Inozyme Pharma, Inc. (Inzy): Business Model Canvas [11-2024 MISE À JOUR]

Inozyme Pharma, Inc. (Inzy) est à la pointe de l'innovation biopharmaceutique, dédiée à la lutte contre les maladies rares qui manquent actuellement de traitements efficaces. Leur Modèle commercial unique tire parti des partenariats stratégiques, des recherches approfondies et une compréhension approfondie de la voie PPI-adénosine pour développer des thérapies qui promettent d'améliorer Résultats des patients significativement. Plongez plus profondément dans les composants de leur modèle de modèle commercial pour comprendre comment Inozyme Pharma remodèle le paysage du traitement des maladies rares.

Inozyme Pharma, Inc. (Inzy) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaborations avec des établissements universitaires comme l'Université de Yale

Inozyme Pharma a établi un partenariat important avec l'Université de Yale grâce à un accord de licence initié en janvier 2017. Cet accord se concentre sur la propriété intellectuelle liée aux enzymes ectonucléotidiques pyrophosphatase / phosphodiestérase, qui sont cruciales pour le développement du candidat principal de produit principal de la société, INZ-701.

Au 30 septembre 2024, Inozyme a engagé environ 0,4 million de dollars de frais de maintenance de licence à Yale. La société est également tenue de payer à Yale jusqu'à 3,0 millions de dollars en fonction de la réalisation de jalons spécifiques de développement et de commercialisation. Notamment, Inozyme a effectué des paiements d'étape d'environ 0,3 million de dollars en janvier 2022 et mars 2022, et 0,5 million de dollars supplémentaires en mars 2024 après l'achèvement de jalons d'essai cliniques importants.

Partenariats avec les organisations de recherche sous contrat (CROS)

Inozyme Pharma collabore avec diverses organisations de recherche sous contrat (CRO) pour accélérer ses processus de développement clinique. Ces partenariats sont essentiels pour gérer efficacement les essais cliniques, en particulier pour INZ-701, qui est dans des essais pivots pour des conditions telles que la carence en ENPP1 et la carence en ABCC6.

Au 30 septembre 2024, la société a déclaré une augmentation significative des frais de recherche et de développement, totalisant 60,8 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, contre 36,9 millions de dollars au cours de la même période de l'année précédente. Cette augmentation reflète un engagement accru avec les CRO pour soutenir les essais cliniques en cours.

Interactions réglementaires avec la FDA et l'EMA

Inozyme Pharma maintient des interactions proactives avec des organismes de réglementation tels que la FDA (U.S. Food and Drug Administration) et EMA (European Medicines Agency). Ces interactions sont essentielles pour naviguer dans le paysage réglementaire et obtenir des approbations pour INZ-701, en particulier alors que la société se prépare aux applications de marketing potentielles aux États-Unis et en Europe.

La société prévoit de signaler les données Topline de son essai Pivotal Energy 3 au début de 2026, ce qui sera crucial pour ses applications de marketing sur la base des commentaires réglementaires reçus. Au 30 septembre 2024, Inozyme avait subi des pertes nettes de 75,0 millions de dollars, mettant l'accent sur l'engagement financier à atteindre les jalons réglementaires.

Type de partenariat	Détails	Impact financier
Collaboration académique	Université de Yale	0,4 million de dollars en frais; jusqu'à 3,0 millions de dollars en paiements d'étape
Partenariats CRO	CROS multiples pour les essais cliniques	Frais de recherche et de développement de 60,8 millions de dollars (2024)
Interaction réglementaire	FDA et EMA pour INZ-701	Pertes nettes de 75,0 millions de dollars; frais d'essai en cours

Inozyme Pharma, Inc. (Inzy) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Effectuer des essais cliniques pour INZ-701

Inozyme Pharma mène activement des essais cliniques pour son candidat principal, INZ-701, qui est conçu pour traiter les conditions causées par des carences dans l'enzyme ENPP1. En septembre 2023, la société a ouvert le premier site pour l'essai Energy 3, en se concentrant sur les patients pédiatriques présentant une carence en ENPP1. Le recrutement des patients est en cours, avec un paiement jalon de 0,5 million de dollars engagés à l'achèvement du dosage pour le premier patient. La société prévoit d'effectuer des inscriptions d'ici la fin de 2024 et prévoit de signaler les données Topline de cet essai pivot au début de 2026.

