Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) Bundle
Un Overview de Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)
Résumé général de Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)
Regulus Therapeutics Inc. est une entreprise biopharmaceutique axée sur le développement de thérapies basées sur la technologie des microARN. Fondée en septembre 2007, la société s'est concentrée sur la découverte et le développement de médicaments innovants pour les patients ayant des besoins médicaux non satisfaits importants, en particulier dans les maladies rénales et autres conditions graves. En 2024, Regulus fait progresser son candidat principal, RGLS8429, qui cible la maladie rénale du polykystique dominant autosomique (ADPKD).
En 2024, la société a indiqué qu'elle avait reçu environ 651,7 millions de dollars de financement total depuis sa création, qui comprend 530,1 millions de dollars de titres de créance et de crédits convertibles et 101,8 millions de dollars de collaborations. La société a actuellement des espèces, des équivalents en espèces et des investissements pour un montant de 87,3 millions de dollars.
Regulus Therapeutics opère principalement dans le secteur de la biotechnologie, en se concentrant sur le développement de thérapies ciblées par microARN. Leur principal candidat de produit, RGLS8429, a terminé des études de phase 1 et est actuellement dans les essais de phase 1B. La société vise à répondre aux besoins d'environ 160 000 personnes diagnostiquées avec ADPKD aux États-Unis, avec une prévalence mondiale estimée à 4 à 7 millions.
Performance financière de l'entreprise dans les derniers rapports financiers
Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, Regulus Therapeutics a déclaré une perte nette de 33,6 millions de dollars, contre une perte nette de 22,0 millions de dollars pour la même période en 2023. Les dépenses d'exploitation ont totalisé 36,3 millions de dollars, notamment:
- Dépenses de recherche et de développement: 25,7 millions de dollars
- Frais généraux et administratifs: 10,6 millions de dollars
En comparaison, pour les neuf mois clos le 30 septembre 2023, le total des dépenses d'exploitation était de 22,8 millions de dollars. L'augmentation des dépenses d'exploitation est principalement attribuée au développement continu du programme ADPKD et à une rémunération plus basée sur les actions non cash.
Pour les trois mois se terminant le 30 septembre 2024, la société a déclaré une perte nette de 14,1 millions de dollars, contre une perte de 7,8 millions de dollars au même trimestre de l'année précédente. La société a généré des intérêts et d'autres revenus de 2,9 millions de dollars pour les neuf mois de 2024, contre 0,8 million de dollars en 2023.
En termes de flux de trésorerie, Regulus Therapeutics a utilisé 29,8 millions de dollars en activités d'exploitation et 60,0 millions de dollars dans des activités d'investissement au cours des neuf premiers mois de 2024. La société a recueilli environ 93,9 millions de dollars en produit net d'un placement privé en mars 2024.
Introduction à l'entreprise en tant que leader dans l'industrie
Regulus Therapeutics Inc. est reconnu comme un leader dans l'espace thérapeutique MicroRNA, tirant parti de sa plate-forme technologique propriétaire pour développer des traitements innovants ciblant les maladies critiques. Avec un puissant pipeline axé sur les maladies rénales, Regulus est bien placé pour relever des défis de santé importants auxquels sont confrontés des millions dans le monde. Les collaborations stratégiques de l'entreprise et le financement robuste l'ont positionné pour faire progresser efficacement ses programmes cliniques.
En 2024, Regulus continue d'améliorer sa réputation au sein de l'industrie de la biotechnologie grâce à son engagement envers la recherche et le développement, mis en évidence par son investissement substantiel dans les essais et collaborations cliniques. Alors que l'entreprise fait avancer son candidat principal, RGLS8429, il souligne son potentiel pour transformer les paradigmes de traitement pour les patients atteints de ADPKD et d'autres conditions.
Pour mieux comprendre comment Regulus Therapeutics a réalisé son statut actuel et ses plans de croissance future, une exploration plus approfondie de son modèle commercial, de son pipeline de produits et des initiatives stratégiques est essentielle.
Énoncé de mission de Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)
Énoncé de mission de Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)
L'énoncé de mission de Regulus Therapeutics Inc. souligne son engagement à pionnier du développement de la thérapeutique MicroRNA pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits importants. La société vise à tirer parti de sa plate-forme innovante pour créer des médicaments transformateurs pour les patients souffrant de maladies graves, en particulier en se concentrant sur les conditions ayant des besoins médicaux non satisfaits.
Composant de base 1: innovation
L'innovation est à l'avant-garde de la mission de Regulus Therapeutics. L'entreprise se consacre à faire progresser la compréhension et l'application de la biologie des microARN pour développer de nouvelles approches thérapeutiques. Au 30 septembre 2024, la société a investi approximativement 456,4 millions de dollars dans les activités de recherche et développement depuis sa création. Cet investissement substantiel souligne l'engagement de l'entreprise à favoriser l'innovation dans le secteur pharmaceutique.
