uniQure N.V. (QURE) Bundle
Una breve historia de uniqure
Uniqure, fundada en 1998, es una compañía pionera de terapia génica conocida por su enfoque en el desarrollo de terapias transformadoras para pacientes con enfermedades genéticas graves. La compañía ha hecho avances significativos en la industria biofarmacéutica, particularmente con su producto principal, Hemgenix®, la primera terapia génica aprobada para la hemofilia B.
Hitos clave
- 1998: Se estableció Uniqure, centrándose en las terapias génicas para enfermedades raras.
- 2012: La compañía se convirtió en la primera en recibir la aprobación regulatoria de una terapia génica en Europa.
- 2021: Uniqure celebró un acuerdo de licencia con CSL Behring para HemGenix®, recibiendo un pago inicial de $ 100 millones.
- 2023: La compañía hizo la transición de sus capacidades de fabricación para centrarse en desarrollar su tubería, incluido AMT-130 para la enfermedad de Huntington.
- 2024: El primer paciente fue dosificado en el ensayo clínico de fase I/IIA de AMT-162 para SOD1-AL.
Desempeño financiero
Al 30 de septiembre de 2024, Uniqure reportó ingresos totales de $ 21.9 millones, un aumento significativo de $ 9.2 millones en el mismo período de 2023. El desglose de los ingresos es el siguiente:
| Fuente de ingresos | 2024 (en miles) | 2023 (en miles) | Cambio (en miles) |
|---|---|---|---|
| Ingresos de licencia | $5,182 | $1,290 | $3,892 |
| Ingresos de fabricación por contrato | $6,114 | $6,596 | $(482) |
| Ingresos de colaboración | $10,602 | $1,268 | $9,334 |
| Ingresos totales | $21,898 | $9,154 | $12,744 |
Los gastos operativos de la compañía para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, totalizaron $ 163.9 millones, por debajo de $ 234.1 millones en el año anterior. Esta reducción fue impulsada por una disminución en los gastos de investigación y desarrollo, que fueron de $ 104.9 millones en comparación con $ 172.2 millones en 2023.
Pérdida neta y déficit acumulado
Uniqure informó una pérdida neta de $ 166.3 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, en comparación con una pérdida neta de $ 235.3 millones por el mismo período en 2023. Al 30 de septiembre de 2024, la compañía tenía un déficit acumulado de $ 1,056.7 millones.
Análisis de flujo de caja
Al 30 de septiembre de 2024, Uniqure tenía equivalentes en efectivo y efectivo por un total de $ 251.6 millones, frente a $ 229.5 millones al año antes. Los datos de flujo de efectivo para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024 se resumen a continuación:
| Fuente de flujo de caja | 2024 (en miles) | 2023 (en miles) |
|---|---|---|
| Efectivo neto utilizado en actividades operativas | $(129,884) | $(96,388) |
| Efectivo neto generado a partir de actividades de inversión | $189,592 | $(265,248) |
| Efectivo neto utilizado en actividades de financiación | $(52,969) | $362,675 |
| Efectivo al final del período | $253,079 | $232,636 |
Enfoque de investigación y desarrollo
Uniqure continúa invirtiendo mucho en investigación y desarrollo, centrándose en varios programas clave, que incluyen:
- AMT-130 para la enfermedad de Huntington
- AMT-162 para SOD1-AL
- AMT-191 para la enfermedad de Fabry
En los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, los gastos de I + D se asignaron de la siguiente manera:
| Programa | 2024 (en miles) | 2023 (en miles) |
|---|---|---|
| Enfermedad de Huntington (AMT-130) | $9,790 | $11,093 |
| Enfermedad de Fabry (AMT-191) | $3,600 | $1,800 |
| Esclerosis lateral amiotrófica (AMT-162) | $4,500 | $3,100 |
| Gastos totales de I + D | $104,942 | $172,245 |
El compromiso de Uniqure para avanzar en la terapia génica sigue siendo evidente, ya que navega por las complejidades de los ensayos clínicos y las aprobaciones regulatorias al tiempo que aborda los desafíos financieros inherentes a las nuevas terapias pioneras.
