Regulus Therapeutics Inc. (RGLS): Business Model Canvas [11-2024 Mis à jour]

Dans le paysage en évolution rapide de la biotechnologie, Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) se démarque avec son approche innovante de MicroRNA Therapeutics. Ce billet de blog se plonge dans les subtilités des RGL Toile de modèle commercial, mettant en évidence des éléments clés tels que leurs partenariats stratégiques, leurs propositions de valeur uniques et les segments de clients ciblés. Découvrez comment Regulus se positionne pour s'adresser besoins médicaux non satisfaits et capitaliser sur des opportunités de marché importantes dans le domaine des maladies rénales orphelines.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaborations avec les établissements universitaires pour la recherche

Regulus Therapeutics a établi des collaborations avec diverses institutions universitaires pour améliorer ses capacités de recherche et accéder aux technologies de microARN innovantes. Un partenariat notable est avec le Centre médical de l'Université du Texas Southwestern (UTSW), où Regulus a accepté de payer des frais de licence initiaux de 62 500 $ et de rembourser certaines dépenses de brevet. Cet accord comprend des paiements d'étape totalisant jusqu'à 1,6 million de dollars pour les réalisations cliniques et réglementaires, ainsi que des redevances à plusieurs niveaux sur la base des ventes nettes de produits agréés.

Partenariats avec les sociétés pharmaceutiques pour le développement et la commercialisation

Regulus s'est engagé dans des partenariats stratégiques avec des sociétés pharmaceutiques pour tirer parti de leurs ressources pour le développement et la commercialisation de ses produits candidats. Au 30 septembre 2024, la société a déclaré avoir reçu 101,8 millions de dollars des collaborations, principalement des paiements initiaux, du financement de la recherche et des réalisations marquantes. Ces partenariats sont essentiels pour faciliter les essais cliniques nécessaires aux approbations réglementaires et à l'entrée sur le marché.

Accords de licence pour la propriété intellectuelle du microARN

Les accords de licence jouent un rôle crucial dans le modèle commercial de Regulus, permettant à l'entreprise de monétiser son vaste portefeuille de propriété intellectuelle de microARN. Les accords facilitent les collaborations avec des partenaires externes pour développer des thérapies ciblant des microARN spécifiques. Regulus a investi environ 456,4 millions de dollars en recherche et développement jusqu'au 30 septembre 2024, se concentrant fortement sur sa plate-forme MicroRNA. Ces accords de licence fournissent non seulement un soutien financier, mais élargissent également la portée de la recherche et des applications thérapeutiques à la disposition de la société.

Type de partenariat	Institution / entreprise	Engagement financier	Jalons / paiements
Collaboration académique	UT Southwestern Medical Center	62 500 $ vers le haut + remboursement des dépenses de brevet	Jusqu'à 1,6 million de dollars en paiements d'étape
Partenariat pharmaceutique	Divers	101,8 millions de dollars des collaborations	Comprend les paiements initiaux et le financement de la recherche
Accords de licence	Plusieurs partenaires	Partie de 456,4 millions de dollars d'investissement en R&D	Redevances sur les ventes nettes de produits sous licence

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de la thérapeutique MicroRNA

Regulus Therapeutics s'est concentré de manière significative sur la recherche et le développement (R&D) de MicroRNA Therapeutics, qui sont des approches innovantes pour traiter les maladies en ciblant des microARN spécifiques. Au 30 septembre 2024, la société a engagé approximativement 456,4 millions de dollars dans le total des dépenses de recherche et de développement depuis sa création. Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, les dépenses de R&D sont équipées de 25,7 millions de dollars, par rapport à 15,4 millions de dollars pour la même période en 2023.

Effectuer des essais précliniques et cliniques pour les produits candidats

Regulus mène activement des essais précliniques et cliniques pour son candidat principal, RGLS8429, qui vise à traiter la maladie rénale polykystique dominante autosomique (ADPKD). La société a lancé le développement clinique au deuxième trimestre de 2022. En octobre 2024, l'essai de phase 1B a inscrit plusieurs cohortes, la cohorte la plus récente composée de 26 sujets Recevoir une dose fixe de RGLS8429. La société a signalé des données de haut niveau positives de la première cohorte de patients traités, indiquant que RGLS8429 était bien toléré.

