Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): Business Model Canvas [11-2024 Mis à jour]

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) est à la pointe de la transformation du paysage de traitement pour les troubles génétiques rares grâce à des thérapies géniques innovantes. Leur Toile de modèle commercial Décrit un cadre stratégique qui met l'accent sur les partenariats clés, les activités de R&D robustes et un engagement envers les besoins des patients. En se concentrant sur Thérapies de premier ordre Et tirant parti d'un fort portefeuille de propriété intellectuelle, Rocket est sur le point d'avoir un impact significatif dans l'industrie de la biotechnologie. Découvrez comment chaque composant de son modèle commercial contribue à sa mission ci-dessous.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaborations avec des institutions de recherche pour la R&D

Rocket Pharmaceuticals s'engage dans des partenariats avec diverses institutions de recherche pour faire avancer ses efforts de recherche et développement. Ces collaborations sont essentielles pour mener des essais précliniques et cliniques, ainsi que pour développer des thérapies géniques innovantes. La société a alloué des ressources importantes à la R&D, avec des dépenses s'élevant à 133,9 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024.

Partenariats avec des agences de réglementation comme la FDA

Rocket Pharmaceuticals collabore activement avec des organismes de réglementation, y compris la FDA, pour garantir la conformité et faciliter le processus d'approbation de ses candidats. En septembre 2023, la FDA a accepté la demande de licence de biologie (BLA) pour RP-L201, accordant une révision prioritaire. La société est en train de traiter la lettre de réponse complète (CRL) de la FDA publiée en juin 2024, qui a demandé des informations supplémentaires sur la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC).

Accords de licence pour les candidats à la technologie et aux produits

Les accords de licence jouent un rôle central dans le modèle commercial de Rocket Pharmaceuticals, permettant à l'entreprise d'accéder aux technologies de pointe et d'étendre son pipeline de produits. L'entreprise a poursuivi divers accords de licence pour améliorer ses offres thérapeutiques. Ces accords contribuent au développement de ses programmes de thérapie génique, y compris ceux ciblant les maladies rares.

Alliances avec des fabricants contractuels pour la production

Rocket Pharmaceuticals collabore avec les fabricants de contrats pour répondre à ses besoins de production. Ce modèle de partenariat permet à l'entreprise d'étendre efficacement ses capacités de fabrication. La société a déclaré des dépenses en fabrication externe et en développement de processus dans le cadre de ses dépenses de R&D, qui totalisaient environ 64,5 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024.

Type de partenariat	Détails clés	Impact financier
Institutions de recherche	Collaborations pour les activités de R&D	133,9 millions de dollars en dépenses de R&D (9 mois terminés septembre 2024)
Organismes de réglementation	Engagement avec la FDA pour les approbations de produits	Revue de priorité pour RP-L201 acceptée en septembre 2023
Accords de licence	Accès aux nouvelles technologies et aux candidats à des produits	Contributions à l'expansion du pipeline
Fabricants de contrats	Partenariats pour une production efficace	64,5 millions de dollars dépensés pour la fabrication externe (9 mois terminés septembre 2024)

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développement de thérapies géniques pour les maladies rares

Rocket Pharmaceuticals se concentre sur le développement de thérapies géniques ciblant spécifiquement les maladies génétiques rares. L'entreprise propose trois programmes vectoriels Lenviral Ex vivo à stade clinique: RP-L102 pour l'anémie Fanconi, RP-L201 pour la carence en adhésion des leucocytes-I (LAD-I) et RP-L301 pour une carence en pyruvate kinase. En septembre 2023, la FDA a accepté la demande de licence de biologie (BLA) pour RP-L201 et a accordé son examen prioritaire, tandis que la soumission de la BLA pour RP-L102 a été lancée le 26 septembre 2024.

Effectuer des essais cliniques pour les produits candidats

Les essais cliniques sont un élément essentiel des opérations de Rocket. La société a engagé des frais de recherche et de développement substantiels, soit 133,9 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024. Cela comprend les dépenses directes pour les essais cliniques tels que l'essai de phase 2 en cours pour RP-A501 ciblant la maladie de Danon.