S'engager dans la recherche et le développement de nouvelles thérapies

La recherche et le développement (R&D) est un objectif significatif pour Inozyme Pharma. Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, les dépenses de R&D ont totalisé 60,8 millions de dollars, contre 36,9 millions de dollars pour la même période en 2023, reflétant une augmentation de 23,9 millions de dollars. Cette augmentation est principalement attribuée à une augmentation de 20,2 millions de dollars des dépenses en R&D liées à l'INZ-701, qui comprend 9,3 millions de dollars pour la chimie, la fabrication et les contrôles, et 10,9 millions de dollars en frais de développement clinique et de conseil.

Catégories de dépenses de R&D	2024 (neuf mois terminés)	2023 (neuf mois terminés)	Changement
Dépenses de R&D liées à l'INZ-701	42,3 millions de dollars	22,1 millions de dollars	20,2 millions de dollars
Dépenses liées au personnel non allouées	16,2 millions de dollars	12,8 millions de dollars	3,4 millions de dollars
Installations et dépenses administratives	2,3 millions de dollars	2,0 millions de dollars	0,3 million de dollars
Dépenses totales de R&D	60,8 millions de dollars	36,9 millions de dollars	23,9 millions de dollars

Élargissement des processus de fabrication pour les candidats des produits

Inozyme Pharma augmente ses processus de fabrication pour soutenir la production d'Inz-701 et d'autres produits candidats. La société a engagé des dépenses importantes liées à la fabrication, ce qui a contribué à l'augmentation globale des coûts de R&D. Au 30 septembre 2024, la société a déclaré des espèces, des équivalents en espèces et des investissements à court terme de 131,6 millions de dollars, qui seront utilisés pour financer des activités de fabrication et de développement en cours.

Inozyme Pharma, Inc. (Inzy) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Personnel clinique et réglementaire expérimenté

Inozyme Pharma a réuni une équipe qualifiée de professionnels cliniques et réglementaires essentiels pour faire avancer ses produits candidats grâce aux processus rigoureux de développement et d'approbation. La société a déclaré une augmentation significative des dépenses liées au personnel, avec un total de 16,2 millions de dollars alloués aux dépenses liées au personnel au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, contre 12,8 millions de dollars au cours de la même période de 2023. Cela reflète la société Engagement à améliorer ses capacités dans le développement clinique.

Portfolio de propriété intellectuelle pour les produits candidats

La société détient un portefeuille de propriété intellectuelle robuste qui comprend des brevets liés à son candidat principal, INZ-701, qui est en cours de développement pour le traitement de maladies rares telles que la carence en ENPP1 et la carence ABCC6. Au 30 septembre 2024, l'inozyme avait engagé environ 42,3 millions de dollars en frais de recherche et développement spécifiquement liés à l'INZ-701. Les essais cliniques en cours sont soutenus par les commentaires réglementaires de la FDA et de l'EMA, qui est essentiel pour obtenir des approbations marketing à l'avenir.

Ressources financières des offres et prêts en actions

Inozyme Pharma a utilisé diverses stratégies financières pour soutenir ses activités opérationnelles et de développement clinique. La société a levé environ 64,4 millions de dollars par rapport à une offre de capitaux propres en août 2023. De plus, au 30 septembre 2024, Inozyme avait un montant total de 45 millions de dollars en cours en vertu d'un accord de prêt, qui a un taux d'intérêt de 9,60%. Cela démontre l’approche stratégique de l’entreprise pour obtenir du financement tout en gérant efficacement ses responsabilités financières.

