Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): Canvas de modelo de negócios [11-2024 Atualizado]

A Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) está na vanguarda de transformar o cenário do tratamento para distúrbios genéticos raros por meio de terapias genéticas inovadoras. Deles Modelo de negócios Canvas descreve uma estrutura estratégica que enfatiza as principais parcerias, atividades robustas de P&D e um compromisso com as necessidades do paciente. Concentrando -se Terapias de primeira classe e alavancando um forte portfólio de propriedade intelectual, o foguete está pronto para causar um impacto significativo na indústria de biotecnologia. Descubra como cada componente de seu modelo de negócios contribui para sua missão abaixo.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaborações com instituições de pesquisa para P&D

A Rocket Pharmaceuticals se envolve em parcerias com várias instituições de pesquisa para promover seus esforços de pesquisa e desenvolvimento. Essas colaborações são essenciais para a realização de ensaios pré -clínicos e clínicos, bem como para o desenvolvimento de terapias genéticas inovadoras. A Companhia alocou recursos significativos para P&D, com despesas no valor de US $ 133,9 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024.

Parcerias com agências reguladoras como o FDA

A Rocket Pharmaceuticals colabora ativamente com órgãos reguladores, incluindo o FDA, para garantir a conformidade e facilitar o processo de aprovação de seus candidatos a produtos. Em setembro de 2023, o FDA aceitou o Pedido de Licença Biológica (BLA) para o RP-L201, concedendo revisão de prioridade. A empresa está em processo de abordagem da carta de resposta completa (CRL) da FDA emitida em junho de 2024, que solicitou informações adicionais de química, fabricação e controles (CMC).

Acordos de licenciamento para candidatos a tecnologia e produtos

Os acordos de licenciamento desempenham um papel fundamental no modelo de negócios da Rocket Pharmaceuticals, permitindo que a empresa acesse tecnologias de ponta e expandisse seu pipeline de produtos. A empresa realizou vários acordos de licenciamento para aprimorar suas ofertas terapêuticas. Esses acordos contribuem para o desenvolvimento de seus programas de terapia genética, incluindo aqueles que visam doenças raras.

Alianças com fabricantes de contratos para produção

A Rocket Pharmaceuticals colabora com os fabricantes contratados para apoiar suas necessidades de produção. Esse modelo de parceria permite à empresa dimensionar seus recursos de fabricação com eficiência. A Companhia relatou gastar em fabricação externa e desenvolvimento de processos como parte de suas despesas de P&D, que totalizaram aproximadamente US $ 64,5 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024.

Tipo de parceria	Detalhes -chave	Impacto financeiro
Instituições de pesquisa	Colaborações para atividades de P&D	US $ 133,9 milhões em despesas de P&D (9 meses findos em setembro de 2024)
Agências regulatórias	Engajamento com a FDA para aprovações de produtos	Revisão prioritária para RP-L201 aceito em setembro de 2023
Acordos de licenciamento	Acesso a novas tecnologias e candidatos a produtos	Contribuições para a expansão do pipeline
Fabricantes contratados	Parcerias para produção eficiente	US $ 64,5 milhões gastos em fabricação externa (9 meses findos em setembro de 2024)

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras

A Rocket Pharmaceuticals está focada no desenvolvimento de terapias genéticas direcionadas especificamente a doenças genéticas raras. A Companhia possui três programas vetoriais lentivirais ex vivo em estágio clínico: RP-L102 para anemia de Fanconi, RP-L201 para deficiência de adesão de leucócitos-I (LAD-I) e RP-L301 para deficiência de piruvato quinase. Em setembro de 2023, o FDA aceitou o pedido de licença de biológicos (BLA) para o RP-L201 e concedeu a TI Review, enquanto o envio do BLA para RP-L102 foi iniciado em 26 de setembro de 2024.

Realização de ensaios clínicos para candidatos a produtos

Os ensaios clínicos são um componente crítico das operações do Rocket. A Companhia incorreu em despesas substanciais de pesquisa e desenvolvimento, totalizando US $ 133,9 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024. Isso inclui despesas diretas para ensaios clínicos, como o estudo em andamento da Fase 2 para RP-A501 direcionada à doença de Danon.

