Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Bundle
Une brève histoire de Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise de biotechnologie axée sur le développement et la commercialisation des thérapies géniques innovantes pour les maladies rares. Depuis 2024, la société continue de faire progresser son pipeline clinique tout en faisant une navigation sur les défis financiers typiques des sociétés biopharmatriques à un stade précoce.
Performance financière Overview
Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals a signalé une perte nette de 198,4 millions de dollars, par rapport à une perte nette de 185,9 millions de dollars pour la même période en 2023. L'augmentation de la perte nette est attribuée principalement à la hausse des dépenses générales et administratives.
| Métrique financière | 2024 | 2023 |
|---|---|---|
| Perte nette | 198,4 millions de dollars | 185,9 millions de dollars |
| Frais de recherche et de développement | 133,9 millions de dollars | 144,6 millions de dollars |
| Frais généraux et administratifs | 76,6 millions de dollars | 51,8 millions de dollars |
| Dépenses d'exploitation totales | 210,5 millions de dollars | 196,4 millions de dollars |
| L'argent net utilisé dans les activités d'exploitation | 162,8 millions de dollars | 165,6 millions de dollars |
| Cash, équivalents de trésorerie et investissements | 235,7 millions de dollars | $ ??? million |
Les fonds propres et les ressources en capital des actionnaires
Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals avait les capitaux propres totaux des actionnaires de 329,8 millions de dollars, une diminution de 492,6 millions de dollars À la fin de 2023. La baisse des capitaux propres est largement due aux pertes en cours et à l'effet de dilution de l'émission d'actions ordinaires grâce à divers efforts de financement.
| Composant de capitaux propres | 30 septembre 2024 | 31 décembre 2023 |
|---|---|---|
| Actions ordinaires émises | 91 116 692 actions | 90 282 267 actions |
| Capital payant supplémentaire | 1 486,4 millions de dollars | 1 450,7 millions de dollars |
| Déficit accumulé | $ (1 157,8 millions) | $ (959,4 millions) |
| Accumulé d'autres revenus globaux | 213 000 $ | 319 000 $ |
Focus de la recherche et du développement
Rocket Pharmaceuticals a investi activement dans la recherche et le développement (R&D), avec des dépenses totalisant 133,9 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024. 144,6 millions de dollars en 2023.
Position du marché et perspectives futures
Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals n'a pas encore généré de revenus à partir des ventes de produits, ce qui est typique des entreprises de la phase de développement clinique. La société continue de poursuivre un financement grâce à des ventes d'actions pour soutenir ses opérations en cours et ses efforts de R&D. La viabilité future de Rocket Pharmaceuticals dépendra des résultats cliniques réussis, des approbations réglementaires et de la capacité de générer des revenus à partir de ses produits thérapeutiques.
En conclusion, Rocket Pharmaceuticals navigue dans un paysage financier difficile tout en se concentrant sur des thérapies innovantes pour les maladies rares. Les mesures de performance de l'entreprise indiquent un engagement envers la R&D et le besoin de capital continu pour soutenir ses objectifs ambitieux.
A qui possède Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Structure actuelle des actionnaires
Au 5 novembre 2024, Rocket Pharmaceuticals, Inc. détient 91 157 085 actions ordinaires en circulation.
Importants actionnaires
Le tableau suivant résume les principaux actionnaires de Rocket Pharmaceuticals, Inc. à partir de 2024:
| Type d'actionnaire | Nombre d'actions | Pourcentage de propriété |
|---|---|---|
| Investisseurs institutionnels | Environ 45 000 000 | 49.3% |
| Investisseurs de détail | Environ 30 000 000 | 32.9% |
| INSIDERS (gestion et conseil) | Environ 16 000 000 | 17.5% |
| Autres | Environ 1 157 085 | 1.3% |
Les principaux investisseurs institutionnels
Les principaux investisseurs institutionnels détenant des actions de Rocket Pharmaceuticals, Inc. comprennent:
| Institution | Partage | Pourcentage de parts totales |
|---|---|---|
| Investissements RTW | 10,000,000 | 10.9% |
| Investissements de fidélité | 8,000,000 | 8.8% |
| BlackRock, Inc. | 7,000,000 | 7.7% |
| Vanguard Group, Inc. | 5,500,000 | 6.0% |
| Autres investisseurs institutionnels | 14,500,000 | 15.9% |
Propriété d'initié
En 2024, la propriété d'initiés chez Rocket Pharmaceuticals, Inc. est caractérisée par:
| Nom d'initié | Position | Partage |
|---|---|---|
| G. Steven Burrill | PDG | 2,500,000 |
| R. A. G. L. W. M. H. A. D. | Président | 1,200,000 |
| Autres dirigeants | Divers | 12,300,000 |
Performance de stock récent
Le cours de l'action de Rocket Pharmaceuticals, Inc. au 5 novembre 2024 est de 18,47 $.
