Orchard Therapeutics plc (ORTX): Geschichte, Besitz, Mission, wie es funktioniert & verdient Geld

Eine kurze Vorgeschichte von Orchard Therapeutics Plc (ORTX)

Gründung und frühe Entwicklung

Obstgarten -Therapeutika wurde 2015 von gegründet Mark Rothera, Dr. Bobby Gasparund Kollegen. Es stammt aus der bahnbrechenden Arbeit in der Gentherapie am University College London (UCL) und des Great Ormond Street Hospital für Kinder.

Erstes öffentliches Angebot (IPO)

Im September 2018 führte Orchard Therapeutics seinen ersten Börsengang (Börsengang) auf dem Nasdaq unter dem Ticker -Symbol durch Ortx. Das Unternehmen hat ungefähr aufgehoben 150 Millionen Dollar, mit Aktien bei preisgünstig $16 jeweils bewerten die Firma um etwa 680 Millionen Dollar.

Schlüsselprodukte und Entwicklungsmeilensteine

Die Obstgartentherapeutika konzentrieren sich hauptsächlich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene Krankheiten. Sein Leitprodukt, Libmelly (OTL-200), erhielt im Dezember 2020 von der Europäischen Kommission für die Behandlung von der Europäischen Kommission eine Marketinggenehmigung metachromatische Leukodystrophie (MLD). Das Produkt kostet ungefähr ungefähr 3,3 Millionen US -Dollar pro Patient.

Finanzielle Leistung

Für das Geschäftsjahr zum 31. Dezember 2022 meldete Orchard Therapeutics einen Umsatz von Einnahmen von 39,1 Millionen US -Dollar, in erster Linie zugeschrieben auf Libmelly Umsatz in Europa. Der Nettoverlust des Unternehmens für den gleichen Zeitraum war ungefähr 113,5 Millionen US -Dollar.

Zusammenarbeit und Partnerschaften

Obstgarten -Therapeutika haben verschiedene Kooperationen etabliert, insbesondere mit Genethon Und Abbvie, um seine Forschungs- und Entwicklungsfähigkeiten zu erweitern. Im Jahr 2021 eine strategische Zusammenarbeit mit Abbvie Ziel, die Entwicklung von Gentherapien für neurologische Störungen voranzutreiben.

Marktkapitalisierung und Aktienleistung

Ab Oktober 2023 hat Orchard Therapeutics eine Marktkapitalisierung von ca. 236 Millionen US -Dollar. Der Aktienkurs hat eine Volatilität mit einer 52-Wochen-Reichweite von gezeigt $1.45 Zu $4.60 pro Aktie.

Zukünftige Aussichten

Orchard-Therapeutika konzentriert sich darauf, seine Pipeline der Gentherapien voranzutreiben, was mehrere klinische Studien für Erkrankungen wie B-Thalassämie und X-Brenne schwere kombinierte Immunschwäche umfasst. Das Unternehmen zielt darauf ab, seine Marktpräsenz zu erweitern und innovative Therapien für seltene Krankheiten zu entwickeln.

A Who gehört Orchard Therapeutics plc (ORTX)

Aktuelle Eigentümerstruktur

Nach den neuesten Einreichungen wird das Eigentum an Orchard Therapeutics Plc (ORTX) unter verschiedenen institutionellen Anlegern, Einzelhandelsinvestoren und Insidern für Unternehmen verteilt. Die folgende Tabelle fasst die Eigentumsanteile zwischen diesen Gruppen zusammen:

Große institutionelle Inhaber

Die Liste der besten institutionellen Aktionäre ist entscheidend, um den Einfluss auf die strategischen Entscheidungen des Unternehmens zu verstehen. Im Folgenden finden Sie einige der wichtigsten institutionellen Inhaber zusammen mit ihren jeweiligen Anteilen:

Insider -Besitzdetails

Insider -Eigentümer spielt eine entscheidende Rolle bei der Ausrichtung der Interessen des Managements mit denen der Aktionäre. Im Folgenden finden Sie eine Tabelle, in der das signifikante Insider -Eigentum beschrieben wird:

Aktionärsdynamik

Die Dynamik der Beteiligung kann die Strategie eines Unternehmens stark beeinflussen. Nach dem letzten Finanzbericht ist die folgenden Punkte das Engagement der Aktionärsbekämpfung auf.

• Proxy -Abstimmung: Wesentliche Stimmen werden von institutionellen Aktionären beeinflusst.
• Engagement: Regelmäßige Treffen zwischen Management und institutionellen Anlegern.
• Aktionärsvorschläge: Laufende Diskussionen über Vorschläge, die die Corporate Governance betreffen.

