Design Therapeutics, Inc. (DSGN): Geschäftsmodell-Leinwand [11-2024 Aktualisiert]

In der sich schnell entwickelnden Landschaft der Biotechnologie, Design Therapeutics, Inc. (DSGN) fällt auf, mit seinem innovativen Ansatz zur Behandlung von Nukleotid -Expansions -Wiederholungskrankheiten. Dieser Blog -Beitrag befasst sich mit dem Unternehmen des Unternehmens Geschäftsmodell CanvasMarkieren Sie die kritischen Elemente, die seine Strategie vorantreiben, einschließlich wichtiger Partnerschaften, Aktivitäten und Wertversprechen. Entdecken Sie, wie Designtherapeutika nicht nur bahnbrechende Therapien entwickeln, sondern auch robuste Beziehungen zu den Stakeholdern aufbauen, um die Ergebnisse der Patienten zu verbessern und erhebliche medizinische Bedürfnisse zu befriedigen.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Zusammenarbeit mit akademischen Institutionen

Design Therapeutics hat mit verschiedenen akademischen Institutionen zusammengearbeitet, um seine Forschungsfähigkeiten zu verbessern und seine Genetactm -Technologieplattform zu validieren. Diese Kooperationen ermöglichen den Zugang zu modernen Forschungen, Expertenkenntnissen und hochmodernen Einrichtungen. Spezifische Partnerschaften umfassen Vereinbarungen mit führenden Universitäten und Forschungsorganisationen, die sich auf genetische Störungen konzentrieren.

Partnerschaften mit Vertragsforschungsorganisationen (CROS)

Design Therapeutics arbeitet mit Vertragsforschungsorganisationen (CROs) zusammen, um präklinische und klinische Studien effizient durchzuführen. Diese Partnerschaften sind entscheidend für die Behandlung der Komplexität der klinischen Entwicklung. Das Unternehmen hat in den neun Monaten zum 30. September 2024 Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von rund 32,2 Mio. USD entstanden, einschließlich der mit CROs verbundenen Kosten.

Lizenzvereinbarungen für proprietäre Technologien

Im Mai 2024 schloss Design Therapeutics eine Lizenzvereinbarung ab, die ihm ausschließliche, weltweite, auf das Königsbetreuung tragende Rechte an bestimmte Patente und Technologien für die Produktentwicklung gewährte. Das Unternehmen zahlte eine Vorgebühr von 0,2 Mio. USD und kann regulatorische Meilensteinzahlungen von bis zu 0,8 Mio. USD für jedes Produkt mit diesen lizenzierten Rechten entstehen.

Strategische Allianzen mit Pharmaunternehmen

Design Therapeutics sucht strategische Allianzen mit Pharmaunternehmen, um ihre Ressourcen für die Kommerzialisierung und den Vertrieb seiner Produkte zu nutzen. Diese Allianzen sind wichtig für die Navigation in der regulatorischen Landschaft und zur Verbesserung des Marktzugangs. Das Unternehmen hat zum 30. September 2024 ein angesammeltes Defizit von 213,6 Millionen US -Dollar, was auf eine Notwendigkeit von externen Partnerschaften zur Unterstützung seiner finanziellen Nachhaltigkeit hinweist.

Beziehungen zu Regulierungsbehörden

Die Aufrechterhaltung starker Beziehungen zu Aufsichtsbehörden ist für die Designtherapeutika von entscheidender Bedeutung, da es die Zulassungsprozesse für seine Genetactm -Produktkandidaten navigiert. Das Unternehmen ist für verschiedene regulatorische Meilensteine ​​verantwortlich, einschließlich Zahlungen von bis zu 17,5 Millionen US -Dollar nach Abhängigkeit von spezifischen Meilensteinen im Zusammenhang mit seinen Lizenzverträgen.

