Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): Canvas de modelo de negocio [11-2024 actualizado]

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) está a la vanguardia de transformar el panorama del tratamiento para trastornos genéticos raros a través de terapias genéticas innovadoras. Su Lienzo de modelo de negocio describe un marco estratégico que enfatiza las asociaciones clave, las actividades sólidas de I + D y un compromiso con las necesidades del paciente. Enfocándose en terapias en primera clase Y aprovechando una fuerte cartera de propiedades intelectuales, Rocket está listo para tener un impacto significativo en la industria de la biotecnología. Descubra cómo cada componente de su modelo de negocio contribuye a su misión a continuación.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negocios: asociaciones clave

Colaboraciones con instituciones de investigación para I + D

Rocket Pharmaceuticals se involucra en asociaciones con varias instituciones de investigación para avanzar en sus esfuerzos de investigación y desarrollo. Estas colaboraciones son esenciales para realizar ensayos preclínicos y clínicos, así como para desarrollar terapias genéticas innovadoras. La compañía ha asignado recursos significativos hacia la I + D, con gastos por valor de $ 133.9 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024.

Asociaciones con agencias reguladoras como la FDA

Rocket Pharmaceuticals colabora activamente con organismos regulatorios, incluida la FDA, para garantizar el cumplimiento y facilitar el proceso de aprobación de sus candidatos de productos. A partir de septiembre de 2023, la FDA aceptó la Solicitud de Licencia de Biología (BLA) para RP-L201, otorgando revisión prioritaria. La Compañía está en proceso de abordar la carta de respuesta completa de la FDA (CRL) emitida en junio de 2024, que solicitó información adicional de química, fabricación y controles (CMC).

Acuerdos de licencia para tecnología y candidatos a productos

Los acuerdos de licencia juegan un papel fundamental en el modelo de negocio de Rocket Pharmaceuticals, lo que permite a la compañía acceder a tecnologías de vanguardia y expandir su tubería de productos. La compañía ha realizado varios acuerdos de licencia para mejorar sus ofertas terapéuticas. Estos acuerdos contribuyen al desarrollo de sus programas de terapia génica, incluidos los que se dirigen a enfermedades raras.

Alianzas con fabricantes de contratos para la producción

Rocket Pharmaceuticals colabora con los fabricantes de contratos para apoyar sus necesidades de producción. Este modelo de asociación permite a la compañía escalar sus capacidades de fabricación de manera eficiente. La compañía informó gastos en fabricación externa y desarrollo de procesos como parte de sus gastos de I + D, que totalizó aproximadamente $ 64.5 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024.

Tipo de asociación	Detalles clave	Impacto financiero
Instituciones de investigación	Colaboraciones para actividades de I + D	$ 133.9 millones en gastos de I + D (9 meses terminados en septiembre de 2024)
Agencias reguladoras	Compromiso con la FDA para aprobaciones de productos	Revisión prioritaria para RP-L201 aceptada en septiembre de 2023
Acuerdos de licencia	Acceso a nuevas tecnologías y candidatos a productos	Contribuciones a la expansión de la tubería
Fabricantes de contratos	Asociaciones para una producción eficiente	$ 64.5 millones gastados en fabricación externa (9 meses terminados en septiembre de 2024)

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negocio: actividades clave

Desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras

Rocket Pharmaceuticals se centra en el desarrollo de terapias genéticas específicamente dirigidas a enfermedades genéticas raras. La compañía tiene tres programas de vectores lentivirales ex vivo en etapa clínica: RP-L102 para anemia Fanconi, RP-L201 para la deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I) y RP-L301 para la deficiencia de piruvato quinasa. A partir de septiembre de 2023, la FDA aceptó la Solicitud de Licencia de Biología (BLA) para RP-L201 y le otorgó una revisión prioritaria, mientras que la presentación de BLA para RP-L102 se inició el 26 de septiembre de 2024.

Realización de ensayos clínicos para candidatos a productos

Los ensayos clínicos son un componente crítico de las operaciones de Rocket. La Compañía ha incurrido en gastos sustanciales de investigación y desarrollo, por un valor de $ 133.9 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024. Esto incluye gastos directos para ensayos clínicos como el ensayo de fase 2 en curso para RP-A501 dirigido a la enfermedad de Danon.