Composant central 2: approche centrée sur le patient
Regulus Therapeutics priorise une approche centrée sur le patient dans sa mission. L'entreprise se concentre sur le développement de thérapies qui répondent directement aux besoins des patients souffrant de conditions débilitantes. Par exemple, son candidat principal, RGLS8429, cible la maladie rénale polykystique dominante autosomique (ADPKD), une condition affectant approximativement 160 000 personnes Aux États-Unis seulement. L'entreprise vise à fournir des traitements efficaces qui améliorent la qualité de vie de ces patients.
Core Composant 3: Collaboration
La collaboration est un élément essentiel de la mission de Regulus Therapeutics. La société recherche activement des partenariats avec les établissements universitaires, les chefs de file de l'industrie et les organisations de soins de santé pour accélérer le développement de ses produits candidats. Au 30 septembre 2024, Regulus a conclu des collaborations qui ont généré environ 101,8 millions de dollars dans le financement des paiements initiaux et des jalons. Cette approche collaborative améliore non seulement ses capacités de recherche, mais favorise également un impact plus large sur les soins aux patients grâce à une expertise partagée.
| Métriques financières | 2024 (9 mois) | 2023 (9 mois) |
|---|---|---|
| Perte nette | 33,6 millions de dollars | 22,0 millions de dollars |
| Frais de recherche et de développement | 25,7 millions de dollars | 15,4 millions de dollars |
| Frais généraux et administratifs | 10,6 millions de dollars | 7,4 millions de dollars |
| Cash, équivalents de trésorerie et investissements | 87,3 millions de dollars | N / A |
| Dépenses d'exploitation totales | 36,3 millions de dollars | 22,8 millions de dollars |
Ce financier détaillé overview Reflète l'engagement continu de Regulus Therapeutics envers l'innovation, la concentration des patients et la collaboration alors qu'il navigue dans les complexités du développement de médicaments et s'efforce de commercialiser des thérapies efficaces.
Énoncé de vision de Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)
Énoncé de vision de Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)
L'énoncé de vision de Regulus Therapeutics Inc. souligne leur engagement à transformer la vie des patients grâce à des thérapies innovantes basées sur des microARN. Cette vision résume plusieurs composants clés qui stimulent l'orientation stratégique de l'entreprise à partir de 2024.
Engagement à l'innovation
Au cœur de la vision de Regulus Therapeutics est un fort engagement envers l'innovation dans le domaine de la thérapeutique MicroRNA. La société vise à tirer parti de sa plate-forme de microARN propriétaire pour développer des traitements révolutionnaires pour les maladies ayant des besoins médicaux non satisfaits, en particulier dans les maladies rénales et hépatiques. Au 30 septembre 2024, Regulus a investi approximativement 456,4 millions de dollars dans la recherche et le développement depuis sa création, en se concentrant sur la progression de son pipeline clinique et préclinique.
Concentrez-vous sur les solutions centrées sur le patient
Regulus Therapeutics centre sa vision autour de la fourniture de solutions centrées sur le patient. L'entreprise est activement engagée dans le développement de RGLS8429, un candidat thérapeutique visant à traiter la maladie rénale des polykystes dominants autosomiques (ADPKD). En octobre 2024, la société a complété plusieurs cohortes dans les essais cliniques, avec des résultats encourageants démontrant des améliorations des marqueurs de la fonction rénale et des maladies.
| Cohorte | Dosage | Sujets | Résultats |
|---|---|---|---|
| D'abord | 1 mg / kg | 9 | Bien toléré, pas d'événements indésirables graves |
| Deuxième | 3 mg / kg | 16 | Augmentation constante de PC1 et PC2 |
| Troisième | 300 mg (fixe) | 26 | Inscription terminée, données attendues début 2025 |
Avancement de la thérapeutique MicroRNA
Regulus vise à diriger les progrès de la thérapeutique MicroRNA, en se concentrant sur le développement de thérapies ciblées qui relèvent des défis de santé importants. La vision de l'entreprise comprend l'exploration de divers microARN comme cibles thérapeutiques, avec des recherches en cours sur leur rôle dans les maladies. Au 30 septembre 2024, Regulus a signalé une perte nette de 33,6 millions de dollars Pour les neuf mois se terminant à cette date, reflétant des investissements substantiels dans leurs efforts de R&D.
Partenariats stratégiques et collaborations
Pour réaliser sa vision, Regulus Therapeutics recherche des partenariats stratégiques et des collaborations qui améliorent ses capacités de recherche et élargissent sa portée thérapeutique. La société a conclu des accords de licence visant à étendre son portefeuille technologique. Par exemple, en octobre 2024, Regulus a conclu un accord de licence avec l'Université du Texas au Southwestern Medical Center, favorisant son développement dans le ciblage des microARN.
