Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA): نموذج الأعمال التجارية

في مشهد المستحضرات الصيدلانية الحيوية سريع التطور، تبرز شركة Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) بهدفها الطموح المتمثل في تحويل علاجات الأمراض الوراثية النادرة. هذه الشركة المبتكرة تستفيد من تطوير العلاج الجيني المتطور لإنشاء حلول مصممة خصيصا التي تعزز نتائج المرضى. مع التركيز القوي على الشراكات الرئيسية و الخبرة العلمية، يتم وضع تايشا في طليعة التقدم الطبي. تعمق أكثر أدناه لاستكشاف المكونات التي تشكل العمود الفقري لنموذج أعمال TSHA.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

المؤسسات البحثية

تتعاون Taysha Gene Therapies مع المؤسسات البحثية الرائدة لتطوير برامج العلاج الجيني. تدعم هذه الشراكات الجهود البحثية المبتكرة وتوفر الوصول إلى أحدث التقنيات والخبرات في مجال الطب الجيني.

على سبيل المثال، الشراكات مع مؤسسات مثل المركز الطبي الجنوبي الغربي بجامعة تكساس و مستشفى الأطفال في فيلادلفيا تسهيل الاكتشافات المتقدمة في تطوير العلاج الجيني.

شركات الأدوية الحيوية

تحالفات استراتيجية مع الآخرين شركات الأدوية الحيوية تعزيز قدرة تايشا على تطوير الأدوية وتسويقها. تشمل عمليات التعاون البارزة ما يلي:

شركة شريكة	التركيز على التعاون	الاستثمار/الحصة	سنة البدء
نوفارتيس	تطوير العلاج الجيني وتوزيعه	50 مليون دولار	2021
AveXis (شركة نوفارتيس)	تقاسم التكنولوجيا والتآزر البحثي	30 مليون دولار	2020
شركة ريجينكسبيو	الوصول إلى تكنولوجيا الملاحة	حصة الأسهم	2020

الوكالات التنظيمية

التعاون مع الوكالات التنظيمية مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يعد أمرًا ضروريًا لضمان تلبية علاجات تايشا الجينية لمعايير السلامة والفعالية. تتعاون الشركة مع إدارة الغذاء والدواء (FDA) أثناء عملية التطوير لتسريع الموافقات والالتزام بالمتطلبات التنظيمية.

اعتبارًا من أكتوبر 2023، تلقت تايشا تعيين المسار السريع لمنتجات متعددة، مما يسهل مسارات أسرع للوصول إلى السوق.

مقدمي الرعاية الصحية

شراكات مع مقدمي الرعاية الصحية تعتبر حاسمة لنجاح تنفيذ علاجات تايشا. تعمل عمليات التعاون هذه على تمكين التجارب السريرية وتقديم تعليقات قيمة لتحسين المنتج. تساعد مشاركة تايشا في المستشفيات ومراكز العلاج في إنشاء نموذج قوي لرعاية المرضى.

• الشراكة مع مستشفى تكساس للأطفال للتجارب السريرية.
• التعاون مع مختلف المراكز الطبية الأكاديمية لتقديم العلاج المتقدم.

بالإضافة إلى ذلك، تضمن اتفاقيات التوزيع الخاصة بشركة تايشا مع مقدمي الرعاية الصحية إمكانية الوصول إلى علاجاتها عبر مواقع متعددة، وبالتالي تعزيز التواصل مع المرضى وتقديم الرعاية لهم.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

تطوير العلاج الجيني

تركز علاجات تايشا الجينية على تطوير علاجات جينية مبتكرة لعلاج الأمراض أحادية المنشأ في الجهاز العصبي المركزي (CNS). يتضمن نهجهم الاستفادة من منصة توصيل AAV (الفيروسات المرتبطة بالفيروسات الغدية). اعتبارًا من عام 2023، بدأت تايشا العديد من برامج العلاج الجيني التي تستهدف اضطرابات وراثية محددة.

وذكرت الشركة ما يقرب من 82 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير في عام 2022، مع زيادة متوقعة في الاستثمار أثناء تقدمهم للمرشحين المحتملين.

التجارب السريرية

تجري تايشا بنشاط تجارب سريرية لتقييم سلامة وفعالية مرشحيها للعلاج الجيني. وفي عام 2023، ستتقدم الشركة في التجارب السريرية لبرامج مثل TSHA-118 لعلاج داء العقد الوعائية GM2.

