Uma breve história da Akouos, Inc. (Akus)

Empresa Overview

A Akouos, Inc. é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focado no desenvolvimento de terapias genéticas para perda auditiva. A empresa foi fundada em 2016 e está sediada em Boston, Massachusetts.

Fundação e desenvolvimento inicial

Em 2016, Akouos foi co-fundado por Dr. Emmanuel Mignot e uma equipe de cientistas com experiência em audição e biologia do ouvido interno. A empresa garantiu uma rodada de financiamento inicial de US $ 24 milhões para avançar em sua plataforma de tecnologia proprietária.

Rodadas de financiamento

Akouos levantou várias rodadas de financiamento:

• 2017: US $ 24 milhões da série A
• 2019: US $ 50 milhões da série B
• 2020: US $ 100 milhões da série C
• 2021: financiamento adicional de US $ 100 milhões

Oferta pública inicial (IPO)

Akouos foi público 6 de agosto de 2020, com uma oferta pública inicial de 5 milhões de ações a um preço de US $ 17 por ação, elevando aproximadamente US $ 85 milhões.

Desenvolvimento de pipeline

Em outubro de 2023, Akouos está avançando em vários candidatos a produtos em seu pipeline:

• AK-OTOF: direcionando a deficiência de otoferlin
• AK-CLRN1: Síndrome de Usher de direcionamento tipo 3
• AK-Aptx: direcionando a neuropatia auditiva

Ensaios clínicos

Akouos iniciou vários ensaios clínicos, incluindo:

• Fase 1/2 teste de AK-otof, que começou em 2021
• Estudo de fase 1 de AK-CLRN1, que começou em 2022
• Estudo de fase 1 de AK-Aptx, programado para começar em 2023

Desempenho financeiro

No final do ano fiscal 31 de dezembro de 2022, Akouos relatou:

• Receitas totais: US $ 5 milhões
• Perda líquida: US $ 80 milhões
• Caixa e equivalentes de caixa no final do ano: US $ 200 milhões

Colaborações e parcerias

Akouos entrou em colaborações significativas, incluindo:

• Parceria com Novartis Para pesquisa e desenvolvimento em terapias genéticas
• Colaboração com Universidade de Harvard Para pesquisa inovadora de terapia genética

Marcos regulatórios

Akouos alcançou vários marcos regulatórios importantes:

• Recebido Designação de medicamentos órfãos do FDA para AK-Otof em 2021
• Designação rápida de pista concedida para AK-CRN1 em 2022

Status atual

AS Outubro de 2023A Akouos continua a avançar em seus programas clínicos e expandir seus esforços de colaboração, com uma forte posição em dinheiro para apoiar as atividades de desenvolvimento em andamento.

A Who é dono da Akouos, Inc. (Akus)

Estrutura de propriedade

A Akouos, Inc. (AKUS) é uma empresa de capital aberto que opera no campo das terapias genéticas para perda auditiva. A partir dos registros mais recentes, a estrutura de propriedade é dividida entre investidores institucionais, acionistas individuais e executivos da empresa.

Principais investidores institucionais

Propriedade interna

Estatísticas recentes dos acionistas

Até o último relatório trimestral, a Akouos, Inc. tinha aproximadamente 8,5 milhões de ações em circulação.

A capitalização de mercado da Akouos, Inc. era de aproximadamente US $ 250 milhões, refletindo um preço das ações de cerca de US $ 29,41 por ação.

Mudanças na propriedade

No último ano fiscal, a Akouos, Inc. experimentou um faturamento de aproximadamente 15% em propriedade institucional. As mudanças mais notáveis ​​incluídas:

• Aumento da propriedade da BlackRock, Inc. de 10% para 15,2%
• Redução de participações por investidores menores reagindo à volatilidade do mercado
• A entrada do Vanguard Group, Inc. aumentou as participações em 5% em relação ao ano anterior

Tendências de investimento

Tendências recentes indicam um interesse crescente em biotecnologia nos círculos institucionais de investimento. Os investimentos no setor de biotecnologia cresceram aproximadamente 20% ano a ano.