Phase de procès	Taille de cohorte	Dosage	Résultats
Dose unique de phase 1	9	Doses variées	Bien toléré, pas d'événements indésirables graves
Phase 1B dose multiple	26	300 mg toutes les deux semaines	Données haut de gamme attendues début 2025

Soumissions réglementaires pour les approbations marketing

Regulus Therapeutics se prépare aux soumissions réglementaires pour les approbations de marketing car elle fait avancer ses candidats à travers des essais cliniques. En décembre 2023, la société a tenu une réunion de type D avec la FDA pour discuter du potentiel d'une voie d'approbation accélérée basée sur une seule étude pivot de phase 3 de RGLS8429. La société n'a pas encore obtenu l'approbation réglementaire de tout produit candidat, qui reste un objectif essentiel de ses opérations à l'avenir.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Portfolio de propriété intellectuelle liée à la technologie des microARN

Regulus Therapeutics Inc. a développé un portefeuille de propriétés intellectuels robuste axé sur la technologie des microARN, qui est essentiel pour son développement thérapeutique. La société a investi environ 456,4 millions de dollars en recherche et développement depuis sa création, ciblant principalement les thérapies MicroRNA. Au 30 septembre 2024, Regulus détient de nombreux brevets et droits liés à la modulation des microARN et aux applications thérapeutiques, qui sous-tend ses efforts de découverte de médicaments.

Équipe de développement scientifique et clinique expérimenté

Regulus possède une équipe hautement qualifiée de scientifiques et de professionnels du développement clinique ayant une vaste expérience dans les secteurs de la biotechnologie et de la pharmaceutique. Cette équipe fait partie intégrante de l'avancement du pipeline de la société, notamment le candidat principal RGLS8429 pour la maladie rénale polykystique dominante autosomique (ADPKD). La société a déclaré des frais de recherche et développement totaux de 25,7 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, reflétant son engagement à faire progresser ses programmes cliniques.

Ressources financières de l'équité et du financement de la dette convertible

Au 30 septembre 2024, Regulus Therapeutics a levé un total de 530,1 millions de dollars par rapport à la vente de titres de créance de capitaux propres et convertibles tout au long de son histoire. De plus, la société a reçu 101,8 millions de dollars de collaborations, principalement des paiements initiaux et des jalons cliniques. Le positionnement financier à cette date comprend des espèces, des équivalents en espèces et des investissements totalisant environ 87,3 millions de dollars. En mars 2024, Regulus a recueilli environ 93,9 millions de dollars en produit net de la vente d'actions ordinaires et d'actions privilégiées convertibles. Les activités de financement de la société lui ont permis de maintenir les opérations et de financer efficacement ses initiatives de recherche et développement.

Métriques financières	Au 30 septembre 2024
Cash total, équivalents de trésorerie et investissements	87,3 millions de dollars
Équité totale augmentée	530,1 millions de dollars
Frais de recherche et de développement (9 mois)	25,7 millions de dollars
Procédé net à partir de mars 2024 Financement	93,9 millions de dollars
Déficit accumulé	546,8 millions de dollars

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

MicroRNA THORNAUTIQUE PREMIÈRE CALLE ciblant les besoins médicaux non satisfaits

Regulus Therapeutics Inc. pionnière le développement de la thérapeutique des microARN, ciblant spécifiquement les conditions où les traitements existants sont insuffisants. Leur candidat principal, RGLS8429, s'adresse à une maladie rénale polykystique dominante autosomique (ADPKD), un besoin médical significatif non satisfait concernant environ 160 000 personnes aux États-Unis seulement. La société a levé un total de 530,1 millions de dollars depuis sa création grâce à des titres de créance de capitaux propres et convertibles, ce qui souligne la confiance des investisseurs dans leur approche innovante.

Potentiel d'options de traitement innovantes pour les maladies complexes

Regulus se concentre sur le développement d'options de traitement innovantes pour les maladies complexes, en particulier via leur plateforme MicroRNA. La société a fait des progrès notables dans les essais cliniques. Par exemple, en juin 2024, ils ont annoncé les résultats de la ligne de tête positive de la troisième cohorte de patients traités par RGLS8429, démontrant une sécurité favorable profile et des augmentations cohérentes des principaux biomarqueurs. Le marché mondial de l'ADPKD devrait augmenter considérablement en raison de la prévalence croissante des maladies rénales, offrant à Regulus une vaste opportunité de capturer la part de marché avec leurs thérapies innovantes.