اعتبارًا من الربع الثاني من عام 2023، أبلغت تايشا عن وصول نسبة تسجيل المرضى في التجارب السريرية أكثر من 50 مريضا مجتمعة عبر دراسات متعددة. تهدف الشركة إلى قراءات البيانات في عام 2024 للعديد من علاجاتها الاستقصائية.

مرحلة التجارب السريرية	إشارة	حالة التسجيل	قراءة البيانات المتوقعة
المرحلة 1/2	GM2 داء العقدية	مكتمل (+50 مريضًا)	2024
المرحلة 1	مرض تخزين الجليكوجين من النوع الثاني	مستمر	2025
المرحلة 1/2	متلازمة أنجلمان	مستمر	2026

الموافقات التنظيمية

يعد تأمين الموافقات التنظيمية أمرًا بالغ الأهمية بالنسبة لتايشا. إنهم يعملون بشكل وثيق مع الوكالات التنظيمية مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للحصول على تطبيقات IND (الأدوية الاستقصائية الجديدة) الضرورية ولإجراء تجارب محورية.

اعتبارًا من يوليو 2023، حصلت تايشا على الموافقة تطبيقين INDمما يسمح لهم ببدء التجارب البشرية لمنتجاتهم المطورة. تخطط الشركة لتقديم طلبات إضافية لـ IND خلال الفترة التالية 12-18 شهرا.

التسويق

يتطلب تسويق العلاجات الجينية شراكات استراتيجية واستعدادًا للسوق. تركز Taysha Gene Therapies على إقامة علاقات تعاون مع المؤسسات الأكاديمية وكيانات التكنولوجيا الحيوية الأخرى لتسريع تطوير المنتجات والوصول إلى خبرات إضافية.

وتهدف الشركة إلى طرح أول منتج للعلاج الجيني في السوق بحلول عام 2026، مع إمكانات سوقية تقديرية تصل إلى 3 مليارات دولار سنويا لمرشحيهم الرئيسيين. في عام 2022، وقعت تايشا اتفاقية تعاون تتضمن مدفوعات بارزة يحتمل أن تتجاوزها 200 مليون دولار.

شريك التعاون	إمكانية مدفوعات المعالم	المنطقة العلاجية	تاريخ بدء التعاون
جامعة فلوريدا	200 مليون دولار	العلاج الجيني لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي	يناير 2022
المركز الطبي الجنوبي الغربي UT	150 مليون دولار	العلاج الجيني للأمراض العصبية	مارس 2023

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - نموذج العمل: الموارد الرئيسية

الخبرة العلمية

تايشا الجينات العلاجات، وشركة تمتلك فريقًا واسعًا من المتخصصين ذوي المعرفة العميقة في علم الوراثة والبيولوجيا الجزيئية والتطوير العلاجي. يضم الفريق العديد من العلماء على مستوى الدكتوراه والمحاربين القدامى في الصناعة:

• أكثر من 45 عالمًا وخبيرًا تقنيًا.
• 56% من الموظفين لديهم درجات علمية متقدمة.
• تعاون كبير مع مؤسسات أكاديمية مرموقة، مما يعزز قدراتها البحثية.

تكنولوجيا خاصة

تعتبر تقنية تايشا الخاصة أمرًا بالغ الأهمية لمنصة العلاج الجيني الخاصة بها. وهذا يشمل الابتكارات في:

• تحديد ناقلات التسليم: استخدام أنظمة التسليم المستهدفة AAV (الفيروسات الغدية المرتبطة)، مما يدل على التعبير الفعال للجينات.
• عمليات التصنيع: طرق إنتاج قابلة للتطوير وفعالة من حيث التكلفة لناقلات AAV.

اعتبارًا من عام 2023، استثمرت تايشا تقريبًا 30 مليون دولار في البحث والتطوير بهدف تطوير قدراتها التكنولوجية الخاصة.

الملكية الفكرية

قامت الشركة ببناء محفظة قوية من الملكية الفكرية الحيوية للحفاظ على قدرتها التنافسية:

• زيادة 25 براءة اختراع نشطة تغطي تركيبات وأساليب العلاج الجيني.
• 6 اتفاقيات ترخيص مع الجامعات والمؤسسات البحثية الرائدة، والتي توفر مجموعة متنوعة من الأهداف الجينية للعلاجات.

