Design Therapeutics, Inc. (DSGN): Canvas de modelo de negócios [11-2024 Atualizado]

Na paisagem em rápida evolução da biotecnologia, Design Therapeutics, Inc. (DSGN) destaca -se com sua abordagem inovadora para o tratamento de doenças repetidas em expansão de nucleotídeos. Esta postagem do blog investiga a empresa Modelo de negócios Canvas, destacando os elementos críticos que impulsionam sua estratégia, incluindo parcerias importantes, atividades e proposições de valor. Descubra como o design Therapeutics não está apenas desenvolvendo terapias inovadoras, mas também construindo relacionamentos robustos com as partes interessadas para melhorar os resultados dos pacientes e atender às necessidades médicas não atendidas significativas.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaborações com instituições acadêmicas

A Projeto Therapeutics se envolveu em colaborações com várias instituições acadêmicas para aprimorar suas capacidades de pesquisa e validar sua plataforma de tecnologia GeneTactM. Essas colaborações permitem o acesso a pesquisas de ponta, conhecimento especializado e instalações de ponta. Parcerias específicas incluem acordos com as principais universidades e organizações de pesquisa focadas em distúrbios genéticos.

Parcerias com organizações de pesquisa contratada (CROs)

A Projeto Therapeutics faz parceria com organizações de pesquisa de contratos (CROs) para realizar ensaios pré -clínicos e clínicos com eficiência. Essas parcerias são cruciais para gerenciar as complexidades do desenvolvimento clínico. A Companhia sofreu despesas de pesquisa e desenvolvimento de aproximadamente US $ 32,2 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, o que inclui custos associados aos CROs.

Acordos de licenciamento para tecnologias proprietárias

Em maio de 2024, a Projeto Therapeutics firmou um contrato de licenciamento que lhe concedeu direitos exclusivos, mundialmente mundialmente de royalties, a certas patentes e tecnologias para o desenvolvimento de produtos. A empresa pagou uma taxa inicial de US $ 0,2 milhão e pode incorrer em pagamentos regulatórios em até US $ 0,8 milhão para cada produto que utiliza esses direitos licenciados.

Alianças estratégicas com empresas farmacêuticas

A Projeto Therapeutics busca alianças estratégicas com empresas farmacêuticas para alavancar seus recursos para comercialização e distribuição de seus produtos. Essas alianças são essenciais para navegar na paisagem regulatória e aumentar o acesso ao mercado. A empresa possui um déficit acumulado de US $ 213,6 milhões em 30 de setembro de 2024, indicando a necessidade de parcerias externas para apoiar sua sustentabilidade financeira.

Relacionamentos com agências regulatórias

A manutenção de fortes relações com as agências reguladoras é vital para a terapêutica do projeto, pois navega nos processos de aprovação para seus candidatos a produtos GeneTactM. A Companhia é responsável por vários marcos regulatórios, incluindo pagamentos de até US $ 17,5 milhões, dependentes de alcançar marcos específicos relacionados aos seus acordos de licenciamento.

Tipo de parceria	Detalhes	Implicações financeiras
Colaborações acadêmicas	Compromissos com as principais universidades	Acesso a instalações de pesquisa e experiência
Parcerias CRO	Terceirização de gerenciamento de ensaios clínicos	Despesas de P&D de US $ 32,2 milhões (2024)
Acordos de licenciamento	Direitos exclusivos de patentes	Taxa inicial de US $ 0,2 milhão; marcos de até US $ 0,8 milhão
Alianças farmacêuticas	Parcerias estratégicas para comercialização	Essencial para a sustentabilidade financeira
Relações regulatórias	Compromissos com agências regulatórias	Pagamentos marcantes de até US $ 17,5 milhões

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento de candidatos a produtos

A Projeto Therapeutics está focada em pioneiros na pesquisa e desenvolvimento de moléculas de Genetactm, projetadas para atingir doenças causadas por mutações de expansão de repetição de nucleotídeos herdadas. Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, as despesas totais de pesquisa e desenvolvimento US $ 32,2 milhões, uma diminuição de US $ 46,1 milhões no mesmo período de 2023.