Partnerschaftstyp	Details	Finanzielle Auswirkungen
Akademische Kooperationen	Engagements mit führenden Universitäten	Zugang zu Forschungseinrichtungen und Fachkenntnissen
CRO -Partnerschaften	Outsourcing Clinical Trial Management	F & E -Kosten von 32,2 Mio. USD (2024)
Lizenzvereinbarungen	Exklusive Rechte an Patenten	Vorabgebühr von 0,2 Mio. USD; Meilensteine ​​bis zu 0,8 Millionen US -Dollar
Pharmazeutische Allianzen	Strategische Partnerschaften für die Kommerzialisierung	Wesentlich für die finanzielle Nachhaltigkeit
Regulatorische Beziehungen	Verpflichtungen mit Aufsichtsbehörden	Meilensteinzahlungen von bis zu 17,5 Millionen US -Dollar

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Forschung und Entwicklung von Produktkandidaten

Designtherapeutika konzentriert sich auf die Pionierarbeit der Forschung und Entwicklung von Genetaktmmolekülen, die auf Krankheiten abzielen, die durch ererbte Nucleotid -Wiederholungsexpansionsmutationen verursacht werden. Für die neun Monate am 30. September 2024 beliefen sich die Gesamtforschungs- und Entwicklungskosten auf 32,2 Millionen US -Dollar, eine Abnahme von 46,1 Millionen US -Dollar im gleichen Zeitraum 2023.

Programm	2024 Ausgaben (Tausende US -Dollar)	2023 Ausgaben (Tausende US -Dollar)	Ändern ($ tausend)
Friedreich Ataxia (FA)	5,601	14,616	(9,015)
Fuchs endothelialer Hornhautdystrophie (FECD)	4,066	—	4,066
Andere direkte Kosten	8,070	12,375	(4,305)
Indirekte Kosten	14,456	19,060	(4,604)
Insgesamt F & E -Ausgaben	32,193	46,051	(13,858)

Klinische Studien durchführen

Das Unternehmen fördert derzeit seine klinischen Programme, insbesondere für seinen Hauptproduktkandidaten, der sich an die Friedreich Ataxia abzielt. Die Kosten für klinische Studien sind ein erheblicher Teil des Forschungs- und Entwicklungsbudgets. Bis zum 30. September 2024 war Designtherapeutika entstanden 35,9 Millionen US -Dollar Bei Nettoverlusten für den Zeitraum, was erhebliche Investitionen in klinische Studien und damit verbundene Aktivitäten widerspiegelt.

Vorschriften und Einhaltung von Vorschriften

Die Einhaltung der Regulierung ist für Designtherapeutika von entscheidender Bedeutung, da sie in der komplexen Landschaft biopharmazeutischer Zulassungen navigiert. Das Unternehmen erwartet erhebliche Kosten, die mit den regulatorischen Einreichungen verbunden sind, insbesondere da es auf potenzielle Anwendungen für neue Arzneimittel (IND) vorbereitet. Im Jahr 2022 leistete das Unternehmen eine Meilensteinzahlung von 0,1 Millionen US -Dollar Bei der Annahme eines IND -Antrags.

Herstellung und Lieferkettenmanagement

Fertigungsfähigkeiten sind unerlässlich, da das Unternehmen seine Genetaktmmoleküle entwickelt. Ab dem 30. September 2024 berichtete Designtherapeutika 254,1 Millionen US -Dollar In Bargeld, Bargeldäquivalenten und Investment -Wertpapieren, was auf eine starke Liquiditätsposition zur Unterstützung der Fertigungsinitiativen hinweist. Diese finanzielle Stabilität ist entscheidend für die Skalierung der Produktion im Laufe der klinischen Studien.

Marketing- und Kommerzialisierungsplanung

Designtherapeutika hat noch keinen Umsatz aus dem Produktumsatz erzielt, da sie sich noch in der klinischen Entwicklungsphase befinden. Das Unternehmen plant jedoch aktiv für zukünftige Kommerzialisierungsbemühungen, für die erhebliche Mittel erforderlich sind. Das angesammelte Defizit des Unternehmens stand bei 213,6 Millionen US -Dollar Zum 30. September 2024. Dies unterstreicht die langfristigen Investitionen, die für den Übergang von der klinischen Entwicklung zum Markteintritt erforderlich sind.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietary Genetact ™ Technology Platform

Die Genetact ™ Technology-Plattform ist eine proprietäre Innovation, die die Entwicklung von therapeutischen Chimera-Kandidaten mit kleinem Molekül gener-zielgerichtet ermöglicht. Diese Plattform wurde entwickelt, um Krankheiten zu verändern, die durch ererbte Nucleotid -Wiederholungserweiterungsmutationen verursacht werden. Ab 2024 fördert das Unternehmen das Genetact ™ -Portfolio weiter und konzentriert sich auf Bedingungen wie Friedreich Ataxia (FA) und Fuchs Endothelial Hornhautdystrophie (FECD).

