uniQure N.V. (QURE) Bundle
Uma breve história da união
A UniQure, fundada em 1998, é uma empresa pioneira em terapia genética conhecida por seu foco no desenvolvimento de terapias transformadoras para pacientes com doenças genéticas graves. A empresa fez avanços significativos na indústria biofarmacêutica, particularmente com seu produto principal, Hemgenix®, a primeira terapia genética aprovada para a hemofilia B.
Marcos -chave
- 1998: A UniQure foi estabelecida, concentrando -se em terapias genéticas para doenças raras.
- 2012: A empresa se tornou a primeira a receber a aprovação regulatória de uma terapia genética na Europa.
- 2021: A UniQure entrou em um contrato de licenciamento com a CSL Behring for Hemgenix®, recebendo um pagamento inicial de US $ 100 milhões.
- 2023: A empresa mudou suas capacidades de fabricação para se concentrar no desenvolvimento de seu oleoduto, incluindo a AMT-130 para a doença de Huntington.
- 2024: O primeiro paciente foi dosado no ensaio clínico da Fase I/IIA do AMT-162 para SOD1-ALS.
Desempenho financeiro
Em 30 de setembro de 2024, a UniQure relatou receitas totais de US $ 21,9 milhões, um aumento significativo de US $ 9,2 milhões no mesmo período de 2023. A repartição das receitas é a seguinte:
| Fonte de receita | 2024 (em milhares) | 2023 (em milhares) | Mudança (em milhares) |
|---|---|---|---|
| Receita de licença | $5,182 | $1,290 | $3,892 |
| Receita de fabricação contratada | $6,114 | $6,596 | $(482) |
| Receitas de colaboração | $10,602 | $1,268 | $9,334 |
| Receita total | $21,898 | $9,154 | $12,744 |
As despesas operacionais da Companhia nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, totalizaram US $ 163,9 milhões, abaixo dos US $ 234,1 milhões no ano anterior. Essa redução foi impulsionada por uma diminuição nas despesas de pesquisa e desenvolvimento, que foram de US $ 104,9 milhões em comparação com US $ 172,2 milhões em 2023.
Perda líquida e déficit acumulado
A UniQure registrou uma perda líquida de US $ 166,3 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, em comparação com uma perda líquida de US $ 235,3 milhões no mesmo período em 2023. Em 30 de setembro de 2024, a empresa teve um déficit acumulado de US $ 1.056,7 milhões.
Análise do fluxo de caixa
Em 30 de setembro de 2024, a UniQure tinha equivalentes em dinheiro e dinheiro, totalizando US $ 251,6 milhões, acima dos US $ 229,5 milhões no ano anterior. Os dados do fluxo de caixa para os nove meses findos em 30 de setembro de 2024 estão resumidos abaixo:
| Fonte de fluxo de caixa | 2024 (em milhares) | 2023 (em milhares) |
|---|---|---|
| Dinheiro líquido usado em atividades operacionais | $(129,884) | $(96,388) |
| Caixa líquido gerado a partir de atividades de investimento | $189,592 | $(265,248) |
| Dinheiro líquido usado em atividades de financiamento | $(52,969) | $362,675 |
| Dinheiro no final do período | $253,079 | $232,636 |
Foco de pesquisa e desenvolvimento
A UniQure continua a investir fortemente em pesquisa e desenvolvimento, com foco em vários programas importantes, incluindo:
- AMT-130 para a doença de Huntington
- AMT-162 para SOD1-ALS
- AMT-191 para doença de Fabry
Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, as despesas de P&D foram alocadas da seguinte forma:
| Programa | 2024 (em milhares) | 2023 (em milhares) |
|---|---|---|
| Doença de Huntington (AMT-130) | $9,790 | $11,093 |
| Doença de Fabry (AMT-191) | $3,600 | $1,800 |
| Esclerose lateral amiotrófica (AMT-162) | $4,500 | $3,100 |
| Despesas totais de P&D | $104,942 | $172,245 |
O compromisso da UniQure com o avanço da terapia genético permanece evidente, pois navega nas complexidades dos ensaios clínicos e aprovações regulatórias, abordando os desafios financeiros inerentes à pioneira em novas terapias.