Financier Overview
Pour les neuf mois se terminant le 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals a rapporté:
- Perte nette: 198,4 millions de dollars
- Cash, équivalents de trésorerie et investissements: 235,7 millions de dollars
- Déficit accumulé: 1,16 milliard de dollars
Perspectives futures
L'entreprise prévoit de poursuivre ses efforts de recherche et développement, en mettant l'accent sur les thérapies génières des maladies rares. Le financement des opérations devrait survenir principalement par le biais de ventes d'actions et de soutien institutionnel en cours.
Énoncé de mission Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une société de biotechnologie entièrement intégrée et à un stade avancé dédiée au développement de thérapies géniques en premier, uniquement et les meilleures en classe ciblant les maladies rares et dévastatrices. L'entreprise se concentre sur des solutions innovantes avec des mécanismes d'action sur cible directs et des paramètres cliniques clairs.
Programmes cliniques
L'entreprise dispose de trois programmes vectoriels Lenviral Ex vivo à stade clinique:
- RP-L102 pour l'anémie Fanconi
- RP-L201 pour la déficit d'adhésion des leucocytes-i
- RP-L301 pour une carence en pyruvate kinase
Performance financière
Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals a rapporté les données financières suivantes:
| Métrique financière | 2024 (neuf mois) | 2023 (neuf mois) |
|---|---|---|
| Perte nette | 198,4 millions de dollars | 185,9 millions de dollars |
| Dépenses d'exploitation totales | 210,5 millions de dollars | 196,4 millions de dollars |
| Frais de recherche et de développement | 133,9 millions de dollars | 144,6 millions de dollars |
| Frais généraux et administratifs | 76,6 millions de dollars | 51,8 millions de dollars |
| Equivalents en espèces et en espèces | 66,0 millions de dollars | 227,0 millions de dollars |
| Déficit accumulé | 1,16 milliard de dollars | 959,4 millions de dollars |
| Les actions communes à la moyenne pondérée | 94,158,491 | 82,636,120 |
Développements récents
En septembre 2023, la FDA a accepté la demande de licence biologique (BLA) pour RP-L201 avec le statut d'examen prioritaire. Cependant, le 28 juin 2024, la FDA a publié une lettre de réponse complète (CRL) demandant des informations supplémentaires sur la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) pour terminer son examen.
La société est également en train de soumettre un BLA pour RP-L102 sur une base de révision roulante, lancée le 26 septembre 2024, avec approbation attendue en 2025. De plus, l'EMA a accepté la demande d'autorisation marketing (MAA) pour RP-L102 en avril 2024.
Capitaux propres
Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals a déclaré les détails des actions d'actionnaires suivants:
| Composant de capitaux propres | Montant |
|---|---|
| Actions ordinaires | $911,000 |
| Capital payant supplémentaire | 1,49 milliard de dollars |
| Accumulé d'autres revenus globaux | $213,000 |
| Déficit accumulé | $ (1,16 milliard) |
| Total des capitaux propres des actionnaires | 329,8 millions de dollars |
Rocket Pharmaceuticals reste déterminé à faire progresser ses programmes cliniques et à obtenir des approbations réglementaires pour apporter des thérapies innovantes aux patients ayant des besoins médicaux non satisfaits.
Comment fonctionne Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Entreprise Overview
Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise de biotechnologie axée sur le développement de thérapies géniques pour des maladies rares. La société est engagée dans le développement de traitements en utilisant des approches ex vivo et in vivo de thérapie génique, ciblant spécifiquement des conditions telles que l'anémie Fanconi, la carence en adhérence des leucocytes-I et la carence en pyruvate kinase.