Métriques financières	30 septembre 2024	31 décembre 2023
Equivalents en espèces et en espèces	$24,575,000	$34,588,000
Investissements à court terme	$107,033,000	$154,001,000
Cash total, équivalents de trésorerie et investissements à court terme	$131,608,000	$188,589,000
La perte nette pour les neuf mois s'est terminée	$74,950,000	$49,625,000
Frais de recherche et de développement	$60,758,000	$36,864,000
Frais généraux et administratifs	$16,101,000	$15,973,000

Inozyme Pharma, Inc. (Inzy) - Modèle d'entreprise: Propositions de valeur

Traitements innovants pour les maladies rares avec des besoins médicaux non satisfaits

Inozyme Pharma, Inc. se concentre sur le développement de thérapies innovantes pour des maladies rares caractérisées par des besoins médicaux non satisfaits importants. Le candidat principal de la société, INZ-701, cible des conditions telles que la carence en ENPP1 et la carence ABCC6, qui n'ont pas de traitement approuvés disponibles. Au 30 septembre 2024, Inozyme avait engagé des dépenses d'exploitation totales de 76,9 millions de dollars, principalement tirées par les coûts de recherche et de développement. La société a déclaré une perte nette de 74,9 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, contre une perte nette de 49,6 millions de dollars pour la même période en 2023.

Concentrez-vous sur la voie PPI-adénosine pour aborder la minéralisation pathologique

L'approche innovante d'Inozyme Pharma exploite sa compréhension de la voie PPI-adénosine, qui est cruciale pour réguler la minéralisation dans le corps. INZ-701 est conçu pour améliorer les niveaux de pyrophosphate (IPP) et d'adénosine, abordant les causes sous-jacentes des maladies liées à la minéralisation pathologique. Les frais de recherche et développement de la société liés à l'INZ-701 ont atteint 42,3 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, une augmentation significative de 22,1 millions de dollars l'année précédente. Cet investissement reflète l'engagement d'Inozyme à faire progresser ses programmes cliniques et à combler les lacunes essentielles dans les options de traitement pour les patients souffrant de maladies rares.

Potentiel d'amélioration significative des résultats des patients et de la qualité de vie

Le potentiel thérapeutique de l'INZ-701 offre une promesse importante pour améliorer les résultats des patients et la qualité de vie. Au 30 septembre 2024, Inozyme a déclaré des équivalents en espèces et en espèces de 24,6 millions de dollars, ainsi que des investissements à court terme de 107 millions de dollars, offrant une base financière solide pour les essais cliniques en cours. La société vise à transformer le paysage de traitement des patients atteints de carences ENPP1 et ABCC6, ainsi que les calciphylaxis, en fournissant des thérapies qui peuvent réduire considérablement la morbidité et améliorer le bien-être global.

Métrique financière	30 septembre 2024	30 septembre 2023	Changement
Frais de recherche et de développement	60,8 millions de dollars	36,9 millions de dollars	Augmentation de 23,9 millions de dollars
Perte nette	74,9 millions de dollars	49,6 millions de dollars	Augmentation de 25,3 millions de dollars
Equivalents en espèces et en espèces	24,6 millions de dollars	34,6 millions de dollars	10 millions de dollars baisse
Investissements à court terme	107 millions de dollars	154 millions de dollars	Caisse de 47 millions de dollars

Inozyme Pharma, Inc. (Inzy) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les fournisseurs de soins de santé et les spécialistes

Inozyme Pharma, Inc. s'engage activement avec les prestataires de soins de santé et les spécialistes pour améliorer ses relations avec les clients. L'entreprise se concentre sur la construction de la confiance et la facilitation du dialogue grâce à des initiatives éducatives et à des collaborations d'essais cliniques. Par exemple, Inozyme a participé à des discussions concernant son candidat principal, INZ-701, qui cible des maladies rares telles que les carences ENPP1 et ABCC6. Cet engagement est crucial pour obtenir des commentaires et des informations de la communauté médicale qui peuvent éclairer les stratégies de développement de produits et de marketing.