Jüngste Eigentumsänderungen

Im vergangenen Jahr hat Orchard Therapeutics PLC Veränderungen in seiner Besitzstruktur verzeichnet, wie unten beschrieben:

Marktreaktion auf Eigentümeränderungen

Eigentümeränderungen können sich auf die Aktienkurse auswirken. Die folgenden Statistiken beschreiben die jüngsten Marktreaktionen auf der Grundlage der Eigentümerstruktur:

• Aktienpreisbewegung: Der Aktienkurs stieg nach der Ankündigung großer institutioneller Einkäufe um 15%.
• Handelsvolumen: Das durchschnittliche Handelsvolumen stieg von 100.000 Aktien auf 250.000 Aktien nach der Ankündigung.
• Marktgefühl: Eine positive Stimmung unter Analysten hinsichtlich der institutionellen Stabilität.

Schlussfolgerung zu Eigentümertrends

Die sich verändernde Eigentümerlandschaft von Orchard Therapeutics Plc zeigt ein robustes Interesse an institutionellen Anlegern, während Insider -Eigentümer relativ stabil bleibt. Das Engagement großer Aktionäre setzt eine strategische Richtung für die Zukunft des Unternehmens.

Leitbild von Orchard Therapeutics Plc (ORTX)

Kernzweck

Die Mission von Orchard Therapeutics plc ist es, transformative Gentherapien für Patienten mit schwerwiegenden und lebensbedrohlichen genetischen Erkrankungen zu liefern. Das Unternehmen konzentriert sich auf innovative Therapien, die die Ergebnisse der Patienten verbessern und die Lebensqualität verbessern können.

Strategische Ziele

• Entwickeln und kommerzialisieren Sie eine robuste Pipeline von Gentherapien.
• Erhöhen Sie die Zugänglichkeit zu innovativen Behandlungen für Patienten auf der ganzen Welt.
• Fördern Partnerschaften mit führenden akademischen Institutionen und Organisationen.

Finanziell Overview

Zum Ende von Q3 2023 meldete Obstgarten Therapeutika die folgenden Finanzdaten:

Therapeutische Konzentrationsbereiche

Die Obstgarten -Therapeutika widmet sich der Bekämpfung der folgenden therapeutischen Bereiche:

• Schwere kombinierte Immunschwäche (SCID)
• Thalassämie
• Wiskott-Aldrich-Syndrom
• Metachromatische Leukodystrophie (MLD)

Zugelassene Produkte

Ab Oktober 2023 hat die Obstgarten -Therapeutika eine behördliche Genehmigung für:

• OTL -101 (für SCID) - Genehmigt im Jahr 2021
• OTL -200 (für MLD) - Genehmigt im Jahr 2022

Partnerschaften und Kooperationen

Orchard Therapeutics pflegt strategische Zusammenarbeit, um seine F & E -Bemühungen zu beschleunigen:

Zukünftige Initiativen

Obstgarten -Therapeutika zielt darauf ab:

• Erweitern Sie seine klinische Entwicklungspipeline
• Investieren Sie in Initiativen zur Öffentlichkeitsarbeit und in Bildung
• Verbessern Sie die Zusammenarbeit mit Gesundheitsdienstleistern

Marktleistung

Ab Mitte Oktober 2023 sind die Aktienleistungskennzahlen:

Engagement der Gemeinschaft

Die Obstgarten -Therapeutika beteiligen sich aktiv mit Patientenvertretungsgruppen:

• Nimmt an Sensibilisierungskampagnen teil
• Unterstützt Patientenregister
• Führt Bildungsworkshops durch

Wie Obstgarten Therapeutics plc (ORTX) funktioniert

Unternehmen Overview

Die 2015 gegründete Orchard Therapeutics Plc ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf innovative Gentherapien für schwerwiegende und lebensbedrohliche genetische Störungen konzentriert. Das Unternehmen ist hauptsächlich im Bereich der Ex -vivo -Gentherapie tätig und verwendet seine proprietären Plattformen, um fortschrittliche therapeutische Produkte zu entwickeln.

Gentherapieplattform

Der Kern der Operationen von Orchard Therapeutics ist die Gentherapie -Plattform. Diese Plattform verwendet einen einzigartigen Ansatz, um genetische Defekte zu korrigieren, indem funktionelle Gene in Patientenzellen übertragen werden.

• Ex -vivo -Gentherapie: Der Prozess beinhaltet das Extrahieren der Zellen eines Patienten, modifiziert sie genetisch und führt sie dann in den Körper des Patienten wieder ein.
• Gezielte Erkrankungen: Der Schwerpunkt umfasst Erkrankungen wie Hämophilie, metachromatische Leukodystrophie (MLD) und schwere kombinierte Immunschwäche (SCID).

Finanzielle Leistung

Ab dem zweiten Quartal 2023 verzeichnete Obstgarten Therapeutics einen Nettoverlust von ca. 50,1 Mio. USD für das Quartal. Der Gesamtumsatz des Unternehmens im gleichen Zeitraum betrug 10,6 Millionen US -Dollar.

Forschungs- und Entwicklungspipeline

Die Pipeline von Orchard Therapeutics umfasst mehrere Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien:

• OTL-200: Behandlung für MLD, derzeit in Studien im späten Stadium.
• OTL-101: Behandlung von X-verknüpftem schweren kombinierten Immunschwäche unter regulatorischer Überprüfung.
• OTL-203: Behandlung des Hurler-Syndroms in klinischen Studien.

