Orchard Therapeutics plc (ortx): história, propriedade, missão, como funciona & ganha dinheiro

Uma breve história da Orchard Therapeutics plc (ortx)

Fundação e desenvolvimento inicial

O Orchard Therapeutics foi fundado em 2015 por Mark Rothera, Dr. Bobby Gaspare colegas. Originou -se do trabalho inovador em terapia de genes na University College London (UCL) e no Great Ormond Street Hospital for Children.

Oferta pública inicial (IPO)

Em setembro de 2018, a Orchard Therapeutics conduziu sua oferta pública inicial (IPO) no NASDAQ sob o símbolo de ticker Ortx. A empresa levantou aproximadamente US $ 150 milhões, com ações precificadas em $16 cada um, valorizando a empresa em torno US $ 680 milhões.

Principais produtos e marcos de desenvolvimento

O Orchard Therapeutics se concentra principalmente no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras. Seu produto principal, Libmeldy (OTL-200), recebeu autorização de marketing da Comissão Europeia em dezembro de 2020 para o tratamento de leucodistrofia metacromática (MLD). O produto custa aproximadamente US $ 3,3 milhões por paciente.

Desempenho financeiro

Para o exercício fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2022, a Orchard Therapeutics relatou receita de US $ 39,1 milhões, atribuído principalmente a Libmeldy vendas na Europa. A perda líquida da empresa para o mesmo período foi aproximadamente US $ 113,5 milhões.

Colaborações e parcerias

O Orchard Therapeutics estabeleceu várias colaborações, principalmente com Genethon e Abbvie, para expandir suas capacidades de pesquisa e desenvolvimento. Em 2021, uma colaboração estratégica com Abbvie Pretendia promover o desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios neurológicos.

Capitalização de mercado e desempenho de ações

Em outubro de 2023, a Orchard Therapeutics tem uma capitalização de mercado de aproximadamente US $ 236 milhões. O preço das ações mostrou volatilidade, com uma faixa de 52 semanas de $1.45 para $4.60 por ação.

Perspectivas futuras

O Orchard Therapeutics está focado no avanço de seu oleoduto de terapias genéticas, que inclui vários ensaios clínicos para condições como B-talassemia e imunodeficiência combinada grave ligada ao X. A empresa pretende expandir sua presença no mercado e desenvolver terapias inovadoras para doenças raras.

Um OMS possui o Orchard Therapeutics plc (ortx)

Estrutura de propriedade atual

A partir dos registros mais recentes, a propriedade da Orchard Therapeutics PLC (ORTX) é distribuída entre vários investidores institucionais, investidores de varejo e insiders da empresa. A tabela a seguir resume as porcentagens de propriedade entre esses grupos:

Principais detentores institucionais

A lista dos principais acionistas institucionais é crucial para entender a influência das decisões estratégicas da Companhia. Abaixo estão alguns dos principais detentores institucionais, juntamente com suas respectivas ações:

Detalhes da propriedade privilegiada

A propriedade privilegiada desempenha um papel crítico no alinhamento dos interesses da administração com os dos acionistas. Abaixo está uma tabela detalhando a propriedade significativa de informações privilegiadas:

Dinâmica dos acionistas

A dinâmica da participação acionária pode influenciar fortemente a estratégia de uma empresa. Até o último relatório financeiro, a seguir aponta descrever o envolvimento dos acionistas:

• Votação por procuração: Votos significativos são influenciados por acionistas institucionais.
• Noivado: Reuniões regulares realizadas entre investidores administrativos e institucionais.
• Propostas de acionistas: Discussões em andamento sobre propostas que afetam a governança corporativa.

Mudanças recentes na propriedade

No ano passado, a Orchard Therapeutics PLC viu mudanças em sua estrutura de propriedade, conforme detalhado abaixo:

Reação de mercado às mudanças de propriedade

As mudanças de propriedade podem afetar os preços das ações. As seguintes estatísticas descrevem as reações recentes do mercado com base na estrutura de propriedade:

• Movimento do preço das ações: O preço das ações aumentou 15% após o anúncio das principais compras institucionais.
• Volume de negociação: O volume médio de negociação aumentou de 100.000 ações para 250.000 ações após o anúncio.
• Sentimento de mercado: Sentimento positivo observado entre os analistas em relação à estabilidade institucional.