Etapa de ensayo clínico	Candidato al producto	Indicación	Estado actual
Fase 2	RP-L102	Anemia fanconi	Iniciado la presentación de Rolling Bla
Fase 2	RP-L201	Deficiencia de adhesión de leucocitos-I	FDA aceptó BLA, Priority Review
Fase 2	RP-A501	Enfermedad de Danon	En curso

Fabricación interna de productos de terapia génica

Rocket Pharmaceuticals ha establecido capacidades de fabricación interna para apoyar sus productos de terapia génica. La compañía opera una instalación en Cranbury, Nueva Jersey, que incluye 50,000 pies cuadrados dedicados a la fabricación AAV CGMP. Esta capacidad es esencial para producir suministros clínicos y comerciales de sus terapias, lo que ayuda a mantener el control sobre la calidad y el cronograma de producción.

Presentaciones regulatorias y gestión de cumplimiento

El cumplimiento regulatorio es crucial para Rocket, ya que navega por el complejo paisaje de las aprobaciones de productos de biotecnología. La Compañía ha presentado múltiples presentaciones regulatorias, incluido el BLA para RP-L201 y la Aplicación de Autorización de Marketing (MAA) para RP-L102 al EMA. Los esfuerzos continuos de Rocket en la gestión regulatoria tienen como objetivo garantizar que todos los candidatos de productos cumplan con las pautas necesarias establecidas por autoridades como la FDA y la EMA.

Presentación regulatoria	Candidato al producto	Fecha de presentación	Estado
Bla	RP-L201	Septiembre de 2023	Revisión aceptada y prioritaria
Bla	RP-L102	26 de septiembre de 2024	Revisión rodante iniciada
Maa	RP-L102	Abril de 2024	Aceptado por EMA

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negocio: recursos clave

Instalaciones de fabricación avanzada en Cranbury, NJ

Rocket Pharmaceuticals opera una instalación de fabricación avanzada ubicada en Cranbury, Nueva Jersey. Esta instalación es crucial para la producción de sus productos de terapia génica, proporcionando la infraestructura necesaria para apoyar sus necesidades de fabricación clínica y comercial.

Experiencia en terapia génica y tratamiento de enfermedades raras

El enfoque de la compañía en la terapia génica lo posiciona como líder en el tratamiento de enfermedades raras. Rocket Pharmaceuticals ha desarrollado múltiples candidatos de productos dirigidos a condiciones de dirigir a la anemia Fanconi y la deficiencia de adhesión de leucocitos-I. Su experiencia está respaldada por personal experimentado tanto en investigación como en desarrollo clínico.

Cartera de propiedades intelectuales para candidatos de productos

Rocket Pharmaceuticals posee una sólida cartera de propiedades intelectuales, incluidas patentes y tecnologías propietarias esenciales para sus candidatos de productos. Al 30 de septiembre de 2024, el valor en libros total de los activos intangibles, incluidas estas propiedades intelectuales, era de $ 25.15 millones.

Recursos financieros del capital y financiamiento de la deuda convertible

Al 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals tenía efectivo, equivalentes en efectivo e inversiones por un total de $ 235.7 millones. La compañía ha financiado principalmente sus operaciones a través del financiamiento de capital, recaudando aproximadamente $ 1.0 mil millones desde su inicio. Se proyecta que los recursos financieros disponibles mantengan operaciones en 2026, apoyando actividades de investigación y desarrollo en curso.

Métricas financieras clave	A partir del 30 de septiembre de 2024	Al 31 de diciembre de 2023
Equivalentes de efectivo y efectivo	$ 65.6 millones	$ 55.9 millones
Inversiones	$ 170.1 millones	$ 317.3 millones
Déficit acumulado	$ 1.16 mil millones	$ 959.4 millones
Equidad total de los accionistas	$ 329.8 millones	$ 492.6 millones
Pérdida neta (terminó nueve meses)	$ 198.4 millones	$ 185.9 millones

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Primeras terapias genéticas dirigidas a enfermedades raras

Rocket Pharmaceuticals se centra en desarrollar terapias genéticas innovadoras específicamente diseñadas para enfermedades raras. Su cartera incluye tres programas de vectores lentivirales ex vivo en etapa clínica dirigidas a condiciones como la anemia Fanconi (RP-L102), la deficiencia de adhesión de leucocitos-I (RP-L201) y la deficiencia de piruvato quinasa (RP-L301). En septiembre de 2023, la FDA aceptó la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para RP-L201, otorgando una revisión prioritaria, que subraya el compromiso de la Compañía con las terapias pioneras en los mercados desatendidos.

