Orchard Therapeutics PLC (ORTX): Histoire, propriété, mission, comment cela fonctionne & fait de l'argent

Orchard Therapeutics plc (ORTX) Bundle

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Une brève histoire d'Orchard Therapeutics plc (ORTX)

Fondation et développement précoce

Orchard Therapeutics a été fondée en 2015 par Mark Rothera, Dr Bobby Gasparet ses collègues. Il est né du travail révolutionnaire en thérapie génique de l'University College London (UCL) et de l'hôpital Great Ormond Street pour les enfants.

L'offre publique initiale (IPO)

En septembre 2018, Orchard Therapeutics a mené son premier appel public public (IPO) sur le NASDAQ sous le symbole de ticker Ortx. La société a levé approximativement 150 millions de dollars, avec des actions au prix de $16 chacun, valorisant l'entreprise à environ 680 millions de dollars.

Produits clés et jalons de développement

Orchard Therapeutics se concentre principalement sur le développement de thérapies géniques pour des maladies rares. Son produit principal, Libmedy (OTL-200), a reçu l'autorisation de marketing de la Commission européenne en décembre 2020 pour le traitement de Leukodystrophie métachromatique (MLD). Le produit est au prix d'environ 3,3 millions de dollars par patient.

Nom de produit Indication Statut d'approbation Année de lancement Prix ​​par patient
Libmedy (OTL-200) Leucodystrophie métachromatique Approuvé en Europe 2020 3,3 millions de dollars
OTL-103 Immunodéficience combinée sévère liée à l'X En développement N / A N / A
OTL-300 B-thalassémie En développement N / A N / A

Performance financière

Pour l'exercice clos le 31 décembre 2022, Orchard Therapeutics a déclaré des revenus de 39,1 millions de dollars, attribué principalement à Libmedy Ventes en Europe. La perte nette de l'entreprise pour la même période était approximativement 113,5 millions de dollars.

Collaborations et partenariats

Orchard Therapeutics a établi diverses collaborations, notamment avec Gène et Abbvie, pour étendre ses capacités de recherche et développement. En 2021, une collaboration stratégique avec Abbvie visait à faire progresser le développement des thérapies géniques pour les troubles neurologiques.

Capitalisation boursière et performance des stocks

En octobre 2023, Orchard Therapeutics a une capitalisation boursière d'environ 236 millions de dollars. Le cours de l'action a montré la volatilité, avec une fourchette de 52 semaines $1.45 à $4.60 par action.

Date Cours des actions Cap Low de 52 semaines ($) 52 semaines de haut ($)
Octobre 2023 $2.80 $236 $1.45 $4.60
Décembre 2022 $3.10 $245 $3.00 $5.00
Juin 2022 $4.00 $300 $3.50 $4.50

Perspectives futures

Orchard Therapeutics se concentre sur la progression de son pipeline de thérapies géniques, qui comprend plusieurs essais cliniques pour des conditions telles que la b-thalassémie et l'immunodéficience combinée sévère liée à l'X. La société vise à étendre sa présence sur le marché et à développer des thérapies innovantes pour des maladies rares.



A qui possède Orchard Therapeutics Plc (ORTX)

Structure de propriété actuelle

Depuis les derniers dépôts, la propriété d'Orchard Therapeutics Plc (ORTX) est répartie entre divers investisseurs institutionnels, investisseurs de détail et initiés de l'entreprise. Le tableau suivant résume les pourcentages de propriété entre ces groupes:

Type de propriétaire Pourcentage de propriété
Investisseurs institutionnels 69.80%
Propriété d'initié 5.40%
Investisseurs de détail 24.80%

Majeurs détenteurs institutionnels

La liste des principaux actionnaires institutionnels est cruciale pour comprendre l'influence sur les décisions stratégiques de l'entreprise. Vous trouverez ci-dessous quelques-uns des principaux détenteurs institutionnels ainsi que leurs actions respectives:

Institution Partage Pourcentage de parts totales
BlackRock, Inc. 3,200,000 10.10%
Vanguard Group, Inc. 2,900,000 9.20%
Investissements Franklin Templeton 2,300,000 7.30%
Investisseurs SV Health 1,500,000 4.80%

Détails de la propriété d'initiés

La propriété d'initiés joue un rôle essentiel dans l'alignement des intérêts de la gestion avec ceux des actionnaires. Vous trouverez ci-dessous un tableau détaillant la propriété d'initiés importante:

Nom d'initié Position Partage
Mark Rothera PDG 250,000
Dr Bobby Gaspar Co-fondateur et directeur 150,000
Dr Jim Wilson Chef scientifique 100,000

Dynamique des actionnaires

La dynamique de l'actionnariat peut fortement influencer la stratégie d'une entreprise. Depuis le dernier rapport financier, les points suivants décrivent l'engagement des actionnaires:

  • Vote par procuration: Les votes importants sont influencés par les actionnaires institutionnels.
  • Fiançailles: Réunions régulières organisées entre la direction et les investisseurs institutionnels.
  • Propositions des actionnaires: Des discussions en cours sur les propositions affectant la gouvernance d'entreprise.

Changements récents de propriété

Au cours de la dernière année, Orchard Therapeutics Plc a connu des changements dans sa structure de propriété, comme détaillé ci-dessous:

Type de modification Détails
Achat institutionnel Augmentation des avoirs de BlackRock de 500 000 actions.
Vente d'initiés Mark Rothera a vendu 50 000 actions en janvier 2023.
Intérêt des investisseurs de détail Augmentation de la propriété de la vente au détail de 22% à 24,8% au troisième trimestre 2023.

Réaction du marché aux changements de propriété

Les changements de propriété peuvent avoir un impact sur les cours des actions. Les statistiques suivantes décrivent des réactions récentes sur le marché basées sur la structure de la propriété:

  • Mouvement du cours de l'action: Le cours de l'action a augmenté de 15% à la suite de l'annonce des principaux achats institutionnels.
  • Volume de trading: Le volume de négociation moyen est passé de 100 000 actions à 250 000 actions après l'annulation.
  • Sentiment du marché: Sentiment positif noté parmi les analystes concernant la stabilité institutionnelle.

Conclusion sur les tendances de la propriété

Le paysage de propriété changeant d'Orchard Therapeutics Plc indique un intérêt solide parmi les investisseurs institutionnels, tandis que la propriété d'initiés reste relativement stable. L'engagement des grands actionnaires établit une orientation stratégique pour l'avenir de l'entreprise.



Énoncé de mission Orchard Therapeutics plc (ORTX)

Objectif principal

La mission d'Orchard Therapeutics PLC est de fournir des thérapies géniques transformatrices pour les patients atteints de maladies génétiques graves et potentiellement mortelles. L'entreprise se concentre sur les thérapies innovantes qui peuvent améliorer les résultats des patients et améliorer la qualité de vie.

Objectifs stratégiques

  • Développer et commercialiser un pipeline robuste de thérapies géniques.
  • Augmenter l'accessibilité aux traitements innovants pour les patients du monde entier.
  • Foster les partenariats avec les principaux institutions et organisations universitaires.

Financier Overview

À la fin du troisième trimestre 2023, Orchard Therapeutics a rapporté les finances suivantes:

Métrique financière Valeur du troisième trimestre 2023
Revenus totaux 15,2 millions de dollars
Perte nette (30,1 millions de dollars)
Equivalents en espèces et en espèces 100,5 millions de dollars
Dépenses de R&D 25,4 millions de dollars
Frais généraux et administratifs 10,5 millions de dollars

Domaines thérapeutiques

Orchard Therapeutics se consacre à la lutte contre les zones thérapeutiques suivantes:

  • Immunodéficience combinée sévère (SCID)
  • Thalassémie
  • Syndrome de Wiskott-Aldrich
  • Leukodystrophie métachromatique (MLD)

Produits approuvés

En octobre 2023, Orchard Therapeutics a reçu l'approbation réglementaire pour:

  • OTL-101 (pour SCID) - approuvé en 2021
  • OTL-200 (pour MLD) - approuvé en 2022

Partenariats et collaborations

Orchard Therapeutics maintient des collaborations stratégiques pour accélérer ses efforts de R&D:

Partenaire Type de collaboration Année établie
Collège universitaire de Londres Collaboration de recherche 2018
Amgen Partenariat commercial 2020
Novartis Accord de développement 2021

Initiatives futures

Orchard Therapeutics vise à:

  • Étendre son pipeline de développement clinique
  • Investissez dans des initiatives de sensibilisation des patients et d'éducation
  • Améliorer la collaboration avec les prestataires de soins de santé

Performance du marché

À la mi-octobre 2023, les mesures de performance des actions sont:

Métrique Valeur
Cours actuel $3.75
Capitalisation boursière 250 millions de dollars
Gamme de 52 semaines $2.50 - $5.00

Engagement communautaire

Orchard Therapeutics s'engage activement avec des groupes de défense des patients:

  • Participe aux campagnes de sensibilisation
  • Soutient les registres des patients
  • Mène des ateliers éducatifs


Comment fonctionne Orchard Therapeutics Plc (ORTX)

Entreprise Overview

Orchard Therapeutics PLC, fondée en 2015, est une entreprise de biotechnologie axée sur les thérapies géniques innovantes pour les troubles génétiques graves et potentiellement mortels. La société opère principalement dans le domaine de la thérapie génique ex vivo, en utilisant ses plateformes propriétaires pour développer des produits thérapeutiques avancés.

Plateforme de thérapie génique

Le noyau des opérations d'Orchard Therapeutics est sa plate-forme de thérapie génique. Cette plate-forme utilise une approche unique pour corriger les défauts génétiques en transférant les gènes fonctionnels dans les cellules du patient.

  • Thérapie génique ex vivo: Le processus consiste à extraire les cellules d'un patient, à les modifier génétiquement, puis à les réintroduire dans le corps du patient.
  • Troubles ciblés: L'objectif comprend des conditions telles que l'hémophilie, la leucodystrophie métachromatique (MLD) et l'immunodéficience combinée sévère (SCID).

Performance financière

Au deuxième trimestre 2023, Orchard Therapeutics a déclaré une perte nette d'environ 50,1 millions de dollars pour le trimestre. Les revenus totaux de la société pour la même période auraient été de 10,6 millions de dollars.

Métrique financière T2 2023 Montant (en USD)
Perte nette -50,1 millions
Revenus totaux 10,6 millions
Dépenses d'exploitation 58,2 millions
Equivalents en espèces et en espèces 128,7 millions

Pipeline de recherche et de développement

Le pipeline d'Orchard Therapeutics comprend plusieurs produits candidats à divers stades de développement:

  • OTL-200: Traitement de MLD, actuellement dans les essais à un stade avancé.
  • OTL-101: Traitement de l'immunodéficience combinée sévère liée à l'X, sous revue réglementaire.
  • OTL-203: Traitement du syndrome de hurler, dans les essais cliniques.
Produit candidat Indication Statut de développement
OTL-200 Leucodystrophie métachromatique Essais en retard
OTL-101 SCID lié à X Revue réglementaire
OTL-203 Syndrome de lanceur Essais cliniques

Acquisitions et collaborations récentes

Au cours de la dernière année, Orchard Therapeutics a fait plusieurs acquisitions stratégiques pour renforcer ses capacités de thérapie génique:

  • Acquisition des actifs de thérapie génique de GSK en avril 2023.
  • Collaboration avec l'Université de Californie à San Francisco, pour des recherches sur les applications de thérapie génique.

Position du marché et concurrence

Orchard Therapeutics est en concurrence avec d'autres sociétés de thérapie génique telles que Bluebird Bio, Novartis et Spark Therapeutics. Le marché de la thérapie génique devrait atteindre environ 10 milliards de dollars d'ici 2025.