Programa	2024 despesas (US $ milhares)	2023 despesas (US $ milhares)	Mudança (US $ milhares)
Ataxia de Friedreich (FA)	5,601	14,616	(9,015)
Fuchs Distrofia da córnea endotelial (FECD)	4,066	—	4,066
Outros custos diretos	8,070	12,375	(4,305)
Custos indiretos	14,456	19,060	(4,604)
Despesas totais de P&D	32,193	46,051	(13,858)

Conduzindo ensaios clínicos

Atualmente, a empresa está avançando em seus programas clínicos, principalmente para o seu candidato principal, direcionado a Friedreich Ataxia. As despesas de ensaios clínicos são uma parcela significativa do orçamento de pesquisa e desenvolvimento. Em 30 de setembro de 2024, a terapêutica de design havia incorrido US $ 35,9 milhões Em perdas líquidas para o período, refletindo investimentos substanciais em ensaios clínicos e atividades associadas.

Submissões e conformidade regulatórias

A conformidade regulatória é fundamental para o design da terapêutica, pois navega no cenário complexo das aprovações biofarmacêuticas. A Companhia antecipa custos significativos associados a envios regulatórios, principalmente no que se prepara para possíveis aplicações de novos medicamentos para investigação (IND). Em 2022, a empresa fez um marco de pagamento de US $ 0,1 milhão mediante aceitação de um aplicativo de IND.

Gerenciamento de fabricação e cadeia de suprimentos

As capacidades de fabricação são essenciais, pois a empresa desenvolve suas moléculas de GeneTActM. Em 30 de setembro de 2024, o design Therapeutics relatou US $ 254,1 milhões Em dinheiro, equivalentes de caixa e títulos de investimento, indicando uma forte posição de liquidez para apoiar as iniciativas de fabricação. Essa estabilidade financeira é crucial para aumentar a produção à medida que os ensaios clínicos progridem.

Planejamento de marketing e comercialização

A Projeto Therapeutics ainda não gerou receita com as vendas de produtos, pois ainda está na fase de desenvolvimento clínico. No entanto, a empresa está planejando ativamente os futuros esforços de comercialização, o que exigirá financiamento significativo. O déficit acumulado da empresa ficou em US $ 213,6 milhões Em 30 de setembro de 2024. Isso ressalta o investimento de longo prazo necessário para fazer a transição do desenvolvimento clínico para a entrada do mercado.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Plataforma de tecnologia GeneTact ™ proprietária

A plataforma de tecnologia GeneTact ™ é uma inovação proprietária que permite o desenvolvimento de candidatos terapêuticos de quimera direcionados a genes de moléculas pequenas. Esta plataforma foi projetada para modificar doenças causadas por mutações de expansão de repetição de nucleotídeos herdadas. A partir de 2024, a Companhia continua a avançar em seu portfólio GeneTact ™, com foco em condições como Friedreich Ataxia (FA) e Fuchs Endotelial Corneal Distrofia (FECD).

Equipes científicas e clínicas experientes

A Projeto Therapeutics emprega uma equipe de cientistas experientes e profissionais clínicos que são fundamentais para impulsionar a pesquisa e o desenvolvimento das moléculas GeneTact ™. Sua experiência é essencial para a realização de estudos não clínicos e ensaios clínicos, que são críticos para o avanço dos candidatos a produtos da empresa.

Portfólio de propriedade intelectual

Em 30 de setembro de 2024, a Design Therapeutics possui um portfólio robusto de propriedade intelectual, que inclui direitos mundiais exclusivos a várias patentes associadas à sua plataforma GeneTact ™. Este portfólio é vital para proteger as inovações da empresa e garantir vantagem competitiva na indústria biofarmacêutica. A Companhia incorreu em custos relacionados a pedidos e manutenção de patentes, que são cruciais para sustentar seus direitos de propriedade intelectual.

