Eine kurze Geschichte von Avrobio, Inc. (AVRO)

Gründung und frühe Entwicklung

Avrobio, Inc. wurde 2015 als Biotechnologieunternehmen gegründet, das sich auf Gentherapien konzentrierte. Das Unternehmen enthält eine proprietäre Plattform für die Entwicklung potenzieller Behandlungen bei genetischen Erkrankungen und hat versucht, den nicht erfüllten medizinischen Bedarf an verschiedenen Erkrankungen zu befriedigen.

Erstes öffentliches Angebot (IPO)

Im Oktober 2018 ging Avrobio an die Öffentlichkeit und erhöhte sich ungefähr 100 Millionen Dollar durch sein anfängliches öffentliches Angebot. Der Börsengang war entscheidend für die Finanzierung seiner Entwicklungspipeline.

Pipeline -Entwicklung

Ab 2023 enthält die Pipeline von Avrobio mehrere wichtige therapeutische Kandidaten:

• AVR-RD-01: Eine Gentherapie für Fabry-Krankheit
• AVR-RD-02: Targeting von Cystinose
• AVR-RD-03: Ziel auf Gaucher-Krankheit
• AVR-RD-04: Bei Pompe-Krankheit

Klinische Studien und Ergebnisse

Das Unternehmen war an mehreren klinischen Studien teilgenommen, um die Sicherheit und Wirksamkeit seiner Therapien zu bewerten. In einer klinischen Phase 1/2 für AVR-RD-01 wurde insbesondere positive Ergebnisse bei der Behandlung von Fabry-Erkrankungen berichtet, die eine signifikante Wiederherstellung der Enzymaktivität aufwiesen.

Finanziell Overview

Im Jahr 2022 meldete Avrobio Gesamteinnahmen von 15 Millionen Dollarhauptsächlich aus kollaborativen Forschungsabkommen. Der Betriebsverlust für den gleichen Zeitraum war 47 Millionen DollarVeranschaulichung der hohen Kosten, die mit der klinischen Entwicklung verbunden sind.

Marktposition und Partnerschaften

Avrobio hat mehrere strategische Partnerschaften eingerichtet, um seine Marktposition zu verbessern. Eine bemerkenswerte Zusammenarbeit ist mit Sanofi, Erleichterung der Fortschritte bei Gentherapiestrategien.

Aktienleistung

Ab Oktober 2023 gehandelte Avrobio -Aktien bei ungefähr ungefähr $1.25. Die Marktkapitalisierung des Unternehmens liegt in der Nähe 62 Millionen Dollar, widerspiegelt die Stimmung der Anleger in Bezug auf die Pipeline und den Entwicklungsfortschritt.

Finanzierung und finanzielle Unterstützung

Avrobio hat die Finanzierung über verschiedene Kanäle gesichert, darunter:

• Öffentliche Angebote: Über 100 Millionen Dollar in verschiedenen Runden aufgewachsen
• Zuschüsse: erhalten 2,5 Millionen US -Dollar Aus den National Institutes of Health (NIH) zur Gentherapieforschung

Herausforderungen und regulatorische Umgebung

Das Unternehmen steht vor Herausforderungen, einschließlich strenger regulatorischer Anforderungen und dem Wettbewerb auf dem Gentherapiemarkt. Ab 2023 navigiert Avrobio weiterhin in der sich entwickelnden Landschaft der Biotechnologie -Vorschriften.

Zukünftige Aussichten

Avrobio zielt darauf ab, seine klinischen Studien zu beschleunigen und sein Portfolio zu erweitern. Das Management hat einen Schwerpunkt auf der Weiterentwicklung der potenziellen Kommerzialisierung ihrer führenden Gentherapien bis 2025 angegeben.

Schlussfolgerung zu historischen Entwicklungen

Avrobio hat seit seiner Gründung erhebliche Fortschritte bei der Entwicklung seiner Gentherapieplattform gemacht, Herausforderungen navigiert und von strategischen Partnerschaften profitiert, während sie sich auf seltene genetische Erkrankungen konzentrieren.