A quem é dono da UniQure N.V. (Qure)
Estrutura dos acionistas
Em 30 de setembro de 2024, a UniQure N.V. tinha um total de 48.738.874 ações ordinárias em circulação. A estrutura dos acionistas é a seguinte:
| Tipo de acionista | Número de ações | Porcentagem de propriedade |
|---|---|---|
| Investidores institucionais | ~35,000,000 | ~72% |
| Insiders (Gerenciamento e Conselho) | ~5,000,000 | ~10% |
| Investidores de varejo | ~8,738,874 | ~18% |
Principais acionistas institucionais
Investidores institucionais significativos incluem:
| Instituição | Número de ações | Porcentagem de propriedade |
|---|---|---|
| BlackRock, Inc. | ~7,500,000 | ~15.4% |
| Vanguard Group, Inc. | ~6,000,000 | ~12.3% |
| FMR LLC (Fidelity) | ~5,000,000 | ~10.3% |
| State Street Corporation | ~4,500,000 | ~9.2% |
Propriedade interna
A propriedade privilegiada em 30 de setembro de 2024, está detalhada abaixo:
| Nome | Posição | Número de ações | Porcentagem de propriedade |
|---|---|---|---|
| Matthew Kapusta | CEO | ~2,000,000 | ~4.1% |
| Jeroen H. G. P. Van de Watering | Presidente | ~1,500,000 | ~3.1% |
| Outros executivos | Vários | ~1,500,000 | ~3.1% |
Mudanças recentes na propriedade
Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, ocorreram as seguintes alterações:
- A BlackRock aumentou sua participação em 500.000 ações.
- A FMR LLC adquiriu mais 1.000.000 de ações.
- A Vanguard reduziu suas participações em 250.000 ações.
Desempenho do mercado
Em 30 de setembro de 2024, o preço das ações da Uniqure N.V. (Qure) era de US $ 2,50, refletindo uma capitalização de mercado de aproximadamente US $ 121,8 milhões. O desempenho no ano passado foi caracterizado por uma volatilidade significativa:
| Métrica | Valor |
|---|---|
| 52 semanas de altura | $5.00 |
| 52 semanas baixo | $1.50 |
| Retorno no ano | -35% |
| Volume médio de negociação (últimos 3 meses) | 200.000 ações |
Financeiro Overview
A UniQure N.V. relatou as seguintes métricas financeiras para os nove meses findos em 30 de setembro de 2024:
| Métrica | Valor (em milhares) |
|---|---|
| Receita total | $21,898 |
| Perda líquida | ($166,295) |
| Caixa e equivalentes de dinheiro | $436,700 |
| Déficit acumulado | ($1,056,704) |
Obrigações de dívida
Em 30 de setembro de 2024, a UniQure N.V. tinha um valor pendente de empréstimo de US $ 50,0 milhões devido à Hercules Capital, Inc. O cronograma de reembolso é o seguinte:
| Tipo de dívida | Quantidade (em milhões) | Data de maturidade |
|---|---|---|
| Empréstimo de capital de Hércules | $50.0 | Janeiro de 2027 |
Declaração de Missão da UniQure N.V. (Qure)
Missão Overview
A UniQure N.V. se dedica ao avanço das terapias genéticas para tratar doenças graves com necessidades médicas não atendidas significativas. A empresa se concentra no desenvolvimento de tratamentos inovadores para distúrbios genéticos, com o objetivo de fornecer benefícios de longo prazo e potencialmente curativos por meio de uma única administração.
Valores centrais
- Inovação: Compromisso com pesquisa e desenvolvimento de ponta na terapia genética.
- Centricidade do paciente: Priorizando as necessidades e experiências de pacientes em todos os aspectos de seu trabalho.