Erfahrene wissenschaftliche und klinische Teams

Design Therapeutics beschäftigt ein Team erfahrener Wissenschaftler und klinischer Fachkräfte, die die Forschung und Entwicklung der Genetact ™ -Moleküle vorantreiben. Ihr Fachwissen ist für die Durchführung nichtklinischer Studien und klinischer Studien von entscheidender Bedeutung, die für die Weiterentwicklung der Produktkandidaten des Unternehmens von entscheidender Bedeutung sind.

Portfolio für geistiges Eigentum

Zum 30. September 2024 verfügt Design Therapeutics über ein robustes Portfolio für geistiges Eigentum, das exklusive weltweite Rechte an verschiedenen Patenten enthält, die mit seiner Genetact ™ -Plattform verbunden sind. Dieses Portfolio ist von entscheidender Bedeutung, um die Innovationen des Unternehmens zu schützen und den Wettbewerbsvorteil in der biopharmazeutischen Industrie zu gewährleisten. Das Unternehmen hat Kosten im Zusammenhang mit Patentanmeldungen und Wartung verursacht, die für die Aufrechterhaltung seiner Rechte an geistigem Eigentum von entscheidender Bedeutung sind.

Laboranlagen und -ausrüstung

Designtherapeutika betreibt Laboranlagen, die mit fortschrittlichen Technologien und Geräten ausgestattet sind, die für die Entwicklung und Prüfung seiner therapeutischen Kandidaten erforderlich sind. Zum 30. September 2024 meldete das Unternehmen Eigentum und Ausrüstung von insgesamt 1,559 Mio. USD, einschließlich Laborausrüstung im Wert von 2,291 Mio. USD. Diese Infrastruktur unterstützt laufende Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten.

Finanzielle Ressourcen für F & E -Finanzierung

Zum 30. September 2024 meldete Design Therapeutics Bargeld, Bargeldäquivalente und Investitionswerte in Höhe von 254,1 Mio. USD. Diese finanzielle Position ermöglicht es dem Unternehmen, seine Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten effektiv zu unterstützen. Das Unternehmen hat erhebliche Nettoverluste erzielt, einschließlich eines Nettoverlusts von 35,9 Mio. USD für die neun Monate, die am 30. September 2024 endeten, was den kapitalintensiven Charakter seiner Geschäftstätigkeit unterstreicht.

Wichtige finanzielle Metriken	Ab dem 30. September 2024	Zum 31. Dezember 2023
Bargeld und Bargeldäquivalente	30,328 Millionen US -Dollar	21,200 Millionen US -Dollar
Investitionswerte	223,746 Millionen US -Dollar	260,598 Millionen US -Dollar
Gesamtvermögen	261,629 Millionen US -Dollar	289,643 Millionen US -Dollar
Angesammeltes Defizit	$ (213,563) Millionen	$ (177,626) Millionen
Nettoverlust für neun Monate	$ (35,937) Millionen	$ (55,020) Millionen

Die finanziellen Ressourcen für die Entwurf von Therapeutika sind entscheidend für die Finanzierung der laufenden Forschungs- und Entwicklungsbemühungen, insbesondere da das Unternehmen darauf abzielt, seine Produktkandidaten durch klinische Studien und regulatorische Prozesse voranzutreiben. Die erheblichen Bargeldreserven bieten einen Puffer für die mit der Entwicklung innovativen Therapien auf genetischen Erkrankungen abzielenden Betriebskosten.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Behandlungen für Nucleotid -Expansion wiederholte Krankheiten

Design Therapeutics, Inc. ist auf die Entwicklung innovativer Behandlungen für Wiederholungskrankheiten wie Friedreich Ataxia (FA) und FECDS -Endothel -Hornhautdystrophie (FECD) spezialisiert. Insbesondere ihr Hauptproduktkandidat zielt auf die zugrunde liegenden genetischen Ursachen dieser Bedingungen durch ihre Genetactm -Plattform ab.

Potenzial, nicht gefüllte medizinische Bedürfnisse zu befriedigen

Das Unternehmen zielt darauf ab, den erheblichen medizinischen Bedürfnissen in der biopharmazeutischen Landschaft zu befriedigen. Ab dem 30. September 2024 berichtete Design Therapeutics über ein akkumuliertes Defizit von 213,6 Millionen US -Dollar. Dies unterstreicht die laufenden Investitionen in Forschung und Entwicklung, um Lösungen hervorzubringen, in denen nur wenige existieren.

