Proqr Therapeutics N.V. (PRQR): história, propriedade, missão, como funciona & ganha dinheiro

Uma breve história da Proqr Therapeutics N.V. (PRQR)

Fundamento e desenvolvimento inicial

A Proqr Therapeutics N.V. foi fundada em 2012 em Leiden, Holanda. A empresa se concentrou no desenvolvimento de medicamentos transformadores de RNA para doenças genéticas. Sua missão centrou -se no tratamento de distúrbios genéticos raros, alavancando sua inovadora tecnologia de edição e entrega de RNA.

Principais desenvolvimentos do produto

O candidato de produto principal da empresa, QR-110, tem como objetivo tratar a ameaurose congênita de Leber (LCA), um raro distúrbio genético que afeta a visão. Em novembro de 2019, a PROQR relatou resultados positivos de seu ensaio clínico de fase 1/2.

Crescimento financeiro e desempenho do mercado

A Proqr Therapeutics foi pública na Nasdaq sob o símbolo de ticker PRQR Em 2014. A oferta pública inicial (IPO), ao preço de US $ 12 por ação, arrecadou aproximadamente US $ 66 milhões.

No segundo trimestre de 2023, a empresa relatou uma posição em dinheiro de aproximadamente US $ 67 milhões, que deve financiar operações em 2025.

Colaborações e parcerias estratégicas

O ProQR se envolveu em várias colaborações para aprimorar seu pipeline de desenvolvimento de medicamentos:

• Parceria com Universidade da Pensilvânia Desenvolver medicamentos de RNA para vários distúrbios genéticos.
• Colaboração com Abbvie Para o desenvolvimento de terapias de RNA.

Realizações recentes e direções futuras

A partir de 2023, a Proqr expandiu seu pipeline com vários candidatos em vários estágios de desenvolvimento clínico, incluindo:

• QR-421A para síndrome de Usher tipo 2a, atualmente em ensaios de fase 1/2.
• QR-1123 para a distrofia da córnea endotelial de Fuchs, em ensaios de fase 1.

Em março de 2023, a Proqr anunciou uma colaboração com Vifor Pharma Desenvolver suas terapias de RNA, expandindo seu alcance em novas áreas terapêuticas.

Impacto de mercado e desempenho das ações

ProQR’s stock price has experienced volatility, notably reaching a high of approximately $28 em meados de 2019 e um baixo em torno $3 Em 2022. Em outubro de 2023, as ações são negociadas perto $5.50, refletindo o interesse contínuo dos investidores em suas abordagens inovadoras.

A Who é proprietário da Proqr Therapeutics N.V. (PRQR)

Empresa Overview

A Proqr Therapeutics N.V. (NASDAQ: PRQR) é uma empresa de biotecnologia dedicada a transformar a vida de pacientes com doenças genéticas através do desenvolvimento de terapias à base de RNA. Em outubro de 2023, a empresa se concentra principalmente em condições como fibrose cística e síndrome de Usher.

Principais acionistas

A partir dos registros mais recentes disponíveis, a estrutura de propriedade da Proqr Therapeutics inclui vários investidores institucionais, acionistas individuais e executivos da empresa.

Capitalização de mercado

Em outubro de 2023, a Proqr Therapeutics tinha uma capitalização de mercado de aproximadamente US $ 180 milhões.

Desempenho recente de ações

O desempenho das ações do PRQR no último ano refletiu a volatilidade típica no setor de biotecnologia. Os dados a seguir resumem as principais métricas financeiras:

Propriedade da equipe de liderança

A equipe de liderança detém uma quantidade significativa de ações, contribuindo para o interesse adquirido pelo sucesso da empresa. A tabela a seguir descreve sua propriedade:

Desenvolvimentos recentes

A Proqr fez avanços em ensaios clínicos, atraindo a atenção dos investidores. Seu oleoduto inclui várias terapias promissoras atualmente sob investigação.