Participation à des groupes de défense des patients et aux réseaux de maladies rares

Inozyme Pharma met l'accent sur la participation à des groupes de défense des patients et aux réseaux de maladies rares comme un aspect central de sa stratégie de relation client. Cette implication aide l'entreprise à comprendre mieux les besoins des patients et à défendre ses intérêts. En 2024, Inozyme aurait collaboré avec diverses organisations de plaidoyer pour sensibiliser les conditions qu'elle cible, qui a favorisé une approche axée sur la communauté de son modèle commercial.

Programmes d'accès élargis pour les patients sans traitement alternatif

Inozyme Pharma a lancé des programmes d'accès élargis visant à fournir ses thérapies étudiantes aux patients qui manquent d'options de traitement alternatives. Cette initiative démontre non seulement l'engagement de l'entreprise envers les soins aux patients, mais renforce également sa relation avec les prestataires de soins de santé et les patients. En septembre 2024, la société a indiqué qu'elle avait inscrit plusieurs patients dans son programme d'accès élargi pour INZ-701, facilitant l'accès au traitement avant l'approbation réglementaire potentielle.

Programme	Description	Nombre de patients inscrits	Année lancée
Programme d'accès élargi pour INZ-701	Fournit accès à INZ-701 pour les patients atteints de carences ENPP1 et ABCC6	20	2024
Collaboration de plaidoyer pour les patients	Partenariats avec des groupes de plaidoyer pour soutenir la sensibilisation et l'éducation	5 groupes majeurs	2023
Engagement des essais cliniques	Collaborations avec des spécialistes pour les commentaires et les informations	15 spécialistes	2024

Ces stratégies de relation client font partie intégrante des opérations d'Inozyme Pharma car elles s'alignent avec la mission de l'entreprise de développer des thérapies pour des maladies rares tout en maintenant de fortes liens avec les prestataires de soins de santé et les patients.

Inozyme Pharma, Inc. (Inzy) - Modèle d'entreprise: Channeaux

Réseaux d'essais cliniques pour le recrutement des patients et la collecte de données

Inozyme Pharma utilise des réseaux d'essais cliniques pour améliorer le recrutement des patients et faciliter la collecte de données pour ses thérapies étudiantes. Au 30 septembre 2024, la société mène plusieurs essais cliniques pour son candidat principal, INZ-701, qui cible la carence en ENPP1 et la carence en ABCC6. L'essai Energy 3, destiné aux patients pédiatriques présentant une carence en ENPP1, a commencé le recrutement des patients en septembre 2023, avec un paiement étape de 0,5 million de dollars pour le premier patient dosé. La société prévoit de terminer les inscriptions d'ici la fin de 2024 et de signaler les données Topline au début de 2026.

Conférences médicales et publications pour sensibiliser

Inozyme Pharma participe activement à des conférences médicales et publie des résultats de recherche pour sensibiliser à ses thérapies. La société tire parti de ces plateformes pour s'engager avec les professionnels de la santé, partager les résultats des essais cliniques et mettre en évidence les avantages potentiels de ses traitements. Par exemple, les résultats provisoires de l'essai de phase 1/2 en cours de l'INZ-701 chez les patients adultes ont été présentés à diverses conférences, présentant les données de sécurité et d'efficacité, qui sont cruciales pour susciter l'intérêt et le soutien de la communauté médicale.

Entension directe vers les professionnels de la santé pour l'éducation sur les thérapies

L'entreprise utilise des stratégies de sensibilisation directes pour éduquer les professionnels de la santé sur ses thérapies, en particulier INZ-701. Cette sensibilisation comprend des séances d'information, des webinaires et des réunions individuelles avec les principaux leaders d'opinion dans le domaine. Au 30 septembre 2024, Inozyme Pharma a rapporté qu'elle s'était engagée avec de nombreux professionnels de la santé pour discuter des implications cliniques de ses recherches et fournir des mises à jour sur les essais en cours.

