Uma breve história da Avrobio, Inc. (Avro)

Fundação e desenvolvimento inicial

A Avrobio, Inc. foi fundada em 2015 como uma empresa de biotecnologia focada em terapias genéticas. Incorporando uma plataforma proprietária para o desenvolvimento de possíveis tratamentos para doenças genéticas, a empresa procurou atender às necessidades médicas não atendidas para várias condições.

Oferta pública inicial (IPO)

Em outubro de 2018, Avrobio foi público, levantando aproximadamente US $ 100 milhões através de sua oferta pública inicial. O IPO foi crucial para financiar seu pipeline de desenvolvimento.

Desenvolvimento de pipeline

A partir de 2023, o pipeline de Avrobio inclui vários candidatos terapêuticos -chave:

• AVR-RD-01: Uma terapia genética para doença de Fabry
• AVR-RD-02: direcionando a cistinose
• AVR-RD-03: Destinado à doença de Gaucher
• AVR-RD-04: para doença de Pompe

Ensaios clínicos e resultados

A empresa está envolvida em vários ensaios clínicos para avaliar a segurança e a eficácia de suas terapias. Notavelmente, um ensaio clínico de fase 1/2 para AVR-RD-01 relatou resultados positivos no tratamento da doença de Fabry, demonstrando uma restauração significativa da atividade enzimática.

Financeiro Overview

Em 2022, Avrobio relatou receitas totais de US $ 15 milhões, principalmente de acordos de pesquisa colaborativa. A perda operacional para o mesmo período foi US $ 47 milhões, ilustrando os altos custos associados ao desenvolvimento clínico.

Posição de mercado e parcerias

A Avrobio estabeleceu várias parcerias estratégicas para aprimorar sua posição de mercado. Uma colaboração notável é com Sanofi, facilitando os avanços nas estratégias de terapia genética.

Desempenho de ações

Em outubro de 2023, as ações da Avrobio negociadas em aproximadamente $1.25. A capitalização de mercado da empresa está por perto US $ 62 milhões, refletindo o sentimento do investidor em relação ao seu pipeline e progresso no desenvolvimento.

Financiamento e apoio financeiro

Avrobio garantiu financiamento por meio de vários canais, incluindo:

• Ofertas públicas: acima US $ 100 milhões levantado em várias rodadas
• Subsídios: recebidos US $ 2,5 milhões do National Institutes of Health (NIH) para pesquisa de terapia genética

Desafios e ambiente regulatório

A empresa enfrenta desafios, incluindo requisitos regulatórios rigorosos e concorrência no mercado de terapia genética. A partir de 2023, Avrobio continua a navegar na paisagem em evolução dos regulamentos de biotecnologia.

Perspectivas futuras

A Avrobio pretende acelerar seus ensaios clínicos e expandir seu portfólio. A gerência indicou um foco no avanço da comercialização potencial de suas principais terapias genéticas até 2025.

Conclusão sobre desenvolvimentos históricos

A Avrobio fez avanços significativos no desenvolvimento de sua plataforma de terapia genética desde a sua criação, navegando em desafios e capitalizando parcerias estratégicas, enquanto focou em abordar doenças genéticas raras.

A Who é dono da Avrobio, Inc. (Avro)

Empresa Overview

A Avrobio, Inc. (AVRO) é uma empresa de biotecnologia que se concentra em terapias genéticas para doenças raras, particularmente as causadas por mutações de gene único. Em outubro de 2023, Avrobio é negociado publicamente no NASDAQ sob o símbolo do ticker avro.

Estrutura de propriedade

A propriedade da Avrobio, Inc. é composta por vários investidores institucionais e de varejo, com partes interessadas notáveis, incluindo:

Principais acionistas institucionais

Os principais acionistas institucionais incluem:

Propriedade interna

A propriedade privilegiada reflete a participação que os executivos da empresa e os membros do conselho têm em Avrobio:

Desempenho de ações

Em outubro de 2023, a Avrobio, Inc. possui as seguintes métricas de desempenho das ações:

• Preço atual das ações: US $ 1,50
• Capitalização de mercado: US $ 85 milhões
• Faixa de 52 semanas: US $ 1,30 - US $ 4,00
• Razão P/E: N/A (devido a ganhos negativos)

Desenvolvimentos recentes

Em outubro de 2023, a Avrobio, Inc. está atualmente trabalhando em seu principal candidato a produtos, AVR-RD-01, direcionando a doença de Fabry. A empresa recebeu uma designação de medicamentos órfãos do FDA.

