PTC Therapeutics, Inc. (PTCT): Canvas de modelo de negócios [11-2024 Atualizado]
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PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) Bundle
Na paisagem em rápida evolução da biotecnologia, PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) destaca -se com sua abordagem inovadora para tratar doenças raras. Esta postagem do blog investiga a empresa Modelo de negócios Canvas, destacando elementos -chave, como parcerias, atividades e proposições de valor que impulsionam seu sucesso. Descubra como a PTC Therapeutics não está apenas avançando em ciências médicas, mas também aprimorando a qualidade de vida dos pacientes com necessidades médicas não atendidas.
PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modelo de negócios: Parcerias -chave
Colaborações com F. Hoffmann-La Roche Ltd para tratamentos SMA
A PTC Therapeutics tem uma colaboração significativa com a F. Hoffmann-La Roche Ltd sob um contrato de licenciamento para o tratamento da atrofia muscular espinhal (SMA). Essa parceria permite que a Roche alavance o programa SMA da PTC, que inclui pagamentos potenciais de até US $ 135 milhões em marcos de pesquisa e desenvolvimento, e até US $ 325 milhões em marcos de vendas. Além disso, a PTC tem o direito de receber royalties de dois dígitos em vendas líquidas anuais mundiais de produtos comerciais decorrentes dessa colaboração.
Acordos de licenciamento com a Ionis Pharmaceuticals para candidatos a drogas
A PTC Therapeutics estabeleceu acordos de licenciamento com a Ionis Pharmaceuticals, que incluem vários candidatos a medicamentos. Como parte desses acordos, a PTC é responsável pelo desenvolvimento e comercialização desses compostos, levando potencialmente a pagamentos e royalties significativos com base no sucesso dos produtos. As especificidades financeiras desses acordos geralmente incluem pagamentos iniciais e os pagamentos subsequentes de marcos vinculados ao progresso do desenvolvimento.
Parcerias com grupos de defesa de pacientes para divulgação e apoio
A PTC Therapeutics colabora com vários grupos de defesa de pacientes para melhorar o alcance e o apoio a pacientes com doenças raras. Essas parcerias visam aumentar a conscientização sobre as condições que o PTC está abordando e melhorar o acesso ao paciente aos tratamentos. A empresa se envolve ativamente com esses grupos para alinhar seus esforços de desenvolvimento com as necessidades do paciente e as metas de advocacia.
Parcerias regulatórias com a EMA e a FDA para aprovações de produtos
A PTC Therapeutics trabalha em estreita colaboração com órgãos regulatórios, incluindo a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA), para garantir as aprovações de produtos. Em setembro de 2024, a PTC enviou um Aplicativo de Licença Biológica (BLA) ao FDA para sua terapia genética para deficiência de AADC, que foi aceita para revisão prioritária, com uma data de ação regulatória alvo definida para 13 de novembro de 2024. A Companhia também enviou um Pedido de Autorização de Marketing (MAA) à EMA para Sepiapterin.
| Tipo de parceria | Parceiro | Termos financeiros | Propósito |
|---|---|---|---|
| Colaboração | F. Hoffmann-La Roche Ltd | Até US $ 135 milhões em marcos de P&D; até US $ 325 milhões em marcos de vendas; Royalties de dois dígitos | Tratamentos SMA |
| Contrato de licenciamento | Ionis Pharmaceuticals | Pagamentos iniciais e pagamentos marcantes com base no desenvolvimento de produtos | Desenvolvimento de medicamentos e comercialização |
| Parceria de advocacia | Vários grupos de defesa de pacientes | N / D | Alcance e apoio do paciente |
| Parceria regulatória | EMA e FDA | N / D | Aprovações de produtos e orientação regulatória |
PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modelo de negócios: Atividades -chave
Pesquisa e desenvolvimento de terapias para doenças raras
A PTC Therapeutics se concentra fortemente na pesquisa e desenvolvimento (P&D) relacionados a terapias para doenças raras. A empresa relatou uma despesa de pesquisa e desenvolvimento de US $ 409,7 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, abaixo US $ 545,2 milhões Para o mesmo período em 2023, indicando uma priorização estratégica de portfólio.
