Une brève histoire d'Avrobio, Inc. (Avro)

Fondation et développement précoce

Avrobio, Inc. a été fondée en 2015 en tant que société de biotechnologie axée sur les thérapies géniques. Intégrant une plate-forme propriétaire pour le développement de traitements potentiels pour les maladies génétiques, la société a cherché à répondre aux besoins médicaux non satisfaits de diverses conditions.

L'offre publique initiale (IPO)

En octobre 2018, Avrobio est devenu public, levant approximativement 100 millions de dollars Grâce à son offre publique initiale. L'introduction en bourse était cruciale pour financer son pipeline de développement.

Développement de pipeline

En 2023, le pipeline d'Avrobio comprend plusieurs candidats thérapeutiques clés:

• AVR-RD-01: une thérapie génique pour la maladie de Fabry
• AVR-RD-02: ciblage de la cystinose
• AVR-RD-03: destiné à la maladie de Gaucher
• AVR-RD-04: pour la maladie de Pompe

Essais et résultats cliniques

La société s'est engagée dans de multiples essais cliniques pour évaluer la sécurité et l'efficacité de ses thérapies. Notamment, un essai clinique de phase 1/2 pour AVR-RD-01 a rapporté des résultats positifs dans le traitement de la maladie de Fabry, démontrant une restauration significative de l'activité enzymatique.

Financier Overview

En 2022, Avrobio a rapporté des revenus totaux de 15 millions de dollars, principalement des accords de recherche collaboratifs. La perte d'exploitation pour la même période a été 47 millions de dollars, illustrant les coûts élevés associés au développement clinique.

Position du marché et partenariats

Avrobio a établi plusieurs partenariats stratégiques pour améliorer sa position de marché. Une collaboration notable est avec Sanofi, faciliter les progrès des stratégies de thérapie génique.

Performance du stock

En octobre 2023, les actions Avrobio se sont négociées à peu près $1.25. La capitalisation boursière de l'entreprise est là 62 millions de dollars, reflétant le sentiment des investisseurs concernant son pipeline et ses progrès de développement.

Financement et soutien financier

Avrobio a obtenu un financement par le biais de divers canaux, notamment:

• Offres publiques: sur 100 millions de dollars surélevé en diverses tours
• Subventions: reçues 2,5 millions de dollars des National Institutes of Health (NIH) pour la recherche sur la thérapie génique

Défis et environnement réglementaire

L'entreprise est confrontée à des défis, notamment des exigences réglementaires strictes et une concurrence sur le marché de la thérapie génique. En 2023, Avrobio continue de naviguer dans le paysage évolutif des réglementations biotechnologiques.

Perspectives futures

Avrobio vise à accélérer ses essais cliniques et à étendre son portefeuille. La direction a indiqué un accent sur la progression vers la commercialisation potentielle de leurs principales thérapies géniques d'ici 2025.

Conclusion sur les développements historiques

Avrobio a fait des progrès importants dans le développement de sa plate-forme de thérapie génique depuis sa création, à la navigation des défis et à la capitalisation des partenariats stratégiques tout en se concentrant sur la lutte contre les maladies génétiques rares.

A qui possède Avrobio, Inc. (AVRO)

Entreprise Overview

Avrobio, Inc. (AVRO) est une entreprise de biotechnologie qui se concentre sur les thérapies géniques des maladies rares, en particulier celles causées par des mutations à gène unique. En octobre 2023, Avrobio est négocié en bourse sur le NASDAQ sous le symbole de ticker Avro.

Structure de propriété

La propriété d'Avrobio, Inc. est composée de divers investisseurs institutionnels et de détail, avec des parties prenantes notables, notamment:

Principaux actionnaires institutionnels

Les principaux actionnaires institutionnels comprennent:

Propriété d'initié

La propriété d'initiés reflète la participation des dirigeants de l'entreprise et des membres du conseil d'administration à Avrobio:

Performance du stock

En octobre 2023, Avrobio, Inc. possède les mesures de performance des actions suivantes:

• Prix ​​actuel de l'action: 1,50 $
• Capitalisation boursière: 85 millions de dollars
• Gamme de 52 semaines: 1,30 $ - 4,00 $
• Ratio P / E: N / A (en raison des gains négatifs)

Développements récents

En octobre 2023, Avrobio, Inc. travaille actuellement sur son candidat principal, AVR-RD-01, ciblant la maladie de Fabry. La société a reçu une désignation de médicaments orphelins de la FDA.

