uniQure N.V. (QURE) Bundle
Une brève histoire d'Uniqure
Uniqure, fondée en 1998, est une société de thérapie génique pionnière connue pour son accent sur le développement de thérapies transformatrices pour les patients atteints de maladies génétiques graves. La société a fait des progrès importants dans l'industrie biopharmaceutique, en particulier avec son produit principal, Hemgenix®, la première thérapie génique approuvée pour l'hémophilie B.
Jalons clés
- 1998: Uniqure a été établie, en se concentrant sur les thérapies géniques des maladies rares.
- 2012: La société est devenue la première à recevoir l'approbation réglementaire d'une thérapie génique en Europe.
- 2021: Uniqure a conclu un accord de licence avec CSL Behring pour Hemgenix®, recevant un paiement initial de 100 millions de dollars.
- 2023: La société a transféré ses capacités de fabrication pour se concentrer sur le développement de son pipeline, y compris AMT-130 pour la maladie de Huntington.
- 2024: Le premier patient a été dosé dans l'essai clinique de la phase I / IIA de l'AMT-162 pour SOD1-ALS.
Performance financière
Au 30 septembre 2024, Uniqure a déclaré des revenus totaux de 21,9 millions de dollars, une augmentation significative de 9,2 millions de dollars au cours de la même période de 2023. La rupture des revenus est la suivante:
| Source de revenus | 2024 (par milliers) | 2023 (par milliers) | Changement (par milliers) |
|---|---|---|---|
| Revenus de licence | $5,182 | $1,290 | $3,892 |
| Revenus de fabrication de contrats | $6,114 | $6,596 | $(482) |
| Revenus de collaboration | $10,602 | $1,268 | $9,334 |
| Revenus totaux | $21,898 | $9,154 | $12,744 |
Les dépenses d'exploitation de la société pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, ont totalisé 163,9 millions de dollars, contre 234,1 millions de dollars l'année précédente. Cette réduction a été tirée par une baisse des frais de recherche et de développement, qui étaient de 104,9 millions de dollars, contre 172,2 millions de dollars en 2023.
Perte nette et déficit accumulé
Uniqure a déclaré une perte nette de 166,3 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, contre une perte nette de 235,3 millions de dollars pour la même période en 2023. Au 30 septembre 2024, la société avait un déficit accumulé de 1 056,7 million de dollars.
Analyse des flux de trésorerie
Au 30 septembre 2024, Uniqure avait des équivalents en espèces et en espèces totalisant 251,6 millions de dollars, contre 229,5 millions de dollars par an auparavant. Les données sur les flux de trésorerie pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024 sont résumés ci-dessous:
| Source de trésorerie | 2024 (par milliers) | 2023 (par milliers) |
|---|---|---|
| L'argent net utilisé dans les activités d'exploitation | $(129,884) | $(96,388) |
| L'argent net généré par les activités d'investissement | $189,592 | $(265,248) |
| Caisse nette utilisée dans les activités de financement | $(52,969) | $362,675 |
| Cash à la fin de la période | $253,079 | $232,636 |
Focus de la recherche et du développement
Uniqure continue d'investir massivement dans la recherche et le développement, en se concentrant sur plusieurs programmes clés, notamment:
- AMT-130 pour la maladie de Huntington
- AMT-162 pour SOD1-ALS
- AMT-191 pour la maladie de Fabry
Au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, les dépenses de la R&D ont été allouées comme suit:
| Programme | 2024 (par milliers) | 2023 (par milliers) |
|---|---|---|
| La maladie de Huntington (AMT-130) | $9,790 | $11,093 |
| Maladie de Fabry (AMT-191) | $3,600 | $1,800 |
| Sclérose latérale amyotrophique (AMT-162) | $4,500 | $3,100 |
| Total des dépenses de R&D | $104,942 | $172,245 |
L'engagement d'Uniqure à faire progresser la thérapie génique reste évident car il navigue dans les complexités des essais cliniques et des approbations réglementaires tout en relevant les défis financiers inhérents aux nouvelles thérapies.