Type de canal	Détails	État / progrès actuel
Réseaux d'essais cliniques	Recrutement des patients pour les essais sur les carences ENPP1 et ABCC6	Le procès Energy 3 a commencé; Les inscriptions devraient se terminer d'ici la fin de 2024
Conférences médicales	Présenter des résultats des essais cliniques et s'engager avec des professionnels	Présentations en cours lors de conférences majeures; Résultats provisoires partagés
Sensibilisation directe	Éduquer les professionnels de la santé sur INZ-701	Engagement actif avec les professionnels de la santé; webinaires et séances menées

Inozyme Pharma, Inc. (Inzy) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients atteints d'ENPP1 et ABCC6

Inozyme Pharma, Inc. se concentre sur le développement de traitements pour les patients souffrant de troubles génétiques rares, en particulier les carences ENPP1 et ABCC6. La carence en ENPP1 est associée à une morbidité significative, affectant en particulier la santé osseuse et la fonction vasculaire. La prévalence estimée de la carence en ENPP1 est d'environ 1 personne sur 2 millions, tandis que la carence ABCC6 est plus courante, avec une fréquence d'environ 1 sur 10 000 à 1 sur 20 000 personnes dans certaines populations.

Nourrissons et enfants souffrant d'os rares et de maladies des vaisseaux sanguins

L'entreprise cible les nourrissons et les enfants atteints de maladies rares caractérisées par une minéralisation pathologique et des anomalies vasculaires. INZ-701 est en cours de développement comme traitement potentiel pour des conditions telles que la calciphylaxie et l'ossification du ligament longitudinal postérieur (OPLL). La prévalence de la calciphylaxie est estimée à environ 1 à 4% chez les patients atteints d'une maladie rénale terminale, mettant en évidence un besoin important du marché.

Fournisseurs de soins de santé et spécialistes traitant des maladies rares

Inozyme Pharma vise également à servir les prestataires de soins de santé et les spécialistes qui traitent les patients atteints de ces maladies rares. Ce segment comprend des pédiatres, des généticiens et des spécialistes des troubles métaboliques et osseux. En septembre 2024, les prestataires de soins de santé reconnaissent de plus en plus la nécessité de thérapies innovantes dans cet espace, en particulier que le coût annuel moyen de traitement des maladies rares peut dépasser 100 000 $ par patient, soulignant la valeur des traitements efficaces.

Segment de clientèle	Caractéristiques	Prévalence / taille du marché	Coût potentiel de traitement annuel
Patients de carence en ENPP1	Trouble génétique rare affectant la santé des os et vasculaires	1 million sur 2	$100,000+
Patients de carence ABCC6	Trouble génétique rare impactant la fonction vasculaire	1 sur 10 000 à 1 sur 20 000	$100,000+
Nourrissons / enfants atteints de maladies rares	Affecté par la minéralisation pathologique et les problèmes vasculaires	1 à 4% chez les patients atteints de maladie rénale terminale pour calciphylaxie	$100,000+
Fournisseurs de soins de santé	Spécialistes du traitement génétique et rares	Reconnaissance croissante des besoins du marché	N / A

Inozyme Pharma, Inc. (Inzy) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement importants

Inozyme Pharma, Inc. a engagé des dépenses substantielles de recherche et développement (R&D), principalement liées à son candidat principal, INZ-701. Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, les dépenses totales de R&D sont équipées de 60,8 millions de dollars, une augmentation significative de 36,9 millions de dollars dans la même période de 2023. Cela représente une augmentation d'une année à l'autre de 23,9 millions de dollars.

Plus précisément, les dépenses de R&D liées à l'INZ-701 étaient 42,3 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, par rapport à 22,1 millions de dollars pendant la même période en 2023, marquant une augmentation de 20,2 millions de dollars.

Type de dépenses	2024 (neuf mois)	2023 (neuf mois)	Changement
Dépenses de R&D liées à l'INZ-701	42,3 millions de dollars	22,1 millions de dollars	20,2 millions de dollars
Dépenses totales de R&D	60,8 millions de dollars	36,9 millions de dollars	23,9 millions de dollars

Coûts associés aux opérations des essais cliniques et à la conformité réglementaire

Les coûts associés aux opérations des essais cliniques pour l'inozyme sont également notables. Au cours des trois mois clos le 30 septembre 2024, les dépenses liées aux essais cliniques ont augmenté de 5,7 millions de dollars, principalement en raison d'un 3,0 millions de dollars augmentation des dépenses de chimie, de fabrication et de contrôle et 2,7 millions de dollars Augmentation des coûts de développement clinique et de consultation.

