Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Bundle
Uma breve história da Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Formação da empresa e os primeiros anos
A Rocket Pharmaceuticals, Inc. foi fundada em 2015 e está sediada em Cranbury, Nova Jersey. A empresa se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas para o tratamento de doenças raras, particularmente aquelas que afetam as crianças.
Oferta pública inicial (IPO)
Rocket Pharmaceuticals foi público em 6 de fevereiro de 2019. A oferta pública inicial (IPO) aumentou aproximadamente US $ 126 milhões, permitindo que a empresa financie seus programas de desenvolvimento clínico.
Marcados -chave e desenvolvimento de pipeline
Em outubro de 2023, a Rocket Pharmaceuticals progrediu significativamente em seu oleoduto. Em 2020, a empresa recebeu Designação de terapia inovadora Do FDA para o seu candidato principal, RP-L201, segmentando Deficiência de lipase ácida lisossômica (LAL-D).
Parcerias e colaborações
Ao longo dos anos, a Rocket Pharmaceuticals se envolveu em várias parcerias estratégicas. Em 2021, a empresa firmou um contrato de colaboração com Universidade da Pensilvânia Para explorar aplicações adicionais de terapia genética.
Desempenho financeiro recente
Para o ano fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2022, o Rocket relatou receita total de US $ 8,5 milhões, impulsionado principalmente por avanços em ensaios clínicos. A empresa relatou uma perda líquida de aproximadamente US $ 55 milhões pelo mesmo período.
Ano | Receita total (US $ milhões) | Perda líquida (US $ milhões) | Candidatos a pipeline |
---|---|---|---|
2020 | 3.2 | 38.0 | 2 |
2021 | 4.0 | 42.5 | 3 |
2022 | 8.5 | 55.0 | 4 |
2023 (esperado) | 12.0 | 70.0 | 5 |
Desempenho de ações
Em outubro de 2023, as ações da Rocket Pharmaceuticals (RCKT) negociadas em aproximadamente $15.50. O estoque experimentou uma volatilidade de torno 35% Desde o início do ano.
Capitalização de mercado
A capitalização de mercado da empresa em outubro de 2023 é aproximadamente US $ 800 milhões. Este número reflete o compromisso contínuo da empresa com o avanço das terapias genéticas.
Avanços regulatórios
Em setembro de 2023, a Rocket Pharmaceuticals anunciou que havia recebido um Designação rápida da pista Do FDA para RP-L102, que tem como alvo Anemia de Fanconi. Essa foi uma conquista regulatória significativa que se alinhava com a missão principal da empresa.
Perspectivas futuras
Olhando para o futuro, a Rocket Pharmaceuticals está focada em aprimorar seu oleoduto e tem como objetivo enviar várias aplicações de novos medicamentos para investigação (IND) no próximo ano, esperando entrar em testes fundamentais para seus principais candidatos.
A Who é proprietário da Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Estrutura de propriedade
A partir dos dados mais recentes disponíveis, a Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) possui uma estrutura de propriedade diversificada composta por investidores institucionais, investidores de varejo e membros da empresa. O total de ações em circulação é de aproximadamente 40,2 milhões de ações.
Principais acionistas
Acionista | Tipo de propriedade | Ações pertencentes | Porcentagem de propriedade |
---|---|---|---|
BlackRock, Inc. | Investidor institucional | 4,054,165 | 10.1% |
O Vanguard Group, Inc. | Investidor institucional | 3,369,551 | 8.4% |
FMR LLC (Fidelity) | Investidor institucional | 3,167,788 | 7.9% |
Perceptive Advisors LLC | Investidor institucional | 2,657,221 | 6.6% |
Insider Holdings (executivos e diretores) | Insider | 1,250,000 | 3.1% |
Mudanças recentes na participação acionária
No último ano fiscal, o RCKT experimentou mudanças significativas na composição dos acionistas:
- A BlackRock aumentou sua participação em 1,2%.
- O Vanguard Group manteve sua porcentagem, mas aumentou o número de ações detidas.
- A FMR LLC vendeu aproximadamente 500.000 ações, reduzindo sua propriedade.
- Os consultores perceptivos expandiram sua posição adquirindo ações adicionais.
- A propriedade privilegiada permaneceu estável, com pequenas negociações observadas entre os executivos.
Desempenho de ações e capitalização de mercado
Em outubro de 2023, a Rocket Pharmaceuticals, Inc. possui uma capitalização de mercado de aproximadamente US $ 1,04 bilhão. Atualmente, o preço das ações negocia cerca de US $ 25,88 por ação. No trimestre anterior, o RCKT mostrou um retorno do investimento de 12%.