Étape d'essai clinique	Produit candidat	Indication	État actuel
Phase 2	RP-L102	Anémie Fanconi	Soumission Rolling BLA initiée
Phase 2	RP-L201	Carence en adhérence des leucocytes-i	La FDA a accepté BLA, revue prioritaire
Phase 2	RP-A501	Maladie de Danon	En cours

Fabrication interne de produits de thérapie génique

Rocket Pharmaceuticals a établi des capacités de fabrication internes pour soutenir ses produits de thérapie génique. La société exploite une installation à Cranbury, dans le New Jersey, qui comprend 50 000 pieds carrés dédiés à la fabrication AAV CGMP. Cette capacité est essentielle pour produire des approvisionnements cliniques et commerciaux de leurs thérapies, ce qui aide à maintenir le contrôle de la qualité et de la chronologie de la production.

Soumissions réglementaires et gestion de la conformité

La conformité réglementaire est cruciale pour la fusée car elle navigue dans le paysage complexe des approbations de produits biotechnologiques. La société a soumis plusieurs dépôts réglementaires, notamment le BLA pour RP-L201 et la demande d'autorisation de marketing (MAA) pour RP-L102 à l'EMA. Les efforts continus de Rocket en gestion réglementaire visent à veiller à ce que tous les produits candidats répondent aux directives nécessaires énoncées par des autorités comme la FDA et l'EMA.

Soumission réglementaire	Produit candidat	Date de soumission	Statut
Bla	RP-L201	Septembre 2023	Revue de priorité acceptée
Bla	RP-L102	26 septembre 2024	Rolling Review initié
Maa	RP-L102	Avril 2024	Accepté par EMA

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle commercial: Ressources clés

Installation de fabrication avancée à Cranbury, NJ

Rocket Pharmaceuticals exploite une usine de fabrication avancée située à Cranbury, dans le New Jersey. Cette installation est cruciale pour la production de leurs produits de thérapie génique, fournissant l'infrastructure nécessaire pour répondre à leurs besoins de fabrication cliniques et commerciaux.

Expertise en thérapie génique et traitement des maladies rares

L'accent mis par l'entreprise sur la thérapie génique le positionne comme un leader dans le traitement des maladies rares. Rocket Pharmaceuticals a développé de multiples candidats de produits ciblant des conditions telles que l'anémie Fanconi et la déficit d'adhésion des leucocytes-I. Leur expertise est soutenue par du personnel expérimenté dans la recherche et le développement clinique.

Portfolio de propriété intellectuelle pour les produits candidats

Rocket Pharmaceuticals détient un portefeuille de propriétés intellectuels robuste, y compris les brevets et les technologies propriétaires essentielles à ses candidats. Depuis le 30 septembre 2024, la valeur totale comportante des actifs incorporels, y compris ces propriétés intellectuelles, était de 25,15 millions de dollars.

Ressources financières de l'équité et du financement de la dette convertible

Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals avait des espèces, des équivalents en espèces et des investissements totalisant 235,7 millions de dollars. La société a principalement financé ses opérations grâce au financement par actions, levant environ 1,0 milliard de dollars depuis sa création. Les ressources financières disponibles devraient maintenir les opérations en 2026, soutenant les activités de recherche et développement en cours.

Mesures financières clés	Au 30 septembre 2024	Au 31 décembre 2023
Equivalents en espèces et en espèces	65,6 millions de dollars	55,9 millions de dollars
Investissements	170,1 millions de dollars	317,3 millions de dollars
Déficit accumulé	1,16 milliard de dollars	959,4 millions de dollars
Total des capitaux propres des actionnaires	329,8 millions de dollars	492,6 millions de dollars
Perte nette (neuf mois terminés)	198,4 millions de dollars	185,9 millions de dollars

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Les thérapies géniques de première classe ciblant les maladies rares

Rocket Pharmaceuticals se concentre sur le développement de thérapies géniques innovantes spécialement conçues pour des maladies rares. Leur portefeuille comprend trois programmes de vecteurs lentiviraux ex vivo de stade clinique pour ciblant des conditions telles que l'anémie Fanconi (RP-L102), la carence en adhérence des leucocytes-I (RP-L201) et la carence en pyruvate kinase (RP-L301). En septembre 2023, la FDA a accepté la demande de licence de biologie (BLA) pour RP-L201, accordant une révision prioritaire, qui souligne l'engagement de l'entreprise envers les thérapies pionnières sur les marchés mal desservis.