Estágio do ensaio clínico	Candidato a produto	Indicação	Status atual
Fase 2	RP-L102	Anemia de Fanconi	Rolling BLA Submission iniciado
Fase 2	RP-L201	Deficiência de adesão de leucócitos-i	FDA aceitou bla, revisão prioritária
Fase 2	RP-A501	Doença de Danon	Em andamento

Fabricação interna de produtos de terapia genética

A Rocket Pharmaceuticals estabeleceu recursos internos de fabricação para apoiar seus produtos de terapia genética. A empresa opera uma instalação em Cranbury, Nova Jersey, que inclui 50.000 pés quadrados dedicados à AAV CGMP Manufacturing. Essa capacidade é essencial para produzir suprimentos clínicos e comerciais de suas terapias, o que ajuda a manter o controle sobre a qualidade e a linha do tempo da produção.

Submissões regulatórias e gerenciamento de conformidade

A conformidade regulatória é crucial para o foguete, pois navega no cenário complexo das aprovações de produtos de biotecnologia. A Companhia enviou vários registros regulatórios, incluindo o BLA para RP-L201 e o aplicativo de autorização de marketing (MAA) para RP-L102 ao EMA. Os esforços contínuos da Rocket na gestão regulatória visam garantir que todos os candidatos a produtos atendam às diretrizes necessárias estabelecidas por autoridades como o FDA e a EMA.

Submissão regulatória	Candidato a produto	Data de envio	Status
Bla	RP-L201	Setembro de 2023	Aceito, revisão prioritária
Bla	RP-L102	26 de setembro de 2024	Rolling Review iniciada
Maa	RP-L102	Abril de 2024	Aceito por Ema

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Instalação de fabricação avançada em Cranbury, NJ

A Rocket Pharmaceuticals opera uma instalação de fabricação avançada localizada em Cranbury, Nova Jersey. Essa instalação é crucial para a produção de seus produtos de terapia genética, fornecendo a infraestrutura necessária para apoiar suas necessidades de fabricação clínica e comercial.

Experiência em terapia genética e tratamento de doenças raras

O foco da empresa na terapia genética o posiciona como líder no tratamento de doenças raras. A Rocket Pharmaceuticals desenvolveu múltiplos candidatos de produtos direcionados a condições de anemia de Fanconi e deficiência de adesão de leucócitos-I. Sua experiência é apoiada por pessoal experiente em pesquisa e desenvolvimento clínico.

Portfólio de propriedade intelectual para candidatos a produtos

A Rocket Pharmaceuticals possui um portfólio robusto de propriedade intelectual, incluindo patentes e tecnologias proprietárias essenciais para seus candidatos a produtos. Em 30 de setembro de 2024, o valor total contábil de ativos intangíveis, incluindo essas propriedades intelectuais, era de US $ 25,15 milhões.

Recursos financeiros do patrimônio líquido e financiamento de dívida conversível

Em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals tinha dinheiro, equivalentes de caixa e investimentos totalizando US $ 235,7 milhões. A empresa financiou principalmente suas operações por meio de financiamento de ações, arrecadando aproximadamente US $ 1,0 bilhão desde o seu início. Os recursos financeiros disponíveis são projetados para sustentar operações em 2026, apoiando as atividades contínuas de pesquisa e desenvolvimento.

Principais métricas financeiras	Em 30 de setembro de 2024	Em 31 de dezembro de 2023
Caixa e equivalentes de dinheiro	US $ 65,6 milhões	US $ 55,9 milhões
Investimentos	US $ 170,1 milhões	US $ 317,3 milhões
Déficit acumulado	US $ 1,16 bilhão	US $ 959,4 milhões
Equidade total dos acionistas	US $ 329,8 milhões	US $ 492,6 milhões
Perda líquida (nove meses terminou)	US $ 198,4 milhões	US $ 185,9 milhões

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapias genéticas de primeira classe visando doenças raras

A Rocket Pharmaceuticals se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas inovadoras projetadas especificamente para doenças raras. Seu portfólio inclui três programas de vetores lentivirais ex vivo em estágio clínico, como anemia de Fanconi (RP-L102), deficiência de adesão de leucócitos-I (RP-L201) e deficiência de piruvato quinase (RP-L301). Em setembro de 2023, o FDA aceitou o Pedido de Licença de Biologics (BLA) para o RP-L201, concedendo revisão prioritária, que ressalta o compromisso da Companhia com terapias pioneiras em mercados carentes.

