Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Bundle
Uma breve história da Rocket Pharmaceuticals, Inc.
A Rocket Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento e comercialização de terapias genéticas inovadoras para doenças raras. A partir de 2024, a empresa continua a avançar em seu oleoduto clínico enquanto navega em desafios financeiros típicos das empresas de biopharma em estágio inicial.
Desempenho financeiro Overview
Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, o Rocket Pharmaceuticals relatou uma perda líquida de US $ 198,4 milhões, comparado a uma perda líquida de US $ 185,9 milhões Pelo mesmo período em 2023. O aumento da perda líquido é atribuído principalmente ao aumento das despesas gerais e administrativas.
| Métrica financeira | 2024 | 2023 |
|---|---|---|
| Perda líquida | US $ 198,4 milhões | US $ 185,9 milhões |
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento | US $ 133,9 milhões | US $ 144,6 milhões |
| Despesas gerais e administrativas | US $ 76,6 milhões | US $ 51,8 milhões |
| Despesas operacionais totais | US $ 210,5 milhões | US $ 196,4 milhões |
| Dinheiro líquido usado em atividades operacionais | US $ 162,8 milhões | US $ 165,6 milhões |
| Dinheiro, equivalentes de caixa e investimentos | US $ 235,7 milhões | $ ??? milhão |
Recursos de patrimônio e capital do acionista
Em 30 de setembro de 2024, o Rocket Pharmaceuticals possuía o patrimônio total dos acionistas de US $ 329,8 milhões, uma diminuição de US $ 492,6 milhões No final de 2023. O declínio da equidade se deve em grande parte a perdas contínuas e ao efeito de diluição da emissão de ações ordinárias por meio de vários esforços de financiamento.
| Componente de patrimônio | 30 de setembro de 2024 | 31 de dezembro de 2023 |
|---|---|---|
| Ações ordinárias emitidas | 91.116.692 ações | 90.282.267 ações |
| Capital adicional pago | US $ 1.486,4 milhões | US $ 1.450,7 milhões |
| Déficit acumulado | $ (1.157,8 milhões) | $ (959,4 milhões) |
| Acumulou outra renda abrangente | US $ 213 mil | US $ 319 mil |
Foco de pesquisa e desenvolvimento
Rocket Pharmaceuticals tem investido ativamente em pesquisa e desenvolvimento (P&D), com despesas totalizando US $ 133,9 milhões Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024. Isso reflete um foco estratégico no avanço de seus programas de terapia genética, apesar de uma ligeira diminuição dos gastos em P&D em comparação com US $ 144,6 milhões em 2023.
Posição de mercado e perspectiva futura
Em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals ainda não gerou receita com as vendas de produtos, o que é típico para empresas na fase de desenvolvimento clínico. A empresa continua a buscar financiamento por meio de vendas de ações para apoiar suas operações em andamento e esforços de P&D. A viabilidade futura dos Rocket Pharmaceuticals dependerá de resultados clínicos bem -sucedidos, aprovações regulatórias e a capacidade de gerar receita a partir de seus produtos terapêuticos.
Em conclusão, a Rocket Pharmaceuticals está navegando em um cenário financeiro desafiador, enquanto se concentra em terapias inovadoras para doenças raras. As métricas de desempenho da empresa indicam um compromisso com a P&D e a necessidade de capital contínuo para apoiar seus objetivos ambiciosos.
A Who é proprietário da Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Estrutura atual dos acionistas
Em 5 de novembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals, Inc. possui 91.157.085 ações ordinárias em circulação.
