PTC Therapeutics, Inc. (PTCT): Business Model Canvas [11-2024 Mis à jour]

Dans le paysage en évolution rapide de la biotechnologie, PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) Se démarque avec son approche innovante pour traiter les maladies rares. Ce billet de blog plonge dans la société Toile de modèle commercial, mettant en évidence les éléments clés tels que les partenariats, les activités et les propositions de valeur qui stimulent son succès. Découvrez comment PTC Therapeutics fait non seulement progresser la science médicale, mais aussi améliorer la qualité de vie des patients ayant des besoins médicaux non satisfaits.

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaborations avec F. Hoffmann-La Roche Ltd pour les traitements SMA

PTC Therapeutics a une collaboration importante avec F. Hoffmann-La Roche Ltd en vertu d'un accord de licence pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale (SMA). Ce partenariat permet à Roche de tirer parti du programme SMA de PTC, qui comprend des paiements potentiels jusqu'à 135 millions de dollars dans les étapes de la recherche et du développement, et jusqu'à 325 millions de dollars dans les étapes des ventes. De plus, PTC a le droit de recevoir des redevances à deux chiffres sur les ventes annuelles mondiales de produits commerciaux annuels provenant de cette collaboration.

Accords de licence avec Ionis Pharmaceuticals for Drug Candidates

PTC Therapeutics a établi des accords de licence avec Ionis Pharmaceuticals, qui comprennent divers candidats médicamenteux. Dans le cadre de ces accords, le PTC est responsable du développement et de la commercialisation de ces composés, ce qui entraîne potentiellement des paiements et des redevances d'étape importants en fonction du succès des produits. Les spécificités financières de ces accords comprennent souvent les paiements initiaux et les paiements d'étape ultérieurs liés aux progrès du développement.

Partenariats avec des groupes de défense des patients pour la sensibilisation et le soutien

PTC Therapeutics collabore avec de nombreux groupes de défense des patients pour améliorer la sensibilisation et le soutien aux patients atteints de maladies rares. Ces partenariats visent à sensibiliser les conditions aux conditions que PTC aborde et améliore l'accès des patients aux traitements. La société s'engage activement avec ces groupes pour aligner ses efforts de développement avec les besoins des patients et les objectifs de plaidoyer.

Partenariats réglementaires avec l'EMA et la FDA pour les approbations de produits

PTC Therapeutics travaille en étroite collaboration avec les organismes de réglementation, notamment l'Agence européenne des médicaments (EMA) et la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA), pour garantir l'approbation des produits. En septembre 2024, PTC a soumis une demande de licence de biologie (BLA) à la FDA pour sa thérapie génique pour une carence en AADC, qui a été acceptée pour une revue de priorité, avec une date d'action réglementaire cible fixée pour 13 novembre 2024. La société a également soumis une demande d'autorisation marketing (MAA) à l'EMA pour la sépiaptère.

Type de partenariat	Partenaire	Conditions financières	But
Collaboration	F. Hoffmann-La Roche Ltd	Jusqu'à 135 millions de dollars de jalons de R&D; Jusqu'à 325 millions de dollars de jalons de vente; redevances à deux chiffres	Traitements SMA
Accord de licence	Ionis Pharmaceuticals	Paiements initiaux et paiements d'étape en fonction du développement de produits	Développement et commercialisation de médicaments
Partenariat de plaidoyer	Divers groupes de défense des patients	N / A	Sensibilisation et soutien des patients
Partenariat réglementaire	EMA et FDA	N / A	Approbations de produits et orientation réglementaire

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: activités clés

Recherche et développement de thérapies pour les maladies rares

PTC Therapeutics se concentre fortement sur la recherche et le développement (R&D) liés aux thérapies pour les maladies rares. La société a signalé une dépense de recherche et de développement de 409,7 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, à partir de 545,2 millions de dollars Pour la même période en 2023, indiquant une hiérarchisation de portefeuille stratégique.

Essais cliniques pour les produits candidats comme Sepiapterin et PTC518

Le PTC mène activement des essais cliniques pour plusieurs produits candidats, notamment la sépiaptère pour la phénylcétonurie (PKU) et le PTC518. L'entreprise a obtenu un 30,0 millions de dollars Jalon pour effectuer l'inscription dans un essai clinique de phase 3 pour la sépiaptère. De plus, la Société a soumis une demande de licence de biologie (BLA) à la FDA pour son traitement de thérapie génique pour une carence en AADC, qui est en cours d'examen prioritaire avec une date d'action cible de 13 novembre 2024.