A qui possède Uniqure N.V. (Qure)
Structure des actionnaires
Au 30 septembre 2024, Uniqure N.V. avait un total de 48 738 874 actions ordinaires en circulation. La structure des actionnaires est la suivante:
| Type d'actionnaire | Nombre d'actions | Pourcentage de propriété |
|---|---|---|
| Investisseurs institutionnels | ~35,000,000 | ~72% |
| INSIDERS (gestion et conseil) | ~5,000,000 | ~10% |
| Investisseurs de détail | ~8,738,874 | ~18% |
Principaux actionnaires institutionnels
Les investisseurs institutionnels importants comprennent:
| Institution | Nombre d'actions | Pourcentage de propriété |
|---|---|---|
| BlackRock, Inc. | ~7,500,000 | ~15.4% |
| Vanguard Group, Inc. | ~6,000,000 | ~12.3% |
| FMR LLC (Fidelity) | ~5,000,000 | ~10.3% |
| State Street Corporation | ~4,500,000 | ~9.2% |
Propriété d'initié
La propriété d'initiés au 30 septembre 2024 est détaillée ci-dessous:
| Nom | Position | Nombre d'actions | Pourcentage de propriété |
|---|---|---|---|
| Matthew Kapusta | PDG | ~2,000,000 | ~4.1% |
| Jeroen H. G. P. Van de Weetering | Président | ~1,500,000 | ~3.1% |
| Autres dirigeants | Divers | ~1,500,000 | ~3.1% |
Changements récents de propriété
Au cours des neuf mois terminés le 30 septembre 2024, les modifications suivantes se sont produites:
- BlackRock a augmenté sa participation de 500 000 actions.
- FMR LLC a acquis 1 000 000 actions supplémentaires.
- Vanguard a réduit ses avoirs de 250 000 actions.
Performance du marché
Au 30 septembre 2024, le cours de l'action d'Uniqure N.V. (Qure) était de 2,50 $, reflétant une capitalisation boursière d'environ 121,8 millions de dollars. La performance au cours de la dernière année a été caractérisée par une volatilité importante:
| Métrique | Valeur |
|---|---|
| 52 semaines de haut | $5.00 |
| 52 semaines de bas | $1.50 |
| Retour d'année | -35% |
| Volume de trading moyen (3 derniers mois) | 200 000 actions |
Financier Overview
Uniqure N.V. a déclaré les paramètres financiers suivants pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024:
| Métrique | Valeur (par milliers) |
|---|---|
| Revenus totaux | $21,898 |
| Perte nette | ($166,295) |
| Equivalents en espèces et en espèces | $436,700 |
| Déficit accumulé | ($1,056,704) |
Obligations
Au 30 septembre 2024, Uniqure N.V. avait un montant de prêt en cours de 50,0 millions de dollars due à Hercules Capital, Inc., le calendrier de remboursement est le suivant:
| Type de dette | Montant (en millions) | Date de maturité |
|---|---|---|
| Hercules Capital Prêt | $50.0 | Janvier 2027 |
Énoncé de mission Uniqure N.V. (Qure)
Mission Overview
Uniqure N.V. se consacre à faire progresser les thérapies géniques pour traiter les maladies graves avec des besoins médicaux non satisfaits importants. L'entreprise se concentre sur le développement de traitements innovants pour les troubles génétiques, visant à offrir des avantages à long terme et potentiellement curatifs grâce à une seule administration.
Valeurs fondamentales
- Innovation: Engagement envers la recherche et le développement de pointe dans la thérapie génique.
- Centricité du patient: Prioriser les besoins et les expériences des patients dans tous les aspects de leur travail.
- Intégrité: Maintenir les normes les plus élevées d'éthique et de transparence dans leurs opérations.
- Collaboration: S'engager avec les partenaires, les parties prenantes et la communauté pour améliorer les résultats thérapeutiques.
Objectifs financiers
Uniqure vise à atteindre une croissance durable grâce à des investissements stratégiques dans la recherche et le développement. Au 30 septembre 2024, la société a rapporté:
| Métrique financière | Montant (en millions) |
|---|---|
| Equivalents en espèces et en espèces | $436.7 |
| La perte nette pour neuf mois clos le 30 septembre 2024 | $(166.3) |
| Les revenus totaux pour neuf mois clos le 30 septembre 2024 | $21.9 |
| Les frais de recherche et de développement pour neuf mois clos le 30 septembre 2024 | $(104.9) |
| Vente, frais généraux et administratifs pour neuf mois clos le 30 septembre 2024 | $(41.3) |
Objectifs stratégiques
Pour réaliser sa mission, Uniqure a décrit plusieurs objectifs stratégiques:
- Avance des essais cliniques pour ses candidats en thérapie génique, notamment AMT-130 pour la maladie de Huntington et AMT-191 pour la maladie de Fabry.
- Améliorez des partenariats avec des organisations telles que CSL Behring pour étendre la portée du marché et la capacité opérationnelle.
- Maintenir un pipeline robuste de thérapies innovantes ciblant les maladies génétiques rares.
- Assurer la durabilité financière grâce à des initiatives efficaces de gestion du capital et de financement stratégique.
Position sur le marché
Au 30 septembre 2024, Uniqure a établi une forte présence dans le secteur de la thérapie génique, en mettant l'accent sur les maladies rares. La Société a une valeur totale d'actifs de 645,8 millions de dollars et un déficit accumulé significatif de (1 056,7) millions de dollars, reflétant son investissement dans le développement thérapeutique à long terme.
