Orchard Therapeutics plc (ORTX) Bundle
Una breve historia de Orchard Therapeutics PLC (ORTX)
Fundación y desarrollo temprano
Orchard Therapeutics fue fundada en 2015 por Mark Rothera, Dr. Bobby Gaspar, y colegas. Se originó en el trabajo innovador en terapia génica en University College London (UCL) y Great Ormond Street Hospital for Children.
Oferta pública inicial (IPO)
En septiembre de 2018, Orchard Therapeutics realizó su oferta pública inicial (IPO) en el NASDAQ bajo el símbolo de Ticker Ortx. La compañía recaudó aproximadamente $ 150 millones, con acciones a un precio de $16 cada uno, valorando a la empresa alrededor $ 680 millones.
Productos clave e hitos de desarrollo
Orchard Therapeutics se centra principalmente en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras. Su producto principal, Libmeldy (OTL-200), recibió autorización de marketing de la Comisión Europea en diciembre de 2020 para el tratamiento de Leucodistrofia metacromática (MLD). El producto tiene un precio aproximadamente $ 3.3 millones por paciente.
| Nombre del producto | Indicación | Estado de aprobación | Año de lanzamiento | Precio por paciente |
|---|---|---|---|---|
| Libmeldy (OTL-200) | Leucodistrofia metacromática | Aprobado en Europa | 2020 | $ 3.3 millones |
| OTL-103 | Inmunodeficiencia combinada severa unida a x | En desarrollo | N / A | N / A |
| OTL-300 | B-talasemia | En desarrollo | N / A | N / A |
Desempeño financiero
Para el año fiscal que finalizó el 31 de diciembre de 2022, Orchard Therapeutics informó ingresos de $ 39.1 millones, atribuido principalmente a Libmeldy Ventas en Europa. La pérdida neta de la compañía por el mismo período fue aproximadamente $ 113.5 millones.
Colaboraciones y asociaciones
Orchard Therapeutics ha establecido varias colaboraciones, sobre todo con Genethon y Abad, para expandir sus capacidades de investigación y desarrollo. En 2021, una colaboración estratégica con Abad Su objetivo a avanzar en el desarrollo de terapias génicas para los trastornos neurológicos.
Capitalización de mercado y rendimiento de acciones
A partir de octubre de 2023, Orchard Therapeutics tiene una capitalización de mercado de aproximadamente $ 236 millones. El precio de las acciones ha mostrado volatilidad, con un rango de 52 semanas de $1.45 a $4.60 por acción.
| Fecha | Precio de las acciones | Tapa de mercado ($ millones) | Bajo de 52 semanas ($) | Alto de 52 semanas ($) |
|---|---|---|---|---|
| Octubre de 2023 | $2.80 | $236 | $1.45 | $4.60 |
| Diciembre de 2022 | $3.10 | $245 | $3.00 | $5.00 |
| Junio de 2022 | $4.00 | $300 | $3.50 | $4.50 |
Perspectiva futura
Orchard Therapeutics se centra en avanzar en su tubería de terapias génicas, que incluyen múltiples ensayos clínicos para afecciones como B-talasemia e inmunodeficiencia combinada severa ligada a X. La compañía tiene como objetivo expandir su presencia en el mercado y desarrollar terapias innovadoras para enfermedades raras.