Recomendações de analistas
Analistas forneceram recomendações contraditórias para RCKT:
- Comprar: 5 analistas
- Hold: 3 analistas
- Venda: 1 analista
Métricas financeiras
Métrica | Valor |
---|---|
Receita (último trimestre) | US $ 25,6 milhões |
Lucro líquido (último trimestre) | -US $ 18,4 milhões |
Ganhos por ação (EPS) | -$0.46 |
Reservas de caixa | US $ 160 milhões |
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Declaração de missão
Visão e propósito
A Rocket Pharmaceuticals, Inc. visa fornecer terapias inovadoras para tratar doenças genéticas raras. A empresa se concentra em aproveitar tecnologias genéticas avançadas para atender às necessidades médicas não atendidas. A missão é transformar o cenário do tratamento para melhorar a vida de pacientes que sofrem de condições graves.
Valores centrais
- Inovação: Compromisso com a pesquisa pioneira em terapia genética.
- Integridade: Adesão às práticas éticas em todos os empreendimentos.
- Colaboração: Trabalhando com pacientes, famílias e profissionais de saúde.
- Centricidade do paciente: Priorizando as necessidades e resultados do paciente em todas as atividades.
- Excelência: Buscando os mais altos padrões em pesquisa e desenvolvimento de produtos.
Financeiro Overview
No final do segundo trimestre de 2023, a Rocket Pharmaceuticals, Inc. relatou os seguintes números financeiros:
Métrica financeira | Valor (em USD) |
---|---|
Capitalização de mercado | US $ 1,02 bilhão |
Receita (Q2 2023) | US $ 0 milhão |
Lucro líquido (Q2 2023) | $ (38,9) milhões |
Caixa, equivalentes em dinheiro (Q2 2023) | US $ 137,5 milhões |
Despesas de P&D (Q2 2023) | US $ 29,5 milhões |
Despesas gerais e administrativas (Q2 2023) | US $ 9,4 milhões |
Objetivos estratégicos
- Avançar o desenvolvimento clínico do RCKT-140, um candidato a terapia genética para o tratamento da doença de Danon.
- Expanda o oleoduto de terapias genéticas direcionadas a outras doenças raras, incluindo anemia de Fanconi.
- Aprimore as parcerias com instituições acadêmicas e empresas biofarmacêuticas para promover a inovação.
- Aumente a conscientização e a acessibilidade do paciente às terapias genéticas.
- Obtenha marcos regulatórios para que os candidatos do produto acelerem o acesso ao paciente.
Engajamento do paciente
Rocket Pharmaceuticals enfatiza a importância de se envolver com os pacientes para entender suas necessidades. A empresa realiza programas regulares de extensão e colabora com grupos de defesa de pacientes para promover a comunicação.
Desenvolvimentos recentes
Em junho de 2023, a Rocket Pharmaceuticals anunciou resultados intermediários positivos do estudo em andamento para seu produto principal, RCKT-140, apresentando melhores resultados dos pacientes.
Fase de teste | Indicação | Status |
---|---|---|
Fase 1/2 | Doença de Danon | Em andamento |
Fase 1 | Anemia de Fanconi | Recrutamento |
Fase 2 | Amaurose congênita de Leber | Concluído |
Compromisso com a pesquisa e desenvolvimento
A Rocket Pharmaceuticals aloca uma parcela significativa de seu orçamento para P&D, refletindo seu compromisso com a inovação. As despesas de P&D em 2022 totalizaram aproximadamente US $ 118 milhões, ressaltando o desejo da empresa para trazer novas terapias ao mercado.
Conclusão: aspirações futuras
Com uma missão firme e foco em terapias genéticas, o Rocket Pharmaceuticals deve causar um impacto significativo no tratamento de doenças raras, visando um futuro em que todo paciente tem acesso a terapias transformadoras.
Como funciona o Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Overview de Rocket Pharmaceuticals
A Rocket Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focado no desenvolvimento e comercialização de terapias genéticas para doenças raras. Seu foco principal é o desenvolvimento de terapias para condições que afetam predominantemente as crianças. A Companhia utiliza sua plataforma de terapia genética proprietária para abordar as causas subjacentes dos distúrbios genéticos.
Modelo de negócios
A Rocket Pharmaceuticals opera em um modelo de negócios que prioriza a pesquisa e o desenvolvimento (P&D) em medicamentos genéticos. A empresa gera receita principalmente através de financiamento de investidores, subsídios e colaborações com empresas farmacêuticas maiores.
Principais produtos em desenvolvimento
- O produto mais notável da empresa é RP-L102, uma terapia genética para o tratamento de Anemia de Fanconi.
- RP-L201 é outro candidato significativo destinado a tratar Distrofia muscular de Duchenne (DMD).
- RP-L301 alvos Deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID).