Conclusão

A estrutura de propriedade e as principais partes interessadas da Proqr Therapeutics indicam um envolvimento robusto de investidores institucionais, enquanto a liderança da empresa mantém uma participação significativa, alinhando seus interesses com os dos acionistas.

Proqr Therapeutics N.V. (PRQR) Declaração de missão

Corporativo Overview

A Proqr Therapeutics N.V., fundada em 2012, é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias transformadoras de RNA para doenças genéticas graves. A missão da empresa é alavancar sua tecnologia proprietária de edição de RNA para criar tratamentos de mudança de vida para pacientes que atualmente não têm opções.

Declaração de missão

A missão da Proqr é melhorar a vida dos pacientes através de medicamentos inovadores de RNA. Ao focar em doenças genéticas com alta necessidade médica não atendida, a Proqr se esforça para fazer uma diferença significativa na vida dos pacientes.

Objetivos -chave

• Desenvolvimento de terapias de RNA que têm como alvo a causa raiz dos distúrbios genéticos.
• Expansão de pipelines clínicos incluir doenças raras e comuns.
• Colaboração com as principais instituições para pesquisa e desenvolvimento.
• Compromisso com a sustentabilidade e práticas éticas no desenvolvimento de medicamentos.

Financeiro Overview

Em outubro de 2023, a Proqr Therapeutics relatou as seguintes métricas financeiras:

Foco de pesquisa e desenvolvimento

O Proqr tem um oleoduto robusto com foco nas seguintes áreas:

• Amaurose congênita de Leber (LCA)
• Síndrome de Usher
• Fibrose cística
• Outros distúrbios genéticos raros

Parcerias estratégicas

A empresa se envolveu em várias colaborações para aprimorar seus recursos de pesquisa:

Impacto nos pacientes

O ProQR visa fornecer opções para pacientes que sofrem de doenças genéticas através do seguinte:

• Terapias inovadoras que atingem diretamente mutações genéticas.
• Abordagem centrada no paciente no desenvolvimento de medicamentos.
• Engajamento com comunidades de pacientes Para feedback e insights.

Objetivos futuros

Os objetivos futuros da Proqr incluem:

• Avançando ensaios clínicos para seus principais candidatos.
• Expandindo seu pipeline em distúrbios genéticos adicionais.
• Aumentando o alcance global para garantir o acesso às suas terapias.

Como o Proqr Therapeutics N.V. (PRQR) funciona

Empresa Overview

A Proqr Therapeutics N.V., fundada em 2014, é especializada no desenvolvimento de terapias baseadas em RNA para doenças genéticas graves. A empresa está sediada em Leiden, na Holanda, e é negociada publicamente no NASDAQ sob o símbolo PRQR.

Finanças

Até o final do final do ano fiscal em 2022:

• Receita anual: US $ 0,5 milhão
• Perda líquida: US $ 49,2 milhões
• Total de ativos: US $ 72,3 milhões
• Caixa e equivalentes em dinheiro: US $ 54,1 milhões
• Capitalização de mercado: aproximadamente US $ 215 milhões (em outubro de 2023)

Pesquisa e desenvolvimento

A Proqr investe significativamente em P&D, com despesas no valor de US $ 38,6 milhões em 2022, representando cerca de 78% do total de despesas operacionais para esse ano. A empresa se concentra no desenvolvimento de tratamentos para doenças oftalmológicas, fibrose cística e distúrbios neurodegenerativos.

Produtos de pipeline

O oleoduto da Proqr inclui várias terapias de RNA:

• Passível de direcionar fibrose cística: qr-010
• Síndrome de Usher tipo 2a: qr-421a
• Amaurose congênita de Leber: QR-1123
• Outras indicações incluem vários distúrbios genéticos em ensaios clínicos iniciais.

Colaborações e parcerias

O PROQR se envolve em colaborações estratégicas para aprimorar seus recursos de pesquisa:

• Parceria com a Moderna para aplicações de tecnologia de mRNA.
• Colaboração com a Universidade de Leiden em distúrbios genéticos.
• Concordância com a Fundação de Fibrose Cística para iniciativas de pesquisa conjunta.