Potentiel de traitements curatifs avec des mécanismes d'action directe

Les thérapies géniques développées par Rocket Pharmaceuticals ont le potentiel de fournir des traitements curatifs grâce à des mécanismes d'action directe. Par exemple, le RP-L201, conçu pour le LAD-I sévère, s'est révélé prometteur dans les essais cliniques, la FDA demandant des informations supplémentaires pour terminer son examen. Cette approche directe aborde non seulement la cause profonde des troubles génétiques, mais offre également de l'espoir d'améliorations à long terme pour la santé pour les patients.

Concentrez-vous sur les populations pédiatriques avec des besoins médicaux non satisfaits

Rocket Pharmaceuticals met un accent significatif sur les populations pédiatriques, où il y a un besoin médical élevé non satisfait. Les thérapies de l'entreprise visent à lutter contre les troubles génétiques graves qui affectent principalement les enfants, améliorant ainsi la qualité de vie de ces patients vulnérables. La taille estimée du marché des thérapies géniques ciblant les maladies rares chez les enfants devrait croître, reflétant la reconnaissance croissante de la nécessité de ces traitements innovants.

Engagement en matière de sécurité et d'efficacité démontré par les essais cliniques

Rocket Pharmaceuticals se consacre à assurer la sécurité et l'efficacité de ses thérapies, comme en témoignent des essais cliniques rigoureux. La société a engagé des frais de recherche et de développement de 133,9 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024. Ces essais sont essentiels pour valider les avantages thérapeutiques de leurs produits, et la société vise à soumettre des demandes supplémentaires pour l'approbation réglementaire à mesure que davantage de données deviennent disponibles.

Métriques financières	Q3 2024	Q3 2023	Changement
Frais de recherche et de développement	42,3 millions de dollars	46,8 millions de dollars	Diminution de 4,5 millions de dollars
Frais généraux et administratifs	27,1 millions de dollars	18,6 millions de dollars	Augmentation de 8,5 millions de dollars
Perte nette	66,7 millions de dollars	61,9 millions de dollars	Augmentation de 4,8 millions de dollars
Equivalents en espèces et en espèces	65,6 millions de dollars	55,9 millions de dollars	Augmentation de 9,7 millions de dollars

Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals a déclaré une perte nette de 198,4 millions de dollars pour la période de neuf mois, démontrant les investissements en cours dans la R&D et les activités opérationnelles nécessaires pour faire progresser leurs programmes de thérapie génique. L'accent mis par l'entreprise sur le développement de traitements efficaces et sûrs pour les maladies rares, en particulier dans les populations pédiatriques, la différencie des concurrents dans l'espace de la biotechnologie et le positionne bien pour la croissance future à mesure que les thérapies se rapprochent de l'approbation du marché.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement avec les groupes de défense des patients

Rocket Pharmaceuticals collabore activement avec diverses organisations de défense des patients pour améliorer sa sensibilisation et son soutien aux patients atteints de maladies rares. Ces partenariats sont cruciaux pour comprendre les besoins des patients et favoriser l'engagement communautaire. Par exemple, Rocket a travaillé avec des groupes comme la leucémie & Lymphoma Society et le Fanconi Anemia Research Fund, qui défendent les patients souffrant de conditions ciblées par les thérapies de Rocket.

Soutien et éducation aux patients et aux prestataires de soins de santé

Pour garantir une compréhension complète de leurs thérapies, Rocket Pharmaceuticals fournit des ressources éducatives approfondies adaptées aux patients et aux prestataires de soins de santé. Cela comprend des informations détaillées sur les essais cliniques, les protocoles de traitement et les effets secondaires potentiels associés à leurs thérapies géniques. En septembre 2024, Rocket a organisé plus de 50 webinaires et ateliers éducatifs, atteignant plus de 1 000 professionnels de la santé et des patients directement.

Mises à jour régulières à travers les résultats et jalons des essais cliniques

Rocket Pharmaceuticals maintient la transparence avec ses parties prenantes en fournissant des mises à jour régulières sur les progrès et les jalons des essais cliniques. Par exemple, en juin 2024, Rocket a annoncé l'achèvement de l'inscription à son essai de phase 2 pour RP-A501, avec 12 patients participants. Ces mises à jour sont partagées via les communiqués de presse et leur site Web d'entreprise, garantissant aux parties prenantes des parties prenantes sur les développements clés.