Perspectives futures

Les analystes et les experts du marché projettent la croissance potentielle basée sur les essais cliniques en cours et les versions de données à venir. Les projections financières comprennent:

• Revenus projetés (2024): 20 millions de dollars
• Taux de croissance des revenus projetés (annuel): 25%
• Dépenses de R&D (2023): 30 millions de dollars
• Cash Runway: jusqu'au quatrième trimestre 2024

Énoncé de mission Avrobio, Inc. (AVRO)

Corporatif Overview

Avrobio, Inc. (NASDAQ: AVRO) se concentre sur le développement de thérapies géniques pour les maladies génétiques rares. L'entreprise vise à fournir des traitements transformateurs qui peuvent améliorer la qualité de vie des patients présentant des conditions causées par des mutations à gène unique.

Énoncé de mission

La mission d'Avrobio est de «débloquer le potentiel de la thérapie génique pour traiter, prévenir ou guérir les maladies graves». Cette mission guide leur vision stratégique, leurs initiatives de recherche et leurs objectifs d'entreprise.

Valeurs fondamentales

• Innovation: Avancements pionniers en thérapie génique.
• Intégrité: Maintenir les normes éthiques dans la recherche et le développement.
• Collaboration: Partenariat avec des professionnels de la santé et des organisations.
• Centricité du patient: Prioriser les besoins et le bien-être des patients.

Objectifs stratégiques

Avrobio vise à atteindre plusieurs objectifs clés:

• Développer et faire avancer les thérapies géniques pour des troubles génétiques spécifiques.
• Développez les essais cliniques pour inclure diverses populations de patients.
• Collaborez avec les organismes de réglementation pour accélérer les approbations de médicaments.
• Augmenter la sensibilisation et la compréhension des thérapies géniques.

Financier Overview

Depuis le troisième trimestre 2023, Avrobio a signalé les mesures financières suivantes:

Développements récents

Avrobio a fait des progrès importants au cours des derniers trimestres, notamment:

• Initiation de la phase 1/2 essai clinique mondial pour AVR-RD-01, ciblant la maladie de Fabry.
• Collaboration avec les principaux institutions de recherche pour améliorer les technologies de thérapie génique.
• Présentation de données prometteuses lors de conférences scientifiques.

Initiatives d'engagement des patients

Avrobio met l'accent sur la participation des patients à travers:

• Mises à jour régulières des progrès des essais cliniques.
• Boards consultatifs des patients pour fournir des commentaires sur le développement de médicaments.
• Ressources éducatives sur la thérapie génique disponible sur leur site Web.

Perspectives futures

Avrobio se concentre sur:

• Élargir le pipeline avec de nouveaux candidats en thérapie génique.
• Recherche de partenariats pour les capacités élargies des essais cliniques.
• Améliorer l'accès des patients à leurs thérapies grâce à des modèles de livraison innovants.

Comment fonctionne Avrobio, Inc. (Avro)

Modèle commercial

Avrobio, Inc. est une entreprise de thérapie génique à stade clinique qui se concentre sur le développement de thérapies transformatrices pour les patients atteints de maladies génétiques rares, en particulier celles causées par des mutations à génie unique. L'entreprise utilise sa plate-forme de thérapie génique propriétaire, qui vise à corriger les défauts génétiques grâce à l'utilisation de cellules souches hématopoïétiques modifiées.

Pipeline

Le pipeline de produits d'Avrobio comprend principalement:

• AVR-RD-01: pour la maladie de Fabry
• AVR-RD-02: pour la maladie de Gaucher
• AVR-RD-04: pour la cystinose
• AVR-RD-05: pour la maladie de Huntington

Financier Overview

Au troisième trimestre 2023, Avrobio a déclaré un actif total d'environ 80 millions de dollars. La société avait subi une perte nette de 45 millions de dollars pour le troisième trimestre seulement. Ses équivalents en espèces et en espèces ont été enregistrés à 35 millions de dollars.

Génération de revenus

Avrobio n'a pas encore généré de revenus importants en raison de son accent sur les essais cliniques et la recherche. La stratégie financière de l'entreprise comprend:

• Attirer des partenariats avec des sociétés pharmaceutiques
• Tirer parti des subventions et du financement des agences gouvernementales
• Future commercialisation des produits

Position sur le marché

Le marché de la thérapie génique devrait atteindre environ 39 milliards de dollars d'ici 2025, avec un TCAC d'environ 30% de 2020 à 2025. Les domaines d'intervention d'Avrobio correspondent à la demande croissante de thérapies ciblées.

