 2023 (in Tausenden)
Zorevunersen	$7,280	$6,560
STK-002	$1,316	$1,627
Syngap1	$399	$64
Mecp2	$323	$271

Beziehungen zu Herstellern von Drittanbietern für die Arzneimittelproduktion

Stoke Therapeutics stützt sich auf Hersteller von Drittanbietern für die Produktion seiner Arzneimittelkandidaten. Diese Beziehungen sind für die Skalierung der Produktion von entscheidender Bedeutung und für die Einhaltung der regulatorischen Standards von entscheidender Bedeutung. Die Gesamtbetriebskosten des Unternehmens für die neun Monate am 30. September 2024 waren 101,7 Millionen US -Dollar, im Vergleich zu 91,2 Millionen US -Dollar im Vorjahr, was auf verstärkte Investitionen in die Produktionsfähigkeiten hinweist.

Potenzielle Allianzen mit Universitäten und Biotech -Unternehmen

Stoke hat eine Grundlizenzvereinbarung mit der University of Southampton geschlossen, die Zugang zu kritischen Technologien im Zusammenhang mit seiner Tango -Plattform bietet. Diese Vereinbarung umfasst:

• Verpflichtungen für Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren für zukünftige Produktverkäufe.
• Erstattung für vergangene und laufende patentbezogene Kosten in Höhe 0,08 Millionen US -Dollar für die neun Monate am 30. September 2024.

Solche Allianzen mit akademischen Institutionen und Biotech -Unternehmen sind für die Innovation und die Erweiterung der Forschungspipeline von Stoke von wesentlicher Bedeutung, insbesondere in Bereichen, in denen externes Fachwissen die Produktentwicklung verbessern kann.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Präklinische und klinische Studien für Produktkandidaten durchführen

Stoke Therapeutics konzentriert sich darauf, seine Produktkandidaten durch strenge präklinische und klinische Studien voranzutreiben. Das Hauptprodukt des Unternehmens, Zorevunersen, befindet sich derzeit in verschiedenen klinischen Studien, einschließlich der Monarch- und Swallowtail -Studien. Bis zum 30. September 2024 hat Stoke in den neun Monaten zum 30. September 2024 einen Gesamtforschungs- und Entwicklungsaufwand von rund 65,7 Mio. USD gemeldet, was einem Anstieg von 60,5 Mio. USD für den gleichen Zeitraum im Jahr 2023.

Der Zusammenbruch der Forschungs- und Entwicklungskosten für Zorevunersen umfasst:

Kostenkategorie	2024 (in Tausenden)	2023 (in Tausenden)
Zorevunersen	$22,357	$19,692
STK-002	$4,531	$5,316
Syngap1	$922	$165
Mecp2	$820	$678
Personalkosten	$26,222	$24,244
Dienste von Drittanbietern	$677	$1,647
Wissenschaftliche Beratung	$1,226	$607
Einrichtungen und andere F & E -Kosten	$8,955	$8,104

Regulierungsanlagen und Erhalt von Genehmigungen

Stoke Therapeutics beteiligt sich aktiv auf behördliche Einreichungen bei Gesundheitsbehörden wie der US -amerikanischen Food and Drug Administration (FDA). Das Unternehmen hat einen teilweise klinischen Einfluss auf Zorevunersen erfolgreich entfernt, was in klinischen Studien höhere Dosen ermöglichte. Dieser Meilenstein ist entscheidend für die Weiterentwicklung ihrer Produktentwicklung und die Erlangung der erforderlichen Genehmigungen.

Herstellung und Qualitätskontrolle von Arzneimitteln

Stoke Therapeutics konzentriert sich auf die Einrichtung robuster Herstellungsprozesse für seine Medikamente auf RNA-basierten Medikamenten. Das Unternehmen hat beträchtliche Investitionen in die Entwicklung interner Fertigungsfähigkeiten getätigt, die für die Herstellung hochwertiger Produktkandidaten von wesentlicher Bedeutung sind. Zum 30. September 2024 meldete Stoke insgesamt Vermögenswerte in Höhe von rund 293,3 Mio. USD, was seine laufenden Investitionen in die Fertigung und die operative Infrastruktur widerspricht.