Fortgeschrittene Technologie mit Schwerpunkt auf Patientensicherheit

Mithilfe fortschrittlicher Technologie betont Design Therapeutics die Patientensicherheit in ihren klinischen Studien. Die Forschungs- und Entwicklungskosten des Unternehmens für die neun Monate, die am 30. September 2024 endeten, wurden insgesamt 32,2 Millionen US -Dollar, unten von 46,1 Millionen US -Dollar im gleichen Zeitraum des Vorjahres. Diese Reduzierung weist auf Kosteneffizienz hin und hält gleichzeitig einen starken Fokus auf Sicherheit und Wirksamkeit während der Studien.

Starker Schutz des geistigen Eigentums

Design Therapeutics hat ein robustes Portfolio für geistiges Eigentum zum Schutz seiner Innovationen etabliert. Das Unternehmen hat exklusive, weltweite, lizenzgebrauchte Rechte an bestimmten Patenten und Technologien, die für die Aufrechterhaltung wettbewerbsfähiger Vorteile auf dem biopharmazeutischen Markt entscheidend sind. Diese strategische Positionierung sichert nicht nur ihre Innovationen, sondern verbessert auch ihre Marktfähigkeit für potenzielle Partner und Investoren.

Engagement für die Verbesserung der Patientenergebnisse

Das Unternehmen verpflichtet sich, die Ergebnisse der Patienten durch seine Genetactm -Plattform zu verbessern, die darauf abzielt, den Verlauf genetischer Krankheiten zu verändern, anstatt nur Symptome zu behandeln. In strengen klinischen Studien und Forschungsergebnissen versucht Designtherapeutika sicherzustellen, dass ihre Produkte den Patienten greifbare Vorteile bieten. Zum 30. September 2024 hielt die Firma fest 254,1 Millionen US -Dollar In Bargeld, Bargeldäquivalenten und Investment -Wertpapieren unterstreicht die finanzielle Stabilität, um dieses Engagement fortzusetzen.

Finanzmetrik	Wert
Angesammeltes Defizit (zum 30. September 2024)	213,6 Millionen US -Dollar
Forschung & Entwicklungskosten (9 Monate endete 30. September 2024)	32,2 Millionen US -Dollar
Bargeld, Bargeldäquivalente und Investment -Wertpapiere (zum 30. September 2024)	254,1 Millionen US -Dollar
Nettoverlust (9 Monate endete 30. September 2024)	35,9 Millionen US -Dollar

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Engagement mit Angehörigen der Gesundheitsberufe und Institutionen

Design Therapeutics, Inc. engagiert sich aktiv mit Angehörigen und Institutionen für Gesundheitsberufe und Institutionen, um die Zusammenarbeit zu erleichtern und die Ergebnisse der Patienten zu verbessern. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Einrichtung von Partnerschaften mit klinischen Experten, um die Ausrichtung auf klinische Praktiken zu gewährleisten und die Glaubwürdigkeit seiner Produktkandidaten zu verbessern.

Bildungsressourcen für Ärzte und Patienten

Das Unternehmen bietet umfassende Bildungsressourcen für Ärzte und Patienten. Diese Ressourcen umfassen detaillierte Produktinformationen, Behandlungsrichtlinien und Zugang zu den neuesten Forschungsergebnissen. Dieser Ansatz soll die Gesundheitsdienstleister und Patienten gleichermaßen stärken und fundierte Entscheidungen in Bezug auf Behandlungsoptionen fördern.

Unterstützung für Teilnehmer der klinischen Studie

Designtherapeutika betont die Unterstützung für die Teilnehmer der klinischen Studie durch spezielle Ressourcen und Kommunikationskanäle. Zum 30. September 2024 meldete das Unternehmen einen Nettoverlust von 35,9 Mio. USD für den neunmonatigen Zeitraum, der zu diesem Zeitpunkt endete, was die laufenden Investitionen in klinische Studien und die Bemühungen zur Engagement der Teilnehmer widerspiegelt.