Desempenho financeiro
A partir do terceiro trimestre de 2023, a Rocket Pharmaceuticals relatou os seguintes dados financeiros:
Métrica | Q3 2023 (US $ milhões) |
---|---|
Receita | N / D |
Perda líquida | ($32.6) |
Caixa e equivalentes de dinheiro | $181.2 |
Despesas de P&D | $22.3 |
Despesas da SG&A | $10.3 |
Desenvolvimentos recentes
Em 2023, a Rocket Pharmaceuticals anunciou a conclusão bem-sucedida de um estudo de fase 1/2 para RP-L102. Os resultados indicaram um aumento significativo nos parâmetros hematológicos entre os pacientes tratados.
Caminho regulatório
Rocket Pharmaceuticals colabora com agências reguladoras como o FDA e Ema buscar aprovações para suas terapias. Em outubro de 2023, a empresa enviou um Aplicação de licença de biológicos (BLA) para RP-L102.
Colaborações e parcerias
- Rocket entrou em colaborações com instituições principais, incluindo Hospital Infantil da Filadélfia e Universidade da Pensilvânia.
- Parcerias estratégicas com empresas farmacêuticas maiores facilitam o financiamento e os recursos para ensaios clínicos avançados.
Potencial de mercado
Prevê -se que o mercado de terapias genéticas cresça significativamente. Até 2025, o mercado global de terapia genética deverá atingir aproximadamente US $ 13 bilhões.
Desafios e riscos
- Os obstáculos regulatórios na aprovação de novas terapias podem atrasar a entrada no mercado.
- A sustentabilidade financeira é uma preocupação, dados os altos custos associados à P&D.
Desempenho de ações
Em outubro de 2023, a Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) experimentou as seguintes métricas de desempenho das ações:
Métrica | Valor |
---|---|
Preço atual das ações | $8.25 |
Capitalização de mercado | US $ 438 milhões |
Faixa de 52 semanas | $5.50 - $10.00 |
Rendimento de dividendos | 0% |
Perspectivas futuras
A Rocket Pharmaceuticals visa alavancar sua plataforma para expandir seu oleoduto e abordar vários distúrbios genéticos raros, visando iniciar vários novos ensaios clínicos nos próximos 12 a 24 meses.
Como Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) ganha dinheiro
Overview de fontes de receita
A Rocket Pharmaceuticals, Inc. gera principalmente receita através do desenvolvimento e comercialização de terapias genéticas inovadoras para doenças raras. A empresa se concentra em candidatos a produtos que visam condições graves, como anemia de fanconi e distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Pipeline de produtos atual
Os candidatos a produtos principais da empresa incluem:
- RP-L102 para anemia de Fanconi
- RP-L201 para DMD
- RP-L401 para várias condições hematológicas
Parcerias e colaborações
A Rocket Pharmaceuticals utiliza parcerias estratégicas para reforçar sua geração de receita.
- Em 2022, a empresa entrou em uma colaboração com a Pfizer, que incluiu um pagamento inicial de US $ 50 milhões e possíveis marcos totalizando US $ 1 bilhão.
- Além disso, parcerias com instituições de pesquisa contribuem para recursos de financiamento e desenvolvimento.
Desempenho financeiro
No terceiro trimestre de 2023, a Rocket Pharmaceuticals relatou as seguintes métricas financeiras:
Métrica financeira | Q3 2023 Montante (em milhões) |
---|---|
Receita | $0 |
Despesas de pesquisa e desenvolvimento | $30 |
Despesas gerais e administrativas | $15 |
Perda líquida | $(45) |
Potencial de mercado
O mercado total endereçável (TAM) para as terapias da Rocket Pharmaceuticals é significativo:
- O mercado de anemia de Fanconi é projetado em US $ 500 milhões anualmente.
- Estima -se que o mercado de DMD chegue US $ 3 bilhões até 2025.
Financiamento e investimentos
A Rocket Pharmaceuticals aumentou com sucesso o capital através de várias rodadas de financiamento:
- Em 2021, a empresa levantou aproximadamente US $ 200 milhões em uma oferta pública.
- A partir do terceiro trimestre 2023, a empresa relatou equivalentes de caixa de US $ 150 milhões.
Perspectivas futuras
Para 2024, o Rocket Pharmaceuticals é projetado para alcançar:
- Lançamentos potenciais de produtos que podem gerar receitas excedendo US $ 300 milhões.
- Os acordos colaborativos esperam gerar pagamentos marcantes em torno US $ 100 milhões.
Reconhecimento de receita
O reconhecimento de receita ocorre principalmente em:
- Lançamentos de produtos bem -sucedidos.
- Conclusão de eventos marcos, conforme estipulado em acordos de colaboração.
Conclusão sobre viabilidade financeira
A viabilidade financeira da Rocket Pharmaceuticals depende do desenvolvimento bem -sucedido de seus candidatos a produtos e parcerias estratégicas que aprimoram o alcance do mercado e as capacidades de financiamento.
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