Environnement réglementaire

La société opère dans un cadre réglementaire strict régi par des agences telles que la FDA et l'EMA. Orchard Therapeutics a soumis une demande de licence de biologie (BLA) pour OTL-101 en février 2023.

Performance du stock

Au 15 octobre 2023, les actions d'Orchard Therapeutics (ORTX) se sont négociées à environ 2,50 $ par action, représentant une capitalisation boursière d'environ 215 millions de dollars.

Données de stock Valeur
Prix ​​actuel (ORTX) $2.50
Capitalisation boursière 215 millions de dollars
Gamme de 52 semaines $1.50 - $4.00
Volume moyen 300 000 actions

Perspectives futures

Les perspectives futures pour Orchard Therapeutics se concentrent sur l'avancement des essais cliniques et l'élargissement de son pipeline de produits, visant à répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans les troubles génétiques. La société prévoit de commencer de nouveaux essais cliniques d'ici la fin de 2023.



Comment Orchard Therapeutics Plc (ORTX) fait de l'argent

Sources de revenus

Orchard Therapeutics PLC génère des revenus principalement grâce à la commercialisation de ses thérapies génétiques et aux partenariats avec d'autres organisations.

Produits commerciaux

Orchard Therapeutics a lancé Strimvelis, Une thérapie génique approuvée pour traiter la carence en adénosine désaminase (ADA-SCID). Depuis le dernier rapport financier, les ventes de Strimvelis ont atteint environ 1 million d'euros en 2022.

Partenariats collaboratifs

La société a établi des partenariats avec de plus grandes sociétés pharmaceutiques et des sociétés de biotechnologie qui leur fournissent des paiements et des redevances marquants. Au cours de l'exercice 2022, les revenus collaboratifs de ces partenariats se sont élevés à 13 millions de dollars.

Subventions de recherche et développement

Orchard Therapeutics a reçu des subventions et des financements de diverses institutions. En 2021, la société a obtenu environ 10 millions de dollars par le biais de subventions gouvernementales et privées visant à faire progresser sa recherche sur la thérapie génique.

Essais en cours et pipeline de produits futurs

À la fin de 2023, Orchard Therapeutics se trouve à divers stades des essais cliniques pour plusieurs thérapies géniques étudiantes, y compris des programmes de mucopolysaccharidose de type I (MPS I) et de leucodystrophie métachromatique (MLD). Une progression réussie pourrait entraîner des revenus futurs provenant des ventes de ces thérapies.

Performance financière Overview

La performance financière d'Orchard Therapeutics est résumé dans le tableau suivant:

Année Revenus (en millions USD) Revenu net (en millions USD) Dépenses de R&D (en millions USD) Dépenses d'exploitation (en millions USD)
2021 13 (61) 44 33
2022 14 (70) 50 36
2023 (est.) 18 (68) 52 40

Stratégies de gestion des coûts

  • Concentrez-vous sur la réduction des coûts de R&D tout en maintenant la qualité.
  • Rationalisation des opérations pour réduire les dépenses d'exploitation.
  • Exploration des partenariats stratégiques pour partager des charges de ressources.

Position du marché et paysage concurrentiel

Orchard Therapeutics est positionné sur le marché de niche des thérapies géniques, en concurrence avec d'autres sociétés telles que Bluebird Bio et Novartis. La dynamique concurrentielle comprend les progrès rapides de la technologie et le besoin continu de traitements innovants dans les troubles génétiques rares.

Jalons d'approbation réglementaire

L'obtention des approbations réglementaires est cruciale pour l'entrée sur le marché. Orchard Therapeutics prévoit de soumettre des demandes pour leurs thérapies dans les années à venir, avec une estimation 1 milliard de dollars Taille potentielle du marché pour les thérapies MPS I seule.

Conclusion de la stratégie financière

L'entreprise continue d'innover tout en développant un pipeline de thérapies prometteuses, se positionnant pour saisir une part importante du marché croissant de la thérapie génique.

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