A Who posee Orchard Therapeutics PLC (ORTX)
Estructura de propiedad actual
A partir de las últimas presentaciones, la propiedad de Orchard Therapeutics PLC (ORTX) se distribuye entre varios inversores institucionales, inversores minoristas y expertos de la compañía. La siguiente tabla resume los porcentajes de propiedad entre estos grupos:
| Tipo de propietario | Porcentaje de propiedad |
|---|---|
| Inversores institucionales | 69.80% |
| Propiedad interna | 5.40% |
| Inversores minoristas | 24.80% |
Titulares institucionales principales
La lista de los principales accionistas institucionales es crucial para comprender la influencia en las decisiones estratégicas de la Compañía. A continuación se presentan algunos de los principales titulares institucionales junto con sus respectivas acciones:
| Institución | Acciones de propiedad | Porcentaje de acciones totales |
|---|---|---|
| Blackrock, Inc. | 3,200,000 | 10.10% |
| Vanguard Group, Inc. | 2,900,000 | 9.20% |
| Franklin Templeton Investments | 2,300,000 | 7.30% |
| Inversores de salud de SV | 1,500,000 | 4.80% |
Detalles de propiedad interna
La propiedad interna juega un papel fundamental en la alineación de los intereses de la gerencia con los de los accionistas. A continuación se muestra una tabla que detalla la propiedad de información privilegiada significativa:
| Nombre interno | Posición | Acciones de propiedad |
|---|---|---|
| Mark Rothera | CEO | 250,000 |
| Dr. Bobby Gaspar | Cofundador y director | 150,000 |
| Dr. Jim Wilson | Oficial científico | 100,000 |
Dinámica de los accionistas
La dinámica de la participación puede influir en gran medida en la estrategia de una empresa. A partir del último informe financiero, los siguientes puntos describen el compromiso de los accionistas:
- Votación por poder: Votos significativos están influenciados por los accionistas institucionales.
- Compromiso: Reuniones regulares celebradas entre la gerencia y los inversores institucionales.
- Propuestas de accionistas: Discusiones en curso sobre propuestas que afectan el gobierno corporativo.
Cambios recientes en la propiedad
En el último año, Orchard Therapeutics PLC ha visto cambios en su estructura de propiedad, como se detalla a continuación:
| Tipo de cambio | Detalles |
|---|---|
| Compra institucional | Aumento de las tenencias de BlackRock en 500,000 acciones. |
| Venta interna | Mark Rothera vendió 50,000 acciones en enero de 2023. |
| Interés de los inversores minoristas | Aumento de la propiedad minorista del 22% al 24.8% a partir del tercer trimestre de 2023. |
Reacción del mercado a los cambios de propiedad
Los cambios de propiedad pueden afectar los precios de las acciones. Las siguientes estadísticas describen las reacciones del mercado recientes basadas en la estructura de propiedad:
- Movimiento del precio de las acciones: El precio de las acciones aumentó en un 15% después del anuncio de las principales compras institucionales.
- Volumen comercial: El volumen de negociación promedio aumentó de 100,000 acciones a 250,000 acciones posteriores al anuncio.
- Sentimiento del mercado: Sentimiento positivo observado entre los analistas con respecto a la estabilidad institucional.
Conclusión sobre las tendencias de propiedad
El panorama de propiedad cambiante de Orchard Therapeutics PLC indica un interés sólido entre los inversores institucionales, mientras que la propiedad interna sigue siendo relativamente estable. El compromiso de los grandes accionistas establece una dirección estratégica para el futuro de la compañía.
Orchard Therapeutics PLC (ORTX) Declaración de misión
Propósito central
La misión de Orchard Therapeutics PLC es administrar terapias genéticas transformadoras para pacientes con enfermedades genéticas graves y potencialmente mortales. La compañía se enfoca en innovar terapias que pueden mejorar los resultados de los pacientes y mejorar la calidad de vida.
Objetivos estratégicos
- Desarrollar y comercializar una tubería robusta de terapias génicas.
- Aumente la accesibilidad a tratamientos innovadores para pacientes en todo el mundo.
- Fomentar asociaciones con instituciones y organizaciones académicas líderes.