Potencial para tratamentos curativos com mecanismos de ação direta

As terapias genéticas desenvolvidas pela Rocket Pharmaceuticals têm o potencial de fornecer tratamentos curativos por meio de mecanismos de ação direta. Por exemplo, o RP-L201, projetado para o LAD-I grave, mostrou-se promissor em ensaios clínicos, com o FDA solicitando informações adicionais para concluir sua revisão. Essa abordagem direta não apenas aborda a causa raiz dos distúrbios genéticos, mas também oferece esperança de melhorias na saúde a longo prazo para os pacientes.

Concentre -se em populações pediátricas com altas necessidades médicas não atendidas

O Rocket Pharmaceuticals coloca uma ênfase significativa nas populações pediátricas, onde há uma alta necessidade médica não atendida. As terapias da empresa visam abordar distúrbios genéticos graves que afetam predominantemente as crianças, aumentando assim a qualidade de vida desses pacientes vulneráveis. Prevê -se que o tamanho estimado do mercado para terapias genéticas direcionadas a doenças raras em crianças cresça, refletindo o crescente reconhecimento da necessidade desses tratamentos inovadores.

Compromisso com a segurança e a eficácia demonstrada através de ensaios clínicos

A Rocket Pharmaceuticals se dedica a garantir a segurança e a eficácia de suas terapias, como evidenciado por rigorosos ensaios clínicos. A Companhia sofreu despesas de pesquisa e desenvolvimento de US $ 133,9 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024. Esses ensaios são críticos para validar os benefícios terapêuticos de seus produtos, e a empresa pretende enviar pedidos adicionais para aprovação regulatória à medida que mais dados estiverem disponíveis.

Métricas financeiras	Q3 2024	Q3 2023	Mudar
Despesas de pesquisa e desenvolvimento	US $ 42,3 milhões	US $ 46,8 milhões	Diminuição de US $ 4,5 milhões
Despesas gerais e administrativas	US $ 27,1 milhões	US $ 18,6 milhões	Aumento de US $ 8,5 milhões
Perda líquida	US $ 66,7 milhões	US $ 61,9 milhões	Aumento de US $ 4,8 milhões
Caixa e equivalentes de dinheiro	US $ 65,6 milhões	US $ 55,9 milhões	Aumento de US $ 9,7 milhões

Em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals relatou uma perda líquida de US $ 198,4 milhões no período de nove meses, demonstrando os investimentos em andamento em atividades operacionais e de pesquisa e desenvolvimento necessárias para avançar seus programas de terapia genética. O foco da empresa no desenvolvimento de tratamentos eficazes e seguros para doenças raras, especialmente em populações pediátricas, o diferencia dos concorrentes no espaço de biotecnologia e o posiciona para o crescimento futuro à medida que as terapias se aproximam da aprovação do mercado.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento com grupos de defesa de pacientes

A Rocket Pharmaceuticals colabora ativamente com várias organizações de defesa de pacientes para melhorar seu alcance e apoio a pacientes com doenças raras. Essas parcerias são cruciais para entender as necessidades dos pacientes e promover o envolvimento da comunidade. Por exemplo, Rocket trabalhou com grupos como a leucemia & Sociedade de Linfoma e Fundo de Pesquisa de Anemia Fanconi, que defende pacientes que sofrem de condições direcionadas pelas terapias do Rocket.

Apoio e educação para pacientes e profissionais de saúde

Para garantir uma compreensão abrangente de suas terapias, a Rocket Pharmaceuticals fornece extensos recursos educacionais adaptados para pacientes e profissionais de saúde. Isso inclui informações detalhadas sobre ensaios clínicos, protocolos de tratamento e efeitos colaterais potenciais associados às suas terapias genéticas. Em setembro de 2024, o Rocket organizou mais de 50 seminários on -line e workshops educacionais, alcançando mais de 1.000 profissionais de saúde e pacientes diretamente.