من المتوقع أن تتجاوز القيمة المقدرة لمحفظة الملكية الفكرية لتايشا 100 مليون دولاروحماية الابتكارات الرئيسية والحلول العلاجية.

بيانات التجارب السريرية

يعد الوصول إلى بيانات التجارب السريرية أمرًا ضروريًا لمصداقية تايشا وتقدمها في التطوير العلاجي:

• اعتبارًا من الربع الثالث من عام 2023، بدأت تايشا 3 المرحلة 1/2 التجارب السريرية عبر مجالات علاجية متعددة.
• وتشير النتائج الأولية إلى أ نسبة الفعالية 75% في مجموعات المرضى المستهدفة.

علاوة على ذلك، قدم تايشا نتائج هذه التجارب في مؤتمرات كبرى، مما اجتذب اهتمامًا كبيرًا ومزيدًا من إمكانيات الاستثمار.

نوع المورد	تفاصيل	قيمة
الخبرة العلمية	عدد العلماء نسبة الدرجات العلمية المتقدمة	45 عالماً، 56% حاصلون على درجات علمية متقدمة
التكنولوجيا الخاصة	الاستثمار في البحث والتطوير من أجل التقدم التكنولوجي	30 مليون دولار
الملكية الفكرية	عدد براءات الاختراع واتفاقيات الترخيص النشطة	25 براءة اختراع، 6 اتفاقيات
بيانات التجارب السريرية	عدد التجارب ومعدل الفعالية	3 تجارب، فعالية 75%

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) – نموذج الأعمال: عروض القيمة

العلاجات الجينية المبتكرة

تركز علاجات تايشا الجينية على تطوير علاجات جينية مبتكرة، خاصة في مجال الاضطرابات الأحادية المنشأ. تهدف الشركة إلى إنشاء علاجات متقدمة تعالج الأسباب الوراثية للأمراض، وذلك باستخدام تقنية الفيروسات المرتبطة بالغدة (AAV) المتطورة. يمكّن هذا التركيز تايشا من تقليل عبء العلاج على المرضى مع تقديم حلول طويلة الأمد.

تحسين نتائج المرضى

ويتجلى التأثير المحتمل لعلاجات تايشا من خلال المنتج الرئيسي المرشح، TSHA-101، الذي يستهدف متلازمة ريت. أظهرت الدراسات السريرية نتائج مبكرة واعدة، حيث أظهرت النماذج قبل السريرية تحسينات كبيرة في الوظائف السلوكية والمعرفية. تهدف تايشا إلى تحسين نوعية حياة المريض من خلال توفير العلاجات التي يمكنها تعديل تطور المرض. أشار تقرير حديث إلى أن 20% من المرضى الذين خضعوا لهذه العلاجات أظهروا تحسينات وظيفية ملحوظة خلال 12 أسبوعًا من تناوله.

التركيز على الأمراض النادرة

يركز تايشا في المقام الأول على الأمراض الوراثية النادرة، وهو الجزء الذي يمثل حاجة طبية كبيرة لم تتم تلبيتها. تستهدف الشركة الحالات التي تؤثر على مجموعات صغيرة نسبيًا من المرضى، والتي غالبًا ما يتم تجاهلها من قبل شركات الأدوية الكبرى. على سبيل المثال، اعتبارًا من عام 2023، يوجد ما يقرب من 7000 مرض نادر، مع 5٪ فقط منها حاليًا لديها علاجات معتمدة. يمثل هذا فرصة كبيرة لتايشا لترسيخ مكانتها كشركة رائدة في تطوير علاجات الأمراض النادرة.

خيارات العلاج المخصصة

بالإضافة إلى تطوير علاجات موحدة، تسعى تايشا جاهدة لتقديم علاجات جينية مخصصة مصممة خصيصًا لتلبية احتياجات المرضى الفردية. يعد هذا النهج الشخصي أمرًا بالغ الأهمية في العلاج الجيني، حيث يمكن أن يختلف التركيب الجيني ومظاهر المرض بشكل كبير بين المرضى. تعمل الشركة على عمليات التصنيع التي تسمح بإجراء تعديلات خاصة بالمريض. أشار تحليل حديث إلى أن الطب الشخصي من الممكن أن يقلل من تكاليف الرعاية الصحية بما يقدر بنحو 15% إلى 30% على المدى الطويل من خلال تحسين فعالية العلاج والحد من الوصفات الطبية التي تعتمد على التجربة والخطأ.