Perspectivas de mercado

O mercado global de terapia genética deve atingir aproximadamente US $ 9,3 bilhões até 2029, crescendo a um CAGR de 33,3% de 2023. O Proqr visa capturar uma parte desse mercado com suas terapias inovadoras.

Equipe de gerenciamento

Os principais membros da equipe de gerenciamento incluem:

• Daniel A. de Boer - CEO e co -fundador
• Miriam M. S. M. D. de Boeck - Diretor Médico
• Johan van der Velden - Diretor Financeiro

Em outubro de 2023, a Proqr continua a avançar em ensaios clínicos e expandir sua influência no setor de biotecnologia por meio de parcerias estratégicas e investimento significativo em pesquisa e desenvolvimento.

Como Proqr Therapeutics N.V. (PRQR) ganha dinheiro

Fluxos de receita

A Proqr Therapeutics N.V. gera principalmente receita através do desenvolvimento e comercialização de terapias inovadoras baseadas em RNA. O modelo de negócios deles inclui:

• Parcerias colaborativas
• Acordos de licença
• Subsídios e financiamento

Parcerias colaborativas

A Proqr se envolve em parcerias com empresas farmacêuticas e instituições de pesquisa para desenvolver seus candidatos a medicamentos. Em 2021, o Proqr entrou em uma colaboração com AbbVie Inc. Para o desenvolvimento de terapias à base de RNA para doenças oftálmicas, avaliadas em aproximadamente US $ 45 milhões em pagamentos iniciais e possíveis marcos.

Acordos de licença

A empresa também gera receita por meio de contratos de licença. Em 2020, a Proqr assinou um contrato de licenciamento com Regeneron Pharmaceuticals, fornecendo a eles direitos exclusivos para desenvolver e comercializar compostos proqr selecionados, levando a um pagamento inicial de US $ 10 milhões e potenciais pagamentos futuros até US $ 200 milhões.

Subsídios e financiamento

O ProQR se beneficia de oportunidades de financiamento público e público para apoiar suas iniciativas de pesquisa. Em 2021, a empresa recebeu uma concessão de US $ 1,8 milhão Da Holanda ' Iniciativa de Medicamentos Inovadores Para o desenvolvimento de seu candidato principal, QR-421A.

Desempenho financeiro

Para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2022, a Proqr relatou receita total de US $ 5,1 milhões, derivado principalmente de colaborações e financiamento de pesquisa. O colapso da receita foi o seguinte:

Despesas de pesquisa e desenvolvimento (P&D)

Em 2022, a Proqr investiu significativamente em P&D, gastando aproximadamente US $ 31,6 milhões, que constituiu em torno 90% de suas despesas operacionais totais. As principais áreas de foco incluíram:

• Ensaios clínicos para QR-421a
• Desenvolvimento pré -clínico de candidatos a pipeline
• Expansão de tecnologias de edição de RNA

Capitalização de mercado

Em outubro de 2023, a Proqr Therapeutics N.V. teve uma capitalização de mercado de aproximadamente US $ 200 milhões. O preço das ações flutuou significativamente, com uma faixa de 52 semanas de $2.00 para $9.00 por ação.

Desenvolvimentos recentes

Em setembro de 2023, a PROQR anunciou dados intermediários positivos do ensaio clínico da Fase 1/2 do QR-421A para o tratamento da síndrome de Usher tipo 2a, que tem o potencial de impactar positivamente a receita. As vendas de pico estimadas para esta indicação são projetadas em torno de US $ 1 bilhão até 2030.

Conclusão

A estratégia financeira da Proqr Therapeutics, focada em terapias inovadoras, colaborações e garantia de financiamento, posiciona a empresa de crescimento no setor de biotecnologia. As perspectivas financeiras permanecem dependentes de resultados bem -sucedidos de ensaios clínicos e parcerias comerciais.