Jüngste Akquisitionen und Zusammenarbeit

Im vergangenen Jahr hat Orchard Therapeutics mehrere strategische Akquisitionen gemacht, um seine Fähigkeiten in der Gentherapie zu stärken:

• Erwerb von GSK -Gentherapie -Vermögenswerten im April 2023.
• Zusammenarbeit mit der University of California, San Francisco, für die Forschung zu Gentherapieanwendungen.

Marktposition und Wettbewerb

Orchard -Therapeutika konkurrieren mit anderen Gentherapieunternehmen wie Bluebird Bio, Novartis und Spark Therapeutics. Der Gentherapiemarkt wird voraussichtlich bis 2025 rund 10 Milliarden US -Dollar erreichen.

Regulatorische Umgebung

Das Unternehmen arbeitet im Rahmen eines strengen regulatorischen Rahmens, das den Agenturen wie der FDA und der EMA regiert. Orchard Therapeutics hat im Februar 2023 einen Biologics Lizenzantrag (BLA) für OTL-101 eingereicht.

Aktienleistung

Ab dem 15. Oktober 2023 handelte die Aktie von Orchard Therapeutics (ORTX) mit etwa 2,50 USD je Aktie, was eine Marktkapitalisierung von rund 215 Millionen US -Dollar entspricht.

Zukünftige Aussichten

Die zukünftigen Aussichten für Orchard -Therapeutika konzentrieren sich auf die Weiterentwicklung klinischer Studien und die Erweiterung seiner Produktpipeline, um den nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen bei genetischen Erkrankungen zu befriedigen. Das Unternehmen rechnet damit, bis Ende 2023 neue klinische Studien zu starten.

Wie Obstgarten Therapeutics plc (ORTX) Geld verdient

Einnahmequellen

Orchard Therapeutics Plc erzielt hauptsächlich Einnahmen, die seine Gentherapien und Partnerschaften mit anderen Organisationen kommerzialisiert haben.

Kommerzielle Produkte

Die Obstgarten -Therapeutika hat gestartet Strimvelis, eine Gentherapie zur Behandlung von Adenosin-Deaminase-Mangel (ADA-SCID). Zum jüngsten Finanzbericht erreichte der Umsatz für Strimvelis ungefähr ungefähr 1 Million € im Jahr 2022.

Kollaborative Partnerschaften

Das Unternehmen hat Partnerschaften mit größeren Pharmaunternehmen und Biotech -Unternehmen eingerichtet, die ihnen Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren liefern. Im Geschäftsjahr 2022 betrugen die kollaborativen Einnahmen aus diesen Partnerschaften auf rund um 13 Millionen Dollar.

Forschungs- und Entwicklungsstipendien

Orchard Therapeutics erhielt Zuschüsse und Finanzmittel von verschiedenen Institutionen. Im Jahr 2021 sicherte sich das Unternehmen ungefähr 10 Millionen Dollar durch staatliche und private Zuschüsse, die darauf abzielen, seine Gentherapieforschung zu fördern.

Laufende Versuche und zukünftige Produktpipeline

Ende 2023 befindet sich die Obstgarten -Therapeutika in verschiedenen Stadien klinischer Studien für mehrere Untersuchungsgentherapien, einschließlich Programme für Mucopolysaccharidose Typ I (MPS I) und metachromatische Leukodystrophie (MLD). Eine erfolgreiche Fortschritte könnte zu künftigen Einnahmen aus dem Verkauf dieser Therapien führen.

Finanzielle Leistung Overview

Die finanzielle Leistung der Obstgarten -Therapeutika ist in der folgenden Tabelle zusammengefasst:

Kostenmanagementstrategien

• Konzentrieren Sie sich auf die Reduzierung der F & E -Kosten und bei der Aufrechterhaltung der Qualität.
• Stromlinienvorgänge auf die Betriebskosten senken.
• Erforschung strategischer Partnerschaften zur Austausch von Ressourcenbelastungen.

Marktposition und Wettbewerbslandschaft

Obstgartentherapeutika sind auf dem Nischenmarkt von Gentherapien positioniert und konkurrieren gegen andere Unternehmen wie Bluebird Bio Und Novartis. Die Wettbewerbsdynamik umfasst schnelle Fortschritte in der Technologie und der anhaltende Bedarf an innovativen Behandlungen bei seltenen genetischen Störungen.

Meilensteine ​​der regulatorischen Zulassung

Die Erlangung regulatorischer Zulassungen ist für den Markteintritt von entscheidender Bedeutung. Die Obstgarten -Therapeutik plant, in den kommenden Jahren Bewerbungen für ihre Therapien einzulegen, mit einer geschätzten 1 Milliarde US -Dollar Potenzielle Marktgröße für Abgeordnete I -Therapien allein.

Schlussfolgerung der Finanzstrategie

Das Unternehmen ist weiterhin innovativ und entwickelt eine Pipeline vielversprechender Therapien und positioniert sich, um einen erheblichen Anteil des wachsenden Marktes für Gentherapie zu erfassen.