Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) Bundle
ان Overview من شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
ملخص عام لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
تأسست شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) في عام 2010 وهي مكرسة لتطوير منتجات مبتكرة لعلاج الأمراض النادرة. تركز الشركة على الأمراض الوراثية ولديها مجموعة من المنتجات المرشحة المصممة لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. اعتبارًا من عام 2024، تشمل منتجات Ultragenyx الرئيسية ما يلي:
- كريسفيتا (بوروسوماب توزا): لعلاج نقص فوسفات الدم المرتبط بالX.
- ميبسفي (فيسترونيداز ألفا): لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع السابع.
- دوجولفي (تريهيبتانوين): لعلاج اضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة.
- إفكيزا (إفيناكوماب-dgnb): لعلاج فرط كوليسترول الدم العائلي المتماثل.
اعتبارًا من عام 2024، أبلغت Ultragenyx عن إجمالي إيرادات قدرها 395.4 مليون دولار للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، مما يعكس زيادة كبيرة من 306.9 مليون دولار في نفس الفترة من عام 2023، مدفوعة إلى حد كبير بالطلب على منتجاتها المعتمدة.
الأداء المالي للشركة في أحدث التقارير المالية
حققت Ultragenyx في تقريرها المالي الأخير للأشهر الثلاثة المنتهية في 30 سبتمبر 2024 إجمالي إيرادات قدرها 139.5 مليون دولار، مقارنة ب 98.1 مليون دولار في نفس الفترة من عام 2023، وهو ما يمثل نمواً قدره 42%. ومن بين المساهمين الرئيسيين في هذه الإيرادات:
| منتج | إيرادات الربع الثالث من عام 2024 (بآلاف الدولارات) | إيرادات الربع الثالث من عام 2023 (بالآلاف) | يتغير (٪) |
|---|---|---|---|
| كريسفيتا | 35,604 | 19,200 | 85% |
| ميبسفي | 9,616 | 5,633 | 71% |
| دوجولفي | 21,374 | 16,553 | 29% |
| افكيزا | 10,657 | 963 | |
| إجمالي مبيعات المنتجات | 77,251 | 42,349 | 82% |
بلغت إيرادات الشركة من حقوق الملكية من Crysvita 10000000 62.2 مليون دولار للربع الثالث من عام 2024، بزيادة قدرها 12% من 55.7 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2023. للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، بلغ إجمالي مبيعات المنتجات 213.5 مليون دولار، أ 66% زيادة مقارنة ب 128.8 مليون دولار في عام 2023.
على الرغم من الزيادة في الإيرادات، سجلت Ultragenyx خسارة صافية قدرها 435.8 مليون دولار للتسعة أشهر المنتهية في 30 سبتمبر 2024، مقارنة بصافي خسارة قدرها 483.4 مليون دولار في نفس الفترة من عام 2023. وبلغ إجمالي الزيادة في النفقات التشغيلية، خاصة في مجال البحث والتطوير 510.1 مليون دولار للتسعة أشهر المنتهية في 30 سبتمبر 2024.
مقدمة إلى Ultragenyx كشركة رائدة في الصناعة
تُعرف شركة Ultragenyx بأنها شركة رائدة في مجال الأدوية الحيوية المتخصصة في الأمراض النادرة، وتستفيد من العلاجات المبتكرة لتلبية الاحتياجات الكبيرة غير الملباة في السوق. لقد أثبتت الشركة نفسها من خلال مجموعة قوية من المنتجات والتعاون التي تهدف إلى توسيع تواجدها في السوق على مستوى العالم. ومع التركيز القوي على البحث والتطوير، تواصل Ultragenyx الاستثمار بشكل كبير في تطوير مرشحاتها العلاجية، وتضع نفسها كلاعب رئيسي في صناعة الأدوية الحيوية.
بيان مهمة شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
بيان مهمة شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. مكرسة لتطوير علاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية خطيرة ونادرة للغاية. تتمثل مهمة الشركة في تقديم منتجات جديدة للمرضى تلبي الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة وتوفر علاجات فعالة حيث لا يوجد أي منها حاليًا. توجه هذه المهمة أهداف الشركة ومبادراتها الإستراتيجية طويلة المدى.
المكون الأساسي 1: الالتزام تجاه المرضى
يكمن جوهر مهمة Ultragenyx في الالتزام القوي تجاه المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة. تؤكد الشركة على فهم احتياجات المرضى وضمان الوصول إلى العلاجات الفعالة. وينعكس ذلك في مجموعتها المتنوعة من المنتجات المعتمدة، بما في ذلك:
- كريسفيتا لعلاج نقص فوسفات الدم المرتبط بالصبغي X (XLH) ولين العظام الناجم عن الورم (TIO).
- ميبسفي لداء عديد السكاريد المخاطي السابع (MPS VII).
- دوجولفي لاضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة.
- افكيزا لعلاج فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل.