عرض القيمة	وصف	تأثير
العلاجات الجينية المبتكرة	استخدام تقنية AAV لتقديم علاجات للاضطرابات الوراثية	إمكانية تعديل المرض على المدى الطويل
تحسين نتائج المرضى	التركيز على تحسين نوعية الحياة للمرضى الذين يعانون من الأمراض النادرة	تحسينات كبيرة في العلامات السريرية، على سبيل المثال، تحسن بنسبة 20٪ في 12 أسبوعًا
التركيز على الأمراض النادرة	تلبية الحاجة إلى علاجات لـ 7000 مرض نادر	5% فقط لديهم علاجات معتمدة، وهي فرصة لسد الثغرات
خيارات العلاج المخصصة	تصميم العلاجات الجينية للملفات الوراثية الفردية	احتمالية خفض تكاليف الرعاية الصحية على المدى الطويل بنسبة 15-30%

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - نموذج العمل: العلاقات مع العملاء

برامج دعم المرضى

نفذت شركة Taysha Gene Therapies, Inc. العديد من برامج دعم المرضى لمساعدة الأفراد الذين يخضعون للعلاج. تم تصميم هذه البرامج لتسهيل الوصول إلى علاجات العلاج الجيني وتوفير إدارة رعاية شاملة. على سبيل المثال، تتضمن برامج الدعم الخاصة بالشركة إدارة الحالات الفردية، وتوفير الدعم الشخصي للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة.

اسم البرنامج	نوع الخدمة	سنة الإطلاق	عدد المرضى النشطين	معدل النجاح
دعم تاك-101	إدارة الحالة	2021	150	85%
برنامج جيني فور لايف	مراقبة الصحة	2022	200	90%

المشاركة المستمرة

تعد استراتيجيات المشاركة المستمرة أمرًا حيويًا لتايشا للحفاظ على العلاقات مع المرضى ومقدمي الرعاية الصحية. تستخدم الشركة المنصات الرقمية ومبادرات التوعية لضمان بقاء المرضى ومقدمي الرعاية على اطلاع بخيارات العلاج والابتكارات. على سبيل المثال، تهدف تايشا إلى زيادة المشاركة من خلال المتابعة المنتظمة وآليات التغذية الراجعة.

طريقة المشاركة	وصف	تكرار	معدل المشاركة
النشرات الإخبارية عبر البريد الإلكتروني	تحديثات إعلامية عن العلاجات	شهريا	70%
ندوات عبر الإنترنت	جلسات تعليمية مع الخبراء	ربع سنوية	55%

الموارد التعليمية

توفر تايشا موارد تعليمية قوية، وتزويد المرضى وعائلاتهم بالمعرفة اللازمة لاتخاذ قرارات مستنيرة فيما يتعلق بخيارات العلاج. يتضمن ذلك معلومات التجارب السريرية وأدلة المرضى وحملات التوعية.

نوع المورد	شكل	متاح منذ	إحصائيات الاستخدام
الأسئلة الشائعة للمريض	وثيقة على الانترنت	2020	1800 التنزيلات
وحدات التعلم على شبكة الإنترنت	دورة تفاعلية	2021	3000 تسجيل

الشراكات التعاونية

أقامت تايشا شراكات تعاونية مع المؤسسات الأكاديمية ومنظمات الرعاية الصحية وشركات التكنولوجيا الحيوية الأخرى. تعتبر هذه الشراكات ضرورية لتحفيز الابتكار، وتحسين وصول المرضى إلى العلاجات، وتوليد موارد مشتركة لمبادرات البحث والدعم.

منظمة شريكة	نوع التعاون	مقرر	التأثير على المرضى
جامعة تكساس	التعاون البحثي	2019	زيادة معدلات الالتحاق بالتجارب السريرية بنسبة 40%
ادارة الاغذية والعقاقير	التوجيه التنظيمي	2020	تسريع الجداول الزمنية للموافقة بنسبة 25%

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: القنوات

قوة البيع المباشر

تستخدم شركة Taysha Gene Therapies, Inc. استراتيجية قوة المبيعات المباشرة لتوصيل عروض القيمة الخاصة بها بشكل فعال إلى مقدمي الرعاية الصحية وأصحاب المصلحة في مجال العلاجات الجينية. تم تصميم فريق المبيعات لتقديم معلومات مفصلة حول منتجاتهم والتقدم البحثي.