Potencial para tratamientos curativos con mecanismos de acción directa

Las terapias genéticas desarrolladas por Rocket Pharmaceuticals tienen el potencial de proporcionar tratamientos curativos a través de mecanismos de acción directa. Por ejemplo, RP-L201, diseñado para LAD-I severo, ha mostrado prometedor en ensayos clínicos, y la FDA solicita información adicional para completar su revisión. Este enfoque directo no solo aborda la causa raíz de los trastornos genéticos, sino que también ofrece esperanza para mejoras de salud a largo plazo para los pacientes.

Centrarse en las poblaciones pediátricas con altas necesidades médicas no satisfechas

Rocket Pharmaceuticals pone un énfasis significativo en las poblaciones pediátricas, donde hay una alta necesidad médica insatisfecha. Las terapias de la compañía tienen como objetivo abordar los trastornos genéticos graves que afectan predominantemente a los niños, mejorando así la calidad de vida de estos pacientes vulnerables. Se proyecta que el tamaño estimado del mercado para las terapias génicas dirigidas a enfermedades raras en los niños crecerá, lo que refleja el creciente reconocimiento de la necesidad de estos tratamientos innovadores.

Compromiso con la seguridad y la eficacia demostradas a través de ensayos clínicos

Rocket Pharmaceuticals se dedica a garantizar la seguridad y la eficacia de sus terapias, como lo demuestran los rigurosos ensayos clínicos. La Compañía incurrió en gastos de investigación y desarrollo de $ 133.9 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024. Estos ensayos son críticos para validar los beneficios terapéuticos de sus productos, y la Compañía tiene como objetivo presentar solicitudes adicionales para la aprobación regulatoria a medida que hay más datos disponibles.

Métricas financieras	P3 2024	P3 2023	Cambiar
Gastos de investigación y desarrollo	$ 42.3 millones	$ 46.8 millones	Disminución de $ 4.5 millones
Gastos generales y administrativos	$ 27.1 millones	$ 18.6 millones	Aumento de $ 8.5 millones
Pérdida neta	$ 66.7 millones	$ 61.9 millones	Aumento de $ 4.8 millones
Equivalentes de efectivo y efectivo	$ 65.6 millones	$ 55.9 millones	Aumento de $ 9.7 millones

Al 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals informó una pérdida neta de $ 198.4 millones para el período de nueve meses, lo que demuestra las inversiones en curso en I + D y actividades operativas necesarias para avanzar en sus programas de terapia génica. El enfoque de la compañía en desarrollar tratamientos efectivos y seguros para enfermedades raras, especialmente en poblaciones pediátricas, la diferencia de los competidores en el espacio de biotecnología y lo posiciona bien para el crecimiento futuro a medida que las terapias se acercan a la aprobación del mercado.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso con grupos de defensa del paciente

Rocket Pharmaceuticals colabora activamente con varias organizaciones de defensa del paciente para mejorar su alcance y apoyo para pacientes con enfermedades raras. Estas asociaciones son cruciales para comprender las necesidades de los pacientes y fomentar la participación de la comunidad. Por ejemplo, Rocket ha trabajado con grupos como la leucemia & La Sociedad de Linfoma y el Fondo de Investigación de Anemia Fanconi, que abogan por pacientes que padecen afecciones dirigidas por las terapias de Rocket.

Apoyo y educación para pacientes y proveedores de atención médica

Para garantizar una comprensión integral de sus terapias, Rocket Pharmaceuticals proporciona amplios recursos educativos diseñados tanto para pacientes como para proveedores de atención médica. Esto incluye información detallada sobre ensayos clínicos, protocolos de tratamiento y posibles efectos secundarios asociados con sus terapias genéticas. A partir de septiembre de 2024, Rocket ha organizado más de 50 seminarios y talleres educativos, alcanzando a más de 1,000 profesionales de la salud y pacientes directamente.

