Proqr Therapeutics N.V. (PRQR): histoire, propriété, mission, comment cela fonctionne & fait de l'argent

Une brève histoire de Proqr Therapeutics N.V. (PRQR)

Fondation et développement précoce

Proqr Therapeutics N.V. a été fondée en 2012 à Leiden, aux Pays-Bas. L'entreprise s'est concentrée sur le développement de médicaments ARN transformateurs pour les maladies génétiques. Sa mission s'est concentrée sur le traitement des troubles génétiques rares en tirant parti de sa technologie de modification et de livraison d'ARN innovante.

Développements de produits clés

Le candidat principal de la société, QR-110, vise à traiter l'amaurose congénitale Leber (LCA), un trouble génétique rare affectant la vision. En novembre 2019, ProQR a rapporté des résultats positifs de son essai clinique de phase 1/2.

Croissance financière et performance du marché

Proqr Therapeutics est devenu public sur le Nasdaq sous le symbole de ticker Prqr en 2014. L'offre publique initiale (IPO) au prix de 12 $ par action a recueilli environ 66 millions de dollars.

Au deuxième trimestre 2023, la société a déclaré une position de trésorerie d'environ 67 millions de dollars, qui devrait financer les opérations en 2025.

Collaborations stratégiques et partenariats

ProQR s'est engagé dans de multiples collaborations pour améliorer son pipeline de développement de médicaments:

• Partenariat avec Université de Pennsylvanie développer des médicaments à l'ARN pour divers troubles génétiques.
• Collaboration avec Abbvie pour le développement des thérapies à l'ARN.

Réalisations récentes et orientations futures

En 2023, ProQR a élargi son pipeline avec plusieurs candidats à divers stades de développement clinique, notamment:

• QR-421A pour le syndrome d'Usher Type 2A, actuellement dans les essais de phase 1/2.
• QR-1123 pour la dystrophie cornéenne endothéliale FUCHS, dans les essais de phase 1.

En mars 2023, Proqr a annoncé une collaboration avec Vifor Pharma Pour développer ses thérapies ARN, élargissant sa portée dans de nouvelles zones thérapeutiques.

Impact du marché et performance des stocks

Le cours de l'action de Proqr a connu une volatilité, atteignant notamment un sommet d'environ $28 à la mi-2019 et un bas $3 en 2022. En octobre 2023, les actions se négocient près $5.50, reflétant l'intérêt continu des investisseurs dans ses approches innovantes.

A qui possède Proqr Therapeutics N.V. (PRQR)

Entreprise Overview

Proqr Therapeutics N.V. (NASDAQ: PRQR) est une entreprise de biotechnologie dédiée à la transformation de la vie des patients atteints de maladies génétiques grâce au développement de thérapies basées sur l'ARN. En octobre 2023, l'entreprise se concentre principalement sur des conditions telles que la fibrose kystique et le syndrome d'Usher.

Importants actionnaires

À partir des derniers dépôts disponibles, la structure de propriété de ProQR Therapeutics comprend divers investisseurs institutionnels, les actionnaires individuels et les dirigeants de l'entreprise.

Capitalisation boursière

En octobre 2023, ProQr Therapeutics avait une capitalisation boursière d'environ 180 millions de dollars.

Performance de stock récent

La performance des actions de PRQR au cours de la dernière année a reflété la volatilité typique du secteur biotechnologique. Les données suivantes résument les mesures financières clés:

Propriété de l'équipe de leadership

L’équipe de direction détient un montant important d’actions, contribuant à leur intérêt pour le succès de l’entreprise. Le tableau suivant décrit leur propriété:

Développements récents

Proqr a fait des progrès dans les essais cliniques, attirant l'attention des investisseurs. Leur pipeline comprend plusieurs thérapies prometteuses actuellement à l'étude.