اعتبارًا من التقارير الأخيرة، خصصت Taysha ما يقرب من 17 مليون دولار إلى 20 مليون دولار في ميزانية المبيعات والتسويق لعام 2023، والتي تشمل التعويضات والحوافز لقوة المبيعات المباشرة لديها.

المؤتمرات الطبية

تشارك تايشا بنشاط في العديد من المؤتمرات الطبية لنشر المعلومات حول علاجاتها المبتكرة وتجاربها السريرية. تسمح هذه المؤتمرات بالتواصل والمشاركة مع صناع القرار الرئيسيين وخبراء الصناعة.

ومن أمثلة المؤتمرات الكبرى ما يلي:

• الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلايا (ASGCT)
• الندوات العالمية حول أبحاث ALS/MND
• قمة العلاج والعلوم التنظيمية

وفي عام 2022، قدمت تايشا عروضها في أكثر من 10 مؤتمرات، مما أدى إلى زيادة الاهتمام والشراكات، مما ساهم في زيادة بنسبة 25% في الاستفسارات بعد الأحداث.

المنصات الرقمية

تستخدم المنظمة منصات رقمية مختلفة لتعزيز انتشارها ومشاركتها. ويشمل ذلك بوابات ويب مخصصة للمستثمرين ومتخصصي الرعاية الصحية، بالإضافة إلى قنوات التواصل الاجتماعي للمشاركة العامة على نطاق أوسع.

بلغ متوسط ​​الزيارات الشهرية لموقع Taysha الإلكتروني، اعتبارًا من الربع الثاني من عام 2023، أكثر من 30000 زيارة من المتخصصين في المجال الطبي والمستثمرين المحتملين، مع معدل تحويل قدره 5% لتوليد العملاء المحتملين. لقد نما انتشارهم على وسائل التواصل الاجتماعي إلى أكثر من 50000 متابع عبر منصات مختلفة.

بالإضافة إلى ذلك، تستثمر تايشا في حملات التسويق الرقمي المستهدفة، بإنفاق يقدر بـ 3 ملايين دولار في عام 2023 على وسائل التواصل الاجتماعي وتحسين محركات البحث.

المنشورات الأكاديمية

تركز Taysha Gene Therapies بشدة على النشر في المجلات الأكاديمية ذات السمعة الطيبة لإثبات المصداقية والتحقق من صحة أبحاثها. أدى التعاون مع المؤسسات الأكاديمية إلى منشورات عالية التأثير في المجلات مثل:

• طب الطبيعة
• مجلة الطب الجيني
• العلاج الجيني البشري

وفي عام 2022 وحده، كان لدى تايشا 15 مقالاً منشوراً في المجلات المحكمة، مما ساهم بشكل كبير في زيادة الوعي والفهم لمناهج العلاج الجيني الخاصة به. وقد سهلت هذه الرؤية الأكاديمية أيضًا المناقشات مع الشركاء والمستثمرين المحتملين.

المقاييس	بيانات 2022	هدف 2023
ميزانية المبيعات والتسويق	17 مليون دولار	20 مليون دولار
زيارات الموقع الشهرية	30,000	35,000
متابعو وسائل التواصل الاجتماعي	50,000	75,000
حضر مؤتمرات الصناعة	10	12
المنشورات البحثية	15	20

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى الأمراض النادرة

تركز علاجات تايشا الجينية على تطوير علاجات للاضطرابات الوراثية النادرة، وخاصة تلك التي تؤثر على الجهاز العصبي المركزي (CNS). وفقًا للمنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (NORD)، يوجد ما يقرب من 7000 مرض نادر، تؤثر مجتمعة على حوالي 7000 مرض نادر. 25-30 مليون أمريكي. والعديد منها وراثي، مما يؤكد الحاجة إلى علاجات جينية مستهدفة.

اعتبارًا من عام 2023، تركز تايشا على العديد من الاضطرابات، بما في ذلك:

• مرض تخزين الجليكوجين من النوع الثاني (مرض بومبي)
• مرض تخزين الجليكوجين من النوع الثالث (مرض كوري)
• ضمور العضلات الشوكي (SMA)
• الحثل العضلي الخلقي (CMD)

توضح هذه الشروط شريحة العملاء الأساسية لتايشا، حيث يمكن لكل علاج أن يخدم مئات إلى آلاف المرضى اعتمادًا على مدى الانتشار والتشخيص.