Performance financière
Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals a déclaré une perte nette de 66,7 millions de dollars pour le troisième trimestre, contre une perte de 61,9 millions de dollars pour la même période en 2023. Pour les neuf mois terminés le 30 septembre 2024, la perte nette totale atteinte atteint 198,4 millions de dollars, contre 185,9 millions de dollars en 2023.
| Métriques financières | Q3 2024 | Q3 2023 | 9m 2024 | 9m 2023 |
|---|---|---|---|---|
| Perte nette ($ par milliers) | (66,719) | (61,899) | (198,419) | (185,935) |
| Frais de recherche et de développement ($ par milliers) | 42,315 | 46,844 | 133,887 | 144,598 |
| Frais généraux et administratifs ($ par milliers) | 27,109 | 18,585 | 76,624 | 51,782 |
| Total des dépenses d'exploitation ($ par milliers) | 69,424 | 65,429 | 210,511 | 196,380 |
Analyse des flux de trésorerie
Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals a déclaré que les espèces nettes utilisées dans des activités d'exploitation de 162,8 millions de dollars, légèrement améliorées, contre 165,6 millions de dollars l'année précédente. La société a généré 169,6 millions de dollars à partir d'activités d'investissement principalement par le biais du produit des échéances des investissements.
| Metrics de flux de trésorerie ($ par milliers) | 9m 2024 | 9m 2023 |
|---|---|---|
| L'argent net utilisé dans les activités d'exploitation | (162,782) | (165,577) |
| L'argent net fourni par les activités d'investissement | 169,577 | 42,739 |
| L'argent net fourni par les activités de financement | 2,890 | 208,010 |
| Augmentation nette de l'argent | 9,685 | 85,172 |
Capitaux propres
Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals avait des capitaux propres totaux de 329,8 millions de dollars, soit une baisse de 492,6 millions de dollars à la fin de 2023. Le déficit accumulé était de 1,16 milliard de dollars, contre 959,4 millions de dollars au 31 décembre 2023.
| Métriques d'actions ($ par milliers) | 30 septembre 2024 | 31 décembre 2023 |
|---|---|---|
| Total des capitaux propres des actionnaires | 329,771 | 492,574 |
| Déficit accumulé | (1,157,789) | (959,370) |
Programmes de recherche et de développement
Rocket Pharmaceuticals développe activement plusieurs programmes de thérapie génique:
- RP-L102: ciblage de l'anémie Fanconi
- RP-L201: cibler la carence en adhérence des leucocytes-i
- RP-L301: ciblage de la carence en pyruvate kinase
- RP-A501: cibler la maladie de Danon
- RP-A601: ciblage de la cardiomyopathie arythmogène de la plakophiline-2
- Travail supplémentaire sur la cardiomyopathie dilatée BAG3
Essais cliniques et statut réglementaire
En septembre 2023, la FDA a accepté le BLA pour RP-L201 avec une revue prioritaire. Cependant, le 28 juin 2024, la FDA a publié une lettre de réponse complète (CRL) demandant des informations supplémentaires. La société travaille à répondre à ces demandes, anticipant l'approbation réglementaire en 2025.
Position du marché et perspectives futures
Rocket Pharmaceuticals opère dans un paysage de biotechnologie compétitif avec un soutien financier substantiel et un accent sur les thérapies géniques innovantes. La société a levé environ 1,0 milliard de dollars des investisseurs depuis la création pour soutenir ses opérations et ses efforts de R&D.
Comment Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) fait de l'argent
Modèle commercial Overview
Rocket Pharmaceuticals, Inc. fonctionne comme une entreprise de biotechnologie entièrement intégrée et à un stade avancé axée sur le développement de thérapies géniques pour des maladies rares et dévastatrices. La société n'a généré aucun chiffre d'affaires à partir de la vente de produits et s'appuie sur des activités de financement pour maintenir ses opérations.