Commercialisation de produits approuvés, y compris Translarna et Emflaza

PTC Therapeutics a réussi à commercialiser plusieurs produits. Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, les ventes de produits nets en dehors des États-Unis étaient 289,5 millions de dollars, avec Translarna contribuant 246,2 millions de dollars de ces revenus. Aux États-Unis, les ventes de produits nets pour Emflaza étaient 156,7 millions de dollars. La société continue de demander l'autorisation de marketing pour Translarna dans des territoires supplémentaires.

Conformité réglementaire en cours et maintenance d'autorisation du marché

La conformité réglementaire est une activité critique pour les thérapies PTC. La société aborde actuellement l'opinion négative de l'Agence européenne des médicaments (EMA) concernant Translarna pour le traitement de NMDMD. La décision de la Commission européenne devrait être prise approximativement 67 jours de la dernière émission d'opinion. Au 30 septembre 2024, la société maintient ses autorisations de marketing dans plusieurs pays, dont les États-Unis, le Brésil et la Russie.

Activité	Détails	Impact financier
Dépenses de R&D	Concentrez-vous sur les thérapies pour les maladies rares	409,7 millions de dollars (2024)
Essais cliniques	Essais en cours pour la sépiaptère et le PTC518	Jalon de 30,0 millions de dollars atteint
Ventes de produits	Commercialisation de Translarna et Emflaza	289,5 millions de dollars (en dehors des États-Unis), 156,7 millions de dollars (États-Unis)
Conformité réglementaire	Maintenir les autorisations du marché et résoudre les opinions réglementaires	Impact potentiel sur les revenus futurs

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle commercial: Ressources clés

Formulations de médicaments propriétaires et propriété intellectuelle

PTC Therapeutics détient des formulations de médicaments propriétaires importantes et divers droits de propriété intellectuelle, y compris les brevets associés à ses produits candidats. Au 30 septembre 2024, la Société a déclaré des actifs incorporels, principalement de l'acquisition de droits des produits, s'élevant à 330,4 millions de dollars. De plus, l'actif incorporel à vie indéfinie lié à Upstaza, un traitement pour la carence en AADC, est évalué à 235,8 millions de dollars.

Équipes de recherche scientifique et clinique expérimentées

PTC Therapeutics possède une main-d'œuvre hautement qualifiée composée de scientifiques expérimentés et de chercheurs cliniques. La société a engagé des frais de recherche et de développement de 409,7 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, reflétant son engagement à faire progresser son pipeline de produits. Cet investissement stratégique dans les ressources humaines est essentiel pour le développement de thérapies innovantes ciblant les maladies rares.

Infrastructure commerciale établie pour la distribution des produits

PTC Therapeutics a développé une infrastructure commerciale robuste pour la distribution des produits, soutenue par ses efforts de vente et de marketing dans divers territoires. La société a généré des revenus de produits nets de 446,2 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, avec des contributions importantes de produits tels que Translarna et Emflaza. L'infrastructure établie est essentielle pour fournir ces thérapies aux patients, en particulier aux États-Unis et aux marchés européens.

Ressources financières des offres et partenariats d'actions

Au 30 septembre 2024, PTC Therapeutics a déclaré des espèces, des équivalents de trésorerie et des titres commercialisables totalisant 1,01 milliard de dollars. La société a généré 229,4 millions de dollars à partir d'activités de financement au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, principalement par la vente de redevances futures et le produit de son plan d'achat d'actions des employés. Cette force financière soutient les essais cliniques en cours et les efforts de commercialisation, garantissant que l'entreprise peut poursuivre efficacement ses objectifs stratégiques.

Catégorie	Valeur (en millions)
Actifs incorporels	$330.4
Actif incorporel à vie indéfinie (Upstaza)	$235.8
Frais de recherche et de développement (2024)	$409.7
Revenus nets du produit (2024)	$446.2
Espèces et titres commercialisables	$1,010.0
Activités de financement (2024)	$229.4

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Traitements innovants pour les troubles rares et potentiellement mortels

PTC Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies innovantes pour les maladies rares, en particulier celles ayant des besoins médicaux non satisfaits importants. Leurs principaux produits incluent la translate (ataluren) pour la mutation absurde de la dystrophie musculaire de Duchenne (NMDMD), l'emflaza (Deflazacort) pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et l'upstaza (Eladocagene exuparvocec) pour la difficulté aromatique en l-amino-boboxylase (AADC). Au 30 septembre 2024, les revenus nets des produits pour Translarna étaient de 246,2 millions de dollars, tandis qu'Emflaza a généré 156,7 millions de dollars au cours de la même période.