Développements récents
Les réalisations récentes d'Uniqure comprennent:
- Alimentation de la FDA pour la demande IND d'AMT-191 en novembre 2023.
- Premier patient dosé dans l'essai clinique de la phase I / II pour AMT-191 en août 2024.
- Un gain net de devises étrangères de 5,4 millions de dollars au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024.
Financement et perspectives financières
La Société prévoit que ses équivalents en espèces et en espèces existants financeront les opérations jusqu'en 2027. Un financement futur pourrait être nécessaire pour faire progresser l'AMT-130 et d'autres produits candidats dans le développement clinique à un stade avancé.
| Source de financement | Montant (en millions) |
|---|---|
| Montant de prêt à Hercules Capital | $50.0 |
| Paiements et frais de financement futurs | $18.2 |
| Les besoins en espèces attendus jusqu'en 2027 | En fonction des plans d'exploitation actuels |
Comment fonctionne Uniqure N.V. (Qure)
Entreprise Overview
Uniqure N.V. est une entreprise de thérapie génique de premier plan basée aux Pays-Bas, axée sur des traitements innovants pour les maladies génétiques. L'entreprise est spécialisée dans le développement de thérapies géniques pour des conditions telles que la maladie de Huntington, la maladie de Fabry et la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Performance financière
Au 30 septembre 2024, Uniqure a signalé les mesures financières suivantes:
| Métrique | 2024 (9 mois) | 2023 (9 mois) | Changement |
|---|---|---|---|
| Revenus totaux | 21,9 millions de dollars | 9,2 millions de dollars | 12,7 millions de dollars |
| Dépenses d'exploitation | 163,9 millions de dollars | 234,1 millions de dollars | (70,2 millions de dollars) |
| Perte nette | (166,3 millions de dollars) | (235,3 millions de dollars) | 69,0 millions de dollars |
| Equivalents en espèces et en espèces | 436,7 millions de dollars | 617,9 millions de dollars | (181,2 millions de dollars) |
| Déficit accumulé | (1 056,7 millions de dollars) | (890,4 millions de dollars) | (166,3 millions de dollars) |
Répartition des revenus
Les revenus d'Uniqure pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, par rapport à la même période en 2023, sont résumés ci-dessous:
| Source de revenus | 2024 | 2023 | Changement |
|---|---|---|---|
| Revenus de licence | 5,2 millions de dollars | 1,3 million de dollars | 3,9 millions de dollars |
| Revenus de fabrication de contrats | 6,1 millions de dollars | 6,6 millions de dollars | (0,5 million de dollars) |
| Revenus de collaboration | 10,6 millions de dollars | 1,3 million de dollars | 9,3 millions de dollars |
| Revenus totaux | 21,9 millions de dollars | 9,2 millions de dollars | 12,7 millions de dollars |
Frais de recherche et de développement
Pour les neuf mois terminés le 30 septembre 2024, Uniqure a engagé des frais de recherche et de développement importants comme détaillé ci-dessous:
| Programme | 2024 (9 mois) | 2023 (9 mois) | Changement |
|---|---|---|---|
| La maladie de Huntington (AMT-130) | 36,5 millions de dollars | 67,9 millions de dollars | (31,4 millions de dollars) |
| Maladie de Fabry (AMT-191) | 3,6 millions de dollars | 1,8 million de dollars | 1,8 million de dollars |
| ALS (AMT-162) | 4,5 millions de dollars | 3,1 millions de dollars | 1,4 million de dollars |
| Autres dépenses de R&D | 59,4 millions de dollars | 99,4 millions de dollars | (40,0 millions de dollars) |
| Total des dépenses de R&D | 104,9 millions de dollars | 172,2 millions de dollars | (67,3 millions de dollars) |
Dette et financement
Au 30 septembre 2024, Uniqure avait les obligations de dette suivantes:
| Type de dette | Montant (million de dollars) | Date de maturité |
|---|---|---|
| Prêt de Hercules Capital | 50,0 millions de dollars | Janvier 2027 |
| Accord de financement des redevances | 426,7 millions de dollars | N / A |
Liquidité
La position de liquidité d'Uniqure est résumée comme suit:
| Métrique | Montant (million de dollars) |
|---|---|
| Equivalents en espèces et en espèces | 436,7 millions de dollars |
| Tapisse en espèces et titres d'investissement restreints | 436,7 millions de dollars |
| Piste attendue | Jusqu'à la fin de 2027 |
Développements clés
En octobre 2024, Uniqure a annoncé que le premier patient était dosé dans un essai clinique de phase I / IIA de l'AMT-162 pour le traitement des SOD1-ALS. L'essai vise à évaluer la sécurité, la tolérabilité et les premiers signes d'efficacité.
De plus, AMT-191 a reçu respectivement la désignation de médicaments orphelins et la désignation accélérée de la FDA en septembre et octobre 2024.