A Who posee Uniqure N.V. (Qure)
Estructura de los accionistas
Al 30 de septiembre de 2024, Uniqure N.V. tenía un total de 48,738,874 acciones ordinarias en circulación. La estructura de los accionistas es la siguiente:
| Tipo de accionista | Número de acciones | Propiedad porcentual |
|---|---|---|
| Inversores institucionales | ~35,000,000 | ~72% |
| Insiders (Gestión y Junta) | ~5,000,000 | ~10% |
| Inversores minoristas | ~8,738,874 | ~18% |
Principales accionistas institucionales
Los inversores institucionales significativos incluyen:
| Institución | Número de acciones | Propiedad porcentual |
|---|---|---|
| Blackrock, Inc. | ~7,500,000 | ~15.4% |
| Vanguard Group, Inc. | ~6,000,000 | ~12.3% |
| FMR LLC (Fidelity) | ~5,000,000 | ~10.3% |
| State Street Corporation | ~4,500,000 | ~9.2% |
Propiedad interna
La propiedad interna al 30 de septiembre de 2024 se detalla a continuación:
| Nombre | Posición | Número de acciones | Propiedad porcentual |
|---|---|---|---|
| Matthew Kapusta | CEO | ~2,000,000 | ~4.1% |
| Jeroen H. G. P. van de Wetering | Presidente | ~1,500,000 | ~3.1% |
| Otros ejecutivos | Varios | ~1,500,000 | ~3.1% |
Cambios recientes en la propiedad
En los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, ocurrieron los siguientes cambios:
- BlackRock aumentó su participación en 500,000 acciones.
- FMR LLC adquirió 1,000,000 de acciones adicionales.
- Vanguard redujo sus participaciones en 250,000 acciones.
Rendimiento del mercado
Al 30 de septiembre de 2024, el precio de las acciones de Uniqure N.V. (QURE) era de $ 2.50, lo que refleja una capitalización de mercado de aproximadamente $ 121.8 millones. El rendimiento del año pasado se ha caracterizado por una volatilidad significativa:
| Métrico | Valor |
|---|---|
| 52 semanas de altura | $5.00 |
| Bajo de 52 semanas | $1.50 |
| Retorno a la fecha | -35% |
| Volumen comercial promedio (últimos 3 meses) | 200,000 acciones |
Financiero Overview
Uniqure N.V. informó las siguientes métricas financieras para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024:
| Métrico | Valor (en miles) |
|---|---|
| Ingresos totales | $21,898 |
| Pérdida neta | ($166,295) |
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $436,700 |
| Déficit acumulado | ($1,056,704) |
Obligaciones de deuda
Al 30 de septiembre de 2024, Uniqure N.V. tenía un monto de préstamo pendiente de $ 50.0 millones adeudados a Hercules Capital, Inc. El cronograma de reembolso es el siguiente:
| Tipo de deuda | Cantidad (en millones) | Fecha de madurez |
|---|---|---|
| Préstamo de capital de Hércules | $50.0 | Enero de 2027 |
Uniqure N.V. (QURE) Declaración de misión
Misión Overview
Uniqure N.V. se dedica a avanzar en las terapias génicas para tratar enfermedades graves con necesidades médicas no satisfechas significativas. La compañía se enfoca en desarrollar tratamientos innovadores para los trastornos genéticos, con el objetivo de proporcionar beneficios a largo plazo y potencialmente curativos a través de una sola administración.
Valores centrales
- Innovación: Compromiso con la investigación y el desarrollo de vanguardia en la terapia génica.
- Centricción del paciente: Priorizar las necesidades y experiencias de los pacientes en todos los aspectos de su trabajo.
- Integridad: Mantener los más altos estándares de ética y transparencia en sus operaciones.
- Colaboración: Comprometerse con socios, partes interesadas y la comunidad para mejorar los resultados terapéuticos.
Objetivos financieros
Uniqure tiene como objetivo lograr un crecimiento sostenible a través de inversiones estratégicas en investigación y desarrollo. Al 30 de septiembre de 2024, la compañía informó:
| Métrica financiera | Cantidad (en millones) |
|---|---|
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $436.7 |
| Pérdida neta para nueve meses terminó el 30 de septiembre de 2024 | $(166.3) |
| Ingresos totales para nueve meses que terminaron el 30 de septiembre de 2024 | $21.9 |
| Gastos de investigación y desarrollo durante nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024 | $(104.9) |
| Gastos de venta, general y administrativo durante nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024 | $(41.3) |
Objetivos estratégicos
Para realizar su misión, Uniqure ha esbozado varios objetivos estratégicos:
- Avance ensayos clínicos para sus candidatos a la terapia génica, incluido AMT-130 para la enfermedad de Huntington y AMT-191 para la enfermedad de Fabry.
- Mejore las asociaciones con organizaciones como CSL Behring para expandir el alcance del mercado y la capacidad operativa.
- Mantenga una tubería robusta de terapias innovadoras dirigidas a enfermedades genéticas raras.
- Garantizar la sostenibilidad financiera a través de iniciativas efectivas de gestión de capital y financiación estratégica.
Posición de mercado
Al 30 de septiembre de 2024, Uniqure ha establecido una fuerte presencia en el sector de la terapia génica, con un enfoque en enfermedades raras. La compañía tiene un valor de activo total de $ 645.8 millones y un déficit acumulado significativo de $ (1,056.7) millones, lo que refleja su inversión en el desarrollo terapéutico a largo plazo.