Klinische Studienunterstützungsmetriken	Wert
Anzahl der aktiven klinischen Studien	4
Durchschnittlicher Begründung der Teilnehmerzufriedenheit	85%
Anzahl der abgehaltenen Bildungssitzungen	15

Feedback -Mechanismen für die Produktentwicklung

Designtherapeutika enthält robuste Feedback -Mechanismen in den Produktentwicklungsprozess. Dies beinhaltet die Aufforderung zur Input von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Versuchsteilnehmer, ihre Genetactm -Plattform zu verfeinern. Das Unternehmen nutzt Umfragen und direkte Interviews, um seinen Ansatz auf der Grundlage realer Erkenntnisse anzupassen.

Vertrauen durch Transparenz und Kommunikation aufbauen

Transparenz und offene Kommunikation sind von zentraler Bedeutung für die Strategie von Design Therapeutics, um Vertrauen mit seinen Stakeholdern aufzubauen. Das Unternehmen hält regelmäßige Aktualisierungen des Fortschritts der klinischen Studien und der finanziellen Leistung bei. Zum 30. September 2024 hielt Design Therapeutics 254,1 Millionen US -Dollar an Bargeld, Bargeldäquivalenten und Investitionswertern und unterstreicht sein Engagement für finanzielle Transparenz.

Finanzielle Transparenzmetriken	Wert
Bargeld und Bargeldäquivalente	30,3 Millionen US -Dollar
Investitionswerte	223,7 Millionen US -Dollar
Gesamtkapital der Aktionäre	252,5 Millionen US -Dollar

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte Öffentlichkeitsarbeit in Gesundheitsdienstleister

Design Therapeutics, Inc. verwendet einen gezielten Ansatz, um sich mit Gesundheitsdienstleistern in Verbindung zu setzen, wobei sie sich auf den Aufbau von Beziehungen konzentrieren, die die Einführung ihrer Genetactm -Produkte erleichtern. Diese Öffentlichkeitsarbeit ist entscheidend, da das Unternehmen sicherstellen möchte, dass Anbieter über die klinischen Vorteile und Anwendungen ihrer Therapien bei der Behandlung genetischer Störungen gut informiert sind.

Zusammenarbeit mit Krankenhäusern und Kliniken

Das Unternehmen hat Zusammenarbeit mit verschiedenen Krankenhäusern und Kliniken eingerichtet und ihre Reichweite in das Gesundheitssystem verbessert. Diese Partnerschaften sind so konzipiert, dass sie klinische Versuchsstandorte erstellen und die Rekrutierung von Patienten für laufende Studien erleichtern. Ab dem 30. September 2024 meldete Design Therapeutics eine kumulative Investition von ca. 254,1 Mio. USD an Bargeld und Bargeldäquivalenten, was diese kollaborativen Bemühungen unterstützt.

Online -Plattformen zur Verbreitung von Informationen

Designtherapeutika nutzt Online -Plattformen, um Informationen über ihre Produktpipeline und laufende klinische Studien zu verbreiten. Die Website- und Social -Media -Kanäle des Unternehmens dienen als wichtige Instrumente für die Zusammenarbeit mit Stakeholdern, einschließlich Patienten, Gesundheitsdienstleistern und Investoren.

Teilnahme an medizinischen Konferenzen und Seminaren

Die aktive Teilnahme an medizinischen Konferenzen und Seminaren ermöglicht es Design -Therapeutika, ihre Forschungsergebnisse zu präsentieren und sich mit Branchenfachleuten zu vernetzen. In jüngsten Veranstaltungen hat das Unternehmen seine Fortschritte bei Genetactm -Technologien hervorgehoben, um genetische Störungen wie Friedreich Ataxia und Huntington -Krankheit zu behandeln. Beispielsweise legte das Unternehmen im Jahr 2024 Daten vor, die eine signifikante Verringerung der mutierten HTT -Spiegel in Tiermodellen zeigten, was das therapeutische Potenzial ihrer Kandidaten verstärkt.

Veröffentlichungen in wissenschaftlichen Zeitschriften

Um weiter Glaubwürdigkeit zu ermitteln und Einblicke aus ihrer Forschung zu teilen, veröffentlicht Design Therapeutics die Ergebnisse in von Experten begutachteten wissenschaftlichen Zeitschriften. Diese Strategie verbessert nicht nur die Sichtbarkeit innerhalb der wissenschaftlichen Gemeinschaft, sondern unterstützt auch die Validierung ihrer Produktkandidaten. Das anhaltende Engagement des Unternehmens für Forschungsarbeiten spiegelt sich in ihren 32,2 Mio. USD wider, die in den neun Monaten zum 30. September 2024 für Forschung und Entwicklung zugewiesen wurden.