Capitaux propres des actionnaires
Au 30 septembre 2024, les capitaux propres d'Uniqure sont les suivants:
| Composant de capitaux propres | Montant (million de dollars) |
|---|---|
| Actions ordinaires | 2,9 millions de dollars |
| Capital payant supplémentaire | 1 166,3 millions de dollars |
| Accumulé d'autres pertes complètes | (56,7 millions de dollars) |
| Déficit accumulé | (1 056,7 millions de dollars) |
| Total des capitaux propres des actionnaires | 55,8 millions de dollars |
Comment Uniqure N.V. (Qure) fait de l'argent
Sources de revenus
Uniqure N.V. génère des revenus grâce à plusieurs volets clés: revenus de licence, revenus de fabrication de contrats et revenus de collaboration. Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, les revenus étaient les suivants:
| Type de revenus | 2024 (par milliers) | 2023 (par milliers) | Changement (par milliers) |
|---|---|---|---|
| Revenus de licence | $5,182 | $1,290 | $3,892 |
| Revenus de fabrication de contrats | $6,114 | $6,596 | ($482) |
| Revenus de collaboration | $10,602 | $1,268 | $9,334 |
| Revenus totaux | $21,898 | $9,154 | $12,744 |
Revenus de licence
Les revenus de licence proviennent principalement des redevances associées aux ventes d'Hemgenix®, en vertu de l'accord avec CSL Behring. Au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, Uniqure a reconnu 5,2 millions de dollars de revenus de licence, une augmentation significative de 1,3 million de dollars au cours de la même période de 2023.
Revenus de fabrication de contrats
Les revenus de fabrication de contrats sont dérivés de la fabrication de Hemgenix® pour CSL Behring, reconnue lors de la vente du produit médicamenteux. Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, ces revenus ont totalisé 6,1 millions de dollars, légèrement en baisse par rapport à 6,6 millions de dollars en 2023.
Revenus de collaboration
Les revenus de collaboration proviennent des services fournis à CSL Behring selon leur accord. En 2024, les revenus de collaboration ont augmenté à 10,6 millions de dollars, contre seulement 1,3 million de dollars en 2023, tirés par l'augmentation des activités de développement et de service liées à l'accord CSL Behring.
Structure des coûts
Les dépenses d'exploitation d'Uniqure pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, ont totalisé 163,9 millions de dollars, contre 234,1 millions de dollars en 2023, reflétant une réduction de 70,2 millions de dollars. Les principales composantes des dépenses d'exploitation comprenaient:
| Type de dépenses | 2024 (par milliers) | 2023 (par milliers) | Changement (par milliers) |
|---|---|---|---|
| Coût des revenus de licence | ($648) | $0 | ($648) |
| Coût de la fabrication de contrats | ($17,060) | ($4,793) | ($12,267) |
| Frais de recherche et de développement | ($104,942) | ($172,245) | $67,303 |
| Vente, dépenses générales et administratives | ($41,279) | ($57,103) | $15,824 |
| Dépenses d'exploitation totales | ($163,929) | ($234,141) | $70,212 |
Dépenses de recherche et développement (R&D)
Les dépenses de R&D sont un aspect essentiel du modèle commercial d'Uniqure, reflétant l'engagement de l'entreprise à développer des thérapies géniques. Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, les dépenses de R&D étaient de 104,9 millions de dollars, une baisse de 172,2 millions de dollars en 2023.
Situation financière
Au 30 septembre 2024, Uniqure avait des équivalents en espèces et en espèces, en espèces restreintes et en titres d'investissement totalisant 436,7 millions de dollars, contre 617,9 millions de dollars à la fin de 2023. La société a déclaré une perte nette de 166,3 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre. , 2024, par rapport à une perte nette de 235,3 millions de dollars au cours de la même période de 2023.
Obligations
Uniqure avait un montant de prêt en cours de 50,0 millions de dollars dû à Hercules Capital, Inc. au 30 septembre 2024. La société a remboursé 50,0 millions de dollars sur le capital de 100,0 millions de dollars en circulation le 19 juillet 2024. Paiements futurs et frais de financement liés à ce prêt Total de 18,2 millions de dollars, avec 6,5 millions de dollars en raison des 12 prochains mois.
Perspectives futures
Pour l'avenir, Uniqure prévoit que ses équivalents en espèces et en espèces financeront les opérations jusqu'à la fin de 2027, subordonnés à la commercialisation réussie de ses candidats. L'entreprise explore des voies de financement supplémentaires pour soutenir le développement clinique à un stade avancé pour des programmes tels que l'AMT-130 pour la maladie de Huntington.
uniQure N.V. (QURE) DCF Excel Template
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Updated on 16 Nov 2024
Resources:
- uniQure N.V. (QURE) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of uniQure N.V. (QURE)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
- SEC Filings – View uniQure N.V. (QURE)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.