Essai clinique	Date de mise à jour	Description d'étape	Participants
RP-A501 Phase 2	Juin 2024	Achèvement de l'inscription	12 patients
Soumission RP-L201 BLA	Septembre 2024	Rolling Review initié	N / A
RP-L102 EMA MAA Acceptation	Avril 2024	Application d'autorisation de marketing acceptée	N / A

Construire la confiance par la transparence et la conformité réglementaire

Rocket Pharmaceuticals met l'accent sur la construction de la confiance avec ses parties prenantes grâce à une conformité réglementaire stricte et à une communication transparente. La société a toujours adhéré aux directives de la FDA et maintient un dialogue ouvert avec les organismes de réglementation. Au 30 septembre 2024, Rocket a signalé un déficit accumulé de 1,16 milliard de dollars, mettant en évidence la transparence financière de leurs opérations. Ils ont également partagé publiquement leurs efforts en cours pour répondre à toute préoccupation réglementaire, telle que la lettre de réponse complète (CRL) reçue pour RP-L201, démontrant leur engagement envers la conformité et la sécurité des patients.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: canaux

Communication directe avec les prestataires de soins de santé et les institutions

Rocket Pharmaceuticals s'engage directement avec les prestataires de soins de santé et les institutions pour communiquer ses propositions de valeur et les éduquer sur ses solutions de thérapie génique pour les maladies rares. La société se concentre sur l'établissement de relations avec les principaux leaders d'opinion (KOLS) et les experts médicaux dans le domaine pour faciliter les discussions sur les données cliniques et les avantages du traitement.

Plateformes en ligne pour l'éducation et le soutien aux patients

L'entreprise utilise des plateformes en ligne pour fournir du contenu éducatif et des services de soutien aux patients et à leurs familles. Ces plateformes comprennent des webinaires, des sites Web d'information et des réseaux sociaux, visant à accroître la sensibilisation et la compréhension des troubles génétiques et le potentiel des thérapies de Rocket. En 2024, Rocket a signalé une augmentation des mesures d'engagement des patients, avec plus de 10 000 visiteurs uniques à ses ressources éducatives au premier semestre.

Conférences scientifiques pour partager les résultats de la recherche

Rocket Pharmaceuticals participe activement à des conférences scientifiques pour présenter les résultats de la recherche et s'engager avec la communauté scientifique. Par exemple, en 2024, la société a présenté des données sur ses candidats principaux à l'American Society of Gene & Réunion annuelle de la thérapie cellulaire (ASGCT), qui a attiré plus de 3 000 participants. Cet engagement aide à favoriser les partenariats et les collaborations essentielles pour les efforts de recherche et de développement en cours.

Collaboration avec les hôpitaux et les cliniques pour le recrutement d'essais

Pour faciliter les essais cliniques, Rocket collabore avec les hôpitaux et les cliniques pour le recrutement des patients. La société a établi des partenariats avec plus de 50 sites cliniques aux États-Unis et en Europe. En septembre 2024, Rocket a inscrit environ 200 patients dans des essais en cours pour ses candidats en thérapie génique, contribuant de manière significative à l'avancement de ses programmes cliniques.

Type de canal	Détail	Métrique
Communication directe	Engagement avec les prestataires de soins de santé et KOLS	100+ KOLS engagés dans des discussions
Éducation en ligne	Webinaires et ressources d'information	10 000 visiteurs uniques en H1 2024
Conférences scientifiques	Présentations lors d'événements industriels majeurs	Plus de 3 000 participants à l'ASGCT 2024
Collaborations cliniques	Partenariats avec les hôpitaux et les cliniques	200 patients inscrits sur plus de 50 sites

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles génétiques rares

Rocket Pharmaceuticals se concentre sur le développement de thérapies géniques pour les patients souffrant de troubles génétiques rares. Les principaux programmes de l'entreprise comprennent:

• Anémie Fanconi (RP-L102)
• Carence en adhérence des leucocytes-I (RP-L201)
• Carence en pyruvate kinase (RP-L301)

La prévalence estimée de ces troubles est faible, avec une anémie Fanconi affectant environ 1 naissance sur 360 000 dans le monde. Le marché des maladies rares est substantiel, avec un marché adressable total estimé (TAM) dépassant 100 milliards de dollars aux États-Unis seulement.