Financiero Overview
Al final del tercer trimestre de 2023, Orchard Therapeutics informó las siguientes finanzas:
| Métrica financiera | Valor Q3 2023 |
|---|---|
| Ingresos totales | $ 15.2 millones |
| Pérdida neta | ($ 30.1 millones) |
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $ 100.5 millones |
| Gastos de I + D | $ 25.4 millones |
| Gastos generales y administrativos | $ 10.5 millones |
Áreas terapéuticas de enfoque
Orchard Therapeutics se dedica a abordar las siguientes áreas terapéuticas:
- Inmunodeficiencia combinada severa (SCID)
- Talasemia
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
- Leucodistrofia metacromática (MLD)
Productos aprobados
A partir de octubre de 2023, Orchard Therapeutics ha recibido la aprobación regulatoria para:
- OTL -101 (para SCID) - Aprobado en 2021
- OTL -200 (para MLD) - Aprobado en 2022
Asociaciones y colaboraciones
Orchard Therapeutics mantiene colaboraciones estratégicas para acelerar sus esfuerzos de I + D:
| Pareja | Tipo de colaboración | Año establecido |
|---|---|---|
| University College London | Colaboración de investigación | 2018 |
| Amgen | Asociación comercial | 2020 |
| Novartis | Acuerdo de desarrollo | 2021 |
Iniciativas futuras
Orchard Therapeutics tiene como objetivo:
- Expandir su tubería de desarrollo clínico
- Invierte en iniciativas de divulgación y educación para pacientes
- Mejorar la colaboración con los proveedores de atención médica
Rendimiento del mercado
A mediados de octubre de 2023, las métricas de rendimiento de las acciones son:
| Métrico | Valor |
|---|---|
| Precio actual de la acción | $3.75 |
| Capitalización de mercado | $ 250 millones |
| Rango de 52 semanas | $2.50 - $5.00 |
Compromiso comunitario
Orchard Therapeutics se involucra activamente con grupos de defensa del paciente:
- Participa en campañas de concientización
- Apoya los registros de pacientes
- Realiza talleres educativos
Cómo funciona Orchard Therapeutics PLC (ORTX)
Compañía Overview
Orchard Therapeutics PLC, fundada en 2015, es una compañía de biotecnología centrada en terapias genéticas innovadoras para trastornos genéticos graves y potencialmente mortales. La compañía opera principalmente en el campo de la terapia génica ex vivo, utilizando sus plataformas patentadas para desarrollar productos terapéuticos avanzados.
Plataforma de terapia génica
El núcleo de las operaciones de Orchard Therapeutics es su plataforma de terapia génica. Esta plataforma utiliza un enfoque único para corregir los defectos genéticos transfiriendo genes funcionales a células pacientes.
- Terapia génica ex vivo: el proceso implica extraer las células de un paciente, modificarlas genéticamente y luego reintroducirlas en el cuerpo del paciente.
- Trastornos dirigidos: el enfoque incluye afecciones como hemofilia, leucodistrofia metacromática (MLD) e inmunodeficiencia combinada severa (SCID).
Desempeño financiero
A partir del segundo trimestre de 2023, Orchard Therapeutics informó una pérdida neta de aproximadamente $ 50.1 millones para el trimestre. Se informó que los ingresos totales de la compañía para el mismo período fueron de $ 10.6 millones.
| Métrica financiera | Q2 2023 Cantidad (en USD) |
|---|---|
| Pérdida neta | -50.1 millones |
| Ingresos totales | 10.6 millones |
| Gastos operativos | 58.2 millones |
| Equivalentes de efectivo y efectivo | 128.7 millones |
Tubería de investigación y desarrollo
El oleoducto de Orchard Therapeutics incluye varios candidatos a productos en varias etapas de desarrollo:
- OTL-200: Tratamiento para MLD, actualmente en ensayos en etapa tardía.
- OTL-101: Tratamiento para inmunodeficiencia combinada severa ligada a X, bajo revisión regulatoria.
- OTL-203: Tratamiento para el síndrome de Hurler, en ensayos clínicos.
| Candidato al producto | Indicación | Estado de desarrollo |
|---|---|---|
| OTL-200 | Leucodistrofia metacromática | Pruebas en etapa tardía |
| OTL-101 | SCID ligado a X | Revisión regulatoria |
| OTL-203 | Síndrome de Hurler | Ensayos clínicos |
Adquisiciones y colaboraciones recientes
El año pasado, Orchard Therapeutics ha realizado varias adquisiciones estratégicas para reforzar sus capacidades en la terapia génica:
- Adquisición de los activos de terapia génica de GSK en abril de 2023.
- Colaboración con la Universidad de California, San Francisco, para la investigación sobre aplicaciones de terapia génica.
Posición de mercado y competencia
Orchard Therapeutics compite con otras compañías de terapia génica como Bluebird Bio, Novartis y Spark Therapeutics. Se proyecta que el mercado de terapia génica alcanzará aproximadamente $ 10 mil millones para 2025.