Concentrez-vous sur les besoins médicaux élevés non satisfaits, améliorant la qualité de vie des patients

PTC est dédié à répondre aux besoins médicaux élevés non satisfaits dans des maladies rares. Les thérapies de l'entreprise visent à améliorer la qualité de vie des patients atteints de conditions qui manquent souvent d'options de traitement efficaces. En 2024, les frais de recherche et de développement de l'entreprise se sont élevés à 409,7 millions de dollars, reflétant leur engagement à faire progresser leur pipeline et à améliorer les soins aux patients.

Engagement à donner accès aux thérapies sur les marchés mal desservis

PTC Therapeutics travaille activement pour garantir que leurs thérapies atteignent les marchés mal desservis. Par exemple, l'entreprise continue d'explorer des options pour maintenir l'autorisation de marketing pour Translarna dans des régions telles que le Brésil, la Russie et le domaine économique européen (EEE). Au 30 septembre 2024, les ventes internationales de produits nettes étaient de 289,5 millions de dollars.

De fortes preuves cliniques soutenant l'efficacité et la sécurité des produits

PTC Therapeutics met l'accent sur l'importance des données cliniques robustes pour soutenir l'efficacité et la sécurité de leurs produits. Les essais cliniques de l'entreprise ont démontré des résultats importants. Par exemple, l'achèvement de l'inscription pour un essai clinique de phase 3 pour la sépiaptère pour la phénylkycétonurie (PKU) a marqué une étape clé, avec une étape importante de 30 millions de dollars basée sur le succès.

Produit	Indication	Revenu net des produits (9 mois terminés le 30 septembre 2024)	Phase d'essai clinique	Jalons clés
Translate	nmdmd	246,2 millions de dollars	Phase 3	Autorisations de marketing en cours au Brésil, Russie, EEE
Emflaza	DMD	156,7 millions de dollars	Approuvé	L'exclusivité des médicaments orphelins a expiré en février 2024
Upstaza	Carence en AADC	Non spécifié	Approuvé	Examen prioritaire de la FDA accordé pour la soumission BLA
Sépiaptère	Pku	Non spécifié	Phase 3	Un jalon de 30 millions de dollars atteint

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les fournisseurs de soins de santé et les spécialistes

PTC Therapeutics s'engage activement avec les prestataires de soins de santé et les spécialistes grâce à des programmes de sensibilisation ciblés. Par exemple, au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, la société a déclaré des ventes de produits nets aux États-Unis de 156,7 millions de dollars, principalement à partir de son produit Emflaza, qui est utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cet engagement direct aide à favoriser les relations qui sont cruciales pour la sensibilisation aux produits et l'adoption entre les professionnels de la santé.

Programmes de soutien aux patients pour améliorer l'adhésion au traitement

PTC Therapeutics a établi des programmes de soutien aux patients visant à améliorer l'adhésion au traitement. Ces programmes fournissent des ressources éducatives, une aide financière et des conseils aux patients et à leurs familles. Par exemple, l'entreprise a noté une augmentation des mesures d'engagement des patients, ce qui indique le succès de ces programmes pour soutenir les patients sur leur parcours de traitement.

Communication continue à travers des ressources et des événements éducatifs

PTC Therapeutics maintient une communication continue avec les prestataires de soins de santé et les patients grâce à des ressources et des événements éducatifs. En 2024, la société a accueilli plusieurs webinaires et ateliers axés sur les dernières progrès des options de traitement pour les maladies rares. Cette initiative se reflète dans leur augmentation des ventes de produits nets, qui a atteint 135,4 millions de dollars pour les trois mois clos le 30 septembre 2024, démontrant l'impact de la sensibilisation éducative sur les performances du marché.

Collaboration avec les compagnies d'assurance pour les voies de remboursement

La société collabore étroitement avec les assureurs pour établir des voies de remboursement pour ses thérapies. Cette collaboration est essentielle, car elle affecte directement l'accès aux patients aux médicaments. Au 30 septembre 2024, PTC Therapeutics a déclaré un solde de considération contingente de 22,0 millions de dollars concernant les accords avec les compagnies d'assurance. Ces efforts garantissent que les patients peuvent obtenir des traitements nécessaires sans obstacles financiers, améliorant ainsi les relations et la satisfaction des clients.