Conclusão sobre tendências de propriedade

O cenário de propriedade da Orchard Therapeutics PLC indica um interesse robusto entre os investidores institucionais, enquanto a propriedade privilegiada permanece relativamente estável. O engajamento de grandes acionistas define uma direção estratégica para o futuro da empresa.

Declaração de missão Orchard Therapeutics PLC (ORTX)

Objetivo central

A missão da Orchard Therapeutics PLC é fornecer terapias genéticas transformadoras para pacientes com doenças genéticas graves e com risco de vida. A empresa se concentra na inovação de terapias que podem melhorar os resultados dos pacientes e melhorar a qualidade de vida.

Objetivos estratégicos

• Desenvolva e comercialize um pipeline robusto de terapias genéticas.
• Aumente a acessibilidade a tratamentos inovadores para pacientes em todo o mundo.
• Fomentar parcerias com as principais instituições e organizações acadêmicas.

Financeiro Overview

No final do terceiro trimestre de 2023, a Orchard Therapeutics relatou as seguintes finanças:

Áreas terapêuticas de foco

O Orchard Therapeutics se dedica a abordar as seguintes áreas terapêuticas:

• Imunodeficiência combinada grave (SCID)
• Talassemia
• Síndrome de Wiskott-Aldrich
• Leucodistrofia metacromática (MLD)

Produtos aprovados

Em outubro de 2023, a Orchard Therapeutics recebeu aprovação regulatória para:

• OTL -101 (para SCID) - aprovado em 2021
• OTL -200 (para MLD) - aprovado em 2022

Parcerias e colaborações

O Orchard Therapeutics mantém colaborações estratégicas para acelerar seus esforços de P&D:

Iniciativas futuras

O Orchard Therapeutics pretende:

• Expandir seu pipeline de desenvolvimento clínico
• Invista em iniciativas de divulgação e educação para pacientes
• Aumente a colaboração com os profissionais de saúde

Desempenho do mercado

Em meados de outubro de 2023, as métricas de desempenho das ações são:

Engajamento da comunidade

O Orchard Therapeutics se envolve ativamente com grupos de defesa de pacientes:

• Participa de campanhas de conscientização
• Apoia os registros dos pacientes
• Realiza oficinas educacionais

Como funciona o Orchard Therapeutics PLC (ORTX)

Empresa Overview

A Orchard Therapeutics PLC, fundada em 2015, é uma empresa de biotecnologia focada em terapias genéticas inovadoras para distúrbios genéticos graves e com risco de vida. A empresa opera principalmente no campo da terapia genética ex vivo, usando suas plataformas proprietárias para desenvolver produtos terapêuticos avançados.

Plataforma de terapia genética

O núcleo das operações da Orchard Therapeutics é sua plataforma de terapia genética. Essa plataforma utiliza uma abordagem única para corrigir defeitos genéticos transferindo genes funcionais para as células do paciente.

• Terapia genética ex vivo: o processo envolve extrair as células de um paciente, modificá -las geneticamente e depois reintroduzi -las no corpo do paciente.
• Distúrbios direcionados: o foco inclui condições como hemofilia, leucodistrofia metacromática (MLD) e imunodeficiência combinada grave (SCID).

Desempenho financeiro

No segundo trimestre de 2023, a Orchard Therapeutics registrou uma perda líquida de aproximadamente US $ 50,1 milhões no trimestre. A receita total da empresa para o mesmo período foi relatada em US $ 10,6 milhões.

Pipeline de pesquisa e desenvolvimento

O oleoduto da Orchard Therapeutics inclui vários candidatos a produtos em vários estágios de desenvolvimento:

• OTL-200: Tratamento para MLD, atualmente em ensaios em estágio avançado.
• OTL-101: Tratamento para imunodeficiência combinada grave ligada ao X, sob revisão regulatória.
• OTL-203: Tratamento para a síndrome do atirador, em ensaios clínicos.