- Integridade: Defender os mais altos padrões de ética e transparência em suas operações.
- Colaboração: Envolver -se com parceiros, partes interessadas e a comunidade para melhorar os resultados terapêuticos.
Objetivos financeiros
A UniQure visa alcançar um crescimento sustentável por meio de investimentos estratégicos em pesquisa e desenvolvimento. Em 30 de setembro de 2024, a empresa informou:
| Métrica financeira | Quantidade (em milhões) |
|---|---|
| Caixa e equivalentes de dinheiro | $436.7 |
| Perda líquida por nove meses findos em 30 de setembro de 2024 | $(166.3) |
| Receita total por nove meses findos em 30 de setembro de 2024 | $21.9 |
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento por nove meses findos em 30 de setembro de 2024 | $(104.9) |
| Despesas de vendas, gerais e administrativas por nove meses findos em 30 de setembro de 2024 | $(41.3) |
Objetivos estratégicos
Para realizar sua missão, a UniQure descreveu vários objetivos estratégicos:
- Os ensaios clínicos antecipados para seus candidatos a terapia genética, incluindo a AMT-130 para a doença de Huntington e a AMT-191 para a doença de Fabry.
- Aprimore as parcerias com organizações como a CSL Behring para expandir o alcance do mercado e a capacidade operacional.
- Mantenha um pipeline robusto de terapias inovadoras visando doenças genéticas raras.
- Garanta a sustentabilidade financeira por meio de iniciativas eficazes de gerenciamento de capital e financiamento estratégico.
Posição de mercado
Em 30 de setembro de 2024, a UniQure estabeleceu uma forte presença no setor de terapia genética, com foco em doenças raras. A Companhia possui um valor total de ativos de US $ 645,8 milhões e um déficit acumulado significativo de US $ (1.056,7 milhões), refletindo seu investimento no desenvolvimento terapêutico de longo prazo.
Desenvolvimentos recentes
As recentes realizações da UniQure incluem:
- A liberação do FDA para o pedido de IND da AMT-191 em novembro de 2023.
- Primeiro paciente dosado no ensaio clínico da Fase I/II para AMT-191 em agosto de 2024.
- Ganho líquido de moeda estrangeira de US $ 5,4 milhões durante os nove meses findos em 30 de setembro de 2024.
Financiamento e perspectiva financeira
A Companhia prevê que seus equivalentes de caixa e caixa existentes financiarão operações até 2027. Fundamento futuro pode ser necessário para avançar a AMT-130 e outros candidatos a produtos para o desenvolvimento clínico em estágio avançado.
| Fonte de financiamento | Quantidade (em milhões) |
|---|---|
| Valor do empréstimo para Hercules Capital | $50.0 |
| Pagamentos de juros futuros e taxas de financiamento | $18.2 |
| Necessidades de dinheiro esperadas até 2027 | Com base nos planos operacionais atuais |
Como funciona a uniqure n.v. (Qure)
Empresa Overview
A UniQure N.V. é uma empresa líder em terapia genética com sede na Holanda, focada em tratamentos inovadores para doenças genéticas. A empresa é especializada no desenvolvimento de terapias genéticas para condições como doença de Huntington, doença de Fabry e esclerose lateral amiotrófica (ALS).