وفي 30 سبتمبر 2024 بلغ إجمالي الإيرادات 139.5 مليون دولار للربع، بمناسبة أ 42% زيادة من 98.1 مليون دولار في نفس الربع من العام السابق.
المكون الأساسي 2: الابتكار في تطوير الأدوية
تلتزم Ultragenyx بالابتكار في مجال تطوير الأدوية، مع التركيز على العمليات الفعالة من حيث الوقت والتكلفة لتسريع تقديم علاجات آمنة وفعالة. تستثمر الشركة بشكل كبير في البحث والتطوير، بنفقات تصل إلى 170.1 مليون دولار للثلاثة أشهر المنتهية في 30 سبتمبر 2024، مقارنة بـ 157.2 مليون دولار في نفس الفترة من عام 2023.
يتضمن خط أنابيب الشركة العديد من المنتجات المرشحة الواعدة، مثل العلاجات الجينية التي تستهدف العديد من الأمراض النادرة. على سبيل المثال، أظهر برنامجا العلاج الجيني DTX301 وDTX401 نتائج واعدة للغاية في التجارب السريرية، حيث بلغت نفقاتهما 19.6 مليون دولار و 30.5 مليون دولار على التوالي خلال الربع الأخير.
المكون الأساسي 3: النمو المستدام والصحة المالية
تسعى Ultragenyx جاهدة لتحقيق النمو المستدام، كما يتضح من استراتيجياتها المالية وإدارتها القوية للنقد. حسبما أفادت الشركة اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024 824.7 مليون دولار من النقد المتاح وما يعادله وأوراق الدين القابلة للتسويق، مما يدعم عملياتها المستمرة ومبادراتها التنموية.
وينعكس النمو القوي لإيرادات الشركة أيضًا في توزيع مبيعات منتجاتها للربع الثالث من عام 2024:
| منتج | المبيعات (بالآلاف) | التغير على أساس سنوي (%) |
|---|---|---|
| كريسفيتا | $35,604 | 85% |
| ميبسفي | $9,616 | 71% |
| دوجولفي | $21,374 | 29% |
| افكيزا | $10,657 | |
| إجمالي مبيعات المنتجات | $77,251 | 82% |
يوضح هذا النمو قدرة Ultragenyx على تلبية الطلب المتزايد على منتجاتها المعتمدة، وبالتالي تعزيز مهمتها المتمثلة في توفير حلول مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة.
بيان رؤية شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
بيان رؤية شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
تلتزم شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. بمعالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية خطيرة ونادرة للغاية. تؤكد رؤيتهم على الابتكار والإلحاح وتقديم علاجات آمنة وفعالة.
التركيز على الأمراض النادرةيهدف Ultragenyx إلى أن يكون رائدًا في تطوير علاجات للأمراض النادرة، والتي غالبًا ما تفتقر إلى علاجات فعالة. اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، كان لدى الشركة أربعة منتجات معتمدة، بما في ذلك:
| منتج | إشارة | سنة الموافقة |
|---|---|---|
| كريسفيتا | نقص فوسفات الدم المرتبط بالX ولين العظام الناجم عن الورم | 2018 |
| ميبسفي | داء عديد السكاريد المخاطي السابع | 2017 |
| دوجولفي | اضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة | 2020 |
| افكيزا | فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل | 2021 |
تتضمن رؤية Ultragenyx التزامًا قويًا بالابتكار في مجال المستحضرات الصيدلانية الحيوية. استثمرت الشركة ما يقرب من 510.1 مليون دولار أمريكي في البحث والتطوير خلال الأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، مقارنة بـ 487.9 مليون دولار أمريكي في نفس الفترة من عام 2023. ويعكس هذا جهدًا متواصلًا لتعزيز خطوط الإنتاج وتطوير علاجات جديدة.
الوصول العالمي وإمكانية الوصولتمتد رؤية الشركة إلى ضمان الوصول العالمي إلى علاجاتها. بلغت الإيرادات من مبيعات المنتجات 213.5 مليون دولار أمريكي للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، مما يدل على زيادة كبيرة من 128.8 مليون دولار أمريكي في نفس الفترة من عام 2023. ويؤكد هذا النمو حضورها المتزايد في الأسواق الدولية.
نهج يركز على المريضتحافظ Ultragenyx على نهج يركز على المريض، مع التركيز على احتياجات الأفراد المصابين بأمراض نادرة. تم تصميم جهودهم في التجارب السريرية للتأكد من أن العلاجات آمنة وفعالة. على سبيل المثال، اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، يجري تنفيذ البرامج السريرية للعديد من المنتجات المرشحة، بما في ذلك DTX301 وDTX401، والتي تهدف إلى علاج الحالات الوراثية النادرة.
الالتزام الماليتدعم الإستراتيجية المالية لشركة Ultragenyx رؤيتها. اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، أعلنت الشركة عن 824.7 مليون دولار أمريكي نقدًا وما يعادله وأوراق دين قابلة للتسويق، مما يوفر أساسًا قويًا لمبادرات البحث والتطوير المستمرة.