Conclusion

La structure de propriété et les principales parties prenantes de Proqr Therapeutics indiquent une implication solide des investisseurs institutionnels, tandis que les dirigeants de la société maintiennent une participation importante, alignant leurs intérêts sur ceux des actionnaires.

Énoncé de mission Proqr Therapeutics N.V. (PRQR)

Corporatif Overview

Proqr Therapeutics N.V., fondée en 2012, est une entreprise de biotechnologie axée sur le développement de thérapies transformatrices d'ARN pour les maladies génétiques graves. La mission de l'entreprise est de tirer parti de sa technologie de montage d'ARN propriétaire pour créer des traitements qui changent la vie pour les patients qui n'ont actuellement aucune option.

Énoncé de mission

La mission de Proqr est de Améliorer la vie des patients grâce à des médicaments à l'ARN innovants. En se concentrant sur les maladies génétiques avec des besoins médicaux non satisfaits, ProQR s'efforce de faire une différence significative dans la vie des patients.

Objectifs clés

• Développement des thérapies ARN qui ciblent la cause profonde des troubles génétiques.
• Expansion des pipelines cliniques inclure des maladies rares et communes.
• Collaboration avec les principaux institutions pour la recherche et le développement.
• Engagement à la durabilité et les pratiques éthiques dans le développement de médicaments.

Financier Overview

En octobre 2023, Proqr Therapeutics a rapporté les mesures financières suivantes:

Focus de la recherche et du développement

ProQR a un pipeline robuste axé sur les domaines suivants:

• Amaurose congénitale Leber (LCA)
• Syndrome d'Usher
• Fibrose kystique
• Autres troubles génétiques rares

Partenariats stratégiques

L'entreprise s'est engagée dans plusieurs collaborations pour améliorer ses capacités de recherche:

Impact sur les patients

ProQR vise à fournir des options pour les patients souffrant de maladies génétiques à travers les éléments suivants:

• Thérapies innovantes qui ciblent directement les mutations génétiques.
• Approche centrée sur le patient dans le développement de médicaments.
• Engagement avec les communautés de patients pour les commentaires et les idées.

Objectifs futurs

Les objectifs futurs de Proqr comprennent:

• Avocation des essais cliniques pour leurs candidats principaux.
• Élargir leur pipeline en troubles génétiques supplémentaires.
• Augmentation de la sensibilisation mondiale pour assurer l'accès à leurs thérapies.

Comment fonctionne Proqr Therapeutics N.V. (PRQR)

Entreprise Overview

Proqr Therapeutics N.V., fondée en 2014, est spécialisée dans le développement de thérapies basées sur l'ARN pour les maladies génétiques graves. La société a son siège social à Leiden, aux Pays-Bas, et est cotée en bourse sur le Nasdaq sous le symbole de ticker PRQR.

Financier

À la fin du dernier exercice financière en 2022:

• Revenu annuel: 0,5 million de dollars
• Perte nette: 49,2 millions de dollars
• Actif total: 72,3 millions de dollars
• Equivalents en espèces et en espèces: 54,1 millions de dollars
• Capitalisation boursière: environ 215 millions de dollars (en octobre 2023)

Recherche et développement

ProQR investit considérablement dans la R&D, avec des dépenses s'élevant à 38,6 millions de dollars en 2022, représentant environ 78% du total des dépenses d'exploitation pour cette année. La société se concentre sur le développement de traitements pour les maladies ophtalmiques, la fibrose kystique et les troubles neurodégénératifs.

Pipeline Products

Le pipeline de Proqr comprend plusieurs thérapies ARN:

• Améliorant à cibler la fibrose kystique: QR-010
• Syndrome Usher Type 2A: QR-421A
• Amaurose congénitale Leber: QR-1123
• D'autres indications incluent divers troubles génétiques dans les premiers essais cliniques.

Collaborations et partenariats

ProQR s'engage dans des collaborations stratégiques pour améliorer ses capacités de recherche:

• Partenariat avec Moderna pour les applications technologiques d'ARNm.
• Collaboration avec l'Université de Leiden sur les troubles génétiques.
• Accord avec la Fondation de la fibrose kystique pour les initiatives de recherche conjointe.