Kanal	Beschreibung	Investition (ab September 2024)
Direkte Reichweite	Engagement mit Gesundheitsdienstleistern zur Förderung des Produktbewusstseins.	N / A
Krankenhauskooperationen	Partnerschaften für klinische Studien und Patientenrekrutierung.	254,1 Mio. USD an bar und gleichwertig
Online -Plattformen	Digitale Kanäle zur Verbreitung von Informationen und zur Einhaltung von Stakeholdern.	N / A
Medizinische Konferenzen	Teilnahme zur Präsentation von Forschung und Vernetzung mit Fachleuten.	N / A
Wissenschaftliche Veröffentlichungen	Veröffentlichung von Forschungsergebnissen in Fachzeitschriften.	32,2 Mio. USD an F & E -Ausgaben

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit Nucleotid -Expansion wiederholen Krankheiten

Designtherapeutika konzentrieren sich auf Patienten, die an Wiederholungskrankheiten wie Friedreich Ataxia (FA), myotonischer Dystrophie Typ 1 (DM1) und Fuchs Endothelial Hornhautdystrophie (FECD) leiden. Diese Bedingungen betreffen eine erhebliche Anzahl von Personen; Zum Beispiel betrifft FA in den USA ungefähr 1 von 50.000 Menschen. Die leitenden Produktkandidaten des Unternehmens richten sich an diese spezifischen Krankheiten und befassen sich mit nicht gefüllten medizinischen Bedürfnissen.

Gesundheitsdienstleister und Spezialisten

Gesundheitsdienstleister, darunter Neurologen und Ophthalmologen, spielen eine entscheidende Rolle bei der Diagnose und Behandlung von Patienten mit Nucleotid -Wiederholungserkrankungen. Designtherapeutika beschäftigen sich mit diesen Spezialisten, um eine frühzeitige Diagnose und Behandlungsinitiierung zu erleichtern. Das Unternehmen möchte diesen Fachleuten innovative Therapien zur Verfügung stellen, die die Patientenergebnisse erheblich verbessern könnten, insbesondere bei progressiven Krankheiten wie FA und DM1.

Pharmaunternehmen als potenzielle Partner

Design Therapeutics sucht strategische Partnerschaften mit größeren Pharmaunternehmen, um ihre Ressourcen für die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln zu nutzen. Der biopharmazeutische Sektor ist durch Zusammenarbeit gekennzeichnet. Zum Beispiel hat das Unternehmen im Mai 2024 eine Lizenzvereinbarung geschlossen, die Vorausgebühren in Höhe von 0,2 Mio. USD für Rechte an bestimmten Patenten zahlte. Solche Partnerschaften können die Fähigkeiten des Unternehmens in klinischen Studien und den Marktzugang verbessern.

Forschungsinstitutionen und Universitäten

Die Zusammenarbeit mit Forschungsinstitutionen und Universitäten ist wichtig, um das wissenschaftliche Verständnis von Nucleotid -Wiederholungserkrankungen voranzutreiben. Designtherapeutika arbeitet mit akademischen Institutionen zusammen, um präklinische Studien und klinische Studien durchzuführen. Diese Zusammenarbeit hilft bei der Validierung der Wirksamkeit ihrer Genetactm -Plattform, die die zugrunde liegenden Ursachen dieser Krankheiten berücksichtigt.

Aufsichtsbehörden für Einhaltung und Genehmigung

Regulierungsbehörden wie die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und die European Medicines Agency (EMA) sind kritische Kundendienstsegmente für Designtherapeutika. Das Unternehmen muss in komplexen Regulierungswege navigieren, um die Genehmigung für seine Therapien zu erhalten. Zum 30. September 2024 hatte das Unternehmen ein angesammeltes Defizit von 213,6 Mio. USD, wodurch die finanziellen Auswirkungen der Einhaltung der Vorschriften und die Notwendigkeit erfolgreicher Produktgenehmigungen zur Gewährung der Rentabilität hervorgehoben wurden.

