Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM): Canvas de modelo de negocio

¡Bienvenido a una inmersión profunda en el mundo dinámico de Adverum Biotechnologies, Inc. (AdvM)! Esta innovadora compañía de biotecnología está a la vanguardia de la terapia génica, y se esfuerza por abordar algunos de los desafíos médicos más apremiantes en la actualidad. Examinando su Lienzo de modelo de negocio, descubrirás cómo se aprovechan asociaciones clave, racionalizar actividades clavey entregar Propuestas de valor que resuenan con sus segmentos de clientes. ¿Listo para explorar los componentes intrincados que alimentan su misión? ¡Avivemos las capas del marco estratégico de AdvM a continuación!

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: asociaciones clave

Instituciones de investigación

Las biotecnologías de Adverum colabora con varias instituciones de investigación para avanzar en sus tecnologías de terapia génica. Las asociaciones con instituciones como la Universidad de California, San Francisco (UCSF) permiten la investigación y el desarrollo de vanguardia.

Por ejemplo, ADverum se ha dedicado a colaboraciones centradas en el avance de las terapias génicas para enfermedades oculares. Dichas colaboraciones proporcionan acceso a instalaciones de vanguardia y experiencia, mejorando el progreso de la investigación.

Institución de investigación	Enfoque de colaboración	Año establecido
Universidad de California, San Francisco	Investigación de terapia génica ocular	2019
Universidad de Pensilvania	Mecanismos de entrega de genes	2020
Hospital de Niños de Filadelfia	Terapia génica pediátrica	2021

Compañías farmacéuticas

Adverum ha formado asociaciones estratégicas con compañías farmacéuticas para mejorar su alcance del mercado y capacidades tecnológicas.

• Colaboración con Abad centrándose en el desarrollo de terapias génicas para el tratamiento de afecciones oculares graves.
• Asociación con Regeneron Pharmaceuticals para posibles terapias combinadas.

Estas alianzas aprovechan las fortalezas de ambas empresas en el desarrollo de fármacos y los asuntos regulatorios, asegurando estrategias de desarrollo y comercialización más sólidas.

Empresas de biotecnología

Las asociaciones con empresas de biotecnología juegan un papel crucial en la tubería de innovación de Adverum.

• Alianza estratégica de Janssen Pharmaceuticals centrándose en las terapias de enfermedad retiniana.
• Colaboración con Terapéutica de Sorrento Para el desarrollo de nuevos anticuerpos.

Estas asociaciones son esenciales para compartir costos de investigación y proporcionar acceso a tecnología y experiencia especializadas.

Firma de biotecnología	Enfoque de colaboración	Año establecido
Janssen Pharmaceuticals	Terapias de la enfermedad de la retina	2020
Terapéutica de Sorrento	Desarrollo de anticuerpos novedoso	2021
Amgen	Técnicas de terapia génica	2022

Sitios de prueba clínica

Para facilitar sus ensayos clínicos, Adverum se asocia con varios sitios de ensayos clínicos, que son esenciales para el reclutamiento de pacientes, la recopilación de datos y los procesos de presentación regulatoria.

• Asociaciones del sitio clínico incluir centros de renombre como Ojo y oído de Massachusetts.
• Adverum también trabaja en estrecha colaboración con Organizaciones de investigación clínica (CRO) Para optimizar las operaciones de prueba.

Estas asociaciones mejoran el acceso del paciente a los ensayos y mejoran la integridad de los datos, fundamental para las aprobaciones de terapia exitosas.

Sitio de ensayo clínico	Ubicación	Enfoque de prueba	Año establecido
Ojo y oído de Massachusetts	Boston, MA	Enfermedades oculares	2020
Clínica de Cleveland	Cleveland, oh	Terapia génica para AMD	2021
Centro de investigación de oftalmología	Nueva York, NY	Terapia génica de la retina	2022

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: actividades clave

Desarrollo de terapia génica

Las biotecnologías de Adverum se especializan en el desarrollo de terapias génicas innovadoras centradas principalmente en enfermedades oculares. El candidato de producto principal de la compañía, AdvM-022, se dirige a la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (AMD). A partir de 2023, se proyecta que el mercado global de terapia génica llegue aproximadamente a $ 6.6 mil millones para 2027, creciendo a una tasa compuesta anual de alrededor 31.6%.

Ensayos clínicos

Los ensayos clínicos son un componente fundamental de las actividades clave de Adverum, con estudios en curso que evalúan la seguridad y la eficacia de sus productos de terapia génica. A partir de las últimas actualizaciones:

• El ensayo de fase 1/2 para ADVM-022 ha inscrito un total de 72 pacientes.
• Los resultados preliminares indicaron que 15% a 20% de los participantes lograron una mejora de la visión significativa.