Perspectivas futuras

Analistas e especialistas em mercado projetam crescimento potencial com base em ensaios clínicos em andamento e lançamentos de dados futuros. As projeções financeiras incluem:

• Receita projetada (2024): US $ 20 milhões
• Taxa de crescimento de receita projetada (anual): 25%
• Despesas de P&D (2023): US $ 30 milhões
• Pista de dinheiro: até o quarto trimestre 2024

Declaração de Missão Avrobio, Inc. (AVRO)

Corporativo Overview

A Avrobio, Inc. (NASDAQ: AVRO) se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças genéticas raras. A empresa pretende fornecer tratamentos transformadores que podem melhorar a qualidade de vida dos pacientes com condições causadas por mutações de gene único.

Declaração de missão

A missão de Avrobio é "desbloquear o potencial da terapia genética para tratar, prevenir ou curar doenças graves". Esta missão orienta sua visão estratégica, iniciativas de pesquisa e objetivos corporativos.

Valores centrais

• Inovação: Avanços pioneiros na terapia genética.
• Integridade: Defendendo os padrões éticos em pesquisa e desenvolvimento.
• Colaboração: Parceria com profissionais de saúde e organizações.
• Centricidade do paciente: Priorizando as necessidades e o bem-estar dos pacientes.

Objetivos estratégicos

Avrobio pretende atingir vários objetivos importantes:

• Desenvolver e avançar terapias genéticas para distúrbios genéticos específicos.
• Expanda os ensaios clínicos para incluir diversas populações de pacientes.
• Colabore com órgãos reguladores para acelerar as aprovações de drogas.
• Aumentar a conscientização e a compreensão das terapias genéticas.

Financeiro Overview

A partir do terceiro trimestre de 2023, Avrobio relatou as seguintes métricas financeiras:

Desenvolvimentos recentes

Avrobio fez progressos significativos em trimestres recentes, incluindo:

• Iniciação do ensaio clínico global da Fase 1/2 para AVR-RD-01, direcionando a doença de Fabry.
• Colaboração com as principais instituições de pesquisa para aprimorar as tecnologias de terapia genética.
• Apresentação de dados promissores em conferências científicas.

Iniciativas de envolvimento do paciente

Avrobio enfatiza o envolvimento do paciente por meio de:

• Atualizações regulares sobre o progresso do ensaio clínico.
• Conselhos de consultoria de pacientes para fornecer feedback sobre o desenvolvimento de medicamentos.
• Recursos educacionais sobre terapia genética disponíveis em seu site.

Perspectivas futuras

Avrobio está focado em:

• Expandindo o oleoduto com novos candidatos a terapia genética.
• Buscando parcerias para recursos expandidos de ensaios clínicos.
• Melhorando o acesso ao paciente às suas terapias por meio de modelos de entrega inovadores.

Como funciona o Avrobio, Inc. (Avro)

Modelo de negócios

A Avrobio, Inc. é uma empresa de terapia genética em estágio clínico que se concentra no desenvolvimento de terapias transformadoras para pacientes com doenças genéticas raras, particularmente as causadas por mutações de gene único. A empresa emprega sua plataforma de terapia genética proprietária, que visa corrigir defeitos genéticos através do uso de células -tronco hematopoiéticas modificadas.

Oleoduto

O pipeline de produtos da Avrobio inclui principalmente:

• AVR-RD-01: para doença de Fabry
• AVR-RD-02: Para doença de Gaucher
• AVR-RD-04: para cistinose
• AVR-RD-05: para a doença de Huntington

Financeiro Overview

A partir do terceiro trimestre de 2023, Avrobio registrou ativos totais de aproximadamente US $ 80 milhões. A empresa sofreu uma perda líquida de US $ 45 milhões sozinha no terceiro trimestre. Seus equivalentes em dinheiro e dinheiro foram registrados em US $ 35 milhões.

Geração de receita

A Avrobio ainda não gerou receitas significativas devido ao seu foco em ensaios clínicos e pesquisas. A estratégia financeira da empresa inclui:

• Atrair parcerias com empresas farmacêuticas
• Alavancando subsídios e financiamento de agências governamentais
• Comercialização futura do produto

Posição de mercado

Espera -se que o mercado de terapia genética atinja aproximadamente US $ 39 bilhões até 2025, com uma CAGR de cerca de 30% de 2020 a 2025. As áreas de foco de Avrobio estão alinhadas com a crescente demanda por terapias direcionadas.