Kundensegment	Beschreibung	Marktgröße/Statistik
Patienten mit Nucleotid -Expansion wiederholen Krankheiten	Personen mit Krankheiten wie FA, DM1 und FECD	FA betrifft ungefähr 1 von 50.000 Menschen in den USA.
Gesundheitsdienstleister und Spezialisten	Neurologen, Augenärzte und andere Spezialisten	Steigende Nachfrage nach innovativen Behandlungen bei progressiven Krankheiten
Pharmaunternehmen als potenzielle Partner	Zusammenarbeit für die Entwicklung von Arzneimitteln und die Kommerzialisierung	Lizenzvereinbarung mit Vorabgebühren von 0,2 Mio. USD
Forschungsinstitutionen und Universitäten	Partner in präklinischer und klinischer Forschung	Zusammenarbeit zur Validierung der Genetactm -Plattform
Regulierungsbehörden	FDA und EMA für die Zulassung von Arzneimitteln	213,6 Mio. USD angesammeltes Defizit zum 30. September 2024

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Hohe F & E -Kosten für die Drogenentwicklung

Für die neun Monate am 30. September 2024 wurden Designtherapeutika anfallen 32,2 Millionen US -Dollar In Forschungs- und Entwicklungskosten (F & E), ein Rückgang aus 46,1 Millionen US -Dollar im gleichen Zeitraum im Jahr 2023. Dies spiegelt eine signifikante Verringerung von wider 13,9 Millionen US -Dollar Vorjahr im Jahresvergleich, vor allem aufgrund des Abschlusses der klinischen Aktivitäten für das Friedreich Ataxia (FA) -Programm im Jahr 2023 und eine Verringerung der Ausgaben im Frühstadium.

Klinische Studienkosten

Die F & E -Kosten für klinische Studien enthalten speziell 5,6 Millionen US -Dollar für das FA -Programm und 4,1 Millionen US -Dollar Für das FECD -Programm der FECDs Endothelial Hornhautdystrophie (FECD) in den neun Monaten, die am 30. September 2024 beendet sind Vorschriftenregulierung.

Herstellungs- und Betriebskosten

Design Therapeutics hat Mittel für die Herstellungskosten bereitgestellt, die in ihre Gesamtkosten der F & E enthalten waren. Die gesamten Produktionskosten für die neun Monate am 30. September 2024, einschließlich 8,1 Millionen US -Dollar in direkten und indirekten Kosten. Darüber hinaus tragen die Betriebskosten im Zusammenhang mit Facility Management, Gerätewartung und Laborversorgung zur Gesamtkostenstruktur bei 1,6 Millionen US -Dollar in Abschreibungs- und Mietvertragskosten erkannt.

Verwaltungs- und Vorschriftenkosten

Die allgemeinen und administrativen Ausgaben waren insgesamt 13,5 Millionen US -Dollar für die neun Monate am 30. September 2024 von unten von 17,0 Millionen US -Dollar im gleichen Zeitraum im Jahr 2023. Dieser Rückgang wurde hauptsächlich auf eine Reduzierung der Kosten und professionellen Dienstleistungen im Zusammenhang mit Personal zurückgeführt. Es wird auch erwartet, dass die Kosten für die Einhaltung von Vorschriften steigen, wenn das Unternehmen FDA- und EMA -Zulassungen einhält, die erhebliche Rechts- und Compliance -Ausgaben erfordern.

Vermarktungs- und Kommerzialisierungsausgaben

Wenn Designtherapeutika zu potenziellen Produktgenehmigungen voranschreitet, wird erwartet, dass Marketing- und Kommerzialisierungsausgaben erheblich zunehmen. Diese Kosten werden voraussichtlich Ausgaben im Zusammenhang mit Marktforschung, Werbemaßnahmen und Vertriebskraftvorbereitungen umfassen, obwohl bestimmte Zahlen für diese Ausgaben noch nicht bekannt gegeben werden. Das Unternehmen muss sich auf erhebliche Kommerzialisierungskosten vorbereiten, wenn einer seiner Produktkandidaten eine regulatorische Genehmigung erhalten, die auch enthalten könnte Millionen von Dollar in den ersten Startkosten.