Concentrez-vous sur les maladies rénales orphelines avec un potentiel de marché important

Regulus Therapeutics s'est positionné stratégiquement dans l'espace de la maladie orpheline, en se concentrant en particulier sur les maladies rénales comme l'ADPKD. Les dépenses de recherche et développement de l'entreprise ont considérablement augmenté, reflétant leur engagement à faire progresser leurs programmes cliniques - 25,7 millions de dollars ont été dépensés au cours des neuf mois se terminant le 30 septembre 2024. En axé sur le développement de traitements pour les maladies orphelines, Regulus répond non seulement aux besoins critiques des patients mais bénéficie également de diverses incitations, notamment des approbations réglementaires plus rapides et une exclusivité potentielle du marché.

Métrique financière	Q3 2024	Q3 2023	Année à jour 2024	Année à jour 2023
Perte nette	14,1 millions de dollars	7,8 millions de dollars	33,6 millions de dollars	22,0 millions de dollars
Frais de recherche et de développement	11,3 millions de dollars	5,5 millions de dollars	25,7 millions de dollars	15,4 millions de dollars
Cash, équivalents de trésorerie et investissements	87,3 millions de dollars	$ N / a	87,3 millions de dollars	$ N / a
Actif total	93,8 millions de dollars	30,8 millions de dollars	93,8 millions de dollars	30,8 millions de dollars

L'accent mis sur les maladies rénales orphelines répond non seulement à un besoin de marché, mais améliore également la proposition de valeur de Regulus Therapeutics en s'alignant sur la demande croissante de traitements spécialisés dans le secteur pharmaceutique.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement avec des professionnels de la santé pour l'éducation des produits

Regulus Therapeutics engage les professionnels de la santé à travers diverses initiatives visant à les éduquer sur ses offres de produits, en se concentrant spécifiquement sur la thérapeutique MicroRNA. Au 30 septembre 2024, la société a investi environ 25,7 millions de dollars en recherche et développement, ce qui comprend des efforts pour communiquer les avantages et les mécanismes de ses produits candidats comme RGLS8429, visant à traiter les maladies rénales polycyciennes dominantes autosomiques (ADPKD).

Collaboration avec des groupes de défense des patients pour la sensibilisation

Regulus Therapeutics collabore avec des groupes de défense des patients pour renforcer la sensibilisation à l'ADPKD et à ses options de traitement. Cette collaboration est essentielle pour créer un réseau de soutien et fournir des ressources aux patients. Les efforts de sensibilisation de l'entreprise font partie d'une stratégie plus large pour s'assurer que les patients et les prestataires de soins de santé sont informés des résultats des essais cliniques et des thérapies disponibles. Au 30 septembre 2024, il y a environ 160 000 personnes diagnostiquées avec ADPKD aux États-Unis.

Construire la confiance grâce à une communication transparente sur les résultats cliniques

La confiance est un élément essentiel des relations clients de Regulus Therapeutics. La société maintient la transparence concernant ses résultats cliniques, en particulier pour RGLS8429, qui a démontré une pharmacocinétique et une sécurité favorables dans les essais cliniques. Les résultats de l'étude de la phase 1B annoncés en septembre 2023 ont montré des résultats positifs, renforçant l'engagement de l'entreprise à une communication claire avec les professionnels de la santé et les patients.

Mesures clés	Q3 2024	Q3 2023	Changement (%)
Frais de recherche et de développement	11,3 millions de dollars	5,5 millions de dollars	105%
Frais généraux et administratifs	3,9 millions de dollars	2,6 millions de dollars	50%
Perte nette	33,6 millions de dollars	22,0 millions de dollars	53%
Equivalents en espèces et en espèces	87,3 millions de dollars	N / A	N / A

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: canaux

Force de vente directe pour les lancements de produits futurs

Depuis le 30 septembre 2024, Regulus Therapeutics n'a pas encore généré des revenus à partir des ventes de produits, mais prévoit d'établir une force de vente directe pour faciliter le lancement de ses produits candidats, en particulier RGLS8429, qui cible la maladie rénale des polykystes dominants autosomiques (ADPKD). La société a subi des pertes d'exploitation importantes totalisant 546,8 millions de dollars au 30 septembre 2024, indiquant des investissements substantiels dans la recherche et le développement visant à préparer les futurs efforts de commercialisation.

Partenariats avec des sociétés pharmaceutiques pour un accès plus large sur le marché

Regulus Therapeutics s'est engagé dans des partenariats stratégiques pour améliorer l'accès au marché et tirer parti des ressources supplémentaires. Depuis sa création, la société a recueilli environ 101,8 millions de dollars provenant de collaborations, notamment des paiements initiaux et des paiements marquants de partenaires. Ces collaborations sont cruciales pour financer des essais cliniques et élargir la portée de leurs candidats.