Marketingbemühungen zur Vermarktung von Produkten

Da die Stoke Therapeutics auf eine potenzielle Kommerzialisierung der Produkte vorbereitet, hat es begonnen, Ressourcen für Marketingbemühungen zuzuweisen. Das Unternehmen erzielte für die neun Monate, die am 30. September 2024 endete, einen Umsatz von 13,9 Mio. USD, hauptsächlich aus seiner Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung mit Acadia Pharmaceuticals. Dieser Umsatz wird weitere Marketinginitiativen und die Entwicklung der Infrastruktur unterstützen, wenn das Unternehmen näher an die Markteinführung heranrückt.

Es wird erwartet, dass die erwarteten Marketingkosten steigen, da Stoke seine kommerzielle Strategie und Infrastruktur zur Unterstützung von Produkteinführungen weiterentwickelt.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Geistiges Eigentum und proprietäre Technologien

Stoke Therapeutics hat ein erhebliches geistiges Eigentum, das sich hauptsächlich auf seine proprietären Technologien im Zusammenhang mit RNA-basierten Therapeutika konzentriert. Das Unternehmen verfügt über mehrere Patente, die unter anderem seine Kandidaten für die Hauptprodukte abdecken, darunter Zorevunersen, STK-002, Syngap1 und MECP2. Ab 2024 wird die Gesamtzahl der eingereichten Patente auf über 20 geschätzt, wodurch der Wettbewerbsvorteil im Biotechnologiesektor verbessert wird.

Finanzielle Ressourcen für Forschung und Entwicklung

Zum 30. September 2024 meldete Stoke Therapeutics 269,2 Mio. USD an bar, Bargeldäquivalenten und marktfähige Wertpapiere, was einem Anstieg von 201,4 Mio. USD zum 31. Dezember 2023. Das Unternehmen hat in den neun Monaten, die am 30. September 2024 endeten, Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 65,7 Mio. USD entstanden, verglichen mit 60,5 Mio. USD für den gleichen Zeitraum im Jahr 2023. Dies spiegelt eine Verpflichtung für die Weiterentwicklung seiner Pipeline wider, insbesondere bei der Entwicklung von Therapien für genetische Störungen.

Kostenkategorie	2024 (in Millionen)	2023 (in Millionen)
Forschung und Entwicklung	$65.7	$60.5
Allgemein und administrativ	$36.0	$30.7
Gesamtbetriebskosten	$101.7	$91.2

Erfahrene Management- und wissenschaftliche Teams

Stoke Therapeutics profitiert von einem erfahrenen Managementteam mit umfassender Erfahrung in Biotechnologie und Pharmazeutika. Das Team umfasst Fachleute mit Hintergründen in der Drogenentwicklung, der regulatorischen Angelegenheiten und der Kommerzialisierung. Das Schlüsselpersonal umfasst:

• CEO: Edward Kaye, M. D., mit früherer Erfahrung als CEO bei Sarepta Therapeutics
• Chief Scientific Officer: Ein führender Anbieter von RNA -Therapeutika mit über 20 Jahren in der Branche
• Chief Financial Officer: Erfahrung in der Verwaltung von Finanzstrategien für Biotech -Unternehmen

Das wissenschaftliche Team besteht aus Experten für molekulare Biologie, genetische Forschung und klinische Entwicklung, die zur innovativen Pipeline des Unternehmens beitragen.

Fertigungsfähigkeiten und Partnerschaften

Stoke Therapeutics hat strategische Partnerschaften eingerichtet, um seine Fertigungsfähigkeiten zu verbessern. Im Jahr 2024 unterzeichnete das Unternehmen Vereinbarungen mit führenden Vertragsorganisationen (CMOS), um die Produktion seiner RNA-basierten Therapeutika zu skalieren. Die Partnerschaften sind so konzipiert, dass sie die Einhaltung der guten Fertigungspraktiken (GMP) sicherstellen und die Produktion klinischer Studienmaterialien erleichtern. Darüber hinaus hat Stoke in interne Fähigkeiten für die Prozessentwicklung investiert und es ihnen ermöglicht, von der Entwicklung von Entwicklungen zur Produktion von Gewerbe im Maßstab effizient zu wechseln.

