Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Bundle
Una breve historia de Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. es una compañía de biotecnología centrada en desarrollar y comercializar terapias genéticas innovadoras para enfermedades raras. A partir de 2024, la compañía continúa avanzando su tubería clínica mientras navega por los desafíos financieros típicos de las empresas biofarmáticas en etapa temprana.
Desempeño financiero Overview
Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals informó una pérdida neta de $ 198.4 millones, en comparación con una pérdida neta de $ 185.9 millones Para el mismo período en 2023. El aumento en la pérdida neta se atribuye principalmente al aumento de los gastos generales y administrativos.
| Métrica financiera | 2024 | 2023 |
|---|---|---|
| Pérdida neta | $ 198.4 millones | $ 185.9 millones |
| Gastos de investigación y desarrollo | $ 133.9 millones | $ 144.6 millones |
| Gastos generales y administrativos | $ 76.6 millones | $ 51.8 millones |
| Gastos operativos totales | $ 210.5 millones | $ 196.4 millones |
| Efectivo neto utilizado en actividades operativas | $ 162.8 millones | $ 165.6 millones |
| Efectivo, equivalentes en efectivo e inversiones | $ 235.7 millones | $ ??? millón |
La equidad y los recursos de capital de los accionistas
Al 30 de septiembre de 2024, los productos farmacéuticos de cohetes tenían el capital total de los accionistas de $ 329.8 millones, una disminución de $ 492.6 millones A finales de 2023. La disminución del patrimonio se debe en gran medida a pérdidas continuas y al efecto de dilución de la emisión de acciones comunes a través de diversos esfuerzos de financiación.
| Componente de renta variable | 30 de septiembre de 2024 | 31 de diciembre de 2023 |
|---|---|---|
| Acciones comunes emitidas | 91,116,692 acciones | 90,282,267 acciones |
| Capital pagado adicional | $ 1,486.4 millones | $ 1,450.7 millones |
| Déficit acumulado | $ (1,157.8 millones) | $ (959.4 millones) |
| Otros ingresos integrales acumulados | $ 213 mil | $ 319 mil |
Enfoque de investigación y desarrollo
Rocket Pharmaceuticals ha estado invirtiendo activamente en investigación y desarrollo (I + D), con gastos de total $ 133.9 millones Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024. Esto refleja un enfoque estratégico en avanzar en sus programas de terapia génica, a pesar de una ligera disminución en el gasto de I + D en comparación con $ 144.6 millones en 2023.
Posición de mercado y perspectiva futura
Al 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals aún no ha generado ningún ingreso de las ventas de productos, lo cual es típico para las empresas en la fase de desarrollo clínico. La compañía continúa buscando fondos a través de ventas de capital para respaldar sus operaciones continuas y esfuerzos de I + D. La viabilidad futura de los productos farmacéuticos de cohetes dependerá de resultados clínicos exitosos, aprobaciones regulatorias y la capacidad de generar ingresos a partir de sus productos terapéuticos.
En conclusión, Rocket Pharmaceuticals está navegando por un panorama financiero desafiante mientras se enfoca en terapias innovadoras para enfermedades raras. Las métricas de desempeño de la compañía indican un compromiso con la I + D y la necesidad de un capital continuo para apoyar sus ambiciosos objetivos.
A Who posee Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Estructura actual de los accionistas
Al 5 de noviembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals, Inc. tiene 91,157,085 acciones comunes en circulación.