Ensaios clínicos para candidatos a produtos como Sepiapterin e PTC518
A PTC está conduzindo ativamente ensaios clínicos para vários candidatos a produtos, incluindo sepiapterina para fenilcetonúria (PKU) e PTC518. A empresa alcançou um US $ 30,0 milhões Milestone para concluir a inscrição em um ensaio clínico de fase 3 para sepiapterina. Além disso, a empresa enviou um pedido de licença biológica (BLA) ao FDA para seu tratamento de terapia genética para deficiência de AADC, que está em revisão prioritária com uma data de ação -alvo de 13 de novembro de 2024.
Comercialização de produtos aprovados, incluindo Translarna e Emflaza
A PTC Therapeutics comercializou com sucesso vários produtos. Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, as vendas líquidas de produtos fora dos Estados Unidos foram US $ 289,5 milhões, com transarna contribuindo US $ 246,2 milhões desta receita. Nos Estados Unidos, as vendas líquidas de produtos para Emflaza foram US $ 156,7 milhões. A empresa continua a buscar autorização de marketing para transarna em territórios adicionais.
A conformidade regulatória contínua e manutenção de autorização de mercado
A conformidade regulatória é uma atividade crítica para a PTC Therapeutics. Atualmente, a empresa está abordando a opinião negativa da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) sobre a transarna para o tratamento do NMDMD. Espera -se que a decisão da Comissão Europeia seja tomada aproximadamente 67 dias da última emissão de opinião. Em 30 de setembro de 2024, a empresa mantém suas autorizações de marketing em vários países, incluindo Estados Unidos, Brasil e Rússia.
| Atividade | Detalhes | Impacto financeiro |
|---|---|---|
| Despesas de P&D | Concentre -se em terapias para doenças raras | US $ 409,7 milhões (2024) |
| Ensaios clínicos | Ensaios em andamento para Sepiapterin e Ptc518 | Milestone de US $ 30,0 milhões alcançados |
| Vendas de produtos | Comercialização de Translarna e Emflaza | US $ 289,5 milhões (fora dos EUA), US $ 156,7 milhões (EUA) |
| Conformidade regulatória | Mantendo as autorizações de mercado e abordando opiniões regulatórias | Impacto potencial nas receitas futuras |
PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modelo de negócios: Recursos -chave
Formulações de drogas proprietárias e propriedade intelectual
A PTC Therapeutics detém formulações de medicamentos proprietários significativos e vários direitos de propriedade intelectual, incluindo patentes associadas aos seus candidatos a produtos. Em 30 de setembro de 2024, a empresa relatou ativos intangíveis, principalmente da aquisição de direitos dos produtos, totalizando US $ 330,4 milhões. Além disso, o ativo intangível de vida indefinida relacionada a Upstaza, um tratamento para deficiência de AADC, é avaliada em US $ 235,8 milhões.
Equipes de pesquisa científica e clínica experientes
A PTC Therapeutics possui uma força de trabalho altamente qualificada, composta por cientistas experientes e pesquisadores clínicos. A empresa incorreu em despesas de pesquisa e desenvolvimento de US $ 409,7 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, refletindo seu compromisso de avançar em seu pipeline de produtos. Esse investimento estratégico em recursos humanos é fundamental para o desenvolvimento de terapias inovadoras direcionadas a doenças raras.
Infraestrutura comercial estabelecida para distribuição de produtos
A PTC Therapeutics desenvolveu uma infraestrutura comercial robusta para distribuição de produtos, apoiada por seus esforços de vendas e marketing em vários territórios. A Companhia gerou receitas líquidas de produtos de US $ 446,2 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, com contribuições significativas de produtos como Translarna e Emflaza. A infraestrutura estabelecida é essencial para fornecer essas terapias aos pacientes, principalmente nos mercados dos EUA e da Europa.