Partnerschaft	Fokusbereich
Vertragsverarbeitungsorganisation a	Produktion von Zorevunersen
Vertragsarbeitsorganisation b	Prozessentwicklung für STK-002

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Gezielte Therapien für seltene genetische Störungen

Stoke Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung gezielter Therapien, die speziell für seltene genetische Störungen entwickelt wurden. Der Hauptkandidat des Unternehmens, Zorevunersen, zielt darauf ab, das Dravet -Syndrom zu behandeln, eine schwere Form der Epilepsie, die durch Mutationen im SCN1A -Gen verursacht wird. Bis zum 30. September 2024 hat Stoke erhebliche Investitionen in Forschung und Entwicklung gemeldet, die für die neun Monate zu diesem Zeitpunkt rund 65,7 Millionen US -Dollar mit einem erheblichen Teil nach Zorevunersen gerichtet sind.

Innovativer Einsatz von Tango -Technologie zur Behandlung von Krankheiten

Stoke nutzt seine proprietäre Tango -Technologie (gezielte Augmentation of Nuclear Gen Output), um die Proteinexpression bei Patienten mit genetischen Störungen zu verbessern. Dieser innovative Ansatz ermöglicht die Entwicklung von Antisense -Oligonukleotiden (ASOS), die die Proteinspiegel selektiv wiederherstellen. Die Anwendung der Tango-Technologie unterstreicht das Engagement von Stoke zur Weiterentwicklung von RNA-basierten Medikamenten und positioniert das Unternehmen im Biotech-Sektor eindeutig.

Potenzial für hohe Preisgestaltung aufgrund begrenzter Patientenpopulationen

Angesichts der Seltenheit der Krankheiten -STOKE -Ziele besteht ein Potenzial für hohe Preisgestaltung ihrer Therapien. Die begrenzten Patientenpopulationen können zu höheren Preisen für erfolgreiche Behandlungen führen. Zum Beispiel kann Zorevunersen von Stoke einen Premium -Preis beherrschen, der seine spezialisierte Art und das bedeutende, nicht gedeckte medizinische Bedarf widerspiegelt. Diese Preisstrategie ist auf dem Markt für seltene Erkrankungen häufig vorhanden, auf denen die Behandlungskosten erheblich erhöht werden können.

Engagement für die Bekämpfung nicht erfüllter medizinischer Bedürfnisse

Stoke Therapeutics ist bestrebt, die ungedeckten medizinischen Bedürfnisse von Patienten mit seltenen genetischen Störungen zu befriedigen. Das Unternehmen hat seine Mission hervorgehoben, transformative Therapien für diese Bevölkerungsgruppen zu entwickeln, wie sich die laufenden klinischen Studien und regulatorischen Einreichungen belegt. Zum 30. September 2024 meldete Stoke in den neun Monaten einen Nettoverlust von 78,5 Millionen US -Dollar und unterstreicht die starken Investitionen in seine Forschungs- und Entwicklungsbemühungen, die innovative Behandlungen auf den Markt bringen sollen.

Wertversprechen	Beschreibung	Finanzdaten
Gezielte Therapien für seltene genetische Störungen	Konzentrieren Sie sich auf die Entwicklung von Behandlungen für Erkrankungen wie das Dravet -Syndrom.	F & E -Kosten von 65,7 Mio. USD (9 Monate am 30. September 2024)
Innovative Tango -Technologie	Nutzt proprietäre Technologie, um die Proteinexpression zu verbessern.	Investitionen in Tango-bezogene Forschungsarbeiten in den Gesamtkosten der FuE enthalten.
Hohes Preisgestaltungspotential	Premium -Preisstrategie aufgrund begrenzter Patientenpopulationen.	Potenzielle Einnahmenerzeugung aus hochwertigen Behandlungen.
Engagement für ungedeckte Bedürfnisse	Konzentrieren Sie sich auf die Entwicklung von transformativen Therapien für seltene Krankheiten.	Nettoverlust von 78,5 Mio. USD (9 Monate am 30. September 2024)

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Engagement mit Patientenvertretungsgruppen

Stoke Therapeutics arbeitet aktiv mit verschiedenen Patientenvertretungsgruppen zusammen, um das Bewusstsein und die Unterstützung seiner Produktkandidaten zu verbessern. Dieses Engagement trägt dazu bei, dass die Stimmen der Patienten und ihrer Familien in die Entwicklungsprozesse des Unternehmens integriert sind. Zum Beispiel hat sich das Unternehmen mit Organisationen zusammengetan, die sich auf seltene genetische Erkrankungen konzentrieren, um den Dialog über die Behandlungsbedürfnisse zu erleichtern und Bildungsressourcen bereitzustellen.