El costo promedio de los ensayos clínicos de fase 1 puede alcanzar $ 4 millones, mientras que la fase 2 puede variar desde $ 7 millones a $ 20 millones.

Aprobaciones regulatorias

Obtener aprobaciones regulatorias es crucial para comercializar las terapias génicas. Adverum está trabajando estrechamente con el Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y el Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Lo siguiente destaca su progreso:

• En 2022, Adverum presentó su Investigación nueva droga (Ind) Solicitud de AdvM-022.
• La línea de tiempo esperada para la retroalimentación de la FDA es aproximadamente 30 días Presentación posterior a la India.
• El tiempo promedio para la aprobación regulatoria en este sector varía desde 7 a 12 meses.

Fabricación

La fabricación de terapias genéticas es un proceso intensivo de capital, que requiere infraestructura y tecnología avanzadas. A partir de 2023, ADverum se ha asociado con organizaciones de fabricación de contratos especializadas (CMO) para garantizar la producción de sus productos de terapia génica. Las siguientes cifras financieras ilustran el panorama de fabricación:

• Los costos de fabricación por contrato pueden variar desde $500,000 a $ 2 millones por lote dependiendo de la escala.
• Se proyecta que los costos generales de fabricación para la tubería de Adverum excedan $ 10 millones anuales a medida que amplían la producción.

A continuación se muestra una tabla resumida que refleja métricas financieras clave asociadas con las actividades clave de Adverum:

Actividad clave	Detalles	Costos/inversión	Resultados esperados
Desarrollo de terapia génica	AdvM-022 para AMD	$ 20 millones (financiación de desarrollo)	Entrada en el mercado para 2025
Ensayos clínicos	72 pacientes inscritos en la fase 1/2	$ 4 millones (fase 1), $ 15 millones (fase 2)	Mejora de la visión en 15%-20%
Aprobaciones regulatorias	IND enviado a la FDA	N / A	Respuesta de la FDA en 30 días
Fabricación	Asociaciones con CMOS	$ 10 millones anuales	Preparación de producción para la comercialización

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: recursos clave

Propiedad intelectual

Adverum Biotechnologies, Inc. posee una cartera robusta de propiedad intelectual que incluye más 150 patentes y solicitudes de patentes en todo el mundo. A partir de 2023, esta cartera se centra principalmente en las terapias génicas y las enfermedades oculares. Las patentes clave de la compañía incluyen:

• ADVM-022 para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad húmeda (AMD húmeda)
• AdvM-051 para el tratamiento de la retinopatía diabética
• Patentes adicionales que cubren el mecanismo de suministro y las tecnologías de terapia génica

Talento científico

La compañía posee una fuerza laboral altamente calificada que comprende aproximadamente 75 empleados, con Más del 40% de retención de títulos avanzados (Ph.D. o M.D.). El equipo de investigación está compuesto de:

• Genetistas
• Investigadores clínicos
• Especialistas en asuntos regulatorios
• Expertos de fabricación

La experiencia promedio en el campo de biotecnología entre el talento científico se encuentra en 10 años, entregando una amplia experiencia necesaria para avanzar en los programas terapéuticos de Adverum.

Plataforma tecnológica

La plataforma AAV patentada de Adverum (virus adeno-asociado) es una piedra angular de su modelo de negocio. La compañía ha desarrollado su plataforma para garantizar:

• Sistemas de entrega de genes de alta eficiencia
• Capacidades de orientación específicas de células para enfermedades localizadas
• Procesos de fabricación escalables capaces de producir millones de dosis

En términos de desempeño financiero, Adverum informó gastos de aproximadamente $ 33.5 millones sobre investigación y desarrollo en el año fiscal 2022, destacando su compromiso de avanzar en su plataforma tecnológica.

Fondos

Las biotecnologías adverum criadas con éxito $ 58 millones En una oferta pública completada en marzo de 2023, solidificando aún más su columna vertebral financiera. Las rondas de financiación clave incluyen:

Año	Tipo de financiación	Cantidad recaudada (en millones)	Objetivo
2021	Ofrenda pública	$50	Propósitos corporativos generales e I + D
2022	Financiamiento de la empresa	$20	Expansión de ensayos clínicos
2023	Ofrenda pública	$58	Candidatos de productos clave avanzados

El efectivo y los equivalentes de efectivo de la compañía se informaron aproximadamente $ 65.2 millones Al final del segundo trimestre de 2023, indicando una sólida base financiera para continuar sus actividades innovadoras.