Recursos financeiros de ofertas de ações e parcerias
Em 30 de setembro de 2024, a PTC Therapeutics relatou dinheiro, equivalentes de caixa e títulos comercializáveis, totalizando US $ 1,01 bilhão. A empresa gerou US $ 229,4 milhões em atividades de financiamento durante os nove meses findos em 30 de setembro de 2024, principalmente através das vendas de futuros royalties e receita de seu plano de compra de ações de funcionários. Essa força financeira apóia os ensaios clínicos e os esforços de comercialização, garantindo que a empresa possa buscar seus objetivos estratégicos de maneira eficaz.
| Categoria | Valor (em milhões) |
|---|---|
| Ativos intangíveis | $330.4 |
| Ativo intangível de vida indefinida (upstaza) | $235.8 |
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento (2024) | $409.7 |
| Receitas de produto líquido (2024) | $446.2 |
| Caixa e títulos comercializáveis | $1,010.0 |
| Atividades de financiamento (2024) | $229.4 |
PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modelo de negócios: proposições de valor
Tratamentos inovadores para distúrbios raros e com risco de vida
A PTC Therapeutics se concentra no desenvolvimento de terapias inovadoras para doenças raras, particularmente aquelas com necessidades médicas não atendidas significativas. Seus produtos principais incluem transarna (Ataluren) para mutação sem sentido Duchenne Distrofia muscular (NMDMD), Emflaza (Deflazacort) para Duchenne Muscular Distrofice (DMD) e Upstaza (eladocageno exuparto) para aromático L-aminoidalasecasasase (ex-alfates) para aromático L-aminoidalasasasasas (exuplocageno) para aromático L-aminoconasasasasasasas (exuplocageno) para aromático L-aminoidalase (exuplocagene) para aromático) para o aromático. Em 30 de setembro de 2024, as receitas líquidas de produtos para a Translarna eram de US $ 246,2 milhões, enquanto a Emflaza gerou US $ 156,7 milhões no mesmo período.
Concentre -se em altas necessidades médicas não atendidas, melhorando a qualidade de vida do paciente
O PTC se dedica a atender às altas necessidades médicas não atendidas em doenças raras. As terapias da empresa visam melhorar a qualidade de vida de pacientes com condições que geralmente não têm opções de tratamento eficazes. Em 2024, as despesas de pesquisa e desenvolvimento da empresa foram de US $ 409,7 milhões, refletindo seu compromisso de avançar em seu pipeline e melhorar o atendimento ao paciente.
Compromisso de fornecer acesso a terapias em mercados carentes
A PTC Therapeutics está trabalhando ativamente para garantir que suas terapias atinjam mercados carentes. Por exemplo, a empresa continua a explorar opções para manter a autorização de marketing para transarna em regiões como Brasil, Rússia e Área Econômica Europeia (EEA). Em 30 de setembro de 2024, as vendas internacionais de produtos líquidos eram de US $ 289,5 milhões.
Fortes evidências clínicas que apóiam a eficácia e a segurança do produto
A PTC Therapeutics enfatiza a importância de dados clínicos robustos para apoiar a eficácia e a segurança de seus produtos. Os ensaios clínicos da empresa demonstraram resultados significativos. Por exemplo, a conclusão da inscrição para um ensaio clínico de fase 3 para sepiapterina para fenilcetonúria (PKU) marcou um marco importante, com um marco baseado em sucesso de US $ 30 milhões alcançado.
| Produto | Indicação | Receita líquida do produto (9 meses findos em 30 de setembro de 2024) | Fase de ensaios clínicos | Marcos -chave |
|---|---|---|---|---|
| Transarna | nmdmd | US $ 246,2 milhões | Fase 3 | Autorizações de marketing em andamento no Brasil, Rússia, EEA |
| Emflaza | DMD | US $ 156,7 milhões | Aprovado | A exclusividade de drogas órfãs expirou fevereiro de 2024 |
| Upstaza | Deficiência de AADC | Não especificado | Aprovado | Revisão prioritária da FDA concedida para submissão do BLA |
| Sepiapterin | PKU | Não especificado | Fase 3 | Marco de US $ 30 milhões alcançado |
PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente
Engajamento direto com profissionais de saúde e especialistas
A PTC Therapeutics se envolve ativamente com profissionais de saúde e especialistas por meio de programas de extensão direcionados. Por exemplo, durante os nove meses findos em 30 de setembro de 2024, a empresa relatou vendas de produtos líquidos nos Estados Unidos de US $ 156,7 milhões, principalmente de seu produto Emflaza, que é usado para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esse envolvimento direto ajuda a promover relacionamentos cruciais para a conscientização e a adoção do produto entre os profissionais de saúde.