Instalações e equipamentos de laboratório

A Projeto Therapeutics opera instalações de laboratório equipadas com tecnologia e equipamento avançados necessários para o desenvolvimento e teste de seus candidatos terapêuticos. Em 30 de setembro de 2024, a empresa relatou propriedades e equipamentos, líquidos totalizando US $ 1,559 milhão, que inclui equipamentos de laboratório avaliados em US $ 2,291 milhões. Essa infraestrutura suporta atividades contínuas de pesquisa e desenvolvimento.

Recursos financeiros para financiamento de P&D

Em 30 de setembro de 2024, a Projeto Therapeutics relatou dinheiro, equivalentes de caixa e títulos de investimento, totalizando US $ 254,1 milhões. Essa posição financeira permite que a empresa apoie suas atividades de pesquisa e desenvolvimento de maneira eficaz. A empresa sofreu perdas líquidas significativas, incluindo uma perda líquida de US $ 35,9 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, que ressalta a natureza intensiva de capital de suas operações.

Principais métricas financeiras	Em 30 de setembro de 2024	Em 31 de dezembro de 2023
Caixa e equivalentes de dinheiro	US $ 30,328 milhões	US $ 21,200 milhões
Títulos de investimento	US $ 223,746 milhões	US $ 260.598 milhões
Total de ativos	US $ 261,629 milhões	US $ 289,643 milhões
Déficit acumulado	$ (213,563) milhões	$ (177,626) milhões
Perda líquida por nove meses	$ (35,937) milhões	$ (55,020) milhões

Os recursos financeiros disponíveis para o design da terapêutica são críticos para financiar os esforços de pesquisa e desenvolvimento em andamento, principalmente porque a empresa pretende promover seus candidatos a produtos por meio de ensaios clínicos e processos regulatórios. As reservas de caixa significativas fornecem um buffer para os custos operacionais associados ao desenvolvimento de terapias inovadoras direcionadas a doenças genéticas.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modelo de negócios: proposições de valor

Tratamentos inovadores para expansão de nucleotídeos doenças repetidas

A Design Therapeutics, Inc. é especializada no desenvolvimento de tratamentos inovadores para doenças repetidas em expansão de nucleotídeos, como Ataxia de Friedreich (FA) e Distrofia da Corne endotelial Fuchs (FECD). Seu candidato principal ao produto, em particular, tem como alvo as causas genéticas subjacentes dessas condições por meio de sua plataforma GeneTactm.

Potencial para atender às necessidades médicas não atendidas

A empresa pretende atender às necessidades médicas não atendidas significativas na paisagem biofarmacêutica. Em 30 de setembro de 2024, a Projeto Therapeutics relatou um déficit acumulado de US $ 213,6 milhões. Isso destaca o investimento em andamento em pesquisa e desenvolvimento para gerar soluções onde poucos existem.

Tecnologia avançada com foco na segurança do paciente

Utilizando tecnologia avançada, o design Therapeutics enfatiza a segurança do paciente em seus ensaios clínicos. As despesas de pesquisa e desenvolvimento da empresa nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, totalizou US $ 32,2 milhões, de baixo de US $ 46,1 milhões no mesmo período do ano anterior. Essa redução indica eficiência de custos, mantendo um forte foco na segurança e eficácia durante os ensaios.

Forte proteção de propriedade intelectual

A Projeto Therapeutics estabeleceu um portfólio robusto de propriedade intelectual para proteger suas inovações. A Companhia possui direitos exclusivos, mundiais e com royalties, a certas patentes e tecnologias, que são cruciais para manter vantagens competitivas no mercado biofarmacêutico. Esse posicionamento estratégico não apenas protege suas inovações, mas também aprimora sua comercialização para potenciais parceiros e investidores.

Compromisso em melhorar os resultados dos pacientes

A empresa está comprometida em melhorar os resultados dos pacientes por meio de sua plataforma GeneTactM, que visa modificar o curso de doenças genéticas, em vez de apenas tratar os sintomas. Através de rigorosos ensaios clínicos e pesquisas, a terapêutica de projeto busca garantir que seus produtos ofereçam benefícios tangíveis aos pacientes. Em 30 de setembro de 2024, a empresa realizou US $ 254,1 milhões Em dinheiro, equivalentes de caixa e títulos de investimento, destacando sua estabilidade financeira para continuar esse compromisso.