Les coûts de conformité réglementaire sont liés à ces frais d'essai cliniques, car la société doit garantir l'adhésion aux réglementations de la FDA et de l'EMA tout au long des phases des essais.

Frais généraux et administratifs, y compris les frais de personnel

Les dépenses générales et administratives (G&A) pour Inozyme Pharma ont totalisé 16,1 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, légèrement en hausse de 16,0 millions de dollars en 2023. Cela reflète une augmentation de 0,1 million de dollars d'une année à l'autre.

Les dépenses liées au personnel, y compris la rémunération à base d'actions, ont comptabilisé 16,2 millions de dollars dans les neuf mois clos le 30 septembre 2024, par rapport à 12,8 millions de dollars au cours de la même période en 2023, indiquant une montée 3,4 millions de dollars.

Catégorie de dépenses	2024 (neuf mois)	2023 (neuf mois)	Changement
Frais généraux et administratifs	16,1 millions de dollars	16,0 millions de dollars	0,1 million de dollars
Dépenses liées au personnel	16,2 millions de dollars	12,8 millions de dollars	3,4 millions de dollars

Le total des dépenses d'exploitation pour Inozyme Pharma pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, atteint 76,9 millions de dollars, par rapport à 52,8 millions de dollars pour la même période en 2023.

Inozyme Pharma, Inc. (Inzy) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Les revenus futurs provenant des ventes de thérapies approuvées

Au 30 septembre 2024, Inozyme Pharma n'a pas encore généré des revenus à partir des ventes de produits, car il en est encore aux stades cliniques du développement de son candidat principal, INZ-701. Le lancement commercial prévu pour INZ-701 pour les patients déficients en ENPP1 est destiné au premier semestre de 2027. Les revenus de cette thérapie devraient contribuer considérablement aux bénéfices futurs, subordonnés aux approbations réglementaires et à l'entrée du marché réussie.

Payments de jalons potentiels provenant de partenariats et de collaborations

Inozyme Pharma s'est engagé dans divers partenariats qui comprennent des paiements potentiels de jalons. Par exemple, l'entreprise a engagé un paiement étape de 0,5 million de dollars après l'achèvement du dosage pour le premier patient dans son essai clinique pivot de INZ-701. Ces collaborations peuvent produire des paiements de jalons supplémentaires sur la réussite des jalons cliniques et réglementaires spécifiés.

Financement des offres et prêts d'actions pour soutenir les opérations

Pour financer ses opérations, Inozyme Pharma a levé des capitaux importants par le biais d'offres et de prêts. En août 2023, la société a clôturé une offre souscrite de 14 375 000 actions, générant environ 64,4 millions de dollars en produit net. De plus, la société a conclu un accord de prêt avec K2 Healthventures LLC, qui a accordé jusqu'à 70 millions de dollars en prêts à terme. Au 30 septembre 2024, la Société avait 45,0 millions de dollars en cours en cours en vertu du présent accord.

Source de financement	Montant (USD)	Date
Offre en actions (août 2023)	64,4 millions	Août 2023
Accord de prêt (engagement total)	70 millions	2022
Montant de prêt en cours	45 millions	30 septembre 2024
Paiement d'étape (essai clinique)	0,5 million	Septembre 2023

Au 30 septembre 2024, Inozyme Pharma a déclaré des espèces, des équivalents de trésorerie et des investissements à court terme totalisant 131,6 millions de dollars, offrant une base financière solide pour la recherche et le développement en cours.

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Inozyme Pharma, Inc. (INZY) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Inozyme Pharma, Inc. (INZY)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Inozyme Pharma, Inc. (INZY)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.