A WHER besitzt Avrobio, Inc. (AVRO)

Unternehmen Overview

Avrobio, Inc. (AVRO) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf Gentherapien für seltene Krankheiten konzentriert, insbesondere auf diejenigen, die durch Einzelgenmutationen verursacht werden. Ab Oktober 2023 wird Avrobio unter dem Ticker -Symbol Avro öffentlich auf der NASDAQ gehandelt.

Eigentümerstruktur

Das Eigentum an Avrobio, Inc. besteht aus verschiedenen institutionellen und Einzelhandelsinvestoren, wobei bemerkenswerte Stakeholder, einschließlich:

Große institutionelle Aktionäre

Zu den wichtigsten institutionellen Aktionären gehören:

Insiderbesitz

Insider -Eigentümer spiegelt den Anteil wider, den Führungskräfte und Vorstandsmitglieder in Avrobio haben:

Aktienleistung

Ab Oktober 2023 hat Avrobio, Inc. die folgenden Aktienleistungskennzahlen:

• Aktueller Aktienkurs: 1,50 USD
• Marktkapitalisierung: 85 Millionen US -Dollar
• 52 -Wochen Reichweite: $ 1,30 - $ 4,00 $
• P/E -Verhältnis: N/A (aufgrund negativer Einnahmen)

Jüngste Entwicklungen

Ab Oktober 2023 arbeitet Avrobio, Inc. derzeit an seinem Lead-Produktkandidaten AVR-RD-01 an der Fabry-Krankheit. Das Unternehmen hat von der FDA eine Waisenmedikamentenbezeichnung erhalten.

Zukunftsaussichten

Analysten und Marktexperten projizieren ein potenzielles Wachstum, das auf laufenden klinischen Studien und bevorstehenden Datenveröffentlichungen basiert. Finanzprojektionen umfassen:

• Projizierte Einnahmen (2024): 20 Millionen US -Dollar
• Projizierter Umsatzwachstumsrate (jährlich): 25%
• F & E -Ausgaben (2023): 30 Millionen US -Dollar
• Cash Runway: Bis zum vierten Quartal 2024

AVROBIO, Inc. (AVRO) Leitbild

Unternehmen Overview

Avrobio, Inc. (NASDAQ: AVRO) konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene genetische Erkrankungen. Das Unternehmen zielt darauf ab, transformative Behandlungen bereitzustellen, die die Lebensqualität von Patienten mit Erkrankungen verbessern können, die durch Einzelgenmutationen verursacht werden.

Leitbild

Die Mission von Avrobios ist es, „das Potenzial der Gentherapie zur Behandlung, Vorbeugung oder Heilung schwerer Krankheiten aufzuschließen“. Diese Mission leitet ihre strategischen Vision, Forschungsinitiativen und Unternehmensziele.

Kernwerte

• Innovation: Pionierarbeit in der Gentherapie.
• Integrität: Aufrechterhaltung ethischer Standards in Forschung und Entwicklung.
• Zusammenarbeit: Partnerschaft mit medizinischen Fachleuten und Organisationen.
• Patientenorientierter: Priorisierung der Bedürfnisse und des Wohlbefindens von Patienten.

Strategische Ziele

Avrobio zielt darauf ab, mehrere Hauptziele zu erreichen:

• Gentherapien für spezifische genetische Störungen entwickeln und fortschreiten.
• Erweitern Sie die klinischen Studien um verschiedene Patientenpopulationen.
• Arbeiten Sie mit den Aufsichtsbehörden zusammen, um die Zulassungen von Drogen zu beschleunigen.
• Erhöhen Sie das Bewusstsein und das Verständnis der Gentherapien.

Finanziell Overview

Ab dem zweiten Quartal 2023 meldete Avrobio die folgenden finanziellen Metriken:

Jüngste Entwicklungen

Avrobio hat in den letzten Quartalen erhebliche Fortschritte gemacht, darunter:

• Initiierung der globalen klinischen Phase 1/2 für AVR-RD-01, abzielte Fabry-Krankheit.
• Zusammenarbeit mit führenden Forschungsinstitutionen zur Verbesserung der Gentherapie -Technologien.
• Präsentation vielversprechender Daten auf wissenschaftlichen Konferenzen.