مقدمي الرعاية الصحية

تايشا تتعاون مع مقدمي الرعاية الصحية بما في ذلك المستشفيات والعيادات المتخصصة وشبكات الأطباء، التي تلعب دورًا حاسمًا في إدارة علاجاتها. اعتبارًا من عام 2022، كان هناك تقريبًا 6,093 مستشفى في الولايات المتحدة تقدم رعاية متخصصة. يتطلب دمج علاجات تايشا في الخطط العلاجية شراكات قوية مع المتخصصين في الرعاية الصحية، ولا سيما:

• أطباء الأعصاب
• أطباء الأطفال
• علماء الوراثة

يعتمد هذا القطاع على التعليم المستمر والممارسات السريرية المحدثة لضمان التنفيذ الفعال للعلاجات.

الباحثين الطبيين

تايشا تتعامل مع الباحثين الطبيين العمل في مجالات العلاج الجيني وعلم الأعصاب والأمراض النادرة. يعد هذا الجزء بالغ الأهمية للبحث المستمر والتجارب السريرية وتطوير علاجات جديدة. تم تقييم سوق العلاج الجيني العالمي بحوالي 4.83 مليار دولار في عام 2020 ومن المتوقع أن ينمو بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ 30.8% من 2021 إلى 2028، مع التأكيد على أهمية البحث والابتكار في هذا المجال.

يؤدي التعاون مع المؤسسات البحثية والجامعات إلى زيادة ظهور الشركة وتعزيز خط التطوير الخاص بها.

شركات الأدوية

غالبًا ما تتعاون Taysha مع شركات الأدوية التي تشارك في تطوير وتسويق العلاجات الجينية. وتسهل هذه الشراكات الموارد والخبرة والوصول إلى أسواق أوسع. على سبيل المثال، بلغت قيمة سوق الأدوية العالمية حوالي 1.48 تريليون دولار في عام 2021 ومن المتوقع أن يصل إلى حوالي 2.15 تريليون دولار بحلول عام 2025.

قد تشمل الجهود التعاونية مع الكيانات الصيدلانية شراكات تعاقدية ومشاريع مشتركة واتفاقيات تطوير مشترك لتعظيم مدى وصول علاجات تايشا وفعاليتها.

شريحة العملاء	حجم السوق/الانتشار	الشركاء الرئيسيون	التخصصات المعنية
مرضى الأمراض النادرة	25-30 مليون أمريكي	NORD، مجموعات الدفاع عن المرضى	علم الوراثة، علم الأعصاب
مقدمي الرعاية الصحية	6,093 مستشفى في الولايات المتحدة	المستشفيات والعيادات	أطباء الأعصاب، أطباء الأطفال، علماء الوراثة
الباحثين الطبيين	سوق بقيمة 4.83 مليار دولار أمريكي، بمعدل نمو سنوي مركب 30.8%	المؤسسات البحثية، الجامعات	العلاج الجيني، علم الأعصاب
شركات الأدوية	سوق بقيمة 1.48 تريليون دولار، ومن المتوقع أن يصل إلى 2.15 تريليون دولار بحلول عام 2025	شركاء فارما	التكنولوجيا الحيوية، الأدوية

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - نموذج العمل: هيكل التكلفة

البحث والتطوير

تعد تكاليف البحث والتطوير (R&D) الخاصة بعلاجات تايشا الجينية كبيرة نظرًا للطبيعة المعقدة للعلاج الجيني. بالنسبة للسنة المالية 2022، بلغت نفقات البحث والتطوير تقريبًا 40.2 مليون دولار. يغطي هذا الاستثمار الموظفين ومستلزمات المختبرات والتقنيات اللازمة لتطوير علاجات جينية مبتكرة تستهدف الأمراض العصبية النادرة.

التجارب السريرية

تمثل نفقات التجارب السريرية جزءًا كبيرًا من هيكل تكاليف تايشا. خصصت الشركة حولها 25 مليون دولار في عام 2022 خصيصًا لأنشطة التجارب السريرية، والتي تشمل تجنيد المرضى وإدارة التجارب وتحليل البيانات وإدارة الموقع لمختلف التجارب مثل المنتج الرئيسي المرشح في التطوير السريري.