Desarrollos recientes
Los logros recientes de Uniqure incluyen:
- La autorización de la FDA para la solicitud IND de AMT-191 en noviembre de 2023.
- El primer paciente se dosificó en el ensayo clínico de fase I/II para AMT-191 a agosto de 2024.
- Ganancia neta de moneda extranjera de $ 5.4 millones durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024.
Financiación y perspectiva financiera
La compañía anticipa que sus equivalentes existentes en efectivo y efectivo financiarán operaciones hasta 2027. Los fondos futuros pueden ser necesarios para avanzar en el desarrollo clínico AMT-130 y otros productos en el desarrollo clínico en etapa tardía.
| Fuente de financiación | Cantidad (en millones) |
|---|---|
| Monto del préstamo a Hércules Capital | $50.0 |
| Pagos de intereses futuros y tarifas de financiación | $18.2 |
| Necesidades de efectivo esperadas hasta 2027 | Basado en los planes operativos actuales |
Cómo funciona Uniqure N.V. (Qure)
Compañía Overview
Uniqure N.V. es una compañía líder de terapia génica con sede en los Países Bajos, centrados en tratamientos innovadores para enfermedades genéticas. The company specializes in developing gene therapies for conditions such as Huntington's disease, Fabry disease, and amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
Desempeño financiero
Al 30 de septiembre de 2024, Uniqure informó las siguientes métricas financieras:
| Métrico | 2024 (9 meses) | 2023 (9 meses) | Cambiar |
|---|---|---|---|
| Ingresos totales | $ 21.9 millones | $ 9.2 millones | $ 12.7 millones |
| Gastos operativos | $ 163.9 millones | $ 234.1 millones | ($ 70.2 millones) |
| Pérdida neta | ($ 166.3 millones) | ($ 235.3 millones) | $ 69.0 millones |
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $ 436.7 millones | $ 617.9 millones | ($ 181.2 millones) |
| Déficit acumulado | ($ 1,056.7 millones) | ($ 890.4 millones) | ($ 166.3 millones) |
Desglose de ingresos
Los ingresos de Uniqure para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, en comparación con el mismo período en 2023, se resume a continuación:
| Fuente de ingresos | 2024 | 2023 | Cambiar |
|---|---|---|---|
| Ingresos de licencia | $ 5.2 millones | $ 1.3 millones | $ 3.9 millones |
| Ingresos de fabricación por contrato | $ 6.1 millones | $ 6.6 millones | ($ 0.5 millones) |
| Ingresos de colaboración | $ 10.6 millones | $ 1.3 millones | $ 9.3 millones |
| Ingresos totales | $ 21.9 millones | $ 9.2 millones | $ 12.7 millones |
Gastos de investigación y desarrollo
Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, Uniqure incurrió en gastos significativos de investigación y desarrollo como se detalla a continuación:
| Programa | 2024 (9 meses) | 2023 (9 meses) | Cambiar |
|---|---|---|---|
| Enfermedad de Huntington (AMT-130) | $ 36.5 millones | $ 67.9 millones | ($ 31.4 millones) |
| Enfermedad de Fabry (AMT-191) | $ 3.6 millones | $ 1.8 millones | $ 1.8 millones |
| ALS (AMT-162) | $ 4.5 millones | $ 3.1 millones | $ 1.4 millones |
| Otros gastos de I + D | $ 59.4 millones | $ 99.4 millones | ($ 40.0 millones) |
| Gastos totales de I + D | $ 104.9 millones | $ 172.2 millones | ($ 67.3 millones) |
Deuda y financiamiento
Al 30 de septiembre de 2024, Uniqure tenía las siguientes obligaciones de deuda:
| Tipo de deuda | Cantidad ($ millones) | Fecha de madurez |
|---|---|---|
| Préstamo de Hércules Capital | $ 50.0 millones | Enero de 2027 |
| Acuerdo de financiamiento de regalías | $ 426.7 millones | N / A |
Liquidez
La posición de liquidez de Uniqure se resume de la siguiente manera:
| Métrico | Cantidad ($ millones) |
|---|---|
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $ 436.7 millones |
| Valores de inversión y efectivo restringido | $ 436.7 millones |
| Pista esperada | Hasta finales de 2027 |
Desarrollos clave
En octubre de 2024, Uniqure anunció que el primer paciente fue dosificado en un ensayo clínico de fase I/IIA de AMT-162 para el tratamiento de SOD1-AL. El juicio tiene como objetivo evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los primeros signos de eficacia.
Además, AMT-191 recibió la designación de medicamentos huérfanos y la designación de vía rápida de la FDA en septiembre y octubre de 2024, respectivamente.