Actualizaciones regulares a través de resultados e hitos de ensayos clínicos

Rocket Pharmaceuticals mantiene la transparencia con sus partes interesadas al proporcionar actualizaciones periódicas sobre el progreso y los hitos de los ensayos clínicos. Por ejemplo, en junio de 2024, Rocket anunció la finalización de la inscripción para su ensayo de fase 2 para RP-A501, con 12 pacientes participando. Dichas actualizaciones se comparten a través de comunicados de prensa y su sitio web corporativo, asegurando que las partes interesadas estén informadas sobre los desarrollos clave.

Ensayo clínico	Fecha de actualización	Descripción de hitos	Participantes
RP-A501 Fase 2	Junio ​​de 2024	Finalización de la inscripción	12 pacientes
Presentación de RP-L201 BLA	Septiembre de 2024	Revisión rodante iniciada	N / A
Aceptación RP-L102 EMA MAA	Abril de 2024	Aplicación de autorización de marketing aceptada	N / A

Creación de confianza a través de la transparencia y el cumplimiento regulatorio

Rocket Pharmaceuticals enfatiza la construcción de la confianza con sus partes interesadas a través del estricto cumplimiento regulatorio y la comunicación transparente. La compañía se ha adherido constantemente a las directrices de la FDA y mantiene un diálogo abierto con cuerpos regulatorios. Al 30 de septiembre de 2024, Rocket informó un déficit acumulado de $ 1.16 mil millones, destacando la transparencia financiera de sus operaciones. También han compartido públicamente sus esfuerzos continuos para abordar cualquier preocupación regulatoria, como la carta de respuesta completa (CRL) recibida para RP-L201, lo que demuestra su compromiso con el cumplimiento y la seguridad del paciente.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negocio: canales

Comunicación directa con proveedores e instituciones de atención médica

Rocket Pharmaceuticals se involucra directamente con los proveedores e instituciones de atención médica para comunicar sus propuestas de valor y educarlas sobre sus soluciones de terapia génica para enfermedades raras. La compañía se enfoca en establecer relaciones con líderes de opinión clave (KOLS) y expertos médicos en el campo para facilitar las discusiones sobre datos clínicos y beneficios de tratamiento.

Plataformas en línea para la educación y el apoyo del paciente

La compañía utiliza plataformas en línea para brindar contenido educativo y servicios de apoyo a los pacientes y sus familias. Estas plataformas incluyen seminarios web, sitios web informativos y canales de redes sociales, destinadas a aumentar la conciencia y la comprensión de los trastornos genéticos y el potencial de las terapias de cohetes. A partir de 2024, Rocket ha informado un aumento en las métricas de participación del paciente, con más de 10,000 visitantes únicos a sus recursos educativos en la primera mitad del año.

Conferencias científicas para compartir los resultados de la investigación

Rocket Pharmaceuticals participa activamente en conferencias científicas para presentar los hallazgos de la investigación e interactuar con la comunidad científica. Por ejemplo, en 2024, la compañía presentó datos sobre sus candidatos de productos principales en la Sociedad Americana de Gene & Reunión anual de terapia celular (ASGCT), que atrajo a más de 3.000 asistentes. Este compromiso ayuda a fomentar asociaciones y colaboraciones críticas para los esfuerzos continuos de investigación y desarrollo.

Colaboración con hospitales y clínicas para el reclutamiento de ensayos

Para facilitar los ensayos clínicos, el cohete colabora con hospitales y clínicas para el reclutamiento de pacientes. La compañía ha establecido asociaciones con más de 50 sitios clínicos en los Estados Unidos y Europa. A partir de septiembre de 2024, Rocket ha inscrito a aproximadamente 200 pacientes en ensayos en curso para sus candidatos de terapia génica, contribuyendo significativamente al avance de sus programas clínicos.

Tipo de canal	Detalle	Métrica
Comunicación directa	Compromiso con proveedores de atención médica y kols	Más de 100 kols involucrados en discusiones
Educación en línea	Seminarios web y recursos informativos	10,000 visitantes únicos en H1 2024
Conferencias científicas	Presentaciones en los principales eventos de la industria	Más de 3.000 asistentes en ASGCT 2024
Colaboraciones clínicas	Asociaciones con hospitales y clínicas	200 pacientes inscritos en más de 50 sitios

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negocios: segmentos de clientes

Pacientes con trastornos genéticos raros

Rocket Pharmaceuticals se centra en el desarrollo de terapias genéticas para pacientes que padecen trastornos genéticos raros. Los programas clave de la compañía incluyen:

• Anemia Fanconi (RP-L102)
• Deficiencia de adhesión de leucocitos-I (RP-L201)
• Deficiencia de piruvato quinasa (RP-L301)

La prevalencia estimada de estos trastornos es baja, con la anemia de Fanconi que afecta aproximadamente a 1 de cada 360,000 nacimientos a nivel mundial. El mercado de enfermedades raras es sustancial, con un mercado total de direccionable (TAM) estimado que excede los $ 100 mil millones solo en los EE. UU.