Desempenho financeiro
Em 30 de setembro de 2024, a UniQure relatou as seguintes métricas financeiras:
| Métrica | 2024 (9 meses) | 2023 (9 meses) | Mudar |
|---|---|---|---|
| Receita total | US $ 21,9 milhões | US $ 9,2 milhões | US $ 12,7 milhões |
| Despesas operacionais | US $ 163,9 milhões | US $ 234,1 milhões | (US $ 70,2 milhões) |
| Perda líquida | (US $ 166,3 milhões) | (US $ 235,3 milhões) | US $ 69,0 milhões |
| Caixa e equivalentes de dinheiro | US $ 436,7 milhões | US $ 617,9 milhões | (US $ 181,2 milhões) |
| Déficit acumulado | (US $ 1.056,7 milhões) | (US $ 890,4 milhões) | (US $ 166,3 milhões) |
Recutação de receita
A receita da UniQure nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, em comparação com o mesmo período em 2023, está resumida abaixo:
| Fonte de receita | 2024 | 2023 | Mudar |
|---|---|---|---|
| Receita de licença | US $ 5,2 milhões | US $ 1,3 milhão | US $ 3,9 milhões |
| Receita de fabricação contratada | US $ 6,1 milhões | US $ 6,6 milhões | (US $ 0,5 milhão) |
| Receitas de colaboração | US $ 10,6 milhões | US $ 1,3 milhão | US $ 9,3 milhões |
| Receita total | US $ 21,9 milhões | US $ 9,2 milhões | US $ 12,7 milhões |
Despesas de pesquisa e desenvolvimento
Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, a Uniqure incorria em despesas significativas de pesquisa e desenvolvimento, conforme detalhado abaixo:
| Programa | 2024 (9 meses) | 2023 (9 meses) | Mudar |
|---|---|---|---|
| Doença de Huntington (AMT-130) | US $ 36,5 milhões | US $ 67,9 milhões | (US $ 31,4 milhões) |
| Doença de Fabry (AMT-191) | US $ 3,6 milhões | US $ 1,8 milhão | US $ 1,8 milhão |
| ALS (AMT-162) | US $ 4,5 milhões | US $ 3,1 milhões | US $ 1,4 milhão |
| Outras despesas de P&D | US $ 59,4 milhões | US $ 99,4 milhões | (US $ 40,0 milhões) |
| Despesas totais de P&D | US $ 104,9 milhões | US $ 172,2 milhões | (US $ 67,3 milhões) |
Dívida e financiamento
Em 30 de setembro de 2024, a UniQure tinha as seguintes obrigações de dívida:
| Tipo de dívida | Valor (US $ milhões) | Data de maturidade |
|---|---|---|
| Empréstimo da Hercules Capital | US $ 50,0 milhões | Janeiro de 2027 |
| Contrato de financiamento de royalties | US $ 426,7 milhões | N / D |
Liquidez
A posição de liquidez da UniQure está resumida da seguinte forma:
| Métrica | Valor (US $ milhões) |
|---|---|
| Caixa e equivalentes de dinheiro | US $ 436,7 milhões |
| Caixa restrita e títulos de investimento | US $ 436,7 milhões |
| Pista esperada | Até o final de 2027 |
Principais desenvolvimentos
Em outubro de 2024, a UniQure anunciou que o primeiro paciente foi dosado em um ensaio clínico de Fase I/IIA da AMT-162 para o tratamento de SOD1-ALS. O estudo tem como objetivo avaliar a segurança, a tolerabilidade e os primeiros sinais de eficácia.
Além disso, o AMT-191 recebeu designação de medicamentos órfãos e designação rápida do FDA em setembro e outubro de 2024, respectivamente.
Equidade do acionista
Em 30 de setembro de 2024, o patrimônio líquido dos acionistas da Uniqure é o seguinte:
| Componente de patrimônio | Valor (US $ milhões) |
|---|---|
| Ações ordinárias | US $ 2,9 milhões |
| Capital adicional pago | US $ 1.166,3 milhões |
| Acumulou outra perda abrangente | (US $ 56,7 milhões) |
| Déficit acumulado | (US $ 1.056,7 milhões) |
| Equidade total dos acionistas | US $ 55,8 milhões |
Como a UniQure N.V. (Qure) ganha dinheiro
Fluxos de receita
A UniQure N.V. gera receita através de vários fluxos -chave: receitas de licença, receitas de fabricação de contratos e receitas de colaboração. Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, as receitas foram as seguintes:
| Tipo de receita | 2024 (em milhares) | 2023 (em milhares) | Mudança (em milhares) |
|---|---|---|---|
| Receita de licença | $5,182 | $1,290 | $3,892 |
| Receita de fabricação contratada | $6,114 | $6,596 | ($482) |
| Receitas de colaboração | $10,602 | $1,268 | $9,334 |
| Receita total | $21,898 | $9,154 | $12,744 |
Receita de licença
As receitas da licença resultam principalmente de royalties associados às vendas da Hemgenix®, sob o contrato com a CSL Behring. Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, a UniQure reconheceu US $ 5,2 milhões em receitas de licença, um aumento significativo de US $ 1,3 milhão no mesmo período de 2023.