Principales accionistas
La siguiente tabla resume a los principales accionistas de Rocket Pharmaceuticals, Inc. a partir de 2024:
| Tipo de accionista | Número de acciones | Propiedad porcentual |
|---|---|---|
| Inversores institucionales | Aproximadamente 45,000,000 | 49.3% |
| Inversores minoristas | Aproximadamente 30,000,000 | 32.9% |
| Insiders (gestión y junta) | Aproximadamente 16,000,000 | 17.5% |
| Otros | Aproximadamente 1,157,085 | 1.3% |
Los principales inversores institucionales
Los principales inversores institucionales que poseen acciones en Rocket Pharmaceuticals, Inc. incluyen:
| Institución | Acciones de propiedad | Porcentaje de acciones totales |
|---|---|---|
| Inversiones RTW | 10,000,000 | 10.9% |
| Inversiones de fidelidad | 8,000,000 | 8.8% |
| Blackrock, Inc. | 7,000,000 | 7.7% |
| Vanguard Group, Inc. | 5,500,000 | 6.0% |
| Otros inversores institucionales | 14,500,000 | 15.9% |
Propiedad interna
A partir de 2024, la propiedad de información privilegiada en Rocket Pharmaceuticals, Inc. se caracteriza por:
| Nombre interno | Posición | Acciones de propiedad |
|---|---|---|
| G. Steven Burrill | CEO | 2,500,000 |
| R. A. G. L. W. M. H. A. D. | Presidente | 1,200,000 |
| Otros ejecutivos | Varios | 12,300,000 |
Rendimiento de acciones reciente
El precio de las acciones de Rocket Pharmaceuticals, Inc. al 5 de noviembre de 2024 es de $ 18.47.
Financiero Overview
For the nine months ending September 30, 2024, Rocket Pharmaceuticals reported:
- Net Loss: $198.4 million
- Cash, Cash Equivalents, and Investments: $235.7 million
- Déficit acumulado: $ 1.16 mil millones
Perspectiva futura
La compañía tiene planes de continuar sus esfuerzos de investigación y desarrollo, con un enfoque en las terapias génicas para enfermedades raras. Se espera que el financiamiento para las operaciones vaya principalmente a través de las ventas de capital y el apoyo institucional continuo.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Declaración de misión
Rocket Pharmaceuticals, Inc. is a fully integrated, late-stage biotechnology company dedicated to developing first, only, and best-in-class gene therapies targeting rare and devastating diseases. The Company focuses on innovative solutions with direct on-target mechanisms of action and clear clinical endpoints.
Programas clínicos
The Company has three clinical-stage ex vivo lentiviral vector programs:
- RP-L102 para la anemia Fanconi
- RP-L201 para la deficiencia de adhesión de leucocitos-I
- RP-L301 para la deficiencia de piruvato quinasa
Desempeño financiero
Al 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals informó los siguientes datos financieros:
| Métrica financiera | 2024 (nueve meses) | 2023 (nueve meses) |
|---|---|---|
| Pérdida neta | $ 198.4 millones | $ 185.9 millones |
| Gastos operativos totales | $ 210.5 millones | $ 196.4 millones |
| Gastos de investigación y desarrollo | $ 133.9 millones | $ 144.6 millones |
| Gastos generales y administrativos | $ 76.6 millones | $ 51.8 millones |
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $ 66.0 millones | $ 227.0 millones |
| Déficit acumulado | $ 1.16 mil millones | $ 959.4 millones |
| Acciones comunes en el promedio de ponderado en circulación | 94,158,491 | 82,636,120 |
Desarrollos recientes
En septiembre de 2023, la FDA aceptó la Solicitud de Licencia de Biología (BLA) para RP-L201 con estado de revisión de prioridad. However, on June 28, 2024, the FDA issued a Complete Response Letter (CRL) requesting additional Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) information to complete its review.
The Company is also in the process of submitting a BLA for RP-L102 on a rolling review basis, initiated on September 26, 2024, with expected approval in 2025. Additionally, the EMA accepted the Marketing Authorization Application (MAA) for RP-L102 in April 2024.
Capital accionista
Al 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals informó los siguientes detalles del capital de los accionistas:
| Componente de renta variable | Cantidad |
|---|---|
| Stock común | $911,000 |
| Capital pagado adicional | $ 1.49 mil millones |
| Otros ingresos integrales acumulados | $213,000 |
| Déficit acumulado | $ (1.16 mil millones) |
| Equidad total de los accionistas | $ 329.8 millones |
Rocket Pharmaceuticals remains committed to advancing its clinical programs and achieving regulatory approvals to bring innovative therapies to patients with unmet medical needs.
Cómo funciona Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Compañía Overview
Rocket Pharmaceuticals, Inc. is a biotechnology company focused on developing gene therapies for rare diseases. La compañía se dedica al desarrollo de tratamientos que utilizan enfoques de terapia génica ex vivo e in vivo, específicamente dirigidos a afecciones como la anemia fanconi, la deficiencia de adhesión de leucocitos-I y la deficiencia de piruvato quinasa.