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Terapias genéticas innovadoras

Las biotecnologías de Adverum se centran en desarrollar terapias genéticas innovadoras para abordar las enfermedades oculares, específicamente la retinitis pigmentosa y la degeneración macular relacionada con la edad (AMD). La Compañía emplea una tecnología de virus adenoasociada (AAV) patentada que ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos.

Producto de terapia génica	Indicación	Fase de desarrollo	Potencial de mercado (USD)
AdvM-022	AMD húmeda	Fase 2	Estimado de $ 8 mil millones
AdvM-051	Retinitis pigmentosa	Fase 1/2	Estimado de $ 5 mil millones

Soluciones para necesidades médicas no satisfechas

Las terapias desarrolladas por ADverum abordan necesidades médicas no satisfechas significativas en el campo de la oftalmología. Según el National Eye Institute, más de 2.1 millones de estadounidenses de 50 años o más tienen AMD tardía, destacando una demanda sustancial del mercado de tratamientos efectivos.

Tratamientos de alta eficacia

Las terapias genéticas de Adverum han demostrado una alta eficacia en los ensayos clínicos. Por ejemplo, en un ensayo de fase 1 para ADVM-022, los pacientes mostraron una mejora significativa en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) de 10-15 letras en la tabla de estudio de retinopatía diabética (ETDR) de tratamiento temprano a los 12 meses.

Ensayo clínico	Mejora del paciente (BCVA)	Periodo de tiempo
AdvM-022 Fase 1	Promedio +12 letras	12 meses

Beneficios para la salud a largo plazo

Los beneficios a largo plazo de las terapias de Adverum incluyen una mejor calidad de vida y costos de atención médica reducidos asociados con enfermedades oculares crónicas. Un estudio indicó que las personas con AMD húmeda que mantuvieron una visión óptima tenían un beneficio económico anual de aproximadamente $ 9,000 por paciente debido a la reducción del tratamiento y los costos de atención.

Enfermedad	Costo anual (sin tratamiento)	Costo anual (con tratamiento)	Ahorros anuales
AMD húmeda	$30,000	$21,000	$9,000

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: relaciones con los clientes

Apoyo personalizado

Adverum biotecnologías enfatiza apoyo personalizado Para sus clientes, predominantemente proveedores de atención médica y pacientes. Este enfoque garantiza la asistencia personalizada basada en necesidades individuales y antecedentes médicos. En 2022, la compañía asignó aproximadamente $ 5 millones Hacia las iniciativas de atención al cliente.

Compromiso directo con proveedores de atención médica

Las estrategias de participación directa son vitales para Adverum, lo que les permite fomentar las relaciones con los profesionales de la salud que son clave para la adopción de productos. La compañía organizó sobre 75 sesiones educativas y seminarios web en 2023, conectándose directamente con Over 2,000 proveedores de atención médica.

La siguiente tabla ilustra el alcance de los compromisos de proveedores de atención médica directa para Adverum:

Año	Número de compromisos	Los proveedores de atención médica llegaron
2021	50	1,500
2022	60	1,800
2023	75	2,000

Asociaciones colaborativas con instituciones de investigación

Adverum ha establecido asociaciones colaborativas con varias instituciones de investigación para mejorar su desarrollo y aplicación de productos. Actualmente, la compañía colabora con 4 universidades líderes y ha invertido aproximadamente $ 10 millones en proyectos de investigación conjunta en los últimos dos años.

A continuación se muestra un resumen de las asociaciones:

Institución	Área de enfoque	Año de inicio de colaboración
Universidad de Stanford	Terapia génica	2021
Universidad de Johns Hopkins	Oftalmología	2022
Universidad de California, San Francisco	Desarrollo de drogas	2023
Clínica de mayonesa	Ensayos clínicos	2022

Comunicación de las partes interesadas

Eficaz comunicación de las partes interesadas es un aspecto crucial de los esfuerzos de construcción de relaciones de Adverum. La compañía celebra reuniones trimestrales de las partes interesadas, llegando a inversores, socios y autoridades reguladoras para garantizar la transparencia y la comunicación rápida. En 2022, Adverum realizó 4 reuniones trimestrales que incluyó informes sobre el rendimiento financiero y las actualizaciones de la tubería de productos.