Entorno regulatorio
La compañía opera bajo un marco regulatorio estricto regido por agencias como la FDA y EMA. Orchard Therapeutics presentó una Solicitud de Licencia de Biología (BLA) para OTL-101 en febrero de 2023.
Rendimiento de stock
Al 15 de octubre de 2023, las acciones de Orchard Therapeutics (ORTX) cotizaron a aproximadamente $ 2.50 por acción, lo que representa una capitalización de mercado de alrededor de $ 215 millones.
| Datos de stock | Valor |
|---|---|
| Precio actual (ORTX) | $2.50 |
| Capitalización de mercado | $ 215 millones |
| Rango de 52 semanas | $1.50 - $4.00 |
| Volumen promedio | 300,000 acciones |
Perspectiva futura
La perspectiva futura para Orchard Therapeutics se centra en avanzar en los ensayos clínicos y ampliar su cartera de productos, con el objetivo de abordar las necesidades médicas no satisfechas en los trastornos genéticos. La compañía anticipa comenzar nuevos ensayos clínicos a fines de 2023.
Cómo Orchard Therapeutics PLC (ORTX) gana dinero
Flujos de ingresos
Orchard Therapeutics PLC genera ingresos principalmente a través de la comercialización de sus terapias génicas y asociaciones con otras organizaciones.
Productos comerciales
Orchard Therapeutics ha lanzado Strimvelis, una terapia génica aprobada para tratar la deficiencia de adenosina desaminasa (ADA-SCID). A partir del último informe financiero, las ventas de Strimvelis alcanzaron aproximadamente € 1 millón en 2022.
Asociaciones colaborativas
La compañía ha establecido asociaciones con compañías farmacéuticas más grandes y empresas de biotecnología que les proporcionan pagos y regalías de hitos. En el año fiscal 2022, los ingresos colaborativos de estas asociaciones ascendieron a $ 13 millones.
Subvenciones de investigación y desarrollo
Orchard Therapeutics ha recibido subvenciones y fondos de varias instituciones. En 2021, la compañía aseguró aproximadamente $ 10 millones a través de subvenciones gubernamentales y privadas destinadas a avanzar en su investigación de terapia génica.
Pruebas en curso y tuberías futuras de productos
A finales de 2023, Orchard Therapeutics se encuentra en varias etapas de los ensayos clínicos para varias terapias génicas de investigación, incluidos los programas para la mucopolisacáridos de tipo I (MPS I) y la leucodistrofia metacromática (MLD). La progresión exitosa podría conducir a ingresos futuros de las ventas de estas terapias.
Desempeño financiero Overview
El desempeño financiero de Orchard Therapeutics se resume en la siguiente tabla:
| Año | Ingresos (en millones de dólares) | Ingresos netos (en millones de dólares) | Gastos de I + D (en millones de dólares) | Gastos operativos (en millones de dólares) |
|---|---|---|---|---|
| 2021 | 13 | (61) | 44 | 33 |
| 2022 | 14 | (70) | 50 | 36 |
| 2023 (est.) | 18 | (68) | 52 | 40 |
Estrategias de gestión de costos
- Concéntrese en reducir los costos de I + D mientras mantiene la calidad.
- Pilatamiento de operaciones para menores gastos operativos.
- Exploración de asociaciones estratégicas para compartir cargas de recursos.
Posición de mercado y panorama competitivo
Orchard Therapeutics se posiciona en el nicho de mercado de terapias génicas, que compiten contra otras compañías como Biografía y Novartis. La dinámica competitiva incluye avances rápidos en tecnología y la necesidad continua de tratamientos innovadores en trastornos genéticos raros.
Hitos de aprobación regulatoria
Obtener aprobaciones regulatorias es crucial para la entrada al mercado. Orchard Therapeutics planea presentar solicitudes para sus terapias en los próximos años, con un estimado $ 1 mil millones Tamaño del mercado potencial para MPS I Terapias solas.
Conclusión de la estrategia financiera
La compañía continúa innovando mientras desarrolla una cartera de terapias prometedoras, posicionándose para capturar una participación significativa del mercado de terapia génica en crecimiento.
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