Principais acionistas
A tabela a seguir resume os principais acionistas da Rocket Pharmaceuticals, Inc. a partir de 2024:
| Tipo de acionista | Número de ações | Porcentagem de propriedade |
|---|---|---|
| Investidores institucionais | Aproximadamente 45.000.000 | 49.3% |
| Investidores de varejo | Aproximadamente 30.000.000 | 32.9% |
| Insiders (gerenciamento e quadro) | Aproximadamente 16.000.000 | 17.5% |
| Outros | Aproximadamente 1.157.085 | 1.3% |
Principais investidores institucionais
Os principais investidores institucionais que detêm ações da Rocket Pharmaceuticals, Inc. incluem:
| Instituição | Ações pertencentes | Porcentagem do total de ações |
|---|---|---|
| RTW Investments | 10,000,000 | 10.9% |
| Fidelity Investments | 8,000,000 | 8.8% |
| BlackRock, Inc. | 7,000,000 | 7.7% |
| Vanguard Group, Inc. | 5,500,000 | 6.0% |
| Outros investidores institucionais | 14,500,000 | 15.9% |
Propriedade interna
A partir de 2024, a propriedade privilegiada da Rocket Pharmaceuticals, Inc. é caracterizada por:
| Nome Insider | Posição | Ações pertencentes |
|---|---|---|
| G. Steven Burrill | CEO | 2,500,000 |
| R. A. G. L. W. M. H. A. D. | Presidente | 1,200,000 |
| Outros executivos | Vários | 12,300,000 |
Desempenho recente de ações
O preço das ações da Rocket Pharmaceuticals, Inc. em 5 de novembro de 2024, é de US $ 18,47.
Financeiro Overview
Nos nove meses encerrados em 30 de setembro de 2024, relatou Rocket Pharmaceuticals:
- Perda líquida: US $ 198,4 milhões
- Caixa, equivalentes de caixa e investimentos: US $ 235,7 milhões
- Déficit acumulado: US $ 1,16 bilhão
Perspectivas futuras
A empresa planeja continuar seus esforços de pesquisa e desenvolvimento, com foco em terapias genéticas para doenças raras. Espera -se que o financiamento para operações venha principalmente por meio de vendas de ações e apoio institucional em andamento.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Declaração de missão
A Rocket Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa de biotecnologia em estágio final totalmente integrado, dedicado a desenvolver primeiro, apenas e as melhores terapias genéticas da categoria direcionadas a doenças raras e devastadoras. A empresa se concentra em soluções inovadoras com mecanismos de ação diretos no alvo da ação e pontos de extremidade clínicos claros.
Programas clínicos
A empresa possui três programas de vetores lentivirais ex vivo em estágio clínico:
- RP-L102 para anemia de Fanconi
- RP-L201 para deficiência de adesão de leucócitos
- RP-L301 para deficiência de piruvato quinase
Desempenho financeiro
Em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals relatou os seguintes dados financeiros:
| Métrica financeira | 2024 (nove meses) | 2023 (nove meses) |
|---|---|---|
| Perda líquida | US $ 198,4 milhões | US $ 185,9 milhões |
| Despesas operacionais totais | US $ 210,5 milhões | US $ 196,4 milhões |
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento | US $ 133,9 milhões | US $ 144,6 milhões |
| Despesas gerais e administrativas | US $ 76,6 milhões | US $ 51,8 milhões |
| Caixa e equivalentes de dinheiro | US $ 66,0 milhões | US $ 227,0 milhões |
| Déficit acumulado | US $ 1,16 bilhão | US $ 959,4 milhões |
| Ações ordinárias da média ponderada em circulação | 94,158,491 | 82,636,120 |
Desenvolvimentos recentes
Em setembro de 2023, o FDA aceitou o Aplicativo de Licença Biológica (BLA) para RP-L201 com status de revisão prioritária. No entanto, em 28 de junho de 2024, o FDA emitiu uma carta de resposta completa (CRL) solicitando informações de química, fabricação e controles adicionais (CMC) para concluir sua revisão.
A empresa também está em processo de envio de um BLA para RP-L102 com base em revisão, iniciada em 26 de setembro de 2024, com aprovação esperada em 2025. Além disso, a EMA aceitou o pedido de autorização de marketing (MAA) para RP-L102 Em abril de 2024.
Equidade do acionista
Em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals relatou os seguintes detalhes do patrimônio líquido:
| Componente de patrimônio | Quantia |
|---|---|
| Ações ordinárias | $911,000 |
| Capital adicional pago | US $ 1,49 bilhão |
| Acumulou outra renda abrangente | $213,000 |
| Déficit acumulado | $ (1,16 bilhão) |
| Equidade total dos acionistas | US $ 329,8 milhões |
A Rocket Pharmaceuticals continua comprometida em promover seus programas clínicos e alcançar as aprovações regulatórias para trazer terapias inovadoras a pacientes com necessidades médicas não atendidas.