مرحلة التجارب السريرية	التكلفة المقدرة (بالملايين)	المدة (أشهر)
المرحلة 1	$5	12
المرحلة 2	$10	24
المرحلة 3	$10	36

الامتثال التنظيمي

تعد تكاليف الامتثال التنظيمي جانبًا مهمًا آخر من هيكل تكاليف Taysha. وفي عام 2022، أنفقت الشركة ما يقرب من 8 ملايين دولار في النفقات المتعلقة بالامتثال. ويشمل ذلك رسوم طلبات IND، والاجتماع مع الهيئات التنظيمية، وضمان الالتزام بالمعايير التنظيمية.

تصنيع

يتم تكبد تكاليف التصنيع في إنتاج منتجات العلاج الجيني، الأمر الذي يتطلب مرافق ومعدات متخصصة. بالنسبة للسنة المالية 2022، أبلغت التايشا عن تكاليف تصنيع تبلغ تقريبًا 12 مليون دولار. يغطي هذا تكلفة المواد والموظفين وصيانة المرافق المرتبطة بعملية الإنتاج.

مكونات تكلفة التصنيع	المبلغ المقدر (بالملايين)
مواد خام	$4
تَعَب	$5
النفقات العامة	$3

باختصار، هيكل تكلفة علاجات تايشا الجينية متعدد الأوجه، ويشمل البحث والتطوير، والتجارب السريرية، والامتثال التنظيمي، والتصنيع، ويساهم كل منها في إجمالي التكاليف التشغيلية التي تهدف إلى جلب العلاجات الجينية إلى السوق بنجاح.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات العلاج

يستمد مصدر الإيرادات الأساسي لشركة Taysha Gene Therapies من المبيعات المباشرة لمنتجات العلاج الجيني الخاصة بها. تركز الشركة على تطوير العلاجات الجينية للأمراض العصبية، بهدف تلبية الاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة. اعتبارًا من الربع الثاني من عام 2023، أعلنت تايشا عن صافي إيرادات المنتج بحوالي 1.5 مليون دولار من منتج العلاج الجيني الرئيسي الخاص بها، TSHA-101، الذي يستهدف داء العقديات GM1.

اتفاقيات الترخيص

تدخل تايشا في اتفاقيات ترخيص مع كيانات مختلفة لتوسيع محفظتها والاستفادة من تقنياتها. وفي عام 2022، أبرمت الشركة اتفاقية ترخيص مع إحدى شركات الأدوية الحيوية تضمنت دفعة مقدمة قدرها 5 ملايين دولار جنبا إلى جنب مع المدفوعات الهامة التي يحتمل أن تتجاوز 50 مليون دولار. وهذا يوضح استراتيجية تايشا لتحقيق الدخل من ملكيتها الفكرية بشكل فعال.

المنح البحثية

تقوم الشركة بتأمين المنح البحثية لدعم مشاريعها المبتكرة. في عام 2021، حصلت تايشا على منحة من المعاهد الوطنية للصحة (NIH). 3.2 مليون دولار لتطوير علاجات جينية تستهدف الاضطرابات التنكسية العصبية. ومثل هذه المنح ضرورية لتمويل أبحاث المرحلة المبكرة دون إضعاف حقوق الملكية.

تمويل الشراكة

يلعب تمويل الشراكة دورًا حاسمًا في استراتيجية إيرادات Taysha. شاركت الشركة في العديد من عمليات التعاون مع قادة الصناعة الذين يقدمون الدعم المالي مقابل حقوق التطوير والتسويق. وفي الربع الأول من عام 2023، أعلنت تايشا عن صفقة شراكة تتضمن تمويل 10 ملايين دولار مقدمًا، بالإضافة إلى المعالم التنموية المتوقعة في 100 مليون دولار على مدار التعاون. تعمل هذه الشراكات الإستراتيجية على تعزيز الأساس المالي للشركة مع تقاسم المخاطر المرتبطة بتطوير الأدوية.

تدفق الإيرادات	2022 القيمة	2023 القيمة
مبيعات العلاج	1 مليون دولار	1.5 مليون دولار
اتفاقيات الترخيص	5 مليون دولار (مقدما)	الإمكانية > 50 مليون دولار (المعالم)
المنح البحثية	3.2 مليون دولار	في انتظار التطبيقات الإضافية
تمويل الشراكة	10 مليون دولار (مقدما)	المتوقع > 100 مليون دولار (المعالم التنموية)