Partenariat	Taper	Contributions financières (en millions)	Jalons
Partenaires de collaboration	Pharmaceutique	$101.8	Paiements initiaux, financement de la recherche et étapes cliniques
Système de l'Université du Texas	Contrat de licence	$0.063	Paiements de jalons cliniques et réglementaires jusqu'à 1,6 million de dollars

Participation aux conférences médicales et aux publications scientifiques

Regulus participe activement aux conférences médicales et publie des résultats de recherche pour établir sa présence dans la communauté scientifique et attirer des collaborateurs et des investisseurs potentiels. Cet engagement est essentiel pour diffuser des informations sur leurs thérapies innovantes et favoriser les relations avec les principaux leaders d'opinion dans le domaine. L’engagement de l’entreprise envers la rigueur scientifique est mis en évidence par leurs efforts de développement clinique continu, les essais RGLS8429 entrant dans la phase 1B.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Médecins spécialisés dans la néphrologie et les maladies rares

Cibles de la thérapeutique Regulus médecins spécialisés dans la néphrologie Et ceux qui se sont concentrés sur maladies rares, en particulier dans le contexte d'une maladie rénale polykystique dominante autosomique (ADPKD). Ce segment de professionnels de la santé est essentiel pour l'adoption des candidats de produit de Regulus, tels que RGLS8429. L'entreprise vise à engager ces spécialistes par le biais d'initiatives éducatives et de diffusion clinique des données pour faciliter la compréhension et l'acceptation de leurs nouvelles thérapies.

Patients atteints de maladies rénales orphelines

L'entreprise sert principalement les patients diagnostiqués avec maladies rénales orphelines, comme l'ADPKD, qui affecte approximativement 160 000 personnes aux États-Unis et a une prévalence mondiale estimée entre 4 à 7 millions. Le développement de thérapies comme RGLS8429 est crucial pour ces patients, qui ont souvent des options de traitement limitées. Regulus vise à répondre aux besoins médicaux non satisfaits de ce segment en fournissant des solutions thérapeutiques innovantes qui ciblent les mécanismes moléculaires sous-jacents de ces maladies.

Segment de clientèle	Taille du marché	Besoins clés	Proposition de valeur de Regulus
Néphrologues	160 000 patients ADPKD aux États-Unis	Options de traitement avancé, éducation sur les nouvelles thérapies	Thérapies innovantes ciblant les voies de microARN
Patients	4 - 7 millions à l'échelle mondiale avec des maladies rénales	Gestion efficace des symptômes, amélioration de la qualité de vie	Thérapies oligonucléotidiques de nouvelle génération
Payeurs de soins de santé	Couverture d'assurance pour les traitements de maladies rares	Résultats de la rentabilité, résultats pour la santé à long terme	Des preuves basées sur les données d'efficacité et de sécurité

Payeurs de soins de santé et compagnies d'assurance

Regulus Therapeutics cible également Payeurs de soins de santé et compagnies d'assurance, qui jouent un rôle important dans le paysage du remboursement pour les nouvelles thérapies. La société cherche à démontrer la rentabilité de ses traitements, en particulier RGLS8429, pour faciliter l'acceptation et le remboursement des payeurs. Étant donné que Regulus n'a pas encore généré des revenus à partir des ventes de produits, l'établissement d'une forte proposition de valeur est essentiel pour accéder au marché et garantir que les patients peuvent se permettre leurs thérapies.

Au 30 septembre 2024, Regulus a signalé une position en espèces de 87,3 millions de dollars et les passifs totaux de 6,6 millions de dollars, indiquant une solide base financière pour soutenir son engagement avec ces segments de clients.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement importants

Regulus Therapeutics Inc. a engagé des dépenses de recherche et développement substantielles (R&D), totalisant approximativement 456,4 millions de dollars Depuis sa création jusqu'au 30 septembre 2024. Pour les trois et neuf mois terminés le 30 septembre 2024, les dépenses de R&D ont été signalées sous le nom de 11,3 millions de dollars et 25,7 millions de dollars, respectivement, par rapport à 5,5 millions de dollars et 15,4 millions de dollars pour les mêmes périodes en 2023. Les coûts de R&D se composent principalement de:

• Dépenses liées aux employés, y compris les salaires, les avantages sociaux, les voyages et la rémunération à base d'actions
• Les frais de recherche et de développement externes engagés en vertu d'arrangements avec des tiers, tels que les organisations de recherche contractuelle (CRO) et les fournisseurs d'essais cliniques
• Frais de licence et autres dépenses attribuées liées aux installations et aux fournitures de laboratoire

L'augmentation des dépenses de R&D reflète l'avancement de leurs programmes cliniques et précliniques, en particulier en se concentrant sur la zone thérapeutique de l'ADPKD.