Métrique	Q3 2024	Q3 2023	Changement (%)
Ventes de produits nets (USA)	51,9 millions de dollars	67,4 millions de dollars	-23%
Ventes de produits nets (en dehors des États-Unis)	83,5 millions de dollars	76,6 millions de dollars	9.5%
Ventes totales de produits nets	135,4 millions de dollars	144,0 millions de dollars	-6%
Engagement du programme de soutien aux patients	Augmenté	Écurie	N / A
Considération contingente avec les assureurs	22,0 millions de dollars	36,3 millions de dollars	-39%

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: canaux

Distribution par le biais des pharmacies et des hôpitaux spécialisés

PTC Therapeutics utilise des pharmacies et des hôpitaux spécialisés comme canaux de distribution clés pour ses produits, en particulier pour des traitements comme Emflaza et Translarna. Pour les trois mois clos le 30 septembre 2024, les ventes de produits nets aux États-Unis étaient de 51,9 millions de dollars, principalement d'Emflaza. En dehors des États-Unis, les ventes de produits nettes étaient de 83,5 millions de dollars, Translarna contribuant de manière significative à 72,3 millions de dollars.

Ventes directes aux fournisseurs de soins de santé et aux institutions

Les efforts de vente directe se concentrent sur les prestataires de soins de santé et les institutions. Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, les ventes de produits nets aux États-Unis ont totalisé 156,7 millions de dollars, tirée uniquement par Emflaza. La société met l'accent sur l'établissement de relations avec les professionnels de la santé pour faciliter l'accès direct à ses produits, améliorer sa présence sur le marché et son engagement client.

Plateformes numériques pour l'éducation et l'engagement des patients

PTC Therapeutics investit dans des plateformes numériques visant l'éducation et l'engagement des patients. Ces plateformes fournissent des ressources et des informations sur les thérapies de l'entreprise, garantissant que les patients et les prestataires de soins de santé sont bien informés. Cette stratégie est cruciale pour améliorer l'adhésion aux protocoles de traitement et la satisfaction globale des patients, bien que les mesures financières spécifiques de l'engagement numérique ne soient pas détaillées dans les données disponibles.

Collaboration avec les distributeurs pour un accès plus large sur le marché

La société collabore avec les distributeurs pour étendre l'accès au marché. Pour les trois mois clos le 30 septembre 2024, deux pays - les États-Unis et le Brésil - ont représenté plus de 10% des ventes de produits nets, le Brésil contribuant à 29,2 millions de dollars. De plus, au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, PTC a maintenu des relations avec deux distributeurs qui représentaient des parties importantes de ses ventes. Cette approche collaborative permet à PTC de tirer parti des réseaux de distribution existants pour améliorer efficacement la pénétration du marché.

Canal	Contribution des ventes (T1 2024)	Contribution des ventes (9m 2024)	Produits clés
Pharmacies spécialisées	51,9 millions de dollars	156,7 millions de dollars	Emflaza
Hôpitaux	83,5 millions de dollars	289,5 millions de dollars	Translarna, Tegsedi, Waylivra, Upstaza
Ventes directes aux fournisseurs	51,9 millions de dollars	156,7 millions de dollars	Emflaza
Plates-formes numériques	N / A	N / A	Éducation des patients
Distributeurs	29,2 millions de dollars (Brésil)	N / A	Divers produits

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients atteints de maladies rares, en particulier DMD et SMA

PTC Therapeutics se concentre sur les patients souffrant de maladies rares, notamment la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et l'atrophie musculaire spinale (SMA). Les principaux produits de la société pour ces conditions comprennent:

• Translarna (pour NMDMD)
• Emflaza (pour DMD)
• Evrysdi (pour SMA)

Depuis le 30 septembre 2024, les ventes de produits nets pour Translarna en dehors des États-Unis se sont équipés de 246,2 millions de dollars, tandis qu'Emflaza a généré 156,7 millions de dollars aux États-Unis au cours de la même période. On estime que le marché du DMD englobe approximativement 1 sur 3 500 à 5 000 naissances masculines, indiquant une base de patients importante pour les thérapies ciblées.