Atualizações regulares através de resultados de ensaios clínicos e marcos

A Rocket Pharmaceuticals mantém a transparência com suas partes interessadas, fornecendo atualizações regulares sobre o progresso e os marcos dos ensaios clínicos. Por exemplo, em junho de 2024, o Rocket anunciou a conclusão da inscrição para seu estudo de Fase 2 para RP-A501, com 12 pacientes participando. Tais atualizações são compartilhadas por meio de comunicados à imprensa e de seu site corporativo, garantindo que as partes interessadas sejam informadas sobre os principais desenvolvimentos.

Ensaio clínico	Data de atualização	Descrição do marco	Participantes
RP-A501 Fase 2	Junho de 2024	Conclusão da inscrição	12 pacientes
RP-L201 BLA Submission	Setembro de 2024	Rolling Review iniciada	N / D
RP-L102 EMA MAA Aceitação	Abril de 2024	Aplicativo de autorização de marketing aceito	N / D

Construindo confiança através da transparência e conformidade regulatória

A Rocket Pharmaceuticals enfatiza a construção de confiança com suas partes interessadas por meio de uma rigorosa conformidade regulatória e comunicação transparente. A empresa sempre aderiu às diretrizes da FDA e mantém um diálogo aberto com órgãos reguladores. Em 30 de setembro de 2024, o Rocket registrou um déficit acumulado de US $ 1,16 bilhão, destacando a transparência financeira de suas operações. Eles também compartilharam publicamente seus esforços contínuos para abordar quaisquer preocupações regulatórias, como a carta de resposta completa (CRL) recebida pelo RP-L201, demonstrando seu compromisso com a conformidade e a segurança do paciente.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: canais

Comunicação direta com prestadores de serviços de saúde e instituições

A Rocket Pharmaceuticals se envolve diretamente com os profissionais de saúde e instituições para comunicar suas proposições de valor e educá -las sobre suas soluções de terapia genética para doenças raras. A empresa se concentra no estabelecimento de relacionamentos com os principais líderes de opinião (KOLs) e especialistas médicos no campo para facilitar discussões sobre dados clínicos e benefícios de tratamento.

Plataformas on -line para educação e apoio ao paciente

A empresa utiliza plataformas on -line para fornecer conteúdo educacional e apoiar serviços aos pacientes e suas famílias. Essas plataformas incluem seminários on -line, sites informativos e canais de mídia social, com o objetivo de aumentar a conscientização e a compreensão dos distúrbios genéticos e o potencial das terapias do Rocket. A partir de 2024, o Rocket relatou um aumento nas métricas de engajamento do paciente, com mais de 10.000 visitantes únicos de seus recursos educacionais na primeira metade do ano.

Conferências científicas para compartilhar resultados de pesquisas

A Rocket Pharmaceuticals participa ativamente de conferências científicas para apresentar as descobertas de pesquisa e se envolver com a comunidade científica. Por exemplo, em 2024, a empresa apresentou dados sobre seus principais candidatos a produtos na Sociedade Americana de Gene & Reunião anual de terapia celular (ASGCT), que atraiu mais de 3.000 participantes. Esse envolvimento ajuda a promover parcerias e colaborações críticas para os esforços contínuos de pesquisa e desenvolvimento.

Colaboração com hospitais e clínicas para recrutamento de ensaios

Para facilitar os ensaios clínicos, o foguete colabora com hospitais e clínicas para recrutamento de pacientes. A empresa estabeleceu parcerias com mais de 50 locais clínicos nos Estados Unidos e na Europa. Em setembro de 2024, o Rocket incluiu aproximadamente 200 pacientes em ensaios em andamento para seus candidatos a terapia genética, contribuindo significativamente para o avanço de seus programas clínicos.

Tipo de canal	Detalhe	Métricas
Comunicação direta	Engajamento com prestadores de serviços de saúde e Kols	Mais de 100 kols envolvidos em discussões
Educação online	Webinars e recursos informativos	10.000 visitantes únicos em H1 2024
Conferências científicas	Apresentações nos principais eventos da indústria	Mais de 3.000 participantes na ASGCT 2024
Colaborações clínicas	Parcerias com hospitais e clínicas	200 pacientes inscritos em mais de 50 sites

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com distúrbios genéticos raros

O Rocket Pharmaceuticals se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas para pacientes que sofrem de distúrbios genéticos raros. Os principais programas da empresa incluem:

• Anemia Fanconi (RP-L102)
• Deficiência de adesão de leucócitos-I (RP-L201)
• Deficiência de piruvato quinase (RP-L301)

A prevalência estimada desses distúrbios é baixa, com a anemia de fanconi afetando aproximadamente 1 em 360.000 nascimentos em todo o mundo. O mercado de doenças raras é substancial, com um mercado total endereçável estimado (TAM) superior a US $ 100 bilhões apenas nos EUA.