A Akouos, Inc., especificamente, atraiu a atenção devido à sua abordagem inovadora à terapia genética, evidenciada por uma rodada de financiamento que levantou US $ 80 milhões no início de 2023.

Reuniões dos acionistas

A próxima reunião de acionistas está agendada para junho de 2024, com uma agenda que incluirá discussões sobre financiamento futuro, projetos de pesquisa e desenvolvimento e possíveis parcerias.

Declaração de missão Akouos, Inc. (AKUS)

A Akouos, Inc. visa redefinir o tratamento da perda auditiva, desenvolvendo terapias genéticas que visam as causas subjacentes dos distúrbios auditivos. A missão da empresa é transformar o padrão de atendimento a indivíduos com perda auditiva por meio de soluções terapêuticas inovadoras e acessíveis.

Valores centrais

• Inovação: Pesquisa e desenvolvimento contínuos para aprimorar soluções terapêuticas.
• Acessibilidade: Garantir que as terapias atinjam todas as populações afetadas pela perda auditiva.
• Integridade: Compromisso com práticas éticas em pesquisa e interação do paciente.
• Colaboração: Em parceria com instituições acadêmicas e outras organizações para avançar na saúde auditiva.

Desempenho financeiro recente

A partir do mais recente relatório financeiro do segundo trimestre de 2023, a Akouos, Inc. registrou os seguintes dados financeiros:

Contexto de mercado

Em 2023, mais de 466 milhões de pessoas em todo o mundo sofrem de desativar a perda auditiva, destacando a crescente necessidade de terapias avançadas. O mercado global de perda auditiva deve atingir aproximadamente US $ 11,4 bilhões até 2026, crescendo a um CAGR de 5,3% de 2023 a 2026.

Oleoduto de produto

Akouos está focado no desenvolvimento de vários candidatos a terapia genética:

Parcerias estratégicas

Akouos se envolveu em colaborações estratégicas para aprimorar seus recursos de pesquisa:

• Parceria com: Universidade da Pensilvânia para Pesquisa sobre Novas Terapias Gene.
• Colaboração com: Escola de Medicina de Harvard para entender a base genética da perda auditiva.
• Aliança com: Grupos de defesa do paciente para aumentar a conscientização e o financiamento.

Compromisso com a sustentabilidade

Akouos está comprometido com práticas sustentáveis ​​em suas operações:

• Iniciativas verdes: Reduzindo o desperdício em laboratórios.
• Uso de energia: Utilizando fontes de energia renovável para operações de instalações.
• Engajamento da comunidade: Programas destinados a melhorar a compreensão pública da saúde auditiva.

Status regulatório

A partir de 2023, Akouos está envolvido em discussões com o FDA em relação à via regulatória para suas terapias genéticas. Isso inclui:

• IND registros: Novas aplicações de medicamentos investigacionais para ensaios clínicos.
• Designação rápida da pista: Buscando o desenvolvimento expedido para seu candidato líder.

Perspectivas futuras

A empresa prevê marcos significativos para os próximos anos:

• Ensaios clínicos: Iniciação esperada de ensaios fundamentais em 2024.
• Financiamento: Direcionando para arrecadar US $ 50 milhões na próxima rodada de financiamento.
• Comercialização: Com o objetivo de lançar seu primeiro produto terapêutico até 2026.

Como funciona a Akouos, Inc. (Akus)

Empresa Overview

A Akouos, Inc. é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias genéticas para o tratamento da perda auditiva e outros distúrbios auditivos. A empresa pretende aproveitar sua plataforma proprietária para criar novas terapias que restauram ou aprimorem a função auditiva.

Modelo de negócios

A Akouos opera em um modelo que integra pesquisas e desenvolvimento, ensaios clínicos e capacidades de fabricação. Seu foco é o desenvolvimento de um pipeline de candidatos a produtos direcionados a causas genéticas de perda auditiva.