Programas de apoio ao paciente para melhorar a adesão ao tratamento
A PTC Therapeutics estabeleceu programas de apoio ao paciente destinados a melhorar a adesão ao tratamento. Esses programas fornecem recursos educacionais, assistência financeira e aconselhamento aos pacientes e suas famílias. Por exemplo, a empresa observou um aumento nas métricas de envolvimento do paciente, o que é indicativo do sucesso desses programas no apoio aos pacientes em sua jornada de tratamento.
Comunicação contínua por meio de recursos e eventos educacionais
A PTC Therapeutics mantém a comunicação contínua com os prestadores de serviços de saúde e os pacientes por meio de recursos e eventos educacionais. Em 2024, a empresa organizou vários webinars e workshops focados nos últimos avanços nas opções de tratamento para doenças raras. Essa iniciativa se reflete em seu aumento nas vendas líquidas de produtos, que atingiu US $ 135,4 milhões nos três meses findos em 30 de setembro de 2024, demonstrando o impacto do alcance educacional no desempenho do mercado.
Colaboração com companhias de seguros para caminhos de reembolso
A empresa colabora em estreita colaboração com os provedores de seguros para estabelecer caminhos de reembolso para suas terapias. Essa colaboração é essencial, pois afeta diretamente o acesso ao paciente aos medicamentos. Em 30 de setembro de 2024, a PTC Therapeutics registrou um saldo de consideração contingente de US $ 22,0 milhões relacionados a acordos com companhias de seguros. Esses esforços garantem que os pacientes possam obter os tratamentos necessários sem barreiras financeiras, aumentando assim as relações e a satisfação dos clientes.
| Métrica | Q3 2024 | Q3 2023 | Mudar (%) |
|---|---|---|---|
| Vendas de produtos líquidos (EUA) | US $ 51,9 milhões | US $ 67,4 milhões | -23% |
| Vendas líquidas de produtos (fora dos EUA) | US $ 83,5 milhões | US $ 76,6 milhões | 9.5% |
| Vendas de produtos líquidos totais | US $ 135,4 milhões | US $ 144,0 milhões | -6% |
| Engajamento do programa de apoio ao paciente | Aumentou | Estável | N / D |
| Consideração contingente com seguradoras | US $ 22,0 milhões | US $ 36,3 milhões | -39% |
PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modelo de negócios: canais
Distribuição através de farmácias e hospitais especiais
A PTC Therapeutics utiliza farmácias e hospitais especiais como canais de distribuição importantes para seus produtos, principalmente para tratamentos como Emflaza e Translarna. Nos três meses findos em 30 de setembro de 2024, as vendas líquidas de produtos nos Estados Unidos foram de US $ 51,9 milhões, principalmente de Emflaza. Fora dos EUA, as vendas líquidas de produtos foram de US $ 83,5 milhões, com a transarna contribuindo significativamente em US $ 72,3 milhões.
Vendas diretas para profissionais de saúde e instituições
Os esforços de vendas diretas se concentram em prestadores de serviços de saúde e instituições. Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, as vendas líquidas de produtos nos EUA totalizaram US $ 156,7 milhões, impulsionados apenas por Emflaza. A empresa enfatiza a construção de relacionamentos com os profissionais de saúde para facilitar o acesso direto a seus produtos, aprimorando sua presença no mercado e envolvimento do cliente.