Provedores de saúde especializados em doenças raras

Os profissionais de saúde, incluindo hospitais e clínicas especializadas, são segmentos críticos de clientes para o Rocket Pharmaceuticals. Esses profissionais de saúde geralmente estão envolvidos no tratamento e gerenciamento de doenças raras. O número total de hematologistas e oncologistas pediátricos nos EUA é de cerca de 1.600, com muitos focados em distúrbios genéticos raros.

Além disso, as parcerias da empresa com os principais hospitais aprimoram sua divulgação e capacidade de entregar terapias de maneira eficaz. Em setembro de 2024, o Rocket iniciou ensaios clínicos envolvendo mais de 200 pacientes em seus vários programas.

Investidores interessados ​​em inovações de biotecnologia

A Rocket Pharmaceuticals atrai investidores com foco em inovações de biotecnologia, particularmente as interessadas em terapias genéticas. A Companhia levantou capital significativo por meio de ofertas de ações, com um dinheiro total relatado, equivalentes de caixa e investimentos no valor de US $ 235,7 milhões em 30 de setembro de 2024. Esse financiamento é crucial para o desenvolvimento de seu pipeline e operações clínicas.

No último trimestre, o preço das ações da Rocket era de US $ 18,47, refletindo a confiança dos investidores em seu potencial de crescimento, apesar das perdas operacionais. A empresa sofreu perdas líquidas de US $ 198,4 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, mas possui um forte oleoduto que pode atrair mais investimentos.

Órgãos regulatórios que supervisionam os processos de aprovação de medicamentos

Os órgãos regulatórios, como o FDA e a EMA, são segmentos essenciais de clientes, pois o Rocket Pharmaceuticals navega nos processos de aprovação de medicamentos. Em setembro de 2023, o FDA aceitou o pedido de licença de biológicos (BLA) para o RP-L201 e concedeu uma revisão prioritária, destacando a importância do cenário regulatório.

A Companhia está ativamente envolvida no cumprimento dos requisitos regulatórios, com informações adicionais solicitadas pelo FDA para seus aplicativos. A navegação bem -sucedida desses processos é crucial para levar as terapias ao mercado e estabelecer credibilidade dentro do setor.

Segmento de clientes	Características	Tamanho/impacto estimado
Pacientes com distúrbios genéticos raros	Concentre -se em terapias genéticas para distúrbios como a anemia de fanconi	Tamanho do mercado> US $ 100 bilhões nos EUA
Provedores de saúde	Clínicas e hospitais especializados que tratam doenças raras	~ 1.600 hematologistas pediátricos nos EUA
Investidores	Investidores focados em biotecnologia interessados ​​em terapias inovadoras	US $ 235,7 milhões em dinheiro em 30 de setembro de 2024
Órgãos regulatórios	FDA, EMA envolvida nos processos de aprovação de drogas	Revisão prioritária concedida para RP-L201

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Gastos significativos em P&D para ensaios clínicos.

As despesas de pesquisa e desenvolvimento (P&D) para Rocket Pharmaceuticals totalizaram US $ 133,9 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, uma diminuição de US $ 144,6 milhões Durante o mesmo período em 2023. Para o terceiro trimestre de 2024, as despesas de P&D foram US $ 42,3 milhões, de baixo de US $ 46,8 milhões No terceiro trimestre de 2023. Essa redução foi impulsionada principalmente por reduções nos custos de desenvolvimento de fabricação, custos de ensaios clínicos e despesas de licença.

Custos de fabricação para produtos de terapia genética.

Os custos de fabricação estão incluídos nas despesas de P&D. Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, os custos diretos de materiais e os custos de desenvolvimento da fabricação tiveram uma diminuição, contribuindo para uma redução total nas despesas de P&D por US $ 10,7 milhões comparado ao ano anterior. A empresa continua a investir significativamente nas capacidades de fabricação à medida que seus candidatos a produtos avançam através de fases de desenvolvimento.