Initiativen zur Patientenbindung

Avrobio betont die Beteiligung der Patienten durch:

• Regelmäßige Aktualisierungen des Fortschritts der klinischen Studie.
• Patientenberatungsbehörden, um Feedback zur Arzneimittelentwicklung zu geben.
• Bildungsressourcen zur Gentherapie auf ihrer Website verfügbar.

Zukünftige Aussichten

Avrobio konzentriert sich auf:

• Erweiterung der Pipeline mit neuen Gentherapiekandidaten.
• Suche nach Partnerschaften für erweiterte klinische Studienfunktionen.
• Verbesserung des Zugangs des Patienten zu ihren Therapien durch innovative Bereitstellungsmodelle.

Wie Avrobio, Inc. (AVRO) funktioniert

Geschäftsmodell

Avrobio, Inc. ist ein Gentherapieunternehmen in klinischer Stufe, das sich auf die Entwicklung von transformativen Therapien für Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen konzentriert, insbesondere bei Patienten, die durch Einzelgenmutationen verursacht werden. Das Unternehmen setzt seine proprietäre Gentherapieplattform ein, die darauf abzielt, genetische Defekte durch die Verwendung modifizierter hämatopoetischer Stammzellen zu korrigieren.

Pipeline

Die Produktpipeline von Avrobio umfasst hauptsächlich:

• AVR-RD-01: Für Fabry-Krankheit
• AVR-RD-02: Bei Gaucher-Krankheit
• AVR-RD-04: Für Cystinose
• AVR-RD-05: Für die Huntington-Krankheit

Finanziell Overview

Ab dem dritten Quartal 2023 meldete Avrobio insgesamt Vermögenswerte von rund 80 Millionen US -Dollar. Das Unternehmen hatte allein für das dritte Quartal einen Nettoverlust von 45 Millionen US -Dollar entstanden. Die Bargeld- und Bargeldäquivalente wurden mit 35 Millionen US -Dollar verzeichnet.

Einnahmeerzeugung

Avrobio ist aufgrund seiner Fokussierung auf klinische Studien und Forschungsergebnisse noch nicht erhebliche Einnahmen. Die finanzielle Strategie des Unternehmens umfasst:

• Partnerschaften mit Pharmaunternehmen anziehen
• Nutzung von Zuschüssen und Finanzmitteln von Regierungsbehörden
• Zukünftige Produktvermarktung

Marktposition

Der Gentherapiemarkt wird voraussichtlich bis 2025 rund 39 Milliarden US -Dollar erreichen, wobei eine CAGR von rund 30% von 2020 bis 2025 rund 30% betrifft. Avrobio's Focus -Bereiche entsprechen der steigenden Nachfrage nach gezielten Therapien.

Investition und Finanzierung

Avrobio hat durch verschiedene Finanzierungsrunden bedeutendes Kapital erhöht:

• Der erste Börsengang (Börsengang) im Jahr 2018 sammelte 100 Millionen US -Dollar
• Die Finanzierung der Serie B im Jahr 2020 sammelte 50 Millionen US -Dollar
• Die jüngste Finanzierung Anfang 2023 sammelte weitere 30 Millionen US -Dollar

Partnerschaften

Avrobio hat Zusammenarbeit mit mehreren Organisationen eingerichtet, um seine Forschungsfähigkeiten zu verbessern:

• Partnerschaft mit der University of Pennsylvania für die Gentherapieforschung
• Zusammenarbeit mit Novartis für Gentherapieanwendungen

Klinische Studien

Avrobio führt aktiv klinische Studien durch. Ab dem zweiten Quartal 2023 sind die folgenden Versuche noch nicht abgeschlossen:

Marktherausforderungen

Avrobio steht vor verschiedenen Herausforderungen auf dem Markt:

• Hohe Konkurrenz durch andere Gentherapieunternehmen
• Regulatorische Hürden von Einheiten wie der FDA
• Potenzielle hohe Kosten klinischer Studien