Fournisseurs de soins de santé spécialisés dans les maladies rares

Les prestataires de soins de santé, y compris les hôpitaux et les cliniques spécialisés, sont des segments de clientèle essentiels pour Rocket Pharmaceuticals. Ces professionnels de la santé sont souvent impliqués dans le traitement et la gestion des maladies rares. Le nombre total d'hématologues pédiatriques et d'oncologues aux États-Unis est d'environ 1 600, dont beaucoup se concentrant sur les troubles génétiques rares.

En outre, les partenariats de la société avec les principaux hôpitaux renforcent leur sensibilisation et sa capacité à fournir efficacement les thérapies. En septembre 2024, Rocket a lancé des essais cliniques impliquant plus de 200 patients dans ses différents programmes.

Investisseurs intéressés par les innovations biotechnologiques

Rocket Pharmaceuticals attire des investisseurs en se concentrant sur les innovations biotechnologiques, en particulier celles qui s'intéressent aux thérapies géniques. La société a levé des capitaux importants grâce à des offres de capitaux propres, avec un total de trésorerie, des équivalents en espèces et des investissements s'élevant à 235,7 millions de dollars au 30 septembre 2024. Ce financement est crucial pour le développement de son pipeline et opérations cliniques.

Au dernier trimestre, le cours de l'action de Rocket était de 18,47 $, reflétant la confiance des investisseurs dans son potentiel de croissance malgré les pertes opérationnelles. La société a subi des pertes nettes de 198,4 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, mais a un solide pipeline qui pourrait attirer de nouveaux investissements.

Organes de réglementation supervisant les processus d'approbation des médicaments

Les organismes de réglementation, tels que la FDA et l'EMA, sont des segments de clients essentiels alors que Rocket Pharmaceuticals navigue dans les processus d'approbation du médicament. En septembre 2023, la FDA a accepté la demande de licence de biologie (BLA) pour RP-L201 et a accordé une revue prioritaire, mettant en évidence l'importance du paysage réglementaire.

La Société est activement engagée dans la satisfaction des exigences réglementaires, avec des informations supplémentaires demandées par la FDA pour ses demandes. Une navigation réussie de ces processus est cruciale pour mettre les thérapies sur le marché et établir la crédibilité au sein de l'industrie.

Segment de clientèle	Caractéristiques	Taille / impact estimé
Patients souffrant de troubles génétiques rares	Concentrez-vous sur les thérapies génétiques des troubles comme l'anémie Fanconi	Taille du marché> 100 milliards de dollars aux États-Unis
Fournisseurs de soins de santé	Cliniques et hôpitaux spécialisés qui traitent les maladies rares	~ 1 600 hématologues pédiatriques aux États-Unis
Investisseurs	Investisseurs axés sur la biotech	235,7 millions de dollars en espèces au 30 septembre 2024
Organismes de réglementation	FDA, EMA impliquée dans les processus d'approbation des médicaments	Examen prioritaire accordé pour RP-L201

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de R&D importantes pour les essais cliniques.

Les dépenses de recherche et développement (R&D) pour la roquette pharmaceutique équivalaient à 133,9 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, une diminution de 144,6 millions de dollars Au cours de la même période en 2023. Pour le troisième trimestre de 2024, les dépenses de R&D étaient 42,3 millions de dollars, à partir de 46,8 millions de dollars Au troisième trimestre de 2023. Cette réduction a été principalement motivée par la baisse des coûts de développement de la fabrication, les coûts des essais cliniques et les dépenses de licence.

Coûts de fabrication pour les produits de thérapie génique.

Les coûts de fabrication sont inclus dans les dépenses de R&D. Au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, les coûts directs des matériaux et les coûts de développement de la fabrication ont connu une baisse, contribuant à une réduction totale des dépenses de R&D par 10,7 millions de dollars par rapport à l'année précédente. La société continue d'investir considérablement dans les capacités de fabrication à mesure que ses produits candidats progressent grâce à des phases de développement.