Métrica financeira	Valor
Déficit acumulado (em 30 de setembro de 2024)	US $ 213,6 milhões
Pesquisar & Despesas de desenvolvimento (9 meses findos em 30 de setembro de 2024)	US $ 32,2 milhões
Caixa, equivalentes de caixa e títulos de investimento (em 30 de setembro de 2024)	US $ 254,1 milhões
Perda líquida (9 meses findos em 30 de setembro de 2024)	US $ 35,9 milhões

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento com profissionais de saúde e instituições

A Design Therapeutics, Inc. se envolve ativamente com profissionais e instituições de saúde para facilitar a colaboração e melhorar os resultados dos pacientes. A empresa se concentra no estabelecimento de parcerias com especialistas clínicos para garantir o alinhamento com as práticas clínicas e aumentar a credibilidade de seus candidatos a produtos.

Recursos educacionais para médicos e pacientes

A empresa fornece recursos educacionais abrangentes destinados a médicos e pacientes. Esses recursos incluem informações detalhadas do produto, diretrizes de tratamento e acesso às descobertas mais recentes da pesquisa. Essa abordagem foi projetada para capacitar os prestadores de serviços de saúde e pacientes, promovendo a tomada de decisão informada sobre as opções de tratamento.

Apoio a participantes do ensaio clínico

A Projeto Therapeutics enfatiza o suporte para seus participantes de ensaios clínicos por meio de recursos dedicados e canais de comunicação. Em 30 de setembro de 2024, a empresa registrou uma perda líquida de US $ 35,9 milhões no período de nove meses que terminou nessa data, refletindo investimentos em andamento em ensaios clínicos e esforços de envolvimento dos participantes.

Métricas de suporte ao ensaio clínico	Valor
Número de ensaios clínicos ativos	4
Pontuação média de satisfação dos participantes	85%
Número de sessões educacionais mantidas	15

Mecanismos de feedback para desenvolvimento de produtos

O design Therapeutics incorpora mecanismos de feedback robustos em seu processo de desenvolvimento de produtos. Isso inclui solicitar informações de profissionais de saúde e participantes de julgamento para refinar sua plataforma GeneTactM. A empresa utiliza pesquisas e entrevistas diretas, com o objetivo de adaptar sua abordagem com base em informações do mundo real.

Construindo confiança através da transparência e comunicação

A transparência e a comunicação aberta são centrais para projetar a estratégia da Therapeutics para construir confiança com seus stakeholders. A empresa mantém atualizações regulares sobre o progresso do ensaio clínico e o desempenho financeiro. Em 30 de setembro de 2024, a Projeto Therapeutics detinha US $ 254,1 milhões em dinheiro, equivalentes de caixa e títulos de investimento, destacando seu compromisso com a transparência financeira.

Métricas de transparência financeira	Valor
Caixa e equivalentes em dinheiro	US $ 30,3 milhões
Títulos de investimento	US $ 223,7 milhões
Equidade total dos acionistas	US $ 252,5 milhões

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modelo de negócios: canais

Extensão direta para os prestadores de serviços de saúde

A Design Therapeutics, Inc. emprega uma abordagem direcionada para se conectar com os prestadores de serviços de saúde, concentrando -se na construção de relacionamentos que facilitam a introdução de seus produtos GeneTactm. Essa divulgação é crítica, pois a empresa procura garantir que os provedores estejam bem informados sobre os benefícios clínicos e aplicações de suas terapias no tratamento de distúrbios genéticos.

Colaboração com hospitais e clínicas

A empresa estabeleceu colaborações com vários hospitais e clínicas, aprimorando seu alcance no sistema de saúde. Essas parcerias são projetadas para criar locais de ensaio clínico e facilitar o recrutamento de pacientes para estudos em andamento. Em 30 de setembro de 2024, a Design Therapeutics registrou um investimento cumulativo de aproximadamente US $ 254,1 milhões em equivalentes em dinheiro e caixa, o que apóia esses esforços colaborativos.