Schlüsselleistungsindikatoren

Zu den wichtigsten Metriken zur Bewertung der Leistung von Avrobio gehören:

• Cash Runway: Geschätzt bis Mitte 2024
• Marktkapitalisierung: Im Oktober 2023 ca. 150 Millionen US -Dollar
• Erfolgsrate für klinische Studien: Historischer Durchschnitt von 20% für Phase 1 zu Phase 2 Übergang

Wie Avrobio, Inc. (AVRO) Geld verdient

Einnahmequellen

Avrobio, Inc. erzielt hauptsächlich Einnahmen durch die Entwicklung und Kommerzialisierung von Gentherapien für seltene Krankheiten. Zu den Kandidaten für Hauptprodukte gehören AVR-RD-01, AVR-RD-02 und AVR-RD-03, die sich auf Erkrankungen wie Fabry-Krankheit und Gaucher-Erkrankung abzielen.

Zusammenarbeit und Partnerschaften

Avrobio hat sich mit Organisationen zusammengetan, um Forschungs- und Entwicklungskosten zu teilen, was sich erheblich auf die finanzielle Stärke auswirkt. Insbesondere können Zusammenarbeit mit verschiedenen Biotech -Unternehmen bei der Kommerzialisierung zu Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren führen.

Finanziell Overview

Zum Ende des zweiten Quartals 2023 erzielte Avrobio einen Gesamtumsatz von ca. 3 Mio. USD, der hauptsächlich aus Erträgen- und Zusammenarbeitsvereinbarungen gewonnen wurde.

Forschung und Entwicklung (F & E)

Avrobio investiert stark in F & E, um seine Gentherapieprogramme voranzutreiben. Die F & E -Kosten des Unternehmens erreichten ungefähr 8 Millionen Dollar Im zweiten Quartal 2023 spiegelt er sein Engagement für die Verbesserung seiner therapeutischen Pipeline wider.

Marktpotential

Der Markt für Gentherapie wird voraussichtlich erheblich wachsen, wobei Schätzungen auf einen potenziellen Marktwert von deuten 26 Milliarden US -Dollar Bis 2026. Avrobios Fokus auf seltene Krankheiten bietet eine lukrative Chance in diesem expandierenden Markt.

Regulatorische Meilensteine

Eine erfolgreiche Navigation von regulatorischen Wegen kann durch Produktgenehmigungen zu erheblichen Einnahmen führen. Avrobio hat mehrere Anträge für neue Arzneimittel (IND) für das Investigative New Drug (IND) eingereicht, die nach Genehmigung zu erwarteten Meilensteinzahlungen aus Partnerschaftsvereinbarungen führen können.

Bevorstehende klinische Studien

Avrobio plant mehrere wichtige klinische Studien, die für die Weiterentwicklung seiner Therapien von entscheidender Bedeutung sind und zusätzliche Finanzierungsquellen anziehen können. Der Abschluss und der Erfolg dieser Studien sind für die Umsatzerzeugung durch Therapieverkäufe von wesentlicher Bedeutung.

Investitionstätigkeit

In jüngsten Finanzierungsrunden hob Avrobio ungefähr auf 25 Millionen Dollar von institutionellen Anlegern, die bei der Finanzierung seiner F & E -Pipeline und der Betriebskosten unterstützt werden.

Aktienleistung

Ab Oktober 2023 wurde die Aktie von Avrobio mit etwa um $2.50 pro Aktie mit einer Marktkapitalisierung von ungefähr 120 Millionen Dollar.

Marktanalyse

• Eine potenzielle Patientenpopulation bei Fabry -Erkrankungen wird geschätzt 5,000 in den USA
• Die erwarteten gesetzlichen Zulassungszeitpläne können bis 2024 Einnahmen erzielen.
• Zu den Teilnehmern im Raum gehören Bluebird Bio- und Spark -Therapeutika.

Abschluss

Die Umsatzerzeugung von Avrobio ist eng mit der erfolgreichen Entwicklung von Gentherapien, Zusammenarbeit und der Navigation der komplexen Landschaft seltener Krankheiten verbunden.