توزيع الإيراداتيوضح الجدول التالي توزيع الإيرادات من المنتجات المعتمدة للشركة للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024:
| منتج | الإيرادات (بالآلاف) | نسبة التغير على أساس سنوي |
|---|---|---|
| كريسفيتا | $112,294 | 96% |
| ميبسفي | $22,372 | -1% |
| دوجولفي | $57,091 | 21% |
| افكيزا | $21,788 | 1,318% |
تعكس هذه الأرقام الأداء القوي لشركة Ultragenyx في سوق الأمراض النادرة، مما يؤكد رؤيتها المتمثلة في تقديم علاجات مبتكرة للمرضى على مستوى العالم.
القيم الأساسية لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
القيمة الأساسية 1: الالتزام تجاه المرضى
تركز شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. بشدة على التزامها تجاه المرضى، وخاصة أولئك الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة وفائقة الندرة. تدعم هذه القيمة مهمة الشركة لمعالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة من خلال علاجات مبتكرة.
في عام 2024، أعلنت Ultragenyx عن إيرادات إجمالية قدرها 395.4 مليون دولار أمريكي، وهي زيادة كبيرة من 306.9 مليون دولار أمريكي في عام 2023، مدفوعة إلى حد كبير بمبيعات المنتجات وإيرادات حقوق الملكية من منتجاتها الرئيسية، Crysvita وDojolvi. وينعكس تفاني الشركة في رعاية المرضى في استثمارها المستمر في البحث والتطوير، والذي بلغ حوالي 510.1 مليون دولار أمريكي في الأشهر التسعة الأولى من عام 2024.
| منتج | مبيعات الربع الثالث 2024 (مليون دولار) | مبيعات الربع الثالث 2023 (مليون دولار) |
|---|---|---|
| كريسفيتا | 35.6 | 19.2 |
| دوجولفي | 21.4 | 16.6 |
| ميبسفي | 9.6 | 5.6 |
| افكيزا | 10.7 | 1.0 |
القيمة الأساسية 2: الابتكار
يعد الابتكار قيمة أساسية تدفع نهج Ultragenyx في تطوير العلاجات. تركز الشركة على العلاجات الرائدة للاضطرابات الوراثية حيث لا توجد علاجات فعالة حاليًا.
اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، كان لدى Ultragenyx خط أنابيب قوي يضم مرشحين سريريين متعددين، بما في ذلك UX111 وDTX401، ويستهدف الأمراض النادرة مثل متلازمة سانفيليبو ومرض تخزين الجليكوجين من النوع Ia. ويشير إجمالي الاستثمار في البحث والتطوير لهذه البرامج إلى التزام Ultragenyx بالابتكار، حيث تم إنفاق 510.1 مليون دولار في الأرباع الثلاثة الأولى من عام 2024.
القيمة الأساسية 3: النزاهة
تشكل النزاهة أساس عمليات Ultragenyx، حيث توجه كيفية تفاعل الشركة مع أصحاب المصلحة، بما في ذلك المرضى والمستثمرين والشركاء.
في عام 2024، حافظت Ultragenyx على الشفافية في تقاريرها المالية، مع خسارة صافية قدرها 435.8 مليون دولار للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2024، مقارنة بخسارة صافية قدرها 483.4 مليون دولار في نفس الفترة من العام السابق. يوضح هذا الانخفاض في الخسائر التزام الشركة بإدارة الموارد بشكل مسؤول مع الالتزام بالمعايير الأخلاقية.
القيمة الأساسية 4: التعاون
يعد التعاون أمرًا ضروريًا لاستراتيجية Ultragenyx، وتسهيل الشراكات التي تعزز قدراتها في تطوير الأدوية وتسويقها.
تتعاون الشركة مع شركة Kyowa Kirin Co., Ltd. لتطوير وتسويق Crysvita، وتقاسم المسؤوليات والأرباح حتى نقل مسؤوليات التسويق في أبريل 2023. اعتبارًا من نهاية سبتمبر 2024، تلقت Ultragenyx ما يقرب من 62.2 مليون دولار أمريكي من إيرادات حقوق الملكية من Crysvita، تعرض نجاح جهودها التعاونية.
القيمة الأساسية 5: المساءلة
المساءلة هي القيمة التي تؤكد عليها Ultragenyx في عملياتها، مما يضمن أن الشركة مسؤولة أمام أصحاب المصلحة.
كانت Ultragenyx استباقية في إدارة أدائها المالي، حيث بلغ إجمالي المطلوبات 1.2 مليار دولار أمريكي اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024، بانخفاض من 1.5 مليار دولار أمريكي في العام السابق. ويعكس هذا تركيز الشركة على خفض الديون مع الحفاظ على الاستثمارات الاستراتيجية في النمو.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
40+ Charts & Metrics
DCF & Multiple Valuation
Free Email Support
Updated on 16 Nov 2024
Resources:
- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
- SEC Filings – View Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.