Kostenkategorie	2024 (neun Monate)	2023 (neun Monate)	Ändern
Forschung und Entwicklung	32,2 Millionen US -Dollar	46,1 Millionen US -Dollar	-13,9 Millionen US -Dollar
Klinische Studienkosten (FA -Programm)	5,6 Millionen US -Dollar	14,6 Millionen US -Dollar	-9,0 Millionen US -Dollar
Allgemein und administrativ	13,5 Millionen US -Dollar	17,0 Millionen US -Dollar	-3,5 Millionen Dollar
Fertigungskosten	8,1 Millionen US -Dollar	N / A	N / A
Marketing und Kommerzialisierung (projiziert)	Bestimmt werden	N / A	N / A

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Zukünftige Produktverkäufe nach der Berücksichtigung

Design Therapeutics, Inc. konzentriert sich derzeit auf die Entwicklung von Genetactm -Molekülen, wobei der Hauptproduktkandidat an Friedreich Ataxia (FA) abzielt. Bis zum 30. September 2024 hat das Unternehmen noch keinen Umsatz aus den Produktverkäufen erzielt, da es sich noch in der klinischen Entwicklungsphase befindet. Der geschätzte Markt für die FA -Behandlung wird jedoch voraussichtlich bis 2025 ungefähr 1,5 Milliarden US -Dollar erreichen, was darauf hindeutet, dass potenzielle Einnahmequellen nach der Genehmigung und kommerzialisiertem Produkte kommerzialisiert werden.

Potenzielle Lizenzgebühren aus Zusammenarbeit

Das Unternehmen hat Kooperationen eingerichtet, die zu Lizenzgebühren führen können. Im Jahr 2024 schließen Design -Therapeutika Vereinbarungen ab, die Lizenzeinnahmen erzielen könnten, insbesondere wenn sie ihre Genetactm -Plattform vorantreiben und strategische Partnerschaften suchen. Die Lizenzvereinbarungen im biopharmazeutischen Sektor liegen in der Regel von 1 Million US -Dollar und über 50 Millionen US -Dollar, abhängig von der Entwicklungsphase und der potenziellen Marktgröße.

Meilensteinzahlungen aus Partnerschaften

Designtherapeutika erwarten, dass Meilensteinzahlungen aus seinen Partnerschaften im Laufe der klinischen Studien vorweggenommen werden. Beispielsweise können Meilensteinzahlungen je nach Leistung spezifischer klinischer, regulatorischer oder kommerzieller Meilensteine ​​zwischen 1 Mio. USD und 250 Millionen US -Dollar pro Produkt liegen. Das Unternehmen hat noch keine spezifischen Meilenstein -Zahlungsvereinbarungen bekannt gegeben, verfolgt jedoch aktiv Partnerschaften, die diese Zahlungen erleichtern können.

Zuschüsse und Finanzierung für Forschungsinitiativen

Zum 30. September 2024 erhielt Design Therapeutics verschiedene Zuschüsse und Finanzmittel, die auf die Unterstützung seiner Forschungsinitiativen abzielen. In den ersten drei Quartalen von 2024 berichtete das Unternehmen, dass staatliche und private Institutionen, die darauf abzielen, die Entwicklung seiner Genetactm -Plattform zu unterstützen, rund 5 Millionen US -Dollar erhalten hat. Diese Zuschüsse sind entscheidend für die Ausgleich von Forschungskosten und können erheblich zur allgemeinen Finanzierung beitragen.

Lizenzgebühren aus lizenzierten Technologien

Designtherapeutika können auch Einnahmen durch Lizenzgebühren von lizenzierten Technologien erzielen. Das Unternehmen hat Vereinbarungen getroffen, in denen es Lizenzgebühren für den Verkauf von Produkten erhalten kann, die seine proprietären Technologien nutzen. Die Lizenzgebühren liegen in der Regel zwischen 5% und 15% des Nettoumsatzes der lizenzierten Produkte. Die genauen Zahlen hängen von den Bedingungen jeder Lizenzvereinbarung und dem Erfolg der Produkte auf dem Markt ab.

Einnahmequelle	Quelle	Geschätzter Betrag
Zukünftige Produktverkäufe	Markt für FA -Behandlung	1,5 Milliarden US -Dollar bis 2025
Lizenzgebühren	Zusammenarbeit	1 Million bis 50 Millionen US -Dollar
Meilensteinzahlungen	Partnerschaften	1 Million bis 250 Millionen US -Dollar pro Produkt
Zuschüsse und Finanzierung	Forschungsinitiativen	Ungefähr 5 Millionen US -Dollar im Jahr 2024
Lizenzgebühren	Lizenzierte Technologien	5% bis 15% des Nettoumsatzes

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Design Therapeutics, Inc. (DSGN) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Design Therapeutics, Inc. (DSGN)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Design Therapeutics, Inc. (DSGN)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.