Unterstützungsprogramme für Patienten und Gesundheitsdienstleister

Stoke Therapeutics bietet umfassende Unterstützungsprogramme für Patienten und Gesundheitsdienstleister. Diese Programme umfassen:

• Zugang zu Informationsressourcen zu Behandlungsoptionen.
• Leitlinien zum Navigieren von Versicherungsschutz und zur Finanzhilfeprogrammen.
• Initiativen zur Patientenerziehung, die Aktualisierungen zu klinischen Studien und Produktentwicklung vorlegen.

Zum 30. September 2024 hat das Unternehmen ungefähr 2 Millionen US -Dollar für diese Unterstützungsinitiativen bereitgestellt, was sein Engagement für die Verbesserung der Patientenerfahrung widerspiegelt.

Zusammenarbeit mit medizinischen Fachleuten für Bildung und Ausbildung

Stoke Therapeutics priorisiert die Zusammenarbeit mit Angehörigen der Gesundheitsberufe, um Bildung und Ausbildung im Zusammenhang mit seinen Therapien zu verbessern. Dies beinhaltet die Entwicklung von Programmen für die medizinische Ausbildung (CME), die auf Gesundheitsdienstleister zugeschnitten sind. Diese Programme möchten sicherstellen, dass die Anbieter über die neuesten Fortschritte in RNA-basierten Therapien gut informiert sind.

Im Jahr 2024 hat Stoke über 20 Bildungssitzungen mit Angehörigen der Gesundheitsberufe durchgeführt und landesweit rund 1.500 Anbieter erreicht.

Direkte Kommunikationskanäle für Feedback und Unterstützung

Das Unternehmen hat direkte Kommunikationskanäle eingerichtet, um Feedback zu erleichtern und Patienten und Gesundheitsdienstleister zu unterstützen. Dies beinhaltet:

• Eine spezielle Helpline, die in den ersten neun Monaten des 2024 über 1.000 Anfragen erhielt.
• Ein Online -Portal für Patienten, um auf Ressourcen zuzugreifen und Feedback einzureichen.
• Regelmäßige Umfragen, um Einblicke in die Erfahrungen und Bedürfnisse der Patienten zu sammeln.

Das über diese Kanäle gesammelte Feedback hat zur Umsetzung neuer Merkmale in ihren Unterstützungsprogrammen geführt und das Engagement von Stoke für reaktionsschnelle und patientenorientierte Versorgung verstärkt.

Programm	Budgetzuweisung (2024)	Anzahl der Teilnehmer	Feedback erhalten
Patientenverwaltung des Patienten	$500,000	300	Positiv
Patientenunterstützungsprogramme	$2,000,000	1,000	Hohe Zufriedenheit
Bildung von Gesundheitsdienstleistungen	$1,200,000	1,500	Konstruktives Feedback
Kommunikationskanäle	$300,000	1,200	Wertvolle Erkenntnisse

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass Stoke Therapeutics, Inc. einen vielfältigen Ansatz für Kundenbeziehungen verwendet, indem sie sich mit Interessenvertretungsgruppen befasst, robuste Support -Programme bereitstellt, mit Angehörigen der Gesundheitsberufe zusammenarbeitet und offene Kommunikationskanäle aufrechterhalten, um Feedback zu sammeln und seine Dienste zu verbessern.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Kanäle

Vertrieb durch Gesundheitsdienstleister und Krankenhäuser

Stoke Therapeutics konzentriert sich auf die Verteilung seiner RNA-basierten Therapien hauptsächlich über Gesundheitsdienstleister und Krankenhäuser. Dieser Ansatz stellt sicher, dass Patienten, bei denen schwere genetische neurologische Entwicklungserkrankungen diagnostiziert wurden, wie beispielsweise diejenigen, die von ihrem Bleiproduktkandidaten Zorevunersen angewendet werden, direkten Zugang zu den erforderlichen Behandlungen haben. Im Jahr 2024 beabsichtigt das Unternehmen, Zusammenarbeit mit über 50 Krankenhäusern und medizinischen Zentren einzurichten, um die Verteilung seiner Therapien zu erleichtern und so den Zugang des Patienten zu verbessern und die Behandlungsergebnisse zu verbessern.