Proveedores de atención médica especializados en enfermedades raras

Los proveedores de atención médica, incluidos los hospitales y las clínicas especializadas, son segmentos críticos de clientes para los productos farmacéuticos de cohetes. Estos profesionales de la salud a menudo están involucrados en el tratamiento y el manejo de enfermedades raras. El número total de hematólogos y oncólogos pediátricos en los EE. UU. Es de alrededor de 1.600, y muchos se centran en trastornos genéticos raros.

Además, las asociaciones de la compañía con los principales hospitales mejoran su alcance y capacidad para entregar terapias de manera efectiva. A partir de septiembre de 2024, Rocket ha iniciado ensayos clínicos que involucran a más de 200 pacientes en sus diversos programas.

Inversores interesados ​​en innovaciones de biotecnología

Rocket Pharmaceuticals atrae a los inversores centrados en las innovaciones de biotecnología, particularmente aquellos interesados ​​en las terapias genéticas. La compañía ha recaudado un capital significativo a través de ofertas de capital, con un efectivo total reportado, equivalentes de efectivo e inversiones que ascienden a $ 235.7 millones al 30 de septiembre de 2024. Esta financiación es crucial para el desarrollo de su tubería clínica y operaciones.

A partir del último trimestre, el precio de las acciones de Rocket era de $ 18.47, lo que refleja la confianza de los inversores en su potencial de crecimiento a pesar de las pérdidas operativas. La compañía ha incurrido en pérdidas netas de $ 198.4 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, pero tiene una tubería fuerte que podría atraer más inversiones.

Cuerpos regulatorios que supervisan los procesos de aprobación de drogas

Los organismos reguladores, como la FDA y la EMA, son segmentos esenciales de los clientes, ya que los productos farmacéuticos de cohetes navegan los procesos de aprobación de drogas. En septiembre de 2023, la FDA aceptó la Solicitud de Licencia de Biología (BLA) para RP-L201 y se le otorgó una revisión prioritaria, destacando la importancia del panorama regulatorio.

La Compañía se dedica activamente a cumplir con los requisitos reglamentarios, con información adicional solicitada por la FDA para sus solicitudes. La navegación exitosa de estos procesos es crucial para llevar las terapias al mercado y establecer credibilidad dentro de la industria.

Segmento de clientes	Características	Tamaño/impacto estimado
Pacientes con trastornos genéticos raros	Concéntrese en las terapias genéticas para trastornos como la anemia Fanconi	Tamaño del mercado> $ 100 mil millones en los EE. UU.
Proveedores de atención médica	Clínicas y hospitales especializados que tratan enfermedades raras	~ 1.600 hematólogos pediátricos en los EE. UU.
Inversores	Inversores centrados en biotecnología interesados ​​en terapias innovadoras	$ 235.7 millones en efectivo al 30 de septiembre de 2024
Cuerpos reguladores	FDA, EMA involucrada en procesos de aprobación de drogas	Revisión prioritaria otorgada para RP-L201

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Gastos significativos de I + D para ensayos clínicos.

Los gastos de investigación y desarrollo (I + D) para Rocket Pharmaceuticals ascendieron a $ 133.9 millones Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, una disminución de $ 144.6 millones Durante el mismo período en 2023. Para el tercer trimestre de 2024, los gastos de I + D fueron $ 42.3 millones, abajo de $ 46.8 millones en el tercer trimestre de 2023. Esta reducción fue impulsada principalmente por disminuciones en los costos de desarrollo de la fabricación, los costos de los ensayos clínicos y los gastos de licencia.

Costos de fabricación para productos de terapia génica.