Receita de fabricação contratada
A receita de fabricação contratada é derivada da fabricação Hemgenix® para CSL Behring, reconhecida com a venda do medicamento. Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, essas receitas totalizaram US $ 6,1 milhões, um pouco abaixo dos US $ 6,6 milhões em 2023.
Receitas de colaboração
As receitas de colaboração provêm de serviços prestados à CSL Behring conforme seu contrato. Em 2024, as receitas de colaboração subiram para US $ 10,6 milhões em comparação com apenas US $ 1,3 milhão em 2023, impulsionados pelo aumento das atividades de desenvolvimento e serviço relacionadas ao contrato da CSL Behring.
Estrutura de custos
As despesas operacionais da UniQure nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, totalizaram US $ 163,9 milhões, em comparação com US $ 234,1 milhões em 2023, refletindo uma redução de US $ 70,2 milhões. Os principais componentes das despesas operacionais incluíram:
| Tipo de despesa | 2024 (em milhares) | 2023 (em milhares) | Mudança (em milhares) |
|---|---|---|---|
| Custo da receita da licença | ($648) | $0 | ($648) |
| Custo da fabricação de contratos | ($17,060) | ($4,793) | ($12,267) |
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento | ($104,942) | ($172,245) | $67,303 |
| Despesas de vendas, gerais e administrativas | ($41,279) | ($57,103) | $15,824 |
| Despesas operacionais totais | ($163,929) | ($234,141) | $70,212 |
Despesas de pesquisa e desenvolvimento (P&D)
As despesas de P&D são um aspecto crítico do modelo de negócios da UniQure, refletindo o compromisso da empresa com o desenvolvimento de terapias genéticas. Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, as despesas de P&D foram de US $ 104,9 milhões, uma queda de US $ 172,2 milhões em 2023.
Posição financeira
Em 30 de setembro de 2024, a UniQure tinha equivalentes em dinheiro e caixa, dinheiro restrito e títulos de investimento, totalizando US $ 436,7 milhões, abaixo dos US $ 617,9 milhões no final de 2023. A Companhia registrou uma perda líquida de US $ 166,3 milhões nos nove meses fins de 30 de setembro em 30 , 2024, comparado a uma perda líquida de US $ 235,3 milhões no mesmo período de 2023.
Obrigações de dívida
A UniQure tinha um valor pendente de empréstimo de US $ 50,0 milhões devido à Hercules Capital, Inc. em 30 de setembro de 2024. A empresa pagou US $ 50,0 milhões dos US $ 100,0 milhões em circulação em 19 de julho de 2024. Pagamentos futuros de juros e taxas de financiamento relacionadas a este empréstimo Total de US $ 18,2 milhões, com US $ 6,5 milhões devido nos próximos 12 meses.
Perspectivas futuras
Olhando para o futuro, a UniQure prevê que seus equivalentes em dinheiro e caixa financiarão operações até o final de 2027, dependentes da comercialização bem -sucedida de seus candidatos a produtos. A empresa está explorando avenidas adicionais de financiamento para apoiar o desenvolvimento clínico em estágio avançado para programas como a AMT-130 para a doença de Huntington.
uniQure N.V. (QURE) DCF Excel Template
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Updated on 16 Nov 2024
Resources:
- uniQure N.V. (QURE) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of uniQure N.V. (QURE)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
- SEC Filings – View uniQure N.V. (QURE)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.