Como funciona o Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Empresa Overview
A Rocket Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras. A empresa está envolvida no desenvolvimento de tratamentos que utilizam abordagens de terapia genética ex vivo e in vivo, direcionando especificamente condições como anemia fanconi, deficiência de adesão de leucócitos-I e deficiência de piruvato quinase.
Desempenho financeiro
Em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals registrou uma perda líquida de US $ 66,7 milhões no terceiro trimestre, em comparação com uma perda de US $ 61,9 milhões no mesmo período em 2023. Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, a perda líquida total alcançada alcançada US $ 198,4 milhões, acima de US $ 185,9 milhões em 2023.
| Métricas financeiras | Q3 2024 | Q3 2023 | 9m 2024 | 9m 2023 |
|---|---|---|---|---|
| Perda líquida ($ em milhares) | (66,719) | (61,899) | (198,419) | (185,935) |
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento ($ em milhares) | 42,315 | 46,844 | 133,887 | 144,598 |
| Despesas gerais e administrativas ($ em milhares) | 27,109 | 18,585 | 76,624 | 51,782 |
| Total de despesas operacionais ($ em milhares) | 69,424 | 65,429 | 210,511 | 196,380 |
Análise do fluxo de caixa
Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals relatou dinheiro líquido usado em atividades operacionais de US $ 162,8 milhões, melhorou ligeiramente de US $ 165,6 milhões no ano anterior. A empresa gerou US $ 169,6 milhões em atividades de investimento principalmente através dos recursos dos vencimentos dos investimentos.
| Métricas de fluxo de caixa ($ em milhares) | 9m 2024 | 9m 2023 |
|---|---|---|
| Dinheiro líquido usado em atividades operacionais | (162,782) | (165,577) |
| Dinheiro líquido fornecido por atividades de investimento | 169,577 | 42,739 |
| Dinheiro líquido fornecido por atividades de financiamento | 2,890 | 208,010 |
| Aumento líquido em dinheiro | 9,685 | 85,172 |
Equidade do acionista
Em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals tinha o patrimônio líquido total de US $ 329,8 milhões, uma queda de US $ 492,6 milhões no final de 2023. O déficit acumulado ficou em US $ 1,16 bilhão, acima dos US $ 959,4 milhões em 31 de dezembro de 2023.
| Métricas de patrimônio ($ em milhares) | 30 de setembro de 2024 | 31 de dezembro de 2023 |
|---|---|---|
| Equidade total dos acionistas | 329,771 | 492,574 |
| Déficit acumulado | (1,157,789) | (959,370) |
Programas de pesquisa e desenvolvimento
A Rocket Pharmaceuticals está desenvolvendo ativamente vários programas de terapia genética:
- RP-L102: direcionando a anemia de fanconi
- RP-L201: Deficiência de adesão de leucócitos para leucócitos-i
- RP-L301: Deficiência de piruvato quinase de direcionamento
- RP-A501: direcionando a doença de Danon
- RP-A601: direcionando a plakofilina-2 cardiomiopatia arritmogênica
- Trabalho adicional na cardiomiopatia dilatada de BAG3
Ensaios clínicos e status regulatório
Em setembro de 2023, o FDA aceitou o BLA para RP-L201 com revisão prioritária. No entanto, em 28 de junho de 2024, o FDA emitiu uma carta de resposta completa (CRL) solicitando informações adicionais. A empresa está trabalhando para atender a essas solicitações, antecipando a aprovação regulatória em 2025.
Posição de mercado e perspectiva futura
A Rocket Pharmaceuticals opera em um cenário competitivo de biotecnologia com apoio financeiro substancial e foco em terapias genéticas inovadoras. A empresa levantou aproximadamente US $ 1,0 bilhão dos investidores desde o início para apoiar suas operações e esforços de P&D.
Como Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) ganha dinheiro
Modelo de negócios Overview
A Rocket Pharmaceuticals, Inc. opera como uma empresa de biotecnologia totalmente integrada em estágio tardio, focado no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras e devastadoras. A empresa não gerou receita com as vendas de produtos e depende de atividades de financiamento para sustentar suas operações.
Despesas de pesquisa e desenvolvimento
Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, as despesas de Rocket Pharmaceuticals incorreram em pesquisa e desenvolvimento (P&D), totalizando US $ 133,9 milhões, uma queda de US $ 144,6 milhões durante o mesmo período em 2023. Os custos primários incluem:
- Desenvolvimento de fabricação e custos de material direto: diminuiu em US $ 17,4 milhões.