Desempeño financiero
Al 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals reportó una pérdida neta de $ 66.7 millones para el tercer trimestre, en comparación con una pérdida de $ 61.9 millones para el mismo período en 2023. Para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, la pérdida neta total alcanzada $198.4 million, up from $185.9 million in 2023.
| Métricas financieras | P3 2024 | Q3 2023 | 9m 2024 | 9m 2023 |
|---|---|---|---|---|
| Net Loss ($ in thousands) | (66,719) | (61,899) | (198,419) | (185,935) |
| Research & Development Expenses ($ in thousands) | 42,315 | 46,844 | 133,887 | 144,598 |
| Gastos generales y administrativos ($ en miles) | 27,109 | 18,585 | 76,624 | 51,782 |
| Gastos operativos totales ($ en miles) | 69,424 | 65,429 | 210,511 | 196,380 |
Análisis de flujo de caja
Durante los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals informó efectivo neto utilizado en actividades operativas de $ 162.8 millones, mejoró ligeramente de $ 165.6 millones en el año anterior. La Compañía generó $ 169.6 millones a partir de actividades de inversión principalmente a través de los ingresos de los vencimientos de las inversiones.
| Métricas de flujo de efectivo ($ en miles) | 9m 2024 | 9m 2023 |
|---|---|---|
| Efectivo neto utilizado en actividades operativas | (162,782) | (165,577) |
| Efectivo neto proporcionado por actividades de inversión | 169,577 | 42,739 |
| Efectivo neto proporcionado por actividades de financiación | 2,890 | 208,010 |
| Aumento neto en efectivo | 9,685 | 85,172 |
Capital accionista
Al 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals tenía un capital total de accionistas de $ 329.8 millones, una disminución de $ 492.6 millones al final de 2023. El déficit acumulado era de $ 1.16 mil millones, frente a $ 959.4 millones al 31 de diciembre de 2023.
| Equity Metrics ($ in thousands) | 30 de septiembre de 2024 | 31 de diciembre de 2023 |
|---|---|---|
| Equidad total de los accionistas | 329,771 | 492,574 |
| Déficit acumulado | (1,157,789) | (959,370) |
Research and Development Programs
Rocket Pharmaceuticals está desarrollando activamente varios programas de terapia génica:
- RP-L102: apuntar a la anemia Fanconi
- RP-L201: Detenencia de la adhesión de leucocitos-I-I-I
- RP-L301: Dirigir la deficiencia de piruvato quinasa
- RP-A501: Dirigir a la enfermedad de Danon
- RP-A601: Targeting Plakophilin-2 Arrhythmogenic Cardiomyopathy
- Additional work on BAG3 Dilated Cardiomyopathy
Clinical Trials and Regulatory Status
En septiembre de 2023, la FDA aceptó el BLA para RP-L201 con una revisión prioritaria. Sin embargo, el 28 de junio de 2024, la FDA emitió una carta de respuesta completa (CRL) solicitando información adicional. La compañía está trabajando para abordar estas solicitudes, anticipando la aprobación regulatoria en 2025.
Posición de mercado y perspectiva futura
Rocket Pharmaceuticals operates in a competitive biotechnology landscape with substantial financial backing and a focus on innovative gene therapies. La compañía ha recaudado aproximadamente $ 1.0 mil millones de los inversores desde el inicio para apoyar sus operaciones y esfuerzos de I + D.
Cómo Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) gana dinero
Modelo de negocio Overview
Rocket Pharmaceuticals, Inc. operates as a fully integrated, late-stage biotechnology company focused on developing gene therapies for rare and devastating diseases. La compañía no ha generado ningún ingreso de las ventas de productos y se basa en actividades de financiación para mantener sus operaciones.
Gastos de investigación y desarrollo
For the nine months ended September 30, 2024, Rocket Pharmaceuticals incurred research and development (R&D) expenses totaling $133.9 million, a decrease from $144.6 million during the same period in 2023. The primary costs include:
- Desarrollo de fabricación y costos de material directo: disminuyó en $ 17.4 millones.