Plataformas digitais para educação e engajamento do paciente
A PTC Therapeutics investe em plataformas digitais destinadas à educação e ao engajamento dos pacientes. Essas plataformas fornecem recursos e informações sobre as terapias da empresa, garantindo que pacientes e profissionais de saúde estejam bem informados. Essa estratégia é crucial para aumentar a adesão aos protocolos de tratamento e a satisfação geral do paciente, embora métricas financeiras específicas para o envolvimento digital não sejam detalhadas nos dados disponíveis.
Colaboração com distribuidores para acesso mais amplo ao mercado
A empresa colabora com os distribuidores para expandir o acesso ao mercado. Nos três meses findos em 30 de setembro de 2024, dois países - Estados Unidos e Brasil - representavam mais de 10% das vendas líquidas de produtos, com o Brasil contribuindo com US $ 29,2 milhões. Além disso, durante os nove meses findos em 30 de setembro de 2024, a PTC manteve relacionamentos com dois distribuidores que representaram partes significativas de suas vendas. Essa abordagem colaborativa permite que o PTC alavanca as redes de distribuição existentes para melhorar a penetração do mercado com eficiência.
| Canal | Contribuição de vendas (Q3 2024) | Contribuição de vendas (9m 2024) | Principais produtos |
|---|---|---|---|
| Farmácias especiais | US $ 51,9 milhões | US $ 156,7 milhões | Emflaza |
| Hospitais | US $ 83,5 milhões | US $ 289,5 milhões | Transarna, tegsedi, waylivra, upstaza |
| Vendas diretas a fornecedores | US $ 51,9 milhões | US $ 156,7 milhões | Emflaza |
| Plataformas digitais | N / D | N / D | Educação do paciente |
| Distribuidores | US $ 29,2 milhões (Brasil) | N / D | Vários produtos |
PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modelo de negócios: segmentos de clientes
Pacientes com doenças raras, principalmente DMD e SMA
A PTC Therapeutics se concentra em pacientes que sofrem de doenças raras, principalmente a distrofia muscular de Duchenne (DMD) e atrofia muscular espinhal (SMA). Os produtos principais da empresa para essas condições incluem:
- Transarna (para nmdmd)
- Emflaza (para DMD)
- Evrysdi (para SMA)
Em 30 de setembro de 2024, as vendas líquidas de produtos para transarna fora dos EUA totalizaram US $ 246,2 milhões, enquanto Emflaza gerou US $ 156,7 milhões nos EUA durante o mesmo período. Estima -se que o mercado de DMD abranja aproximadamente 1 em 3.500 a 5.000 nascimentos masculinos, indicando uma base significativa de pacientes para terapias direcionadas.
Profissionais de saúde e especialistas em neurologia e metabolismo
Profissionais de saúde, incluindo neurologistas e especialistas metabólicos, formam um segmento crítico de clientes. Esses profissionais são responsáveis por diagnosticar e gerenciar o tratamento para doenças raras. A PTC Therapeutics se envolve com este segmento através de:
- Ensaios clínicos e colaborações de pesquisa
- Programas e materiais educacionais para informar sobre novas terapias
- Esforços diretos de vendas e marketing para promover a conscientização do produto
Em 30 de setembro de 2024, a empresa reconheceu US $ 61,4 milhões Na receita de royalties relacionada a Evrysdi, refletindo uma forte captação entre os prestadores de serviços de saúde.
Cuidadores e famílias de pacientes afetados
Cuidadores e famílias desempenham um papel vital na jornada de tratamento de pacientes com doenças raras. A PTC Therapeutics aborda este segmento por:
- Fornecendo recursos e programas de suporte para famílias
- Oferecendo programas de assistência financeira para ajudar com os custos de medicação
- Envolvendo -se em campanhas de divulgação e conscientização da comunidade
Em 2024, a PTC continuou a investir em programas que apóiam as famílias, melhorando seu engajamento e adesão aos regimes de tratamento.