Despesas administrativas relacionadas a operações e conformidade.

Despesas gerais e administrativas (G&A) aumentaram para US $ 76,6 milhões pelos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, em comparação com US $ 51,8 milhões Pelo mesmo período em 2023. Para o terceiro trimestre de 2024, as despesas de G&A foram US $ 27,1 milhões, de cima de US $ 18,6 milhões No terceiro trimestre de 2023. Esse aumento foi amplamente impulsionado por despesas mais altas relacionadas à preparação comercial, custos legais e compensação baseada em ações.

Custos de marketing e divulgação para o envolvimento do paciente.

Embora os números específicos para os custos de marketing e divulgação não sejam divulgados, essas despesas geralmente são incluídas na categoria G&A. O aumento das despesas com G&A reflete o compromisso contínuo da empresa em aprimorar os esforços de envolvimento e divulgação do paciente, enquanto se prepara para possíveis lançamentos de produtos. O foco na preparação comercial indica que os custos de marketing provavelmente aumentarão à medida que a empresa se aproximar das aprovações e comercialização regulatórias.

Categoria de despesa	Q3 2024 (US $ milhões)	Q3 2023 (US $ milhões)	YTD 2024 (US $ milhões)	YTD 2023 (US $ milhões)
Despesas de P&D	42.3	46.8	133.9	144.6
G&A Despesas	27.1	18.6	76.6	51.8
Despesas operacionais totais	69.4	65.4	210.5	196.4
Perda líquida	66.7	61.9	198.4	185.9

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Potencial receita futura das vendas de produtos após aprovação

Em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals não gerou receita com as vendas de produtos. A empresa possui três programas de vetores lentivirais ex vivo em estágio clínico destinados a doenças raras, que incluem:

• RP-L102 para anemia de Fanconi
• RP-L201 para deficiência de adesão de leucócitos
• RP-L301 para deficiência de piruvato quinase

A aprovação regulatória está prevista para o RP-L201 em 2025, o que pode iniciar possíveis fluxos de receita com as vendas de produtos se for bem-sucedido.

Taxas de licenciamento de parcerias e colaborações

A Rocket Pharmaceuticals se envolve em parcerias e acordos de licenciamento para promover seus candidatos a produtos. A empresa reconhece que a receita dos acordos de licenciamento ainda não foi realizada, mas pode fornecer renda futura significativa. As taxas de licenciamento dependem de colaborações bem -sucedidas com empresas farmacêuticas maiores, que podem incluir pagamentos e royalties marcantes assim que os produtos forem comercializados.

Subsídios e financiamento de instituições de pesquisa

A Rocket Pharmaceuticals historicamente utilizou subsídios e financiamento de várias instituições de pesquisa para apoiar seus esforços de P&D. Nos nove meses encerrados em 30 de setembro de 2024, a Companhia incorreu em despesas operacionais totais de aproximadamente US $ 210,5 milhões, financiadas principalmente por meio de financiamento de ações em vez de geração de receita. Quantidades específicas de subsídios não são detalhadas, mas representam um componente crítico do financiamento para os esforços de pesquisa.

Financiamento de patrimônio de investidores para apoiar operações

Em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals levantou aproximadamente US $ 1,0 bilhão do patrimônio e do financiamento da dívida conversível desde o início. Esse financiamento é essencial para cobrir as perdas operacionais em andamento, que totalizaram US $ 198,4 milhões nos nove meses encerrados em 30 de setembro de 2024. O dinheiro, os equivalentes de dinheiro e os investimentos da empresa ficaram em US $ 235,7 milhões no final de setembro de 2024, que deve financiar Operações em 2026.

Fluxos de receita	Detalhes
Vendas de produtos	Sem receita atual; potencial receita futura após aprovação do RP-L201 em 2025
Taxas de licenciamento	Dependente de colaborações bem -sucedidas; Renda futura de pagamentos e royalties marcos
Subsídios e financiamento	Utilizado para P&D; valores específicos não detalhados
Financiamento de ações	Levantou aproximadamente US $ 1,0 bilhão desde o início; US $ 235,7 milhões disponíveis em 30 de setembro de 2024

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.