Coûts opérationnels liés aux essais cliniques

Les coûts opérationnels associés aux essais cliniques restent une composante importante des dépenses globales de Regulus. Au 30 septembre 2024, la société a signalé une perte nette de 33,6 millions de dollars, qui comprend des coûts substantiels liés aux essais cliniques en cours. Les coûts d'exploitation spécifiques engagés au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, comprenaient:

• Personnel et dépenses internes: 7,95 millions de dollars (31% du total des dépenses de R&D)
• Dépenses tierces et externalisées: 15,43 millions de dollars (60% du total des dépenses de R&D)
• Compensation non basée sur les stocks: 2,11 millions de dollars (8% du total des dépenses de R&D)
• Dépréciation: $200,000 (1% du total des dépenses de R&D)

Ces coûts soulignent l'engagement financier nécessaire pour faire avancer les candidats des produits à travers différentes phases de développement clinique.

Dépenses de marketing et de conformité réglementaire

Les dépenses de marketing et de conformité réglementaire contribuent également à la structure des coûts de Regulus, bien que les chiffres spécifiques de ces coûts soient moins fréquemment détaillés. Cependant, les frais généraux et administratifs, qui comprennent des éléments de marketing et de conformité, ont été signalés comme 3,9 millions de dollars pour les trois mois clos le 30 septembre 2024 et 10,6 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024. Ces montants reflètent une augmentation de 2,6 millions de dollars et 7,4 millions de dollars Dans les périodes respectives de 2023. Les dépenses administratives générales englobent principalement:

• Salaires et avantages connexes pour le personnel de direction et de soutien
• Frais professionnels pour l'audit, les services juridiques et autres frais de conformité aux entreprises
• Coûts liés aux installations alloués à l'administration générale

Le besoin continu d'activités de conformité et de marketing réglementaires est essentielle à mesure que la société se prépare aux lancements potentiels de produits et navigue dans le paysage réglementaire.

Type de dépenses	Q3 2024 (en millions)	Q3 2023 (en millions)	9m 2024 (en millions)	9m 2023 (en millions)
Recherche et développement	11.3	5.5	25.7	15.4
Général et administratif	3.9	2.6	10.6	7.4
Perte nette	14.1	7.8	33.6	22.0

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Revenus potentiels des ventes de produits après l'approbation

Regulus Therapeutics Inc. n'a pas encore généré de revenus à partir des ventes de produits au 30 septembre 2024. La société prévoit des revenus potentiels à partir de la commercialisation de son candidat de produit RGLS8429, qui est en développement clinique pour une maladie rénale polykystique dominante autosomique (ADPKD). La taille estimée du marché des traitements ADPKD aux États-Unis devrait atteindre environ 1,5 milliard de dollars d'ici 2025, en supposant une approbation réglementaire et une pénétration du marché réussies.

Payments d'étape des partenaires de collaboration

Depuis sa création, Regulus a reçu environ 101,8 millions de dollars de collaborations, principalement des paiements initiaux, du financement de la recherche et des paiements de jalons précliniques et cliniques. Par exemple, Regulus s'est associé à Sanofi, qui pourrait contribuer à des paiements de jalons futurs subordonnés à la progression réussie des projets collaboratifs.

De futurs accords de licence pour la technologie et les produits

Regulus Therapeutics prévoit d'explorer les futurs accords de licence pour ses technologies propriétaires et ses candidats. La société possède un portefeuille de propriété intellectuelle robuste, qui, selon elle, pourrait faciliter les opportunités de licence. Au 30 septembre 2024, le total des espèces, les équivalents en espèces et les investissements détenus par Regulus étaient d'environ 87,3 millions de dollars. Les futurs accords de licence pourraient fournir des sources de revenus supplémentaires, en particulier si elles impliquent des candidats réussis qui réalisent l'approbation du marché.

Flux de revenus	État actuel	Valeur estimée
Ventes de produits (post-approbation)	Pas encore généré	1,5 milliard de dollars (taille du marché prévu pour ADPKD)
Paiements d'étape	Reçu 101,8 millions de dollars	Potentiel de paiements supplémentaires à partir de collaborations
Accords de licence	En développement	Revenus potentiels des accords futurs

Updated on 16 Nov 2024

Resources:

1. Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
2. SEC Filings – View Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.