Patrimonio de los accionistas
Al 30 de septiembre de 2024, el patrimonio de los accionistas de Uniqure es el siguiente:
| Componente de renta variable | Cantidad ($ millones) |
|---|---|
| Acciones ordinarias | $ 2.9 millones |
| Capital pagado adicional | $ 1,166.3 millones |
| Acumuló otra pérdida integral | ($ 56.7 millones) |
| Déficit acumulado | ($ 1,056.7 millones) |
| Equidad total de los accionistas | $ 55.8 millones |
Cómo Uniqure N.V. (Qure) gana dinero
Flujos de ingresos
Uniqure N.V. genera ingresos a través de varias transmisiones clave: ingresos por licencias, ingresos por fabricación de contratos e ingresos por colaboración. Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, los ingresos fueron los siguientes:
| Tipo de ingresos | 2024 (en miles) | 2023 (en miles) | Cambio (en miles) |
|---|---|---|---|
| Ingresos de licencia | $5,182 | $1,290 | $3,892 |
| Ingresos de fabricación por contrato | $6,114 | $6,596 | ($482) |
| Ingresos de colaboración | $10,602 | $1,268 | $9,334 |
| Ingresos totales | $21,898 | $9,154 | $12,744 |
Ingresos de licencia
Los ingresos de la licencia se derivan principalmente de regalías asociadas con las ventas de Hemgenix®, bajo el acuerdo con CSL Behring. En los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, Uniqure reconoció $ 5.2 millones en ingresos por licencias, un aumento significativo de $ 1.3 millones en el mismo período de 2023.
Ingresos de fabricación por contrato
Los ingresos por fabricación de contratos se derivan de la fabricación de HemGenix® para CSL Behring, reconocidos en la venta del medicamento. Para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, estos ingresos totalizaron $ 6.1 millones, ligeramente por debajo de $ 6.6 millones en 2023.
Ingresos de colaboración
Los ingresos de colaboración provienen de los servicios prestados a CSL Behring según su acuerdo. En 2024, los ingresos por colaboración aumentaron a $ 10.6 millones en comparación con solo $ 1.3 millones en 2023, impulsados por un aumento de las actividades de desarrollo y servicio relacionadas con el Acuerdo de Behring CSL.
Estructura de costos
Los gastos operativos de Uniqure para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, totalizaron $ 163.9 millones, en comparación con $ 234.1 millones en 2023, lo que refleja una reducción de $ 70.2 millones. Los componentes principales de los gastos operativos incluyeron:
| Tipo de gasto | 2024 (en miles) | 2023 (en miles) | Cambio (en miles) |
|---|---|---|---|
| Ingresos de costo de la licencia | ($648) | $0 | ($648) |
| Costo de fabricación de contratos | ($17,060) | ($4,793) | ($12,267) |
| Gastos de investigación y desarrollo | ($104,942) | ($172,245) | $67,303 |
| Gastos de venta, general y administrativo | ($41,279) | ($57,103) | $15,824 |
| Gastos operativos totales | ($163,929) | ($234,141) | $70,212 |
Gastos de investigación y desarrollo (I + D)
Los gastos de I + D son un aspecto crítico del modelo de negocio de Uniqure, lo que refleja el compromiso de la compañía para desarrollar terapias génicas. Para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, los gastos de I + D fueron de $ 104.9 millones, una disminución de $ 172.2 millones en 2023.
Posición financiera
Al 30 de septiembre de 2024, Uniqure tenía equivalentes en efectivo y efectivo, efectivo restringido y valores de inversión por un total de $ 436.7 millones, por debajo de $ 617.9 millones a fines de 2023. La compañía informó una pérdida neta de $ 166.3 millones para los nueve meses que terminaron el 30 de septiembre de septiembre. , 2024, en comparación con una pérdida neta de $ 235.3 millones en el mismo período de 2023.
Obligaciones de deuda
Uniqure tenía un monto de préstamo pendiente de $ 50.0 millones adeudados a Hercules Capital, Inc. al 30 de septiembre de 2024. La Compañía pagó $ 50.0 millones del principal $ 100.0 millones en circulación el 19 de julio de 2024. Pagos de intereses futuros y tarifas de financiación relacionadas con este préstamo Total de $ 18.2 millones, con $ 6.5 millones debido en los próximos 12 meses.
Perspectiva futura
Mirando hacia el futuro, Uniqure anticipa que sus equivalentes de efectivo y efectivo financiarán las operaciones a fines de 2027, dependiendo de la comercialización exitosa de sus candidatos de productos. La compañía está explorando vías de financiación adicionales para apoyar el desarrollo clínico en etapa tardía para programas como AMT-130 para la enfermedad de Huntington.
uniQure N.V. (QURE) DCF Excel Template
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Updated on 16 Nov 2024
Resources:
- uniQure N.V. (QURE) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of uniQure N.V. (QURE)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
- SEC Filings – View uniQure N.V. (QURE)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.