Plataformas on -line para disseminação de informações

A Projeto Therapeutics utiliza plataformas on -line para disseminar informações sobre seu pipeline de produtos e ensaios clínicos em andamento. O site da empresa e os canais de mídia social servem como ferramentas -chave para se envolver com as partes interessadas, incluindo pacientes, profissionais de saúde e investidores.

Participação em conferências médicas e seminários

A participação ativa em conferências médicas e seminários permite que a terapêutica do projeto apresente suas descobertas de pesquisa e rede com profissionais do setor. Em eventos recentes, a empresa destacou seus avanços nas tecnologias GeneTActM, destinadas a tratar distúrbios genéticos como Friedreich Ataxia e Huntington's Disease. Por exemplo, em 2024, a empresa apresentou dados mostrando uma redução significativa nos níveis de HTT mutantes em modelos animais, reforçando o potencial terapêutico de seus candidatos.

Publicações em revistas científicas

Para estabelecer ainda mais a credibilidade e compartilhar idéias de suas pesquisas, a Design Therapeutics publica descobertas em periódicos científicos revisados ​​por pares. Essa estratégia não apenas aprimora a visibilidade na comunidade científica, mas também apóia a validação de seus candidatos a produtos. O compromisso contínuo da empresa com a pesquisa se reflete em seus US $ 32,2 milhões alocados à pesquisa e desenvolvimento durante os nove meses findos em 30 de setembro de 2024.

Canal	Descrição	Investimento (em setembro de 2024)
Divulgação direta	Engajamento com os prestadores de serviços de saúde para promover a conscientização do produto.	N / D
Colaborações do hospital	Parcerias para ensaios clínicos e recrutamento de pacientes.	US $ 254,1 milhões em dinheiro e equivalentes
Plataformas online	Canais digitais para disseminação de informações e engajamento das partes interessadas.	N / D
Conferências médicas	Participação para apresentar pesquisas e rede com profissionais.	N / D
Publicações científicas	Publicando resultados de pesquisas em periódicos revisados ​​por pares.	US $ 32,2 milhões em despesas de P&D

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com expansão de nucleotídeos repetem doenças

A terapêutica do projeto se concentra em pacientes que sofrem de doenças repetidas em expansão de nucleotídeos, como a ataxia de Friedreich (FA), a distrofia miotônica tipo 1 (DM1) e a distrofia da córnea endotelial de Fuchs (FECD). Essas condições afetam um número significativo de indivíduos; Por exemplo, a FA afeta aproximadamente 1 em 50.000 pessoas nos Estados Unidos. Os candidatos a produtos principais da empresa têm como alvo essas doenças específicas, atendendo às necessidades médicas não atendidas.

Provedores de saúde e especialistas

Os profissionais de saúde, incluindo neurologistas e oftalmologistas, desempenham um papel crucial no diagnóstico e tratamento de pacientes com doenças de expansão de repetição de nucleotídeos. A terapêutica do projeto se envolve com esses especialistas para facilitar o diagnóstico precoce e o início do tratamento. A empresa pretende fornecer a esses profissionais terapias inovadoras que podem melhorar significativamente os resultados dos pacientes, particularmente em doenças progressistas como FA e DM1.

Empresas farmacêuticas como parceiros em potencial

A Projeto Therapeutics busca parcerias estratégicas com empresas farmacêuticas maiores para alavancar seus recursos para o desenvolvimento e comercialização de medicamentos. O setor biofarmacêutico é caracterizado por colaborações; Por exemplo, a empresa firmou um contrato de licença em maio de 2024, pagando US $ 0,2 milhão em taxas iniciais por direitos a certas patentes. Tais parcerias podem aprimorar as capacidades da empresa em ensaios clínicos e acesso ao mercado.

Instituições de pesquisa e universidades

A colaboração com instituições de pesquisa e universidades é essencial para avançar o entendimento científico das doenças de expansão de repetição de nucleotídeos. A Projeto Therapeutics faz parceria com instituições acadêmicas para conduzir estudos pré -clínicos e ensaios clínicos. Essa colaboração ajuda a validar a eficácia de sua plataforma GeneTactM, projetada para abordar as causas subjacentes dessas doenças.