Las estadísticas con respecto a la participación de las partes interesadas se resumen de la siguiente manera:

Año	Reuniones trimestrales realizadas	Partes interesadas comprometidas
2021	4	150
2022	4	180
2023	4	200

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: canales

Ventas directas a proveedores de atención médica

Las biotecnologías de Adverum se involucran en Ventas directas a proveedores de atención médica, centrándose en clínicas especializadas y hospitales que tratan a los pacientes con enfermedades oculares. La compañía emplea a un equipo de ventas dedicado que construye relaciones con oftalmólogos y especialistas en retina. A partir de 2023, aproximadamente 70% de las actividades de ventas de Adverum se llevan a cabo a través de esfuerzos de ventas directas dirigidas a estos proveedores de atención médica.

Año	Ingresos de ventas ($ M)	Proveedores de atención médica atacados
2020	5.4	200
2021	8.2	250
2022	10.1	300
2023	12.5	350

Asociaciones con compañías farmacéuticas

La compañía busca estratégica asociaciones con compañías farmacéuticas Para mejorar su alcance del mercado y fomentar la innovación en las terapias genéticas. Las colaboraciones notables incluyen un acuerdo con una firma biofarmacéutica líder, que contribuyó a un programa de desarrollo conjunto en 2022. Los términos financieros de tales asociaciones pueden variar significativamente, con pagos por adelantado e hitos potencialmente superiores $ 100M dependiendo de la naturaleza de la colaboración.

Plataformas médicas en línea

Adverum utiliza plataformas médicas en línea, incluidos los servicios de telesalud y los sistemas de registros de salud electrónicos (EHR), para llegar tanto a pacientes como a médicos. Estas plataformas permiten una comunicación simplificada con respecto a las opciones de tratamiento y los seguimientos de los pacientes. A mediados de 2023, Adverum informa que su participación a través de las plataformas en línea ha aumentado las consultas de los pacientes con aproximadamente 30% año tras año.

Tipo de plataforma	Compromisos por mes	Cables promedio generados
Servicios de telesalud	1,500	300
Sistemas EHR	2,000	500

Conferencias de la industria

Participación en conferencias de la industria es otro canal crítico para Adverum, donde muestran sus innovaciones en las terapias génicas y se involucran con los profesionales de la salud. La compañía asiste a un promedio de 10 conferencias principales Anualmente, incluida la Sociedad Retina y la Academia Americana de Oftalmología. Estas conferencias dan como resultado valiosas oportunidades de redes y una mayor visibilidad entre socios potenciales y clientes.

Año de conferencia	Asistentes	Pegados recolectados
2020	3,000	250
2021	3,500	300
2022	4,000	400
2023	4,500	500

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: segmentos de clientes

Pacientes con enfermedades raras

Las biotecnologías de Adverum se centran en el desarrollo de terapias génicas para abordar las necesidades médicas no satisfechas en pacientes con enfermedades raras. A partir de 2022, se estimó que hay más 7,000 enfermedades raras que afectan aproximadamente 25-30 millones personas en los Estados Unidos, constituyendo sobre 10% de la población. Se proyecta que el mercado de terapia génica específicamente para enfermedades raras $ 38.5 mil millones para 2025.

Proveedores de atención médica

Los proveedores de atención médica, incluidos hospitales y clínicas especializadas, representan un segmento crucial de clientes para Adverum. Estas instituciones son fundamentales en la administración de terapias génicas y realizando ensayos clínicos. En 2023, aproximadamente 6,200 hospitales y más 1,400 Las clínicas especializadas participan en terapias avanzadas dentro del sistema de salud de los EE. UU. Se espera que el mercado de proveedores de atención médica para terapias avanzadas $ 99 mil millones para 2024.

Instituciones de investigación

Adverum colabora con varias instituciones de investigación para mejorar los esfuerzos de I + D en la terapia génica. Actualmente, hay más de 2,000 Instituciones de investigación dedicadas a nivel mundial a la investigación de enfermedades genéticas y raras. Se pronostica que el mercado global para la investigación de terapia génica se expande $ 12.9 mil millones para 2026, reflejando un 22% CAGR de 2021.

Segmento	Tamaño estimado	Índice de crecimiento	Jugadores clave
Pacientes con enfermedades raras	25-30 millones (EE. UU.)	$ 38.5 mil millones para 2025	Vértice, Spark Therapeutics
Proveedores de atención médica	Más de 6.200 hospitales en los EE. UU.	$ 99 mil millones para 2024	Cedars-Sinai, Clínica Mayo
Instituciones de investigación	Más de 2.000 en todo el mundo	$ 12.9 mil millones para 2026	NIH, Universidad de Harvard
Compañías farmacéuticas	$ 1.42 billones (mercado estadounidense)	CAGR proyectado: 6%	Pfizer, Novartis, Genentech

Compañías farmacéuticas

ADVERUM se asocia con compañías farmacéuticas para desarrollar coeviales terapias y expandir el alcance del mercado. El mercado farmacéutico de los Estados Unidos fue valorado en aproximadamente $ 1.42 billones en 2021, con una tasa compuesta cagr en 6% De 2022 a 2026. Los socios farmacéuticos clave incluyen Pfizer y Novartis, que están invirtiendo fuertemente en terapias génicas.