Perspectives du marché

Le marché mondial de la thérapie génique devrait atteindre environ 9,3 milliards de dollars d'ici 2029, augmentant à un TCAC de 33,3% par rapport à 2023. Proqr vise à capturer une partie de ce marché avec ses thérapies innovantes.

Équipe de direction

Les membres clés de l'équipe de direction comprennent:

• Daniel A. de Boer - PDG et co-fondateur
• Miriam M. S. M. D. De Boeck - Médecin en chef
• Johan van der Velden - directeur financier

En octobre 2023, ProQR continue de progresser dans les essais cliniques et d'élargir son influence dans le secteur de la biotechnologie grâce à des partenariats stratégiques et à des investissements importants dans la recherche et le développement.

Comment Proqr Therapeutics N.V. (PRQR) fait de l'argent

Sources de revenus

Proqr Therapeutics N.V. génère principalement des revenus grâce au développement et à la commercialisation de thérapies innovantes basées sur l'ARN. Leur modèle commercial comprend:

• Partenariats collaboratifs
• Accords de licence
• Subventions et financement

Partenariats collaboratifs

ProQR s'engage dans des partenariats avec des sociétés pharmaceutiques et des institutions de recherche pour développer ses candidats au médicament. En 2021, Proqr a conclu une collaboration avec AbbVie Inc. pour le développement de thérapies basées sur l'ARN pour les maladies ophtalmiques, évaluées à approximativement 45 millions de dollars dans les paiements initiaux et les jalons potentiels.

Accords de licence

La société génère également des revenus grâce à des accords de licence. En 2020, Proqr a signé un accord de licence avec Regeneron Pharmaceuticals, leur offrant des droits exclusifs pour développer et commercialiser des composés proqr sélectionnés, conduisant à un premier paiement de 10 millions de dollars et les paiements futurs potentiels jusqu'à 200 millions de dollars.

Subventions et financement

Proqr bénéficie des possibilités de financement public et privé pour soutenir ses initiatives de recherche. En 2021, la société a reçu une subvention de 1,8 million de dollars des Pays-Bas ' Initiative des médicaments innovants Pour le développement de son candidat principal, QR-421A.

Performance financière

Pour l'exercice clos le 31 décembre 2022, Proqr a déclaré un chiffre d'affaires total de 5,1 millions de dollars, principalement dérivé des collaborations et du financement de la recherche. La répartition des revenus était la suivante:

Dépenses de recherche et développement (R&D)

En 2022, ProQR a investi considérablement dans la R&D, passant approximativement 31,6 millions de dollars, qui constituait autour 90% de leurs dépenses d'exploitation totales. Les principaux domaines d'intérêt comprenaient:

• Essais cliniques pour QR-421A
• Développement préclinique des candidats au pipeline
• Expansion des technologies d'édition d'ARN

Capitalisation boursière

En octobre 2023, Proqr Therapeutics N.V. avait une capitalisation boursière d'environ 200 millions de dollars. Le cours de l'action a considérablement fluctué, avec une fourchette de 52 semaines $2.00 à $9.00 par action.

Développements récents

En septembre 2023, ProQR a annoncé des données provisoires positives de l'essai clinique de phase 1/2 de QR-421A pour le traitement du syndrome de Usher Type 2A, qui a le potentiel d'impact positivement sur les revenus. Les ventes de pointe estimées pour cette indication sont projetées à environ 1 milliard de dollars d'ici 2030.

Conclusion

La stratégie financière de Proqr Therapeutics, axée sur les thérapies innovantes, les collaborations et la garantie de financement, positionne la société pour la croissance du secteur biotechnologique. Les perspectives financières restent subordonnées aux résultats réussis des essais cliniques et aux partenariats commerciaux.