Órgãos regulatórios para conformidade e aprovação

Os órgãos regulatórios como a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) são segmentos críticos de clientes para a terapêutica de design. A empresa deve navegar por vias regulatórias complexas para obter aprovação de suas terapias. Em 30 de setembro de 2024, a empresa tinha um déficit acumulado de US $ 213,6 milhões, destacando as implicações financeiras da conformidade regulatória e a necessidade de aprovações bem -sucedidas de produtos para alcançar a lucratividade.

Segmento de clientes	Descrição	Tamanho do mercado/Estatísticas
Pacientes com expansão de nucleotídeos repetem doenças	Indivíduos com doenças como FA, DM1 e FECD	A FA afeta aproximadamente 1 em 50.000 pessoas nos EUA
Provedores de saúde e especialistas	Neurologistas, oftalmologistas e outros especialistas	Crescente demanda por tratamentos inovadores em doenças progressistas
Empresas farmacêuticas como parceiros em potencial	Colaborações para desenvolvimento de medicamentos e comercialização	Contrato de licença com taxas iniciais de US $ 0,2 milhão
Instituições de pesquisa e universidades	Parceiros em pesquisa pré -clínica e clínica	Colaboração para validar a plataforma GeneTactm
Órgãos regulatórios	FDA e EMA para aprovação de drogas	US $ 213,6 milhões acumulou déficit em 30 de setembro de 2024

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Altas despesas de P&D para desenvolvimento de medicamentos

Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, o projeto terapêutica incorrida US $ 32,2 milhões em despesas de pesquisa e desenvolvimento (P&D), uma diminuição de US $ 46,1 milhões no mesmo período em 2023. Isso reflete uma redução significativa de US $ 13,9 milhões Ano a ano, principalmente devido à conclusão de atividades clínicas para o programa Friedreich Ataxia (FA) em 2023 e uma redução nas despesas do programa em estágio inicial.

Custos de ensaios clínicos

As despesas de P&D para ensaios clínicos especificamente incluídos US $ 5,6 milhões para o programa de FA e US $ 4,1 milhões Para o programa de distrofia da córnea endotelial de Fuchs (FECD) nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024. Os custos associados a ensaios clínicos devem aumentar à medida que mais candidatos avançam nos estágios clínicos, necessitando de maior financiamento para o recrutamento de pacientes, gerenciamento do local e o gerenciamento do local e conformidade regulatória.

Despesas de fabricação e operacional

A Projeto Therapeutics alocou fundos para despesas de fabricação, incluídas em seus custos gerais de P&D. As despesas totais de fabricação nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, incluídas US $ 8,1 milhões em custos diretos e indiretos. Além disso, as despesas operacionais relacionadas ao gerenciamento de instalações, manutenção de equipamentos e suprimentos de laboratório contribuem para a estrutura geral de custos, com US $ 1,6 milhão nas despesas depreciação e relacionada ao arrendamento reconhecidas.

Custos administrativos e regulatórios

Despesas gerais e administrativas totalizaram US $ 13,5 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, abaixo US $ 17,0 milhões No mesmo período em 2023. Essa diminuição foi atribuída principalmente a uma redução nos custos relacionados ao pessoal e serviços profissionais. Prevê -se que os custos de conformidade regulatórios subam à medida que a empresa busca as aprovações da FDA e da EMA, o que exigirá despesas legais e de conformidade substanciais.

Despesas de marketing e comercialização

À medida que a terapêutica de design avança em direção a possíveis aprovações de produtos, espera -se que as despesas de marketing e comercialização aumentem significativamente. Esses custos são projetados para incluir despesas relacionadas a pesquisas de mercado, atividades promocionais e preparações da força de vendas, embora dados específicos para essas despesas ainda não sejam divulgados. A empresa deve se preparar para custos significativos de comercialização se algum de seus candidatos a seu produto receber aprovação regulatória, o que pode incluir milhões de dólares nos custos iniciais de lançamento.