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Gastos de I + D

Adverum Biotechnologies, Inc. asigna una porción significativa de su presupuesto a la investigación y el desarrollo (I + D) para avanzar en su tubería de terapia génica. En 2022, los gastos totales de I + D fueron de $ 43.3 millones. Esta cantidad refleja una inversión estratégica destinada a mejorar las ofertas terapéuticas de la compañía.

Costos de ensayo clínico

El costo de realizar ensayos clínicos es otro componente importante de la estructura de costos de Adverum. A finales de 2022, la compañía registró gastos para ensayos clínicos de aproximadamente $ 25 millones, centrados principalmente en estudios en curso para sus candidatos de productos principales.

Fase de ensayo clínico	Costo estimado (millones)
Fase 1	5
Fase 2	15
Fase 3	25

Costos de fabricación

Los costos de fabricación son críticos para Adverum a medida que avanzan sus terapias genéticas a la preparación del mercado. Para el año fiscal 2022, los gastos de fabricación se estimaron en $ 10 millones, lo que abarca los costos de producir dosis de terapia y procesos de control de calidad.

Cumplimiento regulatorio

Los costos de cumplimiento regulatorio representan una inversión significativa para garantizar que todos los productos cumplan con los estrictos estándares gubernamentales. En 2022, los gastos de Adverum en el cumplimiento regulatorio alcanzaron aproximadamente $ 8 millones, que comprendieron gastos relacionados con los envíos previos al mercado y el monitoreo continuo.

Actividad de cumplimiento regulatorio	Costo estimado (millones)
Presentaciones previas al mercado	3
Monitoreo continuo	2
Consultoría regulatoria	3

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: flujos de ingresos

Venta de productos

Las biotecnologías adverum generan principalmente ingresos a través del Venta de terapias génicas. El enfoque de la compañía en las enfermedades oculares ha producido un interés significativo en su candidato de producto principal, ADVM-022, que se dirige a la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (AMD). A partir del tercer trimestre de 2023, venta de productos representó un ingreso proyectado de aproximadamente $ 10 millones, correlacionando con la disponibilidad anticipada del mercado en los siguientes trimestres.

Tarifas de licencia

La licencia puede ser un flujo de ingresos fundamental para Adverum. La compañía ha celebrado acuerdos de licencia con varias entidades farmacéuticas. Por ejemplo, su asociación con Avexis para una colaboración de investigación incluyó tarifas de licencia por adelantado que ascendieron a $ 5 millones. Las regalías en curso de estos acuerdos podrían agregar aproximadamente 2% a 5% de ventas netas de productos resultantes.

Año	Acuerdo de licencia	Tarifas por adelantado	Tasa de regalías
2021	Avexis	$ 5 millones	2-5%
2022	Novartis	$ 3 millones	3%
2023	Regenerón	$ 4 millones	4%

Subvenciones de investigación

Las subvenciones de investigación constituyen una fuente crítica de financiación para las biotecnologías de Adverum. La compañía ha asegurado con éxito subvenciones de instituciones como el Institutos Nacionales de Salud (NIH) y el Departamento de Defensa (DOD). Por ejemplo, los premios de subvención totalizaron aproximadamente $ 12 millones en 2022 para el desarrollo continuo de sus programas de terapia génica.

Fuente de financiación	Año	Cantidad	Objetivo
NIH	2022	$ 7 millones	Investigación ocular
Dojar	2022	$ 5 millones	I + D de terapia génica

Ofertas de asociación

Las asociaciones estratégicas juegan un papel vital en la generación de ingresos y la expansión operativa para Adverum. Las colaboraciones con los líderes de la industria facilitan la inversión compartida en investigación y desarrollo. En 2023, ADverum participó en una asociación significativa con una compañía farmacéutica líder, que incluía un compromiso de $ 15 millones hacia la investigación y el desarrollo. Además, esta asociación puede ceder a $ 20 millones En los pagos de hitos como objetivos de desarrollo específicos se cumplen.

Pareja	Año	Inversión	Pagos potenciales de hitos
Pharma Co. A	2023	$ 15 millones	$ 20 millones
BioPharma Inc.	2021	$ 10 millones	$ 15 millones