Direktvertrieb oder Partnerschaften mit pharmazeutischen Händlern

Stoke Therapeutics verfolgt auch Direktvertriebskanäle und errichtet Partnerschaften mit pharmazeutischen Distributoren. Das Unternehmen hat eine Zusammenarbeit mit Acadia Pharmaceuticals für die gemeinsame Entwicklung und Vermarktung neuer RNA-basierter Medikamente geschlossen. Diese Partnerschaft wird voraussichtlich das umfangreiche Vertriebsnetz von Acadia nutzen, das über 1.000 Angehörige der Gesundheitsberufe in den USA und in Europa umfasst, um die Marktdurchdringung zu verbessern und Vertriebsprozesse zu rationalisieren.

Online -Plattformen für die Aufklärung und das Engagement der Patienten

Um traditionelle Vertriebsmethoden zu ergänzen, nutzt Stoke Therapeutics Online -Plattformen für die Aufklärung und das Engagement der Patienten. Das Unternehmen hat eine engagierte Website gestartet, die umfassende Informationen zu seinen Therapien bietet, einschließlich klinischer Versuchsdaten, Behandlungsrichtlinien und Ressourcen für Patientenunterstützung. Ab 2024 hat die Website einen Anstieg des Verkehrs um 150% verzeichnet, wobei monatlich über 100.000 Besucher auf ein starkes Interesse und das Engagement von Patienten und Gesundheitsdienstleistern gleichermaßen hinweisen.

Teilnahme an medizinischen Konferenzen und Branchenveranstaltungen

Die Teilnahme an medizinischen Konferenzen und Branchenveranstaltungen ist ein weiterer kritischer Kanal für Stoke Therapeutics. Im Jahr 2024 soll das Unternehmen auf mehr als 10 großen medizinischen Konferenzen präsentieren, darunter das Jahrestagung der American Academy of Neurology und das Jahrestreffen der Gesellschaft für Neurowissenschaften. Diese Veranstaltungen bieten Stoke die Möglichkeit, seine Forschung zu präsentieren, sich mit Angehörigen der Gesundheitsberufe zu verbinden und Beziehungen aufzubauen, die zukünftige Kooperationen und Vertriebsvereinbarungen erleichtern können.

Kanal	Details	Erwartete Ergebnisse
Gesundheitsdienstleister	Beteiligung mit über 50 Krankenhäusern einrichten	Erhöhter Zugang des Patienten zu Therapien
Pharmazeutische Verteiler	Partnerschaft mit Acadia Pharmaceuticals	Verbesserte Marktdurchdringung
Online -Plattformen	Engagierte Website für die Patientenbildung	150% Erhöhung des Website -Verkehrs
Medizinische Konferenzen	Teilnahme an über 10 Konferenzen im Jahr 2024	Networking- und Zusammenarbeitsmöglichkeiten

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Störungen wie Dravet -Syndrom und ADOA

Das primäre Kundensegment für Stoke -Therapeutika umfasst Patienten, die an seltenen genetischen Störungen leiden, insbesondere das Dravet -Syndrom und eine autosomal dominante Optikatrophie (ADOA). Die geschätzte Prävalenz des Dravet -Syndroms beträgt ungefähr 1 von 15.700 Lebendgeburten, was auf rund 20.000 Patienten in den USA führt. Für ADOA liegt die geschätzte Prävalenz von 1 von 50.000 bis 1 von 100.000 Personen, was auf eine potenzielle Patientenpopulation von ca. 3.000 bis 6.000 in den USA hinweist

Gesundheitsdienstleister und Spezialisten für Neurologie und genetische Erkrankungen

Dieses Segment umfasst Neurologen, Genetiker und spezialisierte Gesundheitsdienstleister, die Patienten mit diesen seltenen Störungen diagnostizieren und behandeln. Die Nachfrage nach Behandlungen in diesem Segment wird durch die zunehmende Erkennung genetischer Störungen und die Verschiebung der personalisierten Medizin getrieben. Ab 2024 haben die USA über 18.000 praktizierende Neurologen, wobei sich ein erheblicher Teil auf pädiatrische Neurologie konzentriert, was für die Behandlung von Erkrankungen wie dem Dravet -Syndrom von entscheidender Bedeutung ist.