Frais administratifs liés aux opérations et à la conformité.

Les dépenses générales et administratives (G&A) ont augmenté à 76,6 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, par rapport à 51,8 millions de dollars Pour la même période en 2023. Pour le troisième trimestre de 2024, les dépenses G&A étaient 27,1 millions de dollars, à partir de 18,6 millions de dollars Au troisième trimestre de 2023. Cette augmentation a été largement provoquée par des dépenses plus élevées liées à la préparation commerciale, aux frais juridiques et à la rémunération en actions.

Coûts de marketing et de sensibilisation pour l'engagement des patients.

Bien que des chiffres spécifiques pour les coûts de marketing et de sensibilisation ne soient pas divulgués, ces dépenses sont généralement incluses dans la catégorie G&A. L'augmentation des dépenses G&A reflète l'engagement continu de l'entreprise à améliorer l'engagement des patients et les efforts de sensibilisation alors qu'il se prépare aux lancements potentiels de produits. L'accent mis sur la préparation commerciale indique que les coûts de marketing devraient augmenter à mesure que l'entreprise se rapproche des approbations réglementaires et de la commercialisation.

Catégorie de dépenses	Troisième troisième 2024 (millions de dollars)	Troisième troisième 2023 (millions de dollars)	YTD 2024 (MILLIONS)	YTD 2023 (MILLIONS)
Dépenses de R&D	42.3	46.8	133.9	144.6
Dépenses G&A	27.1	18.6	76.6	51.8
Dépenses d'exploitation totales	69.4	65.4	210.5	196.4
Perte nette	66.7	61.9	198.4	185.9

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Revenus futurs potentiels des ventes de produits après l'approbation

Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals n'a généré aucun chiffre d'affaires à partir des ventes de produits. L'entreprise dispose de trois programmes vectoriels Lenviral ex vivo à stade clinique visant des maladies rares, notamment:

• RP-L102 pour l'anémie Fanconi
• RP-L201 pour la déficit d'adhésion des leucocytes-i
• RP-L301 pour une carence en pyruvate kinase

L'approbation réglementaire est prévue pour RP-L201 en 2025, ce qui pourrait déclencher des sources de revenus potentiels à partir des ventes de produits en cas de succès.

Frais de licence des partenariats et collaborations

Rocket Pharmaceuticals s'engage dans des partenariats et des accords de licence pour faire avancer ses produits candidats. La Société reconnaît que les revenus des accords de licence ne sont pas encore réalisés mais pourraient fournir des revenus futurs importants. Les frais de licence dépendent de collaborations réussies avec des sociétés pharmaceutiques plus grandes, qui peuvent inclure des paiements et des redevances marquants une fois les produits commercialisés.

Subventions et financement des institutions de recherche

Rocket Pharmaceuticals a historiquement utilisé des subventions et un financement de diverses institutions de recherche pour soutenir ses efforts de R&D. Pendant les neuf mois se terminant le 30 septembre 2024, la société a engagé des dépenses d'exploitation totales d'environ 210,5 millions de dollars, principalement financées par le financement par actions plutôt que par la génération de revenus. Les quantités spécifiques des subventions ne sont pas détaillées mais représentent un élément essentiel du financement des efforts de recherche.

Financement des actions des investisseurs pour soutenir les opérations

Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals a levé environ 1,0 milliard de dollars du financement de la dette actions et convertibles depuis la création. Ce financement est essentiel pour couvrir les pertes opérationnelles en cours, qui ont totalisé 198,4 millions de dollars pour les neuf mois se terminant le 30 septembre 2024. L'espèces, les équivalents de trésorerie et les investissements de la société se sont élevés à 235,7 millions de dollars fin septembre 2024, qui devrait financer opérations en 2026.

Sources de revenus	Détails
Ventes de produits	Pas de revenus actuels; Revenus futurs potentiels après l'approbation de RP-L201 en 2025
Frais de licence	En fonction des collaborations réussies; Revenu futur des paiements et redevances marquants
Subventions et financement	Utilisé pour la R&D; montants spécifiques non détaillés
Financement par actions	A collecté environ 1,0 milliard de dollars depuis la création; 235,7 millions de dollars disponibles au 30 septembre 2024

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.