Declaração de missão, visão, & Valores centrais (2024) da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro).

Um Overview da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)

Resumo geral do Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) foi fundada em 2010 e é dedicada ao desenvolvimento de produtos inovadores para o tratamento de doenças raras. A empresa se concentra em doenças genéticas e possui um portfólio de candidatos a produtos projetados para atender às necessidades médicas não atendidas. A partir de 2024, os principais produtos do Ultragenyx incluem:

• Crysvita (burosumab-twza): Para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao X.
• MEPSEVII (Vestronidase Alfa): Para o tratamento da mucopolissacaridose tipo VII.
• Dojolvi (Triheptanoin): Para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa.
• Evkeeza (Evinacumab-dgnb): Para o tratamento da hipercolesterolemia familiar homozigota.

A partir de 2024, o Ultragenyx relatou receitas totais de US $ 395,4 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, refletindo um aumento significativo de US $ 306,9 milhões No mesmo período de 2023, amplamente impulsionado pela demanda por seus produtos aprovados.

Desempenho financeiro da empresa nos mais recentes relatórios financeiros

Em seu último relatório financeiro para os três meses findos em 30 de setembro de 2024, o ultragenyx alcançou receitas totais de US $ 139,5 milhões, comparado com US $ 98,1 milhões no mesmo período de 2023, representando um crescimento de 42%. Os principais colaboradores desta receita incluíram:

A receita de royalties da empresa de Crysvita foi US $ 62,2 milhões Para o terceiro trimestre de 2024, um aumento de 12% de US $ 55,7 milhões No terceiro trimestre de 2023. Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, as vendas totais de produtos alcançadas US $ 213,5 milhões, a 66% aumentar em comparação com US $ 128,8 milhões em 2023.

Apesar do aumento da receita, o Ultragenyx relatou uma perda líquida de US $ 435,8 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, em comparação com uma perda líquida de US $ 483,4 milhões no mesmo período em 2023. O aumento das despesas operacionais, particularmente em pesquisa e desenvolvimento, totalizou US $ 510,1 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024.

Introdução ao Ultragenyx como líder na indústria

O Ultragenyx é reconhecido como uma empresa biofarmacêutica líder, especializada em doenças raras, alavancando terapias inovadoras para atender às necessidades não atendidas significativas no mercado. A empresa se estabeleceu através de um pipeline robusto de produtos e colaborações destinadas a expandir sua presença no mercado globalmente. Com um forte foco na pesquisa e desenvolvimento, o Ultragenyx continua investindo significativamente no avanço de seus candidatos terapêuticos, posicionando -se como um participante importante na indústria biofarmacêutica.

Declaração de missão da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)

Declaração de missão da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)

A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. se dedica ao desenvolvimento de terapias inovadoras para pacientes com doenças genéticas raras e ultra-raras graves. A missão da empresa é trazer novos produtos para pacientes que atendem às altas necessidades médicas não atendidas e fornecem tratamentos eficazes onde não existem atualmente. Esta missão orienta as metas e iniciativas estratégicas de longo prazo da empresa.

Componente central 1: Compromisso com os pacientes

No coração da missão do Ultragenyx está um forte compromisso com os pacientes que sofrem de distúrbios genéticos raros. A empresa enfatiza a compreensão das necessidades do paciente e a garantia do acesso a terapias eficazes. Isso se reflete em seu portfólio diversificado de produtos aprovados, incluindo:

• Crysvita para hipofosfatemia ligada ao X (XLH) e osteomalácia induzida pelo tumor (TIO).
• MEPSEVII para mucopolissacaridose VII (MPS VII).
• Dojolvi para distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa.
• Evkeeza para hipercolesterolemia familiar homozigota.

Em 30 de setembro de 2024, a receita total alcançada US $ 139,5 milhões para o trimestre, marcando um 42% aumento de US $ 98,1 milhões No mesmo trimestre do ano anterior.

Componente Core 2: Inovação no Desenvolvimento de Medicamentos

O Ultragenyx está comprometido com a inovação no desenvolvimento de medicamentos, com foco em processos de tempo e custo-econômico para agilizar a entrega de terapias seguras e eficazes. A empresa investe significativamente em pesquisa e desenvolvimento, com despesas no valor de US $ 170,1 milhões Nos três meses findos em 30 de setembro de 2024, em comparação com US $ 157,2 milhões no mesmo período de 2023.

O pipeline da empresa inclui vários candidatos promissores de produtos, como terapias genéticas direcionadas a várias doenças raras. Por exemplo, os programas de terapia genética DTX301 e DTX401 mostraram promessas significativas em ensaios clínicos, com despesas de US $ 19,6 milhões e US $ 30,5 milhões respectivamente durante o último trimestre.

Componente Core 3: Crescimento Sustentável e Saúde Financeira

O Ultragenyx se esforça para o crescimento sustentável, como evidenciado por suas estratégias financeiras e pela gestão robusta de caixa. Em 30 de setembro de 2024, a empresa relatou US $ 824,7 milhões Em dinheiro disponível, equivalentes de caixa e títulos de dívida comercializáveis, que apóiam suas iniciativas de operações e desenvolvimento em andamento.

O forte crescimento da receita da empresa também se reflete em sua quebra de vendas de produtos no terceiro trimestre de 2024:

Esse crescimento demonstra a capacidade do Ultragenyx de atender à crescente demanda por seus produtos aprovados, reforçando sua missão de fornecer soluções inovadoras para pacientes com doenças raras.