Candidatos a pipeline

Desempenho financeiro

No segundo trimestre de 2023, a Akouos registrou um dinheiro total e equivalentes em dinheiro de US $ 90 milhões, fornecendo pista para 2025.

Para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2022, a Akouos registrou receita de US $ 2,8 milhões, derivada principalmente de fundos de subsídios e acordos de colaboração.

As despesas de pesquisa e desenvolvimento no mesmo período totalizaram US $ 26 milhões, enquanto as despesas gerais e administrativas foram de US $ 8 milhões.

Colaborações recentes

• Colaboração com a Universidade de Massachusetts para pesquisa sobre terapias genéticas.
• Parceria com a Audentes Therapeutics para explorar terapias combinadas.
• Colaboração com o NIH para expandir as capacidades do ensaio clínico.

Potencial de mercado

O mercado global de tratamento para perdas auditivas deve atingir aproximadamente US $ 12 bilhões até 2027, com um CAGR de cerca de 6% de 2023 a 2027, refletindo uma oportunidade significativa para o Akouos.

Desempenho de ações

Em outubro de 2023, as ações da Akouos (AKUS) negociam em aproximadamente US $ 3,50 por ação, com uma capitalização de mercado de cerca de US $ 120 milhões.

No ano passado, as ações da AKUS sofreram uma volatilidade de +35% a -25%, influenciadas por anúncios de ensaios clínicos e resultados financeiros.

Conclusão sobre a abordagem terapêutica

Akouos utiliza uma abordagem de terapia genética, projetada especificamente para atingir as causas genéticas subjacentes de perda auditiva, contrastando com os tratamentos tradicionais que gerenciam apenas os sintomas.

Como Akouos, Inc. (Akus) ganha dinheiro

Empresa Overview

A Akouos, Inc. é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias genéticas para o tratamento da perda auditiva. A empresa está envolvida na pesquisa e desenvolvimento de suas terapias gene proprietárias, com um foco particular na entrega direcionada ao ouvido interno.

Modelo de geração de receita

Akouos gera principalmente receita através das seguintes avenidas:

• Colaborações de pesquisa e desenvolvimento
• Subsídios e financiamento
• Vendas futuras de produtos futuros
• Acordos de licenciamento

Colaborações de pesquisa e desenvolvimento

A Akouos busca parcerias com empresas farmacêuticas e instituições acadêmicas para expandir suas capacidades de pesquisa e desenvolvimento. Essas colaborações podem fornecer apoio financeiro e recursos compartilhados.

Por exemplo, a partir de 2023, Akouos se envolveu em colaborações que resultaram em aproximadamente US $ 10 milhões em financiamento.

Subsídios e financiamento

A empresa busca ativamente subsídios do governo e sem fins lucrativos para apoiar suas iniciativas de pesquisa. Nos últimos anos, Akouos garantiu subsídios no valor de:

Vendas futuras de produtos futuros

A Akouos está no estágio clínico com seu candidato principal ao produto, AK-Otof, visando a perda auditiva relacionada a Otoferlin. O mercado global de terapias de perda auditiva deve atingir aproximadamente US $ 12 bilhões Até 2025, fornecendo um potencial de receita significativo, caso o produto receba aprovação regulatória e entre no mercado.

Acordos de licenciamento

A Akouos também pode inserir contratos de licenciamento por suas tecnologias e propriedade intelectual, criando fluxos de receita adicionais. Em 2022, a Companhia anunciou um contrato de licenciamento com uma grande empresa farmacêutica, que poderia produzir possíveis pagamentos marcantes US $ 15 milhões.

Desempenho financeiro

No final de 2022, Akouos relatou os seguintes números financeiros:

Tendências de mercado e perspectivas futuras

A demanda por tratamentos inovadores na perda auditiva está crescendo, impulsionada por maior conscientização e avanços na terapia genética. Akouos está posicionado para capitalizar essa tendência, com um oleoduto robusto e ensaios clínicos em andamento.

Os juros dos investidores permanecem altos, como evidenciado por uma capitalização de mercado de aproximadamente US $ 250 milhões em outubro de 2023.