Investissement et financement

Avrobio a levé des capitaux importants grâce à diverses cycles de financement:

• L'offre publique initiale (IPO) en 2018 a levé 100 millions de dollars
• Le financement de la série B en 2020 a levé 50 millions de dollars
• Le financement récent au début de 2023 a levé 30 millions de dollars supplémentaires

Partenariats

Avrobio a établi des collaborations avec plusieurs organisations pour améliorer ses capacités de recherche:

• Partenariat avec l'Université de Pennsylvanie pour la recherche sur la thérapie génique
• Collaboration avec Novartis pour les applications de thérapie génique

Essais cliniques

Avrobio mène activement des essais cliniques. Au troisième trimestre 2023, les essais suivants sont en cours:

Défis de marché

Avrobio est confronté à plusieurs défis sur le marché:

• Haute concurrence des autres sociétés de thérapie génique
• Obstacles réglementaires d'entités telles que la FDA
• Coûts élevés potentiels des essais cliniques

Indicateurs de performance clés

Certaines des mesures clés pour évaluer les performances d'Avrobio comprennent:

• Cash Runway: estimé à la mi-2024
• Capitalisation boursière: environ 150 millions de dollars en octobre 2023
• Taux de réussite des essais cliniques: moyenne historique de 20% pour la transition de phase 1 à phase 2

Comment Avrobio, Inc. (Avro) gagne de l'argent

Sources de revenus

Avrobio, Inc. génère principalement des revenus grâce au développement et à la commercialisation des thérapies géniques pour les maladies rares. Ses candidats principaux comprennent AVR-RD-01, AVR-RD-02 et AVR-RD-03, ciblant des conditions telles que la maladie de Fabry et la maladie de Gaucher.

Collaborations et partenariats

Avrobio s'est engagé dans des partenariats avec des organisations pour partager les coûts de recherche et de développement, ce qui a un impact significatif sur sa force financière. Notamment, les collaborations avec diverses entreprises biotechnologiques peuvent conduire à des paiements et des redevances marquants lors de la commercialisation.

Financier Overview

À la fin du T2 2023, Avrobio a déclaré un chiffre d'affaires total d'environ 3 millions de dollars, principalement dérivé des revenus de subventions et des accords de collaboration.

Recherche et développement (R&D)

Avrobio investit massivement dans la R&D pour faire avancer ses programmes de thérapie génique. Les dépenses de R&D de l'entreprise ont atteint approximativement 8 millions de dollars au T2 2023, reflétant son engagement à améliorer son pipeline thérapeutique.

Potentiel de marché

Le marché de la thérapie génique devrait augmenter considérablement, avec des estimations suggérant une valeur marchande potentielle de 26 milliards de dollars D'ici 2026. L'accent mis par Avrobio sur les maladies rares présente une opportunité lucrative au sein de ce marché en expansion.

Jalons réglementaires

Une navigation réussie des voies réglementaires peut entraîner des revenus substantiels grâce à des approbations de produits. Avrobio a soumis plusieurs demandes d'enquête sur les nouveaux médicaments (IND), qui, après approbation, peuvent entraîner des paiements de jalons attendus à partir des accords de partenariat.

Essais cliniques à venir

Avrobio prévoit plusieurs essais cliniques clés, qui sont essentiels pour faire progresser ses thérapies et peuvent attirer des sources de financement supplémentaires. L'achèvement et le succès de ces essais sont essentiels pour la génération de revenus grâce aux ventes de thérapie.

Activité d'investissement

Lors des récentes tours de financement, Avrobio a augmenté approximativement 25 millions de dollars des investisseurs institutionnels, aidant à financer son pipeline de R&D et ses coûts opérationnels.

Performance du stock

En octobre 2023, les actions d'Avrobio se négociaient autour $2.50 par action, avec une capitalisation boursière d'environ 120 millions de dollars.

Analyse de marché

• La population potentielle de patient pour la maladie de Fabry est estimée à 5,000 aux États-Unis
• Les délais attendus de l'approbation réglementaire peuvent générer des revenus d'ici 2024.
• Les concurrents dans l'espace comprennent Bluebird Bio et Spark Therapeutics.

Conclusion

La génération de revenus d'Avrobio est étroitement liée à son développement réussi des thérapies géniques, des collaborations et de la navigation dans le paysage complexe des traitements de maladies rares.