Declaração de visão da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)

Declaração de visão da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)

A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. está comprometida em atender às necessidades médicas não atendidas de pacientes com doenças genéticas raras e ultramare graves. Sua visão enfatiza a inovação, a urgência e a entrega de terapias seguras e eficazes.

O Ultragenyx pretende ser um líder no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras, que geralmente não têm terapias eficazes. Em 30 de setembro de 2024, a empresa tinha quatro produtos aprovados, incluindo:

A visão do Ultragenyx inclui um forte compromisso com a inovação em biofarmacêuticos. A empresa investiu aproximadamente US $ 510,1 milhões em pesquisa e desenvolvimento durante os nove meses findos em 30 de setembro de 2024, em comparação com US $ 487,9 milhões no mesmo período de 2023. Isso reflete um esforço contínuo para aprimorar seu oleoduto e desenvolver novas terapias.

A visão da empresa se estende a garantir o acesso global às suas terapias. As receitas das vendas de produtos foram de US $ 213,5 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, mostrando um aumento significativo de US $ 128,8 milhões no mesmo período de 2023. Esse crescimento ressalta sua presença em expansão nos mercados internacionais.

O ultrageníx mantém uma abordagem centrada no paciente, concentrando-se nas necessidades de indivíduos com doenças raras. Seus esforços nos ensaios clínicos são projetados para garantir que as terapias sejam seguras e eficazes. Por exemplo, em 30 de setembro de 2024, os programas clínicos estão em andamento para vários candidatos a produtos, incluindo DTX301 e DTX401, com o objetivo de tratar condições genéticas raras.

A estratégia financeira do Ultragenyx apóia sua visão. Em 30 de setembro de 2024, a empresa registrou US $ 824,7 milhões em dinheiro, equivalentes de caixa e títulos de dívida comercializáveis, fornecendo uma base forte para iniciativas em andamento de pesquisa e desenvolvimento.

A tabela a seguir ilustra a repartição da receita dos produtos aprovados pela empresa nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024:

Esses números refletem o desempenho robusto do Ultragenyx no mercado de doenças raras, afirmando sua visão de fornecer tratamentos inovadores aos pacientes em todo o mundo.

Valores centrais da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)

Valor central 1: Compromisso com os pacientes

A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. coloca uma forte ênfase em seu compromisso com os pacientes, particularmente aqueles que sofrem de doenças genéticas raras e ultramare. Esse valor sustenta a missão da empresa de atender às necessidades médicas não atendidas por meio de terapias inovadoras.

Em 2024, o Ultragenyx registrou receitas totais de US $ 395,4 milhões, um aumento significativo de US $ 306,9 milhões em 2023, amplamente impulsionado pelas vendas de produtos e receitas de royalties de seus principais produtos, Crysvita e Dojolvi. A dedicação da empresa ao atendimento ao paciente se reflete em seu investimento contínuo em pesquisa e desenvolvimento, que representou aproximadamente US $ 510,1 milhões nos primeiros nove meses de 2024.

Valor principal 2: inovação

A inovação é um valor central que impulsiona a abordagem do Ultragenyx para o desenvolvimento de terapias. A empresa se concentra em tratamentos pioneiros para distúrbios genéticos, onde atualmente não existem terapias eficazes.

Em 30 de setembro de 2024, o Ultragenyx tinha um oleoduto robusto com vários candidatos clínicos, incluindo UX111 e DTX401, direcionando doenças raras, como a síndrome de Sanfilippo e o tipo de doença de armazenamento de glicogênio IA. O investimento total em P&D para esses programas é indicativo do compromisso do Ultragenyx com a inovação, com US $ 510,1 milhões gastos nos três primeiros trimestres de 2024.

Valor central 3: integridade

A integridade forma a base das operações da Ultragenyx, orientando como a empresa interage com as partes interessadas, incluindo pacientes, investidores e parceiros.

Em 2024, o Ultragenyx manteve a transparência em seus relatórios financeiros, com uma perda líquida de US $ 435,8 milhões nos nove meses encerrados em 30 de setembro de 2024, em comparação com uma perda líquida de US $ 483,4 milhões no mesmo período do ano anterior. Essa redução de perdas demonstra o compromisso da Companhia em gerenciar recursos com responsabilidade, enquanto adere aos padrões éticos.

Valor central 4: colaboração

A colaboração é essencial para a estratégia do Ultragenyx, facilitando parcerias que aumentam suas capacidades no desenvolvimento e comercialização de medicamentos.

A Companhia colabora com a Kyowa Kirin Co., Ltd. para o desenvolvimento e comercialização de Crysvita, compartilhando responsabilidades e lucros até a transição de responsabilidades de comercialização em abril de 2023. No final de setembro de 2024, o ultrageníx recebeu aproximadamente US $ 62,2 milhões em renda da realeza da realeza de 2024 Crysvita, mostrando o sucesso de seus esforços colaborativos.

Valor central 5: Responsabilidade

A responsabilidade é um valor que o Ultragenyx enfatiza em suas operações, garantindo que a empresa seja responsável por suas partes interessadas.

O Ultragenyx tem sido proativo no gerenciamento de seu desempenho financeiro, com o total de responsabilidades reportadas em US $ 1,2 bilhão em 30 de setembro de 2024, abaixo de US $ 1,5 bilhão no ano anterior. Isso reflete o foco da empresa na redução da dívida, mantendo os investimentos estratégicos em crescimento.

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.