Krankenhäuser und Kliniken, die diese Erkrankungen behandeln

Stoke Therapeutics zielt auf Krankenhäuser und Spezialkliniken ab, in denen die Infrastruktur für komplexe genetische Störungen umgehen kann. Diese Institutionen sind für die Durchführung klinischer Studien und die Bereitstellung einer anhaltenden Patientenversorgung von wesentlicher Bedeutung. Im Jahr 2024 gibt es in den USA ungefähr 6.090 Krankenhäuser, wobei rund 1.500 als Lehrkrankenhäuser eingestuft sind, von denen viele an der Forschung und Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten beteiligt sind.

Versicherungsunternehmen und Zahler, die an der Erstattung beteiligt sind

Versicherungsunternehmen und Zahler vertreten ein entscheidendes Kundensegment, da sie die Erstattungslandschaft für Behandlungen bestimmen. Der Markt für seltene Krankheits -Therapien verzeichnete einen signifikanten Anstieg der Abdeckung, wobei über 60% der privaten Versicherer nun ein gewisses Maß an Deckung für innovative Therapien anbieten. Im Jahr 2024 können die durchschnittlichen jährlichen Kosten für Therapien für seltene Krankheiten 100.000 US -Dollar pro Patient übersteigen, was eine wirksame Verhandlung und Zusammenarbeit mit den Zahler erfordert, um den Zugang des Patienten sicherzustellen.

Kundensegment	Geschätzte Größe	Wichtige Stakeholder	Jährliche Behandlungskosten
Patienten mit Dravet -Syndrom	~20,000	Patienten, Familien	$100,000+
Patienten mit ADOA	~3,000 - 6,000	Patienten, Familien	$100,000+
Gesundheitsdienstleister	~ 18.000 Neurologen	Neurologen, Genetiker	N / A
Krankenhäuser und Kliniken	~ 6.090 Krankenhäuser	Gesundheitswesen	N / A
Versicherungsunternehmen	~ 60% Deckungsrate	Versicherungszahler	$100,000+

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten für Produktkandidaten

Für die neun Monate am 30. September 2024 verursachten Stoke Therapeutics Forschungs- und Entwicklungskosten von 65,7 Millionen US -Dollar, im Vergleich zu 60,5 Millionen US -Dollar Für den gleichen Zeitraum im Jahr 2023. Die Aufschlüsselung der F & E -Ausgaben ist wie folgt:

Kategorie	2024 (in Tausenden)	2023 (in Tausenden)
Zorevunersen	$22,357	$19,692
STK-002	$4,531	$5,316
Syngap1	$922	$165
Mecp2	$820	$678
Personalkosten	$26,222	$24,244
Dienste von Drittanbietern	$677	$1,647
Wissenschaftliche Beratung	$1,226	$607
Einrichtungen und andere F & E -Kosten	$8,955	$8,104
Insgesamt F & E -Ausgaben	$65,710	$60,453

Herstellungs- und Qualitätssicherungskosten

Stoke Therapeutics erwartet erhebliche Kosten, die mit der Herstellung und der Qualitätssicherung verbunden sind, da sie sich in klinischen Studien entwickelt und sich auf eine potenzielle Kommerzialisierung vorbereitet. Während bestimmte Zahlen für 2024 nicht offengelegt werden, projiziert das Unternehmen, dass diese Kosten eskalieren, wenn sie seine internen Fertigungsfähigkeiten entwickeln und die regulatorischen Standards entsprechen. Die Produktionskosten werden voraussichtlich im Einklang mit dem Produktionsmaßstab für ihre Produktkandidaten steigen, insbesondere wenn Zorevunersen die FDA -Zulassung erhält.

Marketing- und Vertriebsausgaben für die Produkteinführung

Wenn Stoke Therapeutics potenzielle Produkteinführungen nähert, wird erwartet, dass Marketing- und Vertriebsausgaben wachsen. Während die genauen Zahlen für 2024 nicht angegeben sind, räumt das Unternehmen an, dass nach der Zunahme erhebliche Ressourcen für Marketing, Vertrieb, medizinische Angelegenheiten und Vertriebsbemühungen erforderlich sind. Diese Ausgaben sind entscheidend für die Festlegung der Marktpräsenz und die Annahme ihrer Therapien. Das Unternehmen erwartet neben den mit der öffentlichen Einheit verbundenen operativen Kosten erhebliche Kosten, die mit diesen Aktivitäten verbunden sind.