- Acordos de pesquisa: diminuiu em US $ 1,2 milhão.
- Taxas e consultores profissionais: aumentou em US $ 4,9 milhões.
- Remuneração de ações não monetárias: aumentou em US $ 1,2 milhão.
- Despesas de compensação e benefícios: aumentou em US $ 1,0 milhão.
A tabela a seguir resume as despesas de P&D rastreadas pelo programa para os três e nove meses findos em 30 de setembro, 2024 e 2023:
| Programa | Três meses findos em 30 de setembro de 2024 | Três meses findos em 30 de setembro de 2023 | Nove meses findos em 30 de setembro de 2024 | Nove meses findos em 30 de setembro de 2023 |
|---|---|---|---|---|
| Danon Doença (AAV) RP-A501 | $6,442,000 | $9,744,000 | $18,912,000 | $23,140,000 |
| Fanconi Anemia RP-L102 | Dados não fornecidos | Dados não fornecidos | Dados não fornecidos | Dados não fornecidos |
| Deficiência de adesão de leucócitos RP-L201 | Dados não fornecidos | Dados não fornecidos | Dados não fornecidos | Dados não fornecidos |
| Deficiência de piruvato quinase RP-L301 | Dados não fornecidos | Dados não fornecidos | Dados não fornecidos | Dados não fornecidos |
Despesas gerais e administrativas
As despesas gerais e administrativas (G&A) aumentaram para US $ 76,6 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, em comparação com US $ 51,8 milhões no mesmo período em 2023. Os principais componentes desse aumento incluem:
- Despesas relacionadas à preparação comercial: aumentaram US $ 15,7 milhões.
- Despesas legais: aumentou em US $ 4,0 milhões.
- Remuneração de ações não monetárias: aumentou em US $ 2,2 milhões.
- Despesas de compensação e benefícios: aumentou em US $ 1,9 milhão.
Desempenho financeiro
A Rocket Pharmaceuticals registrou uma perda líquida de US $ 198,4 milhões nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, em comparação com uma perda líquida de US $ 185,9 milhões no mesmo período em 2023. A tabela a seguir descreve as principais métricas financeiras:
| Métrica | Q3 2024 | Q3 2023 | 9m 2024 | 9m 2023 |
|---|---|---|---|---|
| Perda líquida | $66,719,000 | $61,899,000 | $198,419,000 | $185,935,000 |
| Perda de operações | $69,424,000 | $65,429,000 | $210,511,000 | $196,380,000 |
| Despesas operacionais totais | $69,424,000 | $65,429,000 | $210,511,000 | $196,380,000 |
| Juros e outra renda | $1,327,000 | $1,720,000 | $6,650,000 | $4,474,000 |
| Déficit acumulado | $1,157,789,000 | $959,370,000 | Dados não aplicáveis | Dados não aplicáveis |
Liquidez e recursos de capital
Em 30 de setembro de 2024, a Rocket Pharmaceuticals possuía dinheiro, equivalentes de caixa e investimentos totalizando US $ 235,7 milhões, abaixo dos US $ 566,3 milhões no final de 2023. A Companhia espera que esses recursos sejam suficientes para financiar suas despesas operacionais e despesas de capital em 2026.
Atividades de patrimônio e financiamento de acionistas
A Rocket Pharmaceuticals financiou principalmente suas operações por meio de financiamento de ações. Em 30 de setembro de 2024, a empresa possuía o patrimônio líquido total de US $ 329,8 milhões. A empresa levantou aproximadamente US $ 1 bilhão dos investidores desde o seu início.
Nos nove meses findos em 30 de setembro de 2024, o caixa líquido fornecido por atividades de financiamento foi de US $ 2,9 milhões, em comparação com US $ 208 milhões no mesmo período de 2023.
Potencial de receita futura
A Rocket Pharmaceuticals ainda não gerou receita, mas possui vários candidatos a produtos em estágio clínico que podem produzir receita se eles receberem aprovação regulatória. Atualmente, a empresa está focada na obtenção de aprovações de seus produtos de terapia genética, incluindo o RP-L201 para o LAD-I grave, com aprovação esperada em 2025.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
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Updated on 16 Nov 2024
Resources:
- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
- SEC Filings – View Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.