Companhias de seguros e pagadores de saúde
As companhias de seguros e os pagadores de saúde são essenciais para garantir o acesso ao paciente a tratamentos. A PTC Therapeutics trabalha em estreita colaboração com essas entidades por:
- Negociando acordos de preços e reembolso
- Fornecendo dados clínicos para apoiar a eficácia e a necessidade de tratamentos
- Envolver contratos baseados em valor para alinhar incentivos
Durante os nove meses findos em 30 de setembro de 2024, as vendas líquidas de produtos da PTC nos EUA alcançaram US $ 156,7 milhões, impulsionado por colaborações eficazes com pagadores.
| Segmento de clientes | Principais produtos | Receita (Q3 2024) | Insights de mercado |
|---|---|---|---|
| Pacientes com doenças raras | Translarna, Emflaza, Evrysdi | US $ 402,9 milhões | 1 em 3.500 a 5.000 nascimentos masculinos afetados por DMD |
| Profissionais de saúde | Ensaios clínicos, programas educacionais | US $ 61,4 milhões (Royalties de Evrysdi) | Forte engajamento nos protocolos de tratamento |
| Cuidadores e famílias | Programas de suporte, assistência financeira | N / D | Concentre -se no alcance da comunidade |
| Companhias de seguros | Acordos de reembolso | US $ 156,7 milhões (vendas dos EUA) | Negociações para acesso a tratamentos |
PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modelo de negócios: estrutura de custos
Despesas de pesquisa e desenvolvimento para ensaios clínicos
As despesas de pesquisa e desenvolvimento nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, totalizaram US $ 409,7 milhões, representando uma diminuição de 25% de US $ 545,2 milhões no mesmo período de 2023. Essa diminuição reflete uma priorização estratégica de portfólio e incluída US $ 65,0 milhões em marcos regulatórios baseados em sucesso a pagar aos ex-detentores de segurança da Censa.
| Categoria de despesa | Q3 2024 (em milhares) | Q3 2023 (em milhares) | Mudar (%) |
|---|---|---|---|
| Despesas de desenvolvimento | $51,839 | $66,437 | -22% |
| Despesas de pesquisa | $16,301 | $38,178 | -57% |
| Conquistas | $50,000 | $0 | — |
| Folha de pagamento e benefícios | $33,950 | $46,400 | -27% |
| Instalações e outros | $9,322 | $13,197 | -29% |
Custos de fabricação e cadeia de suprimentos para distribuição de produtos
As receitas de fabricação nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024 foram US $ 1,7 milhão, uma diminuição de 75% de US $ 6,7 milhões no ano anterior. Esse declínio é atribuído a serviços de fabricação reduzidos relacionados ao DNA do plasmídeo e aos vetores AAV.
Custo da venda de produtos, excluindo a amortização de ativos intangíveis adquiridos, foi US $ 41,1 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, um aumento de 13% de US $ 36,4 milhões para o mesmo período em 2023.
Despesas de vendas e marketing para promover produtos
Vendas, despesas gerais e administrativas totalizadas US $ 216,2 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, abaixo 16% de US $ 256,2 milhões Pelo mesmo período em 2023. Esta redução reflete custos mais baixos dos funcionários devido a reduções da força de trabalho.
| Categoria de despesa | Q3 2024 (em milhares) | Q3 2023 (em milhares) | Mudar (%) |
|---|---|---|---|
| Vendendo, geral e administrativo | $73,456 | $80,886 | -9% |
Custos administrativos, incluindo salários e despesas de instalações
As despesas administrativas, que incluem salários e custos das instalações, faziam parte da venda geral de venda, despesas gerais e administrativas, totalizando US $ 216,2 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024. A diminuição dos custos administrativos reflete o foco da empresa na eficiência operacional em meio a mudanças estratégicas em sua força de trabalho e priorização do projeto.
| Categoria de custo | Custo total (em milhares) |
|---|---|
| Custos administrativos | $216,228 |
PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modelo de negócios: fluxos de receita
Vendas de produtos da Translarna e Emflaza
Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, as receitas líquidas do produto totalizaram US $ 446,2 milhões, uma diminuição de US $ 506,2 milhões Pelo mesmo período em 2023. O declínio ocorreu principalmente devido à redução das vendas de transarna e Emflaza.