Santé financière et durabilité
Au 30 septembre 2024, Regulus Therapeutics avait des équivalents en espèces et en espèces totalisant 87,3 millions de dollars, qui, selon eux, soutiendront leurs opérations prévues pendant au moins les 12 prochains mois. Cette situation financière est cruciale pour maintenir leur vision de l'innovation et des solutions centrées sur le patient dans le paysage biopharmaceutique compétitif.
Valeurs fondamentales de Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)
Innovation
L'innovation est une valeur fondamentale chez Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) qui anime le développement de nouvelles solutions thérapeutiques pour les patients souffrant de besoins médicaux non satisfaits. L'entreprise se concentre sur la progression de sa plate-forme de microARN propriétaire pour créer des thérapies révolutionnaires.
En 2024, Regulus a fait des progrès importants dans ses recherches innovantes, en particulier avec son produit candidat RGLS8429, visant à traiter la maladie rénale polykystique dominante autosomique (ADPKD). La FDA a accepté la demande d'enquête sur les nouveaux médicaments (IND) pour RGLS8429 en mai 2022, et la société a depuis terminé plusieurs phases d'essais cliniques, démontrant un engagement à faire progresser les traitements innovants.
| Phase d'essai clinique | Détails | Résultats |
|---|---|---|
| Phase 1 triste | Achevé en septembre 2022 | Bien toléré sans événements indésirables graves |
| Phase 1B MAD | Inscrit en novembre 2022 | Données de haut niveau positives de la première cohorte en septembre 2023 |
| Troisième cohorte de phase 1b | Achevé en juin 2024 | Bien toléré; Preuve de réponse à la dose mécaniste observée |
Intégrité
L'intégrité est fondamentale pour régulier les opérations de la thérapie, assurant la transparence et les pratiques éthiques à tous les niveaux de l'organisation. La société adhère à des directives réglementaires strictes tout en effectuant des essais cliniques et en rapportant les résultats.
En 2024, Regulus a maintenu un niveau élevé d'intégrité en s'engageant avec la FDA par le biais de réunions de type D pour discuter de la voie d'approbation accélérée pour RGLS8429. Cet engagement proactif reflète l'engagement de l'entreprise envers les pratiques éthiques dans le développement de médicaments.
Collaboration
La collaboration est une valeur fondamentale qui permet à Regulus de tirer parti des partenariats pour faire progresser ses efforts de recherche et développement. L'entreprise s'est engagée dans des collaborations stratégiques qui améliorent ses capacités dans la thérapeutique MicroRNA.
Au 30 septembre 2024, Regulus a reçu environ 101,8 millions de dollars de collaborations, qui comprend les paiements initiaux, le financement de la recherche et les jalons précliniques et cliniques. Ce financement est crucial pour le développement de ses thérapies innovantes.
| Source de collaboration | Financement reçu | But |
|---|---|---|
| Partenaires collaboratifs | 101,8 millions de dollars | Financement et jalons de recherche |
| Financement par actions | 530,1 millions de dollars | Financement opérationnel et R&D |
Excellence
L'excellence est un principe directeur pour Regulus Therapeutics, poussant l'entreprise à atteindre des normes élevées dans la recherche, le développement clinique et l'exécution opérationnelle. L'accent mis sur l'excellence est évident dans leur approche rigoureuse du développement de médicaments et des essais cliniques.
Au cours des neuf mois clos le 30 septembre 2024, Regulus a déclaré des dépenses d'exploitation de 36,3 millions de dollars, avec des investissements importants contre la recherche et le développement, totalisant 25,7 millions de dollars. Cet engagement envers l'excellence se reflète dans les résultats positifs des essais cliniques et dans les progrès de leur pipeline de produits.
Engagement envers les patients
Regulus Therapeutics est profondément déterminé à améliorer la vie des patients. Cet engagement se reflète dans leur concentration sur le développement de thérapies pour des conditions ayant des besoins médicaux non satisfaits, comme l'ADPKD.
En 2024, environ 160 000 personnes reçoivent un diagnostic de ADPKD aux États-Unis, soulignant l'importance des efforts de Regulus dans ce domaine. Le développement par la société de RGLS8429 vise à fournir de nouvelles options de traitement à ces patients, soulignant son dévouement à relever les défis de santé critiques.
| Condition | Patients diagnostiqués (États-Unis) | Prévalence mondiale |
|---|---|---|
| Adpkd | 160,000 | 4 à 7 millions |
Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
40+ Charts & Metrics
DCF & Multiple Valuation
Free Email Support
Updated on 16 Nov 2024
Resources:
- Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) Financial Statements – Access the full quarterly financial statements for Q3 2024 to get an in-depth view of Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)' financial performance, including balance sheets, income statements, and cash flow statements.
- SEC Filings – View Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)' latest filings with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) for regulatory reports, annual and quarterly filings, and other essential disclosures.