Investimento e financiamento

Avrobio levantou capital significativo através de várias rodadas de financiamento:

• Oferta pública inicial (IPO) em 2018 levantou US $ 100 milhões
• O financiamento da série B em 2020 levantou US $ 50 milhões
• Financiamento recente no início de 2023 levantou US $ 30 milhões adicionais

Parcerias

A Avrobio estabeleceu colaborações com várias organizações para aprimorar seus recursos de pesquisa:

• Parceria com a Universidade da Pensilvânia para pesquisa de terapia genética
• Colaboração com a Novartis para aplicações de terapia genética

Ensaios clínicos

Avrobio está conduzindo ativamente ensaios clínicos. A partir do terceiro trimestre de 2023, os seguintes ensaios estão em andamento:

Desafios de mercado

Avrobio enfrenta vários desafios dentro do mercado:

• Alta concorrência de outras empresas de terapia genética
• Obstáculos regulatórios de entidades como o FDA
• Altos custos potenciais de ensaios clínicos

Principais indicadores de desempenho

Algumas das principais métricas para avaliar o desempenho de Avrobio incluem:

• Cash Runway: estimado para durar até meados de 2024
• Capitalização de mercado: aproximadamente US $ 150 milhões em outubro de 2023
• Taxa de sucesso do ensaio clínico: média histórica de 20% para a transição da Fase 1 para a Fase 2

Como Avrobio, Inc. (Avro) ganha dinheiro

Fontes de receita

A Avrobio, Inc. gera principalmente receita através do desenvolvimento e comercialização de terapias genéticas para doenças raras. Seus candidatos a produtos principais incluem AVR-RD-01, AVR-RD-02 e AVR-RD-03, condições de direcionamento como doença de Fabry e doença de Gaucher.

Colaborações e parcerias

A Avrobio se envolveu em parcerias com as organizações para compartilhar os custos de pesquisa e desenvolvimento, o que afeta significativamente sua força financeira. Notavelmente, colaborações com várias empresas de biotecnologia podem levar a pagamentos e royalties marcantes após a comercialização.

Financeiro Overview

No final do segundo trimestre de 2023, Avrobio registrou uma receita total de aproximadamente US $ 3 milhões, derivada principalmente de acordos de receita e colaboração.

Pesquisa e desenvolvimento (P&D)

A Avrobio investe fortemente em P&D para avançar em seus programas de terapia genética. As despesas de P&D da empresa atingiram aproximadamente US $ 8 milhões No segundo trimestre de 2023, refletindo seu compromisso de melhorar seu pipeline terapêutico.

Potencial de mercado

O mercado de terapia genética deve crescer significativamente, com estimativas sugerindo um potencial valor de mercado de US $ 26 bilhões Até 2026. O foco da Avrobio em doenças raras apresenta uma oportunidade lucrativa nesse mercado em expansão.

Marcos regulatórios

A navegação bem -sucedida das vias regulatórias pode levar a uma receita substancial por meio de aprovações de produtos. A Avrobio enviou várias solicitações de novos medicamentos para investigação (IND), que, após a aprovação, podem resultar em pagamentos previstos de marcos de acordos de parceria.

Próximos ensaios clínicos

A Avrobio está planejando vários ensaios clínicos importantes, que são críticos para o avanço de suas terapias e podem atrair fontes de financiamento adicionais. A conclusão e o sucesso desses ensaios são essenciais para a geração de receita por meio de vendas de terapia.

Atividade de investimento

Nas rodadas de financiamento recentes, Avrobio levantou aproximadamente US $ 25 milhões de investidores institucionais, auxiliando no financiamento de seu pipeline de P&D e custos operacionais.

Desempenho de ações

Em outubro de 2023, as ações da Avrobio estavam negociando em torno $2.50 por ação, com uma capitalização de mercado de aproximadamente US $ 120 milhões.

Análise de mercado

• A população potencial de pacientes para doença de Fabry é estimada em 5,000 Nos EUA
• Os cronogramas esperados de aprovação regulatória podem gerar receita até 2024.
• Os concorrentes no espaço incluem Bluebird Bio e Spark Therapeutics.

Conclusão

A geração de receita de Avrobio está intimamente ligada ao desenvolvimento bem -sucedido de terapias genéticas, colaborações e à navegação no cenário complexo de tratamentos de doenças raras.