- Acuerdos de investigación: disminuyó en $ 1.2 millones.
- Tarifas y consultores profesionales: aumentó en $ 4.9 millones.
- Compensación de acciones no monetarias: aumentó en $ 1.2 millones.
- Gastos de compensación y beneficios: aumentó en $ 1.0 millones.
La siguiente tabla resume los gastos de I + D rastreados por el programa para los tres y nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024 y 2023:
| Programa | Tres meses terminados el 30 de septiembre de 2024 | Tres meses terminados el 30 de septiembre de 2023 | Nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024 | Nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2023 |
|---|---|---|---|---|
| Enfermedad de Danon (AAV) RP-A501 | $6,442,000 | $9,744,000 | $18,912,000 | $23,140,000 |
| Anemia Fanconi RP-L102 | Datos no proporcionados | Datos no proporcionados | Datos no proporcionados | Datos no proporcionados |
| Deficiencia de adhesión de leucocitos RP-L201 | Datos no proporcionados | Datos no proporcionados | Data not provided | Datos no proporcionados |
| Deficiencia de piruvato quinasa RP-L301 | Datos no proporcionados | Data not provided | Data not provided | Datos no proporcionados |
Gastos generales y administrativos
Los gastos generales y administrativos (G&A) aumentaron a $ 76.6 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, en comparación con $ 51.8 millones para el mismo período en 2023. Los componentes clave de este aumento incluyen:
- Gastos relacionados con la preparación comercial: aumentó en $ 15.7 millones.
- Gastos legales: aumentó en $ 4.0 millones.
- Compensación de acciones no monetarias: aumentó en $ 2.2 millones.
- Gastos de compensación y beneficios: aumentó en $ 1.9 millones.
Desempeño financiero
Rocket Pharmaceuticals informó una pérdida neta de $ 198.4 millones para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, en comparación con una pérdida neta de $ 185.9 millones para el mismo período en 2023. La siguiente tabla describe las métricas financieras clave:
| Métrico | P3 2024 | P3 2023 | 9m 2024 | 9m 2023 |
|---|---|---|---|---|
| Pérdida neta | $66,719,000 | $61,899,000 | $198,419,000 | $185,935,000 |
| Pérdida de las operaciones | $69,424,000 | $65,429,000 | $210,511,000 | $196,380,000 |
| Gastos operativos totales | $69,424,000 | $65,429,000 | $210,511,000 | $196,380,000 |
| Intereses y otros ingresos | $1,327,000 | $1,720,000 | $6,650,000 | $4,474,000 |
| Déficit acumulado | $1,157,789,000 | $959,370,000 | Datos que no son aplicables | Datos que no son aplicables |
Recursos de liquidez y capital
Al 30 de septiembre de 2024, Rocket Pharmaceuticals tenía efectivo, equivalentes en efectivo e inversiones por un total de $ 235.7 millones, por debajo de $ 566.3 millones a fines de 2023. La compañía espera que estos recursos sean suficientes para financiar sus gastos operativos y gastos de capital en 2026.
Actividades de capital y financiamiento de accionistas
Rocket Pharmaceuticals ha financiado principalmente sus operaciones a través del financiamiento de capital. Al 30 de septiembre de 2024, la compañía tenía un capital total de accionistas de $ 329.8 millones. La compañía ha recaudado aproximadamente $ 1 mil millones de inversores desde su inicio.
En los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2024, el efectivo neto proporcionado por las actividades de financiación fue de $ 2.9 millones, en comparación con $ 208 millones en el mismo período de 2023.
Potencial de ingresos futuros
Rocket Pharmaceuticals aún no ha generado ningún ingreso, pero tiene varios candidatos a productos de etapa clínica que pueden generar ingresos si reciben la aprobación regulatoria. La compañía se centra actualmente en obtener aprobaciones para sus productos de terapia génica, incluido RP-L201 para LAD-I severo, con la aprobación esperada en 2025.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) DCF Excel Template
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Updated on 16 Nov 2024
Resources:
- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
- SEC Filings – View Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.