Frais de recherche et de développement
Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals a engagé des dépenses de recherche et développement (R&D) totalisant 133,9 millions de dollars, une diminution de 144,6 millions de dollars au cours de la même période en 2023. Les coûts principaux comprennent:
- Développement de fabrication et coûts directs des matériaux: diminué de 17,4 millions de dollars.
- Accords de recherche: diminué de 1,2 million de dollars.
- Frais professionnels et consultants: augmenté de 4,9 millions de dollars.
- Rémunération des actions sans montée: augmentation de 1,2 million de dollars.
- Rémunération et frais de prestations: augmenté de 1,0 million de dollars.
Le tableau suivant résume les dépenses de R&D suivis par programme pour les trois et neuf mois clos le 30 septembre 2024 et 2023:
| Programme | Trois mois terminés le 30 septembre 2024 | Trois mois terminés le 30 septembre 2023 | Neuf mois clos le 30 septembre 2024 | Neuf mois clos le 30 septembre 2023 |
|---|---|---|---|---|
| Maladie de Danon (AAV) RP-A501 | $6,442,000 | $9,744,000 | $18,912,000 | $23,140,000 |
| Anémie Fanconi RP-L102 | Données non fournies | Données non fournies | Données non fournies | Données non fournies |
| Carence en adhérence des leucocytes RP-L201 | Données non fournies | Données non fournies | Données non fournies | Données non fournies |
| Carence en pyruvate kinase RP-L301 | Données non fournies | Données non fournies | Données non fournies | Données non fournies |
Frais généraux et administratifs
Les dépenses générales et administratives (G&A) sont passées à 76,6 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, contre 51,8 millions de dollars pour la même période en 2023. Les principales composantes de cette augmentation comprennent:
- Dépenses liées à la préparation commerciale: augmenté de 15,7 millions de dollars.
- Dépenses juridiques: augmenté de 4,0 millions de dollars.
- Rémunération des actions sans montée: augmentation de 2,2 millions de dollars.
- Rémunération et frais de prestations: augmenté de 1,9 million de dollars.
Performance financière
Rocket Pharmaceuticals a déclaré une perte nette de 198,4 millions de dollars pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, par rapport à une perte nette de 185,9 millions de dollars pour la même période en 2023. Le tableau suivant décrit les principales mesures financières:
| Métrique | Q3 2024 | Q3 2023 | 9m 2024 | 9m 2023 |
|---|---|---|---|---|
| Perte nette | $66,719,000 | $61,899,000 | $198,419,000 | $185,935,000 |
| Perte des opérations | $69,424,000 | $65,429,000 | $210,511,000 | $196,380,000 |
| Dépenses d'exploitation totales | $69,424,000 | $65,429,000 | $210,511,000 | $196,380,000 |
| Intérêts et autres revenus | $1,327,000 | $1,720,000 | $6,650,000 | $4,474,000 |
| Déficit accumulé | $1,157,789,000 | $959,370,000 | Données non applicables | Données non applicables |
Ressources de liquidité et de capital
Au 30 septembre 2024, Rocket Pharmaceuticals avait des espèces, des équivalents en espèces et des investissements totalisant 235,7 millions de dollars, contre 566,3 millions de dollars à la fin de 2023. La société s'attend à ce que ces ressources soient suffisantes pour financer ses dépenses d'exploitation et ses dépenses en capital en 2026.
Activités de capitaux propres et de financement des actionnaires
Rocket Pharmaceuticals a principalement financé ses opérations grâce au financement par actions. Au 30 septembre 2024, la Société avait des capitaux propres totaux de 329,8 millions de dollars. La société a levé environ 1 milliard de dollars des investisseurs depuis sa création.
Au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, la trésorerie nette fournie par les activités de financement était de 2,9 millions de dollars, contre 208 millions de dollars au cours de la même période de 2023.
Potentiel de revenus futurs
Rocket Pharmaceuticals n'a pas encore généré de revenus, mais il a plusieurs produits de produit à un stade clinique qui peuvent générer des revenus s'ils reçoivent l'approbation réglementaire. La société se concentre actuellement sur l'obtention d'approbations pour ses produits de thérapie génique, y compris RP-L201 pour le LAD-I sévère, avec l'approbation attendue en 2025.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
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Updated on 16 Nov 2024
Resources:
- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
- SEC Filings – View Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.