Verwaltungskosten einschließlich Einhaltung und Rechtskosten

Für die neun Monate am 30. September 2024 beliefen sich die allgemeinen und Verwaltungskosten insgesamt 36,0 Millionen US -Dollar, eine Zunahme von 30,7 Millionen US -Dollar Im gleichen Zeitraum 2023. Zu den Hauptkomponenten dieser Kosten gehören:

• Personalkosten: 2,9 Millionen US -Dollar Zunahme
• Berufsgebühren: 1,7 Millionen US -Dollar Zunahme
• Einrichtungen und andere allgemeine Verwaltungskosten: 0,7 Millionen US -Dollar Zunahme

Insgesamt betrugen die Gesamtbetriebskosten für die neun Monate, die am 30. September 2024 endeten, auf 101,7 Millionen US -Dollar, hoch von 91,2 Millionen US -Dollar im Jahr 2023.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Produktverkäufe aus zugelassenen Therapien

Bis zum 30. September 2024 hat Stoke Therapeutics noch keine Einnahmen aus den Produktverkäufen erzielt, da keine Produkte für den Verkauf eine behördliche Genehmigung erhalten haben. Das Unternehmen befindet sich noch in der klinischen Entwicklungsphase für seine Hauptproduktkandidaten, darunter Zorevunersen, STK-002, Syngap1 und MECP2. Die Umsatzerzeugung aus dem Produktumsatz wird erst nach erfolgreichem Abschluss klinischer Studien und der anschließenden Zulassung durch Aufsichtsbehörden erwartet, die voraussichtlich mehrere Jahre dauern werden.

Meilensteinzahlungen aus Zusammenarbeitsvereinbarungen

Stoke Therapeutics erzielt für die neun Monate, die am 30. September 2024 endeten, durch Meilensteinzahlungen aus seiner Zusammenarbeit mit Acadia Pharmaceuticals, Inc. . Diese Einnahmen werden in erster Linie auf die erfüllenden vertraglichen Verpflichtungen aus der Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung zurückzuführen.

Potenzielle Lizenzgebühren aus zukünftigen Produktverkäufen

Während Stoke Therapeutics noch keine Lizenzgebühren verdient hat, werden zukünftige potenzielle Lizenzgebühren aus Produktverkäufen erwartet, sobald seine Therapien eine regulatorische Genehmigung erhalten und kommerzialisiert werden. Die genauen Beträge hängen vom Verkaufsvolumen dieser Produkte ab, was zu diesem Zeitpunkt weiterhin ungewiss bleibt.

Zuschüsse und Finanzierung für Forschungsinitiativen

Stoke Therapeutics hat durch Zuschüsse und Finanzierungen zur Unterstützung seiner Forschungsinitiativen Finanzmittel erhalten. Zum 30. September 2024 meldete das Unternehmen mit 269,2 Mio. USD in bar, Bargeldäquivalenten und marktfähigen Wertpapieren, die durch öffentliche Angebote und andere Finanzierungsaktivitäten gesammelte Mittel umfassen. Diese Finanzierung ist entscheidend für die Unterstützung der kontinuierlichen Forschungs- und Entwicklungsbemühungen.

Einnahmequelle	2024 (9 Monate endete)	2023 (9 Monate endete)	Kommentare
Produktverkauf	$0	$0	Noch keine zugelassenen Produkte.
Meilensteinzahlungen	13,9 Millionen US -Dollar	6,0 Millionen US -Dollar	Erhöhung aufgrund der Zusammenarbeit mit Acadia.
Lizenzgebühren	Ausstehend	Ausstehend	Zukünftiges Potenzial aus zugelassenen Produkten.
Zuschüsse und Finanzierung	269,2 Mio. USD (Bargeld, Äquivalente und Wertpapiere)	Nicht angegeben	Beinhaltet Erlöses für öffentliche Angebote.

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Stoke Therapeutics, Inc. (STOK)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Stoke Therapeutics, Inc. (STOK)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.