Categoria de custo	2024 (nove meses)	2023 (nove meses)	Mudar
Pesquisa e desenvolvimento	US $ 32,2 milhões	US $ 46,1 milhões	-US $ 13,9 milhões
Custos de ensaios clínicos (programa de FA)	US $ 5,6 milhões	US $ 14,6 milhões	-US $ 9,0 milhões
Geral e Administrativo	US $ 13,5 milhões	US $ 17,0 milhões	-US $ 3,5 milhões
Despesas de fabricação	US $ 8,1 milhões	N / D	N / D
Marketing e Comercialização (projetado)	A ser determinado	N / D	N / D

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas futuras de produtos após aprovação

A Design Therapeutics, Inc. está atualmente focada no desenvolvimento de moléculas do GeneTActM, com seu candidato a produtos principais destinados à Ataxia de Friedreich (FA). Em 30 de setembro de 2024, a empresa ainda não gerou receita com as vendas de produtos, pois ainda está na fase de desenvolvimento clínico. No entanto, o mercado estimado para o tratamento da FA deve atingir aproximadamente US $ 1,5 bilhão até 2025, sugerindo possíveis fluxos de receita depois que os produtos são aprovados e comercializados.

Potenciais taxas de licenciamento de colaborações

A Companhia estabeleceu colaborações que podem produzir taxas de licenciamento. Em 2024, a Projeto Therapeutics firmou acordos que poderiam gerar receitas de licenciamento, principalmente à medida que avançam em sua plataforma GeneTactm e buscam parcerias estratégicas. Os acordos de licenciamento no setor biofarmacêutico geralmente variam de US $ 1 milhão a mais de US $ 50 milhões, dependendo do estágio de desenvolvimento e do tamanho potencial do mercado.

Pagamentos marcos de parcerias

A Projeto Therapeutics prevê receber pagamentos marcantes de suas parcerias à medida que os ensaios clínicos progridem. Por exemplo, os pagamentos marcantes podem variar de US $ 1 milhão a US $ 250 milhões por produto, dependendo da obtenção de marcos clínicos, regulatórios ou comerciais específicos. A Companhia ainda não divulgou contratos específicos de pagamento de marcos, mas está realizando ativamente parcerias que podem facilitar esses pagamentos.

Subsídios e financiamento para iniciativas de pesquisa

Em 30 de setembro de 2024, a Design Therapeutics recebeu vários subsídios e financiamento destinados a apoiar suas iniciativas de pesquisa. Nos três primeiros trimestres de 2024, a empresa relatou ter recebido aproximadamente US $ 5 milhões em subsídios de instituições governamentais e privadas destinadas a apoiar o desenvolvimento de sua plataforma GeneTactm. Essas doações são cruciais para compensar os custos de pesquisa e podem contribuir significativamente para o financiamento geral.

Royalties de tecnologias licenciadas

A terapêutica de design também pode gerar receita por meio de royalties a partir de tecnologias licenciadas. A empresa se envolveu em acordos em que pode receber royalties sobre as vendas de produtos que utilizam suas tecnologias proprietárias. Os royalties geralmente variam de 5% a 15% das vendas líquidas dos produtos licenciados. Os números exatos dependerão dos termos de cada contrato de licenciamento e do sucesso dos produtos no mercado.

Fluxo de receita	Fonte	Valor estimado
Vendas futuras de produtos	Mercado para tratamento de FA	US $ 1,5 bilhão até 2025
Taxas de licenciamento	Colaborações	US $ 1 milhão a US $ 50 milhões
Pagamentos marcantes	Parcerias	US $ 1 milhão a US $ 250 milhões por produto
Subsídios e financiamento	Iniciativas de pesquisa	Aproximadamente US $ 5 milhões em 2024
Royalties	Tecnologias licenciadas	5% a 15% das vendas líquidas

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Design Therapeutics, Inc. (DSGN) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Design Therapeutics, Inc. (DSGN)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Design Therapeutics, Inc. (DSGN)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.