Especificamente, a transarna gerou receita líquida de US $ 246,2 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, abaixo US $ 280,6 milhões em 2023. Essa diminuição de US $ 34,4 milhões (12%) foi atribuído ao momento das ordens de pacientes em massa. As receitas líquidas de Emflaza foram US $ 156,7 milhões pelo mesmo período em 2024, uma diminuição de US $ 31,0 milhões (17%) de US $ 187,7 milhões Em 2023, resultantes principalmente da expiração de sua exclusividade de medicamentos órfãos em fevereiro de 2024.
No terceiro trimestre de 2024, a transarna alcançou vendas líquidas de US $ 72,3 milhões, enquanto as vendas líquidas da Emflaza eram US $ 51,9 milhões, comparado com US $ 69,0 milhões e US $ 67,4 milhões, respectivamente, no mesmo trimestre de 2023.
Royalties de colaborações, particularmente com a Roche
A PTC Therapeutics se beneficia dos royalties sob sua colaboração com a Roche, especificamente relacionada ao Contrato de Licença da SMA. O acordo permite que a PTC obtenha royalties nas vendas líquidas anuais mundiais da EVRYSDI, que foi aprovada pelo FDA para o tratamento da atrofia muscular espinhal (SMA).
Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, a receita de royalties atingiu US $ 145,7 milhões, um aumento de US $ 27,8 milhões (24%) de US $ 117,9 milhões em 2023. Para o terceiro trimestre de 2024, a receita de royalty foi US $ 61,4 milhões, comparado com US $ 50,2 milhões no mesmo trimestre de 2023.
Em 30 de setembro de 2024, a PTC reconheceu um total de US $ 310,0 milhões em pagamentos marcos e US $ 487,5 milhões em royalties sob o contrato de licença da SMA.
Pagamentos marcos de parcerias ao alcançar aprovações regulatórias
A PTC Therapeutics pode receber pagamentos marcantes dependendo da realização de aprovações regulatórias. Os restantes marcos potenciais de vendas sob o contrato de licença da SMA com o valor da Roche US $ 150,0 milhões.
Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, a receita de colaboração reconhecida foi US $ 0,0 mil, indicando que não foram desencadeados marcos durante esse período.
Receita potencial de lançamentos de novos produtos e indicações expandidas
A PTC Therapeutics está realizando ativamente novos lançamentos de produtos e expandindo indicações para os produtos existentes. A empresa está buscando autorização de marketing para transarna em territórios adicionais e está se preparando para a potencial comercialização de novos produtos, incluindo terapias genéticas. O FDA aceitou o registro de um pedido de licença de biológicos (BLA) para o tratamento da terapia genética da deficiência de AADC, com uma data de ação regulatória alvo da data de 13 de novembro de 2024.
Espera -se que essas iniciativas aumentem significativamente os fluxos de receita nos próximos anos, dependendo dos resultados regulatórios bem -sucedidos.
| Fonte de receita | 2024 (9 meses) | 2023 (9 meses) | Mudar |
|---|---|---|---|
| Receita líquida do produto | US $ 446,2 milhões | US $ 506,2 milhões | (US $ 59,9 milhões) |
| Receita da Translarna | US $ 246,2 milhões | US $ 280,6 milhões | (US $ 34,4 milhões) |
| Receita de Emflaza | US $ 156,7 milhões | US $ 187,7 milhões | (US $ 31,0 milhões) |
| Receita de royalties | US $ 145,7 milhões | US $ 117,9 milhões | US $ 27,8 milhões |
| Receita de colaboração | $0.0 | $6.0 | ($6.0) |
| Milentos potenciais de vendas (Roche) | US $ 150,0 milhões | N / D | N / D |
Updated on 16 Nov 2024
Resources:
- PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of PTC Therapeutics, Inc. (PTCT)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
- SEC Filings – View PTC Therapeutics, Inc. (PTCT)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.