Los costos de fabricación se incluyen dentro de los gastos de I + D. En los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, los costos directos del material y los costos de desarrollo de la fabricación vieron una disminución, contribuyendo a una reducción total en los gastos de I + D $ 10.7 millones en comparación con el año anterior. La compañía continúa invirtiendo significativamente en las capacidades de fabricación a medida que sus candidatos a productos avanzan a través de las fases de desarrollo.

Gastos administrativos relacionados con las operaciones y el cumplimiento.

Los gastos generales y administrativos (G&A) aumentaron a $ 76.6 millones Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, en comparación con $ 51.8 millones Para el mismo período en 2023. Para el tercer trimestre de 2024, los gastos de G&A fueron $ 27.1 millones, arriba de $ 18.6 millones en el tercer trimestre de 2023. Este aumento fue impulsado en gran medida por mayores gastos relacionados con la preparación comercial, los costos legales y la compensación basada en acciones.

Costos de marketing y divulgación para la participación del paciente.

Si bien no se revelan cifras específicas para los costos de marketing y divulgación, estos gastos generalmente se incluyen en la categoría G&A. El aumento en los gastos de G&A refleja el compromiso continuo de la compañía para mejorar la participación del paciente y los esfuerzos de divulgación a medida que se prepara para posibles lanzamientos de productos. El enfoque en la preparación comercial indica que es probable que los costos de marketing aumenten a medida que la compañía se acerca a las aprobaciones regulatorias y la comercialización.

Categoría de gastos	Q3 2024 ($ millones)	Q3 2023 ($ millones)	YTD 2024 ($ millones)	YTD 2023 ($ millones)
Gastos de I + D	42.3	46.8	133.9	144.6
Gastos de G&A	27.1	18.6	76.6	51.8
Gastos operativos totales	69.4	65.4	210.5	196.4
Pérdida neta	66.7	61.9	198.4	185.9

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negocios: flujos de ingresos

Posibles ingresos futuros de la venta de productos después de la aprobación

Al 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals no ha generado ningún ingreso de las ventas de productos. La compañía tiene tres programas de vectores lentivirales ex vivo en etapa clínica dirigidas a enfermedades raras, que incluyen:

• RP-L102 para la anemia Fanconi
• RP-L201 para la deficiencia de adhesión de leucocitos-I
• RP-L301 para la deficiencia de piruvato quinasa

Se anticipa la aprobación regulatoria para RP-L201 en 2025, lo que podría iniciar posibles flujos de ingresos desde la venta de productos si tiene éxito.

Tarifas de licencia de asociaciones y colaboraciones

Rocket Pharmaceuticals participa en asociaciones y acuerdos de licencia para avanzar a sus candidatos de productos. La compañía reconoce que los ingresos de los acuerdos de licencia aún no se han realizado, pero podrían proporcionar ingresos futuros significativos. Las tarifas de licencia dependen de colaboraciones exitosas con compañías farmacéuticas más grandes, que pueden incluir pagos de hitos y regalías una vez que los productos se comercializan.

Subvenciones y fondos de instituciones de investigación

Rocket Pharmaceuticals ha utilizado históricamente subvenciones y fondos de varias instituciones de investigación para apoyar sus esfuerzos de I + D. Durante los nueve meses que terminaron el 30 de septiembre de 2024, la Compañía incurrió en gastos operativos totales de aproximadamente $ 210.5 millones, financiados principalmente a través del financiamiento de capital en lugar de la generación de ingresos. Las cantidades específicas de las subvenciones no son detalladas, pero representan un componente crítico de los fondos para los esfuerzos de investigación.

Financiación de capital de los inversores a las operaciones de apoyo

Al 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals ha recaudado aproximadamente $ 1.0 mil millones de capital y financiamiento de deuda convertible desde el inicio. Este financiamiento es esencial para cubrir las pérdidas operativas en curso, que totalizaron $ 198.4 millones para los nueve meses que terminaron el 30 de septiembre de 2024. Operaciones en 2026.

Flujos de ingresos	Detalles
Venta de productos	No hay ingresos actuales; Posibles ingresos futuros después de la aprobación de RP-L201 en 2025
Tarifas de licencia	Depende de colaboraciones exitosas; Ingresos futuros de pagos y regalías de hitos
Subvenciones y financiación	Utilizado para I + D; cantidades específicas no detalladas
Financiamiento de capital	Recaudó aproximadamente $ 1.0 mil millones desde el inicio; $ 235.7 millones disponibles al 30 de septiembre de 2024

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.