Aquisições e colaborações recentes

No ano passado, a Orchard Therapeutics fez várias aquisições estratégicas para reforçar suas capacidades na terapia genética:

• Aquisição dos ativos de terapia genética da GSK em abril de 2023.
• Colaboração com a Universidade da Califórnia, São Francisco, para pesquisas sobre aplicações de terapia genética.

Posição de mercado e concorrência

O Orchard Therapeutics compete com outras empresas de terapia genética, como Bluebird Bio, Novartis e Spark Therapeutics. O mercado de terapia genética deve atingir aproximadamente US $ 10 bilhões até 2025.

Ambiente Regulatório

A Companhia opera sob uma estrutura regulatória estrita governada por agências como o FDA e a EMA. O Orchard Therapeutics enviou um pedido de licença biológica (BLA) para OTL-101 em fevereiro de 2023.

Desempenho de ações

Em 15 de outubro de 2023, as ações da Orchard Therapeutics (ORTX) negociaram em aproximadamente US $ 2,50 por ação, representando uma capitalização de mercado de cerca de US $ 215 milhões.

Perspectivas futuras

As perspectivas futuras para a Orchard Therapeutics se concentram no avanço dos ensaios clínicos e na expansão de seu pipeline de produtos, com o objetivo de atender às necessidades médicas não atendidas em distúrbios genéticos. A empresa antecipa iniciar novos ensaios clínicos até o final de 2023.

Como Orchard Therapeutics plc (ortx) ganha dinheiro

Fluxos de receita

O Orchard Therapeutics PLC gera receita principalmente através da comercialização de suas terapias genéticas e parcerias com outras organizações.

Produtos comerciais

O Orchard Therapeutics lançou Strimvelis, uma terapia genética aprovada para o tratamento da deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID). Até o mais recente relatório financeiro, as vendas para Strimvelis atingiram aproximadamente € 1 milhão em 2022.

Parcerias colaborativas

A empresa estabeleceu parcerias com maiores empresas farmacêuticas e empresas de biotecnologia que lhes fornecem pagamentos e royalties marcos. No ano fiscal de 2022, a receita colaborativa dessas parcerias chegou a cerca de US $ 13 milhões.

Subsídios de pesquisa e desenvolvimento

O Orchard Therapeutics recebeu doações e financiamento de várias instituições. Em 2021, a empresa garantiu aproximadamente US $ 10 milhões por meio de subsídios governamentais e privados destinados a avançar em sua pesquisa de terapia genética.

Ensaios em andamento e pipeline de produtos futuros

No final de 2023, a Therapeutics Orchard está em vários estágios de ensaios clínicos para várias terapias genéticas de investigação, incluindo programas de mucopolissacaridose tipo I (MPS I) e leucodistrofia metacromática (MLD). A progressão bem -sucedida pode levar a receitas futuras das vendas dessas terapias.

Desempenho financeiro Overview

O desempenho financeiro da Orchard Therapeutics está resumido na tabela a seguir:

Estratégias de gerenciamento de custos

• Concentre -se na redução dos custos de P&D, mantendo a qualidade.
• Simplificar as operações para reduzir as despesas operacionais.
• Exploração de parcerias estratégicas para compartilhar encargos de recursos.

Posição de mercado e paisagem competitiva

O Orchard Therapeutics está posicionado no mercado de nicho de terapias genéticas, competindo contra outras empresas como Biobird bio e Novartis. A dinâmica competitiva inclui rápidos avanços em tecnologia e a necessidade contínua de tratamentos inovadores em distúrbios genéticos raros.

Marcos de aprovação regulatória

A obtenção de aprovações regulatórias é crucial para a entrada no mercado. O Orchard Therapeutics planeja enviar solicitações para suas terapias nos próximos anos, com uma estimativa US $ 1 bilhão Tamanho potencial do mercado apenas para as terapias de MPS i.

Conclusão da estratégia financeira

A empresa continua inovando enquanto desenvolve um pipeline de terapias promissoras, posicionando -se para capturar uma parcela significativa do crescente mercado de terapia genética.