Professionnels de la santé et spécialistes en neurologie et en métabolisme

Les professionnels de la santé, y compris les neurologues et les spécialistes métaboliques, forment un segment de clientèle critique. Ces professionnels sont responsables du diagnostic et de la gestion du traitement des maladies rares. PTC Therapeutics s'engage avec ce segment à travers:

• Essais cliniques et collaborations de recherche
• Programmes éducatifs et matériel à informer sur les nouvelles thérapies
• Efforts directs de vente et de marketing pour promouvoir la sensibilisation des produits

Au 30 septembre 2024, la société a reconnu 61,4 millions de dollars Dans les revenus de redevances liés à Evrysdi, reflétant une forte adoption parmi les prestataires de soins de santé.

Soignants et familles de patients touchés

Les soignants et les familles jouent un rôle essentiel dans le parcours de traitement des patients atteints de maladies rares. PTC Therapeutics aborde ce segment par:

• Fournir des ressources et des programmes de soutien aux familles
• Offrir des programmes d'aide financière pour aider aux frais de médicament
• S'engager dans des campagnes de sensibilisation et de sensibilisation communautaires

En 2024, PTC a continué d'investir dans des programmes qui soutiennent les familles, améliorant leur engagement et leur adhésion aux schémas thérapeutiques.

Compagnies d'assurance et payeurs de soins de santé

Les compagnies d'assurance et les bénéficiaires des soins de santé sont essentiels pour garantir l'accès aux patients aux traitements. PTC Therapeutics travaille en étroite collaboration avec ces entités par:

• Négocation des accords de tarification et de remboursement
• Fournir des données cliniques pour soutenir l'efficacité et la nécessité des traitements
• S'engager dans des contrats basés sur la valeur pour aligner les incitations

Au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, les ventes de produits nets de PTC aux États-Unis ont atteint 156,7 millions de dollars, motivé par des collaborations efficaces avec les payeurs.

Segment de clientèle	Produits clés	Revenus (T1 2024)	Insistance au marché
Patients atteints de maladies rares	Translarna, Emflaza, Evrysdi	402,9 millions de dollars	1 sur 3 500 à 5 000 naissances masculines affectées par DMD
Professionnels de la santé	Essais cliniques, programmes éducatifs	61,4 millions de dollars (redevances Evrysdi)	Fort engagement dans les protocoles de traitement
Soignants et familles	Programmes de soutien, aide financière	N / A	Concentrez-vous sur la sensibilisation communautaire
Compagnies d'assurance	Accords de remboursement	156,7 millions de dollars (ventes américaines)	Négociations pour l'accès aux traitements

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et de développement pour les essais cliniques

Les frais de recherche et de développement pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024 se sont élevés à 409,7 millions de dollars, représentant une diminution de 25% depuis 545,2 millions de dollars dans la même période de 2023. Cette diminution reflète une hiérarchisation de portefeuille stratégique et inclus 65,0 millions de dollars dans les jalons réglementaires fondés sur le succès payables aux anciens titulaires de sécurité du recensement.

Catégorie de dépenses	Q3 2024 (par milliers)	Q3 2023 (par milliers)	Changement (%)
Frais de développement	$51,839	$66,437	-22%
Frais de recherche	$16,301	$38,178	-57%
Jalons	$50,000	$0	—
Masse salariale et avantages sociaux	$33,950	$46,400	-27%
Installations et autres	$9,322	$13,197	-29%

Coûts de fabrication et de chaîne d'approvisionnement pour la distribution des produits

Les revenus de fabrication pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024 étaient 1,7 million de dollars, une diminution de 75% depuis 6,7 millions de dollars l'année précédente. Cette baisse est attribuée à des services de fabrication réduits liés à l'ADN plasmidique et aux vecteurs AAV.

Le coût des ventes de produits, à l'exclusion de l'amortissement des actifs incorporels acquis, était 41,1 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, une augmentation de 13% depuis 36,4 millions de dollars pour la même période en 2023.

Dépenses de vente et de marketing pour promouvoir les produits

Les frais de vente, généraux et administratifs ont totalisé 216,2 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, en bas 16% depuis 256,2 millions de dollars pour la même période en 2023. Cette réduction reflète des coûts des employés inférieurs en raison des réductions de la main-d'œuvre.

Catégorie de dépenses	Q3 2024 (par milliers)	Q3 2023 (par milliers)	Changement (%)
Vente, général et administratif	$73,456	$80,886	-9%

Coûts administratifs, y compris les salaires et les dépenses de l'installation

Les dépenses administratives, qui comprennent les salaires et les coûts des installations, faisaient partie des frais de vente globaux, généraux et administratifs totalisant 216,2 millions de dollars Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024. La diminution des coûts administratives reflète l’accent mis par l’entreprise sur l’efficacité opérationnelle au milieu des changements stratégiques dans ses effectifs et sa priorité au projet.

Catégorie de coûts	Coût total (par milliers)
Frais administratifs	$216,228

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes de produits de Translarna et Emflaza

Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, les revenus nets des produits se sont élevés à 446,2 millions de dollars, une diminution de 506,2 millions de dollars pour la même période en 2023. La baisse était principalement due à la réduction des ventes de Translarna et d'Emflaza.

Plus précisément, Translarna a généré des revenus nets de 246,2 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, à partir de 280,6 millions de dollars en 2023. Cette diminution de 34,4 millions de dollars (12%) a été attribué au moment des ordres de patients en vrac. Les revenus nets d'Emflaza étaient 156,7 millions de dollars pour la même période en 2024, une diminution de 31,0 millions de dollars (17%) de 187,7 millions de dollars en 2023, résultant principalement de l'expiration de son exclusivité des médicaments orphelins en février 2024.

Au troisième trimestre de 2024, Translarna a réalisé des ventes nettes de 72,3 millions de dollars, alors que les ventes nettes d'Emflaza étaient 51,9 millions de dollars, par rapport à 69,0 millions de dollars et 67,4 millions de dollars, respectivement, dans le même trimestre de 2023.

Redevances des collaborations, en particulier avec Roche

PTC Therapeutics bénéficie des redevances en vertu de sa collaboration avec Roche, spécifiquement liée à l'accord de licence SMA. L'accord permet au PTC de gagner des redevances sur les ventes nettes annuelles mondiales d'Evrysdi, qui a été approuvée par la FDA pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale (SMA).

Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, les revenus de redevance atteints 145,7 millions de dollars, une augmentation de 27,8 millions de dollars (24%) de 117,9 millions de dollars en 2023. Pour le troisième trimestre de 2024, les revenus des redevances étaient 61,4 millions de dollars, par rapport à 50,2 millions de dollars dans le même trimestre de 2023.

Au 30 septembre 2024, PTC a reconnu un total de 310,0 millions de dollars dans les paiements d'étape et 487,5 millions de dollars en redevances en vertu de l'accord de licence SMA.

Payments d'étape provenant des partenariats lors de la réalisation des approbations réglementaires

PTC Therapeutics peut recevoir des paiements marquants subordonnés à la réalisation des approbations réglementaires. Les étapes de vente potentielles restantes en vertu de l'accord de licence SMA avec Roche se situent à 150,0 millions de dollars.

Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, les revenus de collaboration comptabilisés étaient 0,0 000 $, indiquant qu'aucun jalon n'a été déclenché au cours de cette période.

Les revenus potentiels des lancements de nouveaux produits et des indications élargies

PTC Therapeutics poursuit activement les lancements de nouveaux produits et expansion des indications pour les produits existants. La société recherche une autorisation de marketing pour Translarna dans des territoires supplémentaires et se prépare à la commercialisation potentielle de nouveaux produits, y compris les thérapies géniques. La FDA a accepté le dépôt d'une demande de licence de biologie (BLA) pour son traitement de thérapie génique de la carence en AADC, avec une date d'action réglementaire cible de 13 novembre 2024.

Ces initiatives devraient améliorer considérablement les sources de revenus dans les années à venir, en fonction des résultats réglementaires réussis.

Source de revenus	2024 (9 mois)	2023 (9 mois)	Changement
Revenus de produits nets	446,2 millions de dollars	506,2 millions de dollars	(59,9 millions de dollars)
Revenus de Translarna	246,2 millions de dollars	280,6 millions de dollars	(34,4 millions de dollars)
Emflaza Revenue	156,7 millions de dollars	187,7 millions de dollars	(31,0 millions de dollars)
Revenus de redevances	145,7 millions de dollars	117,9 millions de dollars	27,8 millions de dollars
Revenus de collaboration	$0.0	$6.0	($6.0)
Jalons de vente potentiels (Roche)	150,0 millions de dollars	N / A	N / A

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of PTC Therapeutics, Inc. (